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Valutazione dell'efficacia del destrometorfano/chinidina nel trattamento dell'irritabilità nella malattia di Huntington

3 gennaio 2024 aggiornato da: Erin Furr Stimming, The University of Texas Health Science Center, Houston
Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di destrometorfano/chinidina 20 mg/10 mg (DM/Q 20 mg/10 mg) in pazienti con irritabilità dovuta alla malattia di Huntington.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

20

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Portatori verificati di mutazione HD;
  • Irritabile come diagnosticato dalla Irritability Scale con un punteggio > 14;
  • Farmaco concomitante stabile (nessun cambio di farmaco negli ultimi 30 giorni prima dell'inclusione);
  • Consenso informato scritto da parte del potenziale partecipante allo studio prima dello svolgimento di qualsiasi procedura correlata allo studio. Il partecipante deve essere in grado di prendere una decisione informata sulla partecipazione o meno allo studio.

Criteri di esclusione:

  • Ipersensibilità al destrometorfano (ad es. rash, orticaria), chinino, meflochina, chinidina o destrometorfano/chinidina con una storia di trombocitopenia, epatite, depressione del midollo osseo o sindrome simil-lupus indotta da questi farmaci;
  • Donne incinte o che allattano;
  • Suicidalità attiva basata sulla risposta "sì" alle domande 4 e 5 della Columbia-Suicide Severity Rating Scale (versione di base);
  • Donna in età fertile che non utilizza metodi contraccettivi altamente efficaci come contraccezione orale, topica o iniettata, IUD, anello vaginale contraccettivo o metodo a doppia barriera come diaframma e preservativo con spermicida) o non sterile chirurgicamente (tramite isterectomia, ovarectomia o trattamento bilaterale legatura delle tube) o meno di almeno un anno dopo la menopausa;
  • Maschio che non utilizza un metodo di barriera accettabile per la contraccezione;
  • Presenza di qualsiasi malattia non controllabile dal punto di vista medico (ad es. ipertensione arteriosa incontrollata o diabete mellito);
  • Disfunzione renale clinicamente significativa (clearance della creatinina calcolata < 30 ml/min) o epatica;
  • Pazienti con malattia epatica preesistente;
  • Individui con una storia o blocco cardiaco completo, prolungamento dell'intervallo QTc o tornado di punta o ad alto rischio di blocco AV completo;
  • Storia familiare di prolungamento QT congenito;
  • Storia di sincope inspiegabile nell'ultimo anno;
  • Uso di farmaci contenenti chinidina, chinino o meflochina;
  • Individui che attualmente assumono forti inibitori del CYP3A4 o tetrabenazina;
  • Uso di alcuni antidepressivi: amitriptilina, clomipramina, desipramina, fluoxetina, paroxetina, sertralina, venlafaxina;
  • Uso di alcuni farmaci per il ritmo cardiaco: amiodarone, flecainide, procainamide, propafenone;
  • Uso di alcuni medicinali per il trattamento di disturbi psichiatrici: clorpromazina, aloperidolo, perfenazina, pimozide, quetiapina, risperidone, tioridazina.
  • Uso di tamoxifene;
  • Presenza o anamnesi di convulsioni o epilessia diagnosticata;
  • Gravi disturbi cognitivi definiti come punteggio < 18 sul MOCA;
  • Risultati anomali clinicamente rilevanti nell'ECG, nei segni vitali, nell'esame fisico o nei valori di laboratorio allo screening che potrebbero interferire con gli obiettivi dello studio o la sicurezza del soggetto secondo il giudizio dello sperimentatore;
  • Partecipazione a un altro studio investigativo sui farmaci entro 2 mesi;
  • - Soggetti che è improbabile che siano conformi e che partecipino alle visite cliniche programmate come richiesto, come determinato dallo sperimentatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Destrometorfano/chinidina 20 mg/10 mg (DM/Q 20 mg/10 mg), quindi placebo
Destrometorfano/chinidina (DM/Q) 20 mg/10 mg una capsula una volta al giorno per 1 settimana, seguito da DM/Q 20 mg/10 mg due volte al giorno per le successive 4 settimane e infine DM/Q 20 mg/10 mg una volta al giorno per 7 giorni.
Droga: Destrometorfano/chinidina 20 mg/10 mg (DM/Q 20 mg/10 mg)
DM/Q 20 mg/10 mg una capsula una volta al giorno per 1 settimana, seguito da DM/Q 20 mg/10 mg due volte al giorno per le successive 4 settimane e infine DM/Q 20 mg/10 mg una volta al giorno per 7 giorni.
Altri nomi:
  • Nuedexta
Droga: Placebo
Placebo una volta al giorno per 1 settimana, seguito da placebo due volte al giorno per le successive 4 settimane e infine placebo una volta al giorno per 7 giorni.
Comparatore placebo: Placebo, quindi destrometorfano/chinidina 20 mg/10 mg (DM/Q 20 mg/10 mg)
Placebo una capsula una volta al giorno per 1 settimana, seguito da placebo due volte al giorno per le successive 4 settimane e infine placebo una volta al giorno per 7 giorni.
Droga: Destrometorfano/chinidina 20 mg/10 mg (DM/Q 20 mg/10 mg)
DM/Q 20 mg/10 mg una capsula una volta al giorno per 1 settimana, seguito da DM/Q 20 mg/10 mg due volte al giorno per le successive 4 settimane e infine DM/Q 20 mg/10 mg una volta al giorno per 7 giorni.
Altri nomi:
  • Nuedexta
Droga: Placebo
Placebo una volta al giorno per 1 settimana, seguito da placebo due volte al giorno per le successive 4 settimane e infine placebo una volta al giorno per 7 giorni.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Irritabilità valutata dalla scala dell'irritabilità.
Lasso di tempo: Linea di base
Il punteggio totale della scala dell'irritabilità varia da 0 a 42, con punteggi più alti che indicano una maggiore irritabilità.
Linea di base
Irritabilità valutata dalla scala dell'irritabilità
Lasso di tempo: 4 settimane
Il punteggio totale della scala dell'irritabilità varia da 0 a 42, con punteggi più alti che indicano una maggiore irritabilità.
4 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sintomi comportamentali, valutati dalla scala ospedaliera per l'ansia e la depressione (HADS).
Lasso di tempo: Linea di base
L'HADS è una scala self-report composta da 14 item (7 elementi si riferiscono all'ansia e 7 alla depressione) utilizzata per determinare i livelli di ansia e depressione che una persona sta sperimentando. Il punteggio totale varia da 0 a 42 (21 per sottoscala), con punteggi più alti che indicano sintomi peggiori.
Linea di base
Sintomi comportamentali, valutati dalla scala ospedaliera per l'ansia e la depressione (HADS).
Lasso di tempo: 4 settimane
L'HADS è una scala self-report composta da 14 item (7 elementi si riferiscono all'ansia e 7 alla depressione) utilizzata per determinare i livelli di ansia e depressione che una persona sta sperimentando. Il punteggio totale varia da 0 a 42 (21 per sottoscala), con punteggi più alti che indicano sintomi peggiori.
4 settimane
Sintomi comportamentali, come valutati dal Neuropsychiatric Inventory-Questionnaire (NPI-Q) - Punteggio di gravità.
Lasso di tempo: Linea di base
L'NPI-Q è un'intervista basata su informatori in 12 domini che valuta i sintomi neuropsichiatrici nel mese precedente. Il punteggio totale di gravità dell'NPI-Q varia da 0 a 36, ​​con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità dei sintomi.
Linea di base
Sintomi comportamentali, come valutati dal Neuropsychiatric Inventory-Questionnaire (NPI-Q) - Punteggio di gravità.
Lasso di tempo: 4 settimane
L'NPI-Q è un'intervista basata su informatori in 12 domini che valuta i sintomi neuropsichiatrici nel mese precedente. Il punteggio totale di gravità dell'NPI-Q varia da 0 a 36, ​​con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità dei sintomi.
4 settimane
Sintomi comportamentali, come valutati dal Neuropsychiatric Inventory-Questionnaire (NPI-Q) - Caregiver Distress.
Lasso di tempo: Linea di base
Il disagio del caregiver associato al sintomo è valutato su una scala ancorata da 0 a 5 punti, la cui somma totale varia da 0 a 60. I punteggi più alti indicano un maggiore disagio del caregiver correlato ai sintomi neuropsichiatrici del paziente.
Linea di base
Sintomi comportamentali, come valutati dal Neuropsychiatric Inventory-Questionnaire (NPI-Q) - Caregiver Distress.
Lasso di tempo: 4 settimane
Il disagio del caregiver associato al sintomo è valutato su una scala ancorata da 0 a 5 punti, la cui somma totale varia da 0 a 60. I punteggi più alti indicano un maggiore disagio del caregiver correlato ai sintomi neuropsichiatrici del paziente.
4 settimane
Sintomi comportamentali, come valutati dalla valutazione dei comportamenti problematici - Versione breve (PBA-s). - Sottoscala Irritabilità/Aggressività
Lasso di tempo: Linea di base
La PBA-s è un'intervista semistrutturata per misurare la gravità e la frequenza dei problemi comportamentali nella malattia di Huntington. La PBA-s è una scala di 11 item che valuta la frequenza e la gravità dei sintomi. Il punteggio totale per la sottoscala irritabilità/aggressività varia da 0 a 32, con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità dei sintomi comportamentali.
Linea di base
Sintomi comportamentali, come valutati dalla valutazione dei comportamenti problema - Versione breve (PBA-s) - Sottoscala Irritabilità/Aggressività
Lasso di tempo: 4 settimane
La PBA-s è un'intervista semistrutturata per misurare la gravità e la frequenza dei problemi comportamentali nella malattia di Huntington. La PBA-s è una scala di 11 item che valuta la frequenza e la gravità dei sintomi. Il punteggio totale per la sottoscala irritabilità/aggressività varia da 0 a 32, con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità dei sintomi comportamentali.
4 settimane
Sintomi motori, valutati dal punteggio motorio totale (TMS) dall'UHDRS.
Lasso di tempo: Linea di base
La TMS comprende la sezione motoria dell'UHDRS, una sottoscala di 31 item che valuta in modo completo gli aspetti motori della MH. I 31 item complessivi sono valutati ciascuno dal grado 0 (non interessato) al grado 4 (più gravemente interessato), risultando in un intervallo di 0-124 punti.
Linea di base
Sintomi motori, valutati dal punteggio motorio totale (TMS) dall'UHDRS.
Lasso di tempo: 4 settimane
La TMS comprende la sezione motoria dell'UHDRS, una sottoscala di 31 item che valuta in modo completo gli aspetti motori della MH. I 31 item complessivi sono valutati ciascuno dal grado 0 (non interessato) al grado 4 (più gravemente interessato), risultando in un intervallo di 0-124 punti.
4 settimane
Sintomi motori, valutati dalla Corea massima totale (TMC).
Lasso di tempo: Linea di base
La TMC comprende 7 dei 31 item della TMS, che sono correlati ai sintomi della corea. Il punteggio totale della TMC varia da 0 a 28, con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità della corea.
Linea di base
Sintomi motori, valutati dalla Corea massima totale (TMC).
Lasso di tempo: 4 settimane
La TMC comprende 7 dei 31 item della TMS, che sono correlati ai sintomi della corea. Il punteggio totale della TMC varia da 0 a 28, con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità della corea.
4 settimane
Indipendenza funzionale, valutata dalla scala di capacità funzionale totale (TFC) UHDRS.
Lasso di tempo: Linea di base
La TFC elenca cinque stadi della malattia di Huntington e cinque livelli di funzionalità negli ambiti del posto di lavoro, delle finanze, dei lavori domestici, delle attività della vita quotidiana e dei requisiti per cure non qualificate o qualificate. Il punteggio totale del TFC varia da 0 a 13, con punteggi più alti che indicano un funzionamento migliore.
Linea di base
Indipendenza funzionale, valutata dalla scala di capacità funzionale totale (TFC) UHDRS.
Lasso di tempo: 4 settimane
La TFC elenca cinque stadi della malattia di Huntington e cinque livelli di funzionalità negli ambiti del posto di lavoro, delle finanze, dei lavori domestici, delle attività della vita quotidiana e dei requisiti per cure non qualificate o qualificate. Il punteggio totale del TFC varia da 0 a 13, con punteggi più alti che indicano un funzionamento migliore.
4 settimane
Numero di partecipanti con eventi comportamentali suicidari, valutati dalla Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) - Ideazione suicidaria.
Lasso di tempo: Linea di base
La C-SSRS è una scala di valutazione dell'ideazione e del comportamento suicidario con risposte sì/no. La prima parte (elementi 1-5) valuta il grado di ideazione suicidaria di un individuo su una scala da 0 a 5, che va dal "desiderio di essere morto" a "ideazione suicidaria attiva con un piano, intenti e comportamenti specifici". I risultati C-SSRS sono categorie e hanno risposte binarie (sì/no). L'ideazione suicidaria viene presa in considerazione quando il paziente risponde "sì" in qualsiasi momento durante il trattamento a una qualsiasi delle cinque domande sull'ideazione suicidaria (categorie 1-5) sul C-SSRS. La somma dei punteggi dei 5 item di intensità crea un punteggio totale (intervallo da 0 a 25) per rappresentare la valutazione dell'intensità (punteggi più alti indicano ideazione suicidaria più grave).
Linea di base
Numero di partecipanti con eventi comportamentali suicidari, valutati dalla Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) - Ideazione suicidaria
Lasso di tempo: 4 settimane
La C-SSRS è una scala di valutazione dell'ideazione e del comportamento suicidario con risposte sì/no. La prima parte (elementi 1-5) valuta il grado di ideazione suicidaria di un individuo su una scala da 0 a 5, che va dal "desiderio di essere morto" a "ideazione suicidaria attiva con un piano, intenti e comportamenti specifici". I risultati C-SSRS sono categorie e hanno risposte binarie (sì/no). L'ideazione suicidaria viene presa in considerazione quando il paziente risponde "sì" in qualsiasi momento durante il trattamento a una qualsiasi delle cinque domande sull'ideazione suicidaria (categorie 1-5) sul C-SSRS. La somma dei punteggi dei 5 item di intensità crea un punteggio totale (intervallo da 0 a 25) per rappresentare la valutazione dell'intensità (punteggi più alti indicano ideazione suicidaria più grave).
4 settimane
Numero di partecipanti con eventi comportamentali suicidari, valutati dalla Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) - Comportamento suicidario.
Lasso di tempo: Linea di base
Le domande da 6 a 10 del C-SSRS sono legate al comportamento suicidario e il risultato è una semplice risposta sì/no. Il comportamento suicidario si verifica se il paziente risponde "sì" in qualsiasi momento durante il trattamento a una qualsiasi delle cinque domande sul comportamento suicidario (categorie 6-10) sul C-SSRS.
Linea di base
Numero di partecipanti con eventi comportamentali suicidari, valutati dalla Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) - Comportamento suicidario.
Lasso di tempo: 4 settimane
Le domande da 6 a 10 del C-SSRS sono legate al comportamento suicidario e il risultato è una semplice risposta sì/no. Il comportamento suicidario si verifica se il paziente risponde "sì" in qualsiasi momento durante il trattamento a una qualsiasi delle cinque domande sul comportamento suicidario (categorie 6-10) sul C-SSRS.
4 settimane
Sintomi cognitivi, come valutati dal Montreal Cognitive Assessment (MoCA).
Lasso di tempo: Linea di base
Il MoCA è uno strumento di screening rapido per la disfunzione cognitiva lieve. Valuta diversi domini cognitivi con un punteggio totale possibile da 0 a 30 punti; un punteggio pari o superiore a 26 è considerato normale per la popolazione generale.
Linea di base
Sintomi cognitivi, come valutati dal Montreal Cognitive Assessment (MoCA).
Lasso di tempo: 4 settimane
Il MoCA è uno strumento di screening rapido per la disfunzione cognitiva lieve. Valuta diversi domini cognitivi con un punteggio totale possibile da 0 a 30 punti; un punteggio pari o superiore a 26 è considerato normale per la popolazione generale.
4 settimane
Progresso del paziente e risposta al trattamento nel tempo, valutati dalla Clinical Global Impressions Severity Scale (CGI-S).
Lasso di tempo: Linea di base
Il CGI è una valutazione autonoma della visione del medico del funzionamento globale del paziente prima e dopo l'inizio di un farmaco in studio.
Linea di base
Progresso del paziente e risposta al trattamento nel tempo, valutati dalla Clinical Global Impressions Severity Scale (CGI-S).
Lasso di tempo: 4 settimane
Il CGI è una valutazione autonoma della visione del medico del funzionamento globale del paziente prima e dopo l'inizio di un farmaco in studio. La CGI è una scala valutata dall'osservatore a 3 elementi che misura la gravità della malattia (CGI-S), il miglioramento o il cambiamento globale (CGI-I) e la risposta terapeutica. La scala varia da 1 a 7, con punteggi più alti che indicano risultati peggiori.
4 settimane
Progresso del paziente e risposta al trattamento nel tempo, valutati dalla Clinical Global Impressions Improvement Scale (CGI-I).
Lasso di tempo: 4 settimane
Il CGI è una valutazione autonoma della visione del medico del funzionamento globale del paziente prima e dopo l'inizio di un farmaco in studio.
4 settimane
Sintomi cognitivi, valutati dalla scala di valutazione della malattia di Huntington unificata (UHDRS) - Dominio cognitivo.
Lasso di tempo: Linea di base
L'UHDRS - valutazione della funzione cognitiva, un test di fluidità verbale fonetica, il test delle modalità delle cifre dei simboli e il test dell'interferenza di Stroop. Questi test non hanno un intervallo di punteggio predefinito, ma punteggi più alti indicano prestazioni cognitive migliori.
Linea di base
Sintomi cognitivi, valutati dalla scala di valutazione della malattia di Huntington unificata (UHDRS) - Dominio cognitivo.
Lasso di tempo: 4 settimane
L'UHDRS - valutazione della funzione cognitiva, un test di fluidità verbale fonetica, il test delle modalità delle cifre dei simboli e il test dell'interferenza di Stroop. Questi test non hanno un intervallo di punteggio predefinito, ma punteggi più alti indicano prestazioni cognitive migliori.
4 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

The University of Texas Health Science Center, Houston

Collaboratori

Cures Within Reach

Investigatori

  • Investigatore principale: Erin L Furr Stimming, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 agosto 2019

Completamento primario (Effettivo)

11 novembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

11 novembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 febbraio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 febbraio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

26 febbraio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HSC-MS-18-1049

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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