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HD-Charge : coûts indirects et déboursés de la maladie de Huntington aux États-Unis

19 septembre 2022 mis à jour par: CHDI Foundation, Inc.

Coûts indirects et déboursés de la maladie de Huntington aux États-Unis

La maladie de Huntington (MH) est une maladie neurodégénérative rare, héréditaire et progressive dont les symptômes caractéristiques comprennent des troubles du mouvement, une perte des facultés cognitives et des troubles psychiatriques. Avec la progression de la maladie, les patients ont besoin d'un niveau croissant de soins médicaux, de soutien des soignants et de soins de longue durée, ce qui entraîne un lourd fardeau de la maladie. Très peu de données sont disponibles sur les coûts directs ou indirects de la HD. Les coûts médicaux directs de la MH aux États-Unis ont été résumés à partir d'une analyse rétrospective des données commerciales et des réclamations Medicaid. Les coûts indirects et déboursés de la HD aux États-Unis n'ont pas été quantifiés. Cette étude contribuera à combler ces lacunes.

Cette étude est une enquête en ligne transversale à évaluation unique administrée aux porteurs de l'expansion génétique de la maladie de Huntington (HDGEC) et aux compagnons des HDGEC par stade MH pour comprendre les coûts indirects et déboursés de la maladie de Huntington aux États-Unis.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'enquête recueille les données suivantes auprès de chaque HDGEC et compagnon :

  1. Données démographiques des participants (pour les HDGEC et leurs compagnons)
  2. Soins informels reçus (uniquement pour les HDGEC)
  3. Coûts HD directs (pour HDGEC et compagnon)
  4. Statut d'emploi actuel (pour HDGEC et compagnon)
  5. Soins non professionnels et professionnels donnant du temps que le compagnon passe à s'occuper de HDGEC (pour le compagnon uniquement)
  6. Questionnaire sur la productivité au travail et les troubles de l'activité (WPAI) (pour les HDGEC et leurs compagnons)

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

233

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, États-Unis, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorder, P.C.
    • Florida
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • University of South Florida
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, États-Unis, 66226
        • Hereditary Neurological Disease Centre, Inc.
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • The Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98115
        • University of Washington

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

21 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

HDGEC : Participant à Enroll-HD avec HD diagnostiquée cliniquement et une longueur de cytosine, adénine, guanine (CAG) ≥ 40, qui répond aux critères d'inclusion du protocole et à aucun des critères d'exclusion.

Compagnons : fournisseur principal (non rémunéré) de soins de soutien pour un HDGEC (cet HDGEC doit être un participant actif à l'étude Enroll-HD, avoir un CAG ≥ 40, avoir un début de maladie à l'âge adulte (symptômes de la maladie se manifestant à l'âge de 20 ans ou plus) , et un DCL = 4)), qui répond aux critères d'inclusion compagnons du protocole et à aucun des critères d'exclusion.

La description

Critères d'inclusion pour les HDGEC :

  • Identifié comme un participant actif à Enroll-HD (participants qui ont effectué leur dernière visite sur site Enroll-HD dans les 15 mois environ)
  • Capable de fournir un consentement éclairé en ligne ou écrit. Un LAR pour HDGEC peut fournir un consentement écrit, le cas échéant
  • Identifié comme un participant atteint de MH cliniquement diagnostiquée et ayant une longueur CAG ≥ 40
  • Site PI a accès aux dossiers médicaux de HDGEC dans le but de remplir le questionnaire sur l'utilisation des ressources
  • Capable de parler et de comprendre l'anglais oral et écrit
  • A l'âge adulte de la maladie (symptômes de la maladie manifestés à l'âge de 20 ans ou plus)
  • A accès à un ordinateur/tablette/smartphone (si compatible) et à des services Internet

Classement par étapes des HDGEC :

  1. HDGEC stade précoce : longueur CAG ≥ 40 ; DCL = 4, TFC ≥ 11
  2. HDGEC stade intermédiaire : longueur CAG ≥ 40 ; DCL = 4, 7 ≤ TFC ≤ 10
  3. HDGEC stade avancé : longueur CAG ≥ 40 ; DCL = 4, 0 ≤ TFC ≤ 6

Critères d'exclusion pour les HDGEC :

Les HDGEC seront exclus de l'étude s'ils présentent une déficience cognitive importante ou toute autre déficience suffisante pour interférer avec les tâches associées à l'étude, à en juger par le PI du site ou la personne désignée par le PI du site (des exceptions seront faites si un compagnon/LAR remplit l'enquête en leur nom) .

Critères d'inclusion pour les compagnons :

  • Capable de fournir un consentement éclairé en ligne ou écrit
  • Identifié comme le principal fournisseur (non rémunéré) des soins de soutien d'un HDGEC (HDGEC doit être un participant Enroll-HD et avoir une longueur CAG ≥ 40 et avoir l'apparition de la maladie à l'âge adulte (symptômes de la maladie manifestés à l'âge de 20 ans ou plus))
  • Capable de parler et de comprendre l'anglais oral et écrit
  • Âgé de 21 ans ou plus au moment de l'enquête
  • A accès à un ordinateur/tablette/smartphone (si compatible) et à des services Internet et possède les compétences techniques requises pour répondre à une enquête en ligne

Critères d'exclusion pour les compagnons :

Les accompagnateurs seront exclus de l'étude s'ils sont identifiés comme soignants rémunérés ou salariés ; cependant, les HDGEC dont ils s'occupent peuvent toujours être inclus dans l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Autre
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
HDGEC à un stade précoce
Longueur CAG ≥ 40 ; DCL = 4, TFC ≥ 11
Comportemental: Sondage en ligne
Enquête en ligne pour saisir les coûts indirects et déboursés de la maladie de Huntington dans les HDGEC et leurs compagnons
HDGEC de stade intermédiaire
Longueur CAG ≥ 40 ; DCL = 4, 7 ≤ TFC ≤ 10
Comportemental: Sondage en ligne
Enquête en ligne pour saisir les coûts indirects et déboursés de la maladie de Huntington dans les HDGEC et leurs compagnons
HDGEC de stade avancé
Longueur CAG ≥ 40 ; DCL = 4, 0 ≤ TFC ≤ 6
Comportemental: Sondage en ligne
Enquête en ligne pour saisir les coûts indirects et déboursés de la maladie de Huntington dans les HDGEC et leurs compagnons
Compagnons des HDGEC à un stade précoce
Comportemental: Sondage en ligne
Enquête en ligne pour saisir les coûts indirects et déboursés de la maladie de Huntington dans les HDGEC et leurs compagnons
Compagnons des HDGEC de stade intermédiaire
Comportemental: Sondage en ligne
Enquête en ligne pour saisir les coûts indirects et déboursés de la maladie de Huntington dans les HDGEC et leurs compagnons
Compagnons des HDGEC de stade avancé
Comportemental: Sondage en ligne
Enquête en ligne pour saisir les coûts indirects et déboursés de la maladie de Huntington dans les HDGEC et leurs compagnons

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Quantifier les coûts indirects associés à la perte de productivité pour les HDGEC et leurs compagnons
Délai: 12 mois
La perte de productivité est mesurée par les salaires annuels perdus et elle est collectée dans les questionnaires sur l'emploi de l'enquête et le WPAI
12 mois
Quantifier les débours pour les HDGEC et leurs accompagnateurs
Délai: 12 mois
Les coûts indirects associés au total des débours annuels.
12 mois
Identifier les coûts indirects associés aux soins informels reçus pour les HDGEC
Délai: 12 mois
Le temps total de soins informels reçus au cours d'une semaine typique
12 mois
Quantifier les coûts indirects associés au temps d'accompagnement non professionnel des compagnons
Délai: 12 mois
Les coûts indirects associés aux coûts d'opportunité annuels du compagnon
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Identifier les raisons du chômage ou du sous-emploi HDGEC et accompagnateur
Délai: 12 mois
12 mois
La proportion de compagnons à double rôle, différenciée par le stade HD du compagnon
Délai: 12 mois
12 mois
Comprendre le système traditionnel de stadification de la maladie basé sur la capacité fonctionnelle totale (TFC)
Délai: 12 mois
Pour les HDGEC et les compagnons : comprendre comment le système de stadification traditionnel de la maladie, basé sur le score TFC, est lié à un système de stadification basé sur le questionnaire d'utilisation des ressources et les conditions de comorbidité développé dans Divino et al. (2013)
12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

CHDI Foundation, Inc.

Collaborateurs

IQVIA Company

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 juin 2020

Achèvement primaire (Réel)

21 juin 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

21 juin 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 mai 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 août 2018

Première publication (Réel)

14 août 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 septembre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 septembre 2022

Dernière vérification

1 septembre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • C-001117-1

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Indécis

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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