Studio caso controllo per studiare l'uso della misurazione del profilo di pressione uretrale nei bambini

Razionale I problemi alla vescica nei bambini sono comuni e provocano incontinenza e disagio sociale.

La vescica svolge due funzioni: stoccaggio e svuotamento. Ha due componenti che agiscono in modo sincrono tra loro e gli consentono di raggiungere questo obiettivo: il detrusore e il complesso dello sfintere. Il detrusore è il muscolo della parete della vescica. Il complesso dello sfintere è un gruppo di muscoli che agiscono sull'uretra, che è lo sbocco della vescica. Durante la conservazione il muscolo detrusore è rilassato mentre il complesso sfinterico è chiuso. Durante lo svuotamento della vescica il muscolo detrusore si contrae mentre lo sfintere si rilassa. La funzione anormale di entrambi i componenti si tradurrà in una funzione anormale della vescica inclusi i sintomi del tratto urinario inferiore (tra cui urgenza di frequenza, incontinenza, difficoltà di svuotamento) e pericolo per i reni. In particolare, l'anomalia dello sfintere si tradurrà in incontinenza durante la conservazione o problemi ostruttivi durante lo svuotamento.

Stabilire una diagnosi della vescica nei bambini è aiutato eseguendo un test della funzionalità della vescica. Nella maggior parte dei bambini questo può essere fatto con valutazioni non invasive che includono diario della vescica, velocità di flusso, misurazioni del volume residuo dei modelli di flusso ed elettromiogramma (EMG) utilizzando elettrodi cutanei. Tuttavia, in alcuni bambini i test non invasivi non sono in grado di fornire informazioni sufficienti e quindi viene eseguita la videocistometria (VCMG) o l'urodinamica. Questi sono test più invasivi. I cateteri vengono inseriti nella vescica e nell'addome (di solito il retto) per misurare le pressioni generate dal detrusore. La portata viene misurata durante lo svuotamento. La combinazione di questo con la fluoroscopia a raggi X fornisce ulteriori informazioni anatomiche. VCMG fornisce informazioni dirette sul detrusore. La VCMG standard nei bambini attualmente non fornisce informazioni dirette sul tono dello sfintere. Le informazioni sulla funzione dello sfintere vengono fornite indirettamente misurando le pressioni durante le perdite o durante lo svuotamento dall'analisi del flusso, della pressione e dell'imaging a raggi X.

Gli investigatori ritengono che sia necessario sviluppare un test diagnostico diretto della funzione dello sfintere nei bambini. Gli investigatori hanno una pratica in cui i bambini sono visti sia con ipoattività che iperattività dello sfintere. L'ipoattività dello sfintere è più comunemente osservata nei bambini con funzione anormale della vescica a causa di una malattia neurologica (vescica neuropatica). L'incompetenza dello sfintere può essere difficile da trattare nei bambini. Un test diagnostico in grado di definire meglio la condizione può consentire trattamenti più mirati. L'iperattività dello sfintere si tradurrà in uno svuotamento insufficiente della vescica. Tuttavia uno scarso svuotamento della vescica può anche derivare da ipoattività del detrusore. Nei pazienti con svuotamento vescicale incompleto può essere difficile distinguere se la condizione è il risultato di un detrusore ipoattivo o di uno sfintere iperattivo (ad es. svuotamento disfunzionale o condizioni di tipo sfinterico non rilassante con tono alto). La distinzione è importante perché le due condizioni richiedono trattamenti molto diversi.

Ci sono test della funzione dello sfintere:

• Pressione del punto di perdita addominale (ALPP). Questo viene eseguito durante VCMG. È la pressione più bassa misurata nella vescica alla quale si verificano perdite durante una serie di manovre di Valsalva sempre più forti o colpi di tosse. Dipende dall'incontinenza che si verifica. È un test indiretto della funzione dello sfintere; la pressione nella vescica al momento preciso della fuoriuscita fornisce la misura del tono dello sfintere. A volte può essere difficile convincere i bambini a eseguire questo test.
• Pressione retrograda del punto di fuga (RLPP). Questo è un test di debolezza dello sfintere eseguito negli uomini. Viene inserito un catetere nell'uretra maschile e viene iniettato il mezzo di contrasto a raggi X. La RLPP è la pressione più bassa richiesta affinché il contrasto superi lo sfintere ed entri nella vescica. Il test richiede una lunghezza adeguata dell'uretra e quindi può essere praticamente utilizzato solo nei maschi.
• Elettromiogramma (EMG). Gli elettrodi possono essere utilizzati per misurare l'attività elettrica. Nei bambini vengono utilizzati elettrodi cutanei; questo rende difficile distinguere tra pavimento pelvico e attività dello sfintere. Gli elettrodi ad ago invasivi possono essere utilizzati per mirare specificamente allo sfintere, ma questo è ingombrante, invasivo e offerto in pochissime unità. L'EMG fornisce informazioni qualitative sull'eventuale presenza di iperattività dei muscoli registrati.
• Videocitometogramma (VCMG). Descritto in precedenza, questo può fornire una valutazione della presenza di sfintere iperattivo durante la minzione sulla base di una valutazione e di un'opinione dal flusso pressorio e dall'aspetto radiografico durante la minzione.
• Profilo di pressione uretrale (UPP). I cateteri per la registrazione della pressione vengono fatti passare attraverso lo sfintere per misurare direttamente la pressione applicata dallo sfintere. Questa tecnica può essere utilizzata per identificare sia l'attività sfinterica iperattiva che quella ipoattiva. La tecnica dell'UPP viene utilizzata per derivare la massima pressione di chiusura uretrale (MUCP). Questa è la massima differenza tra la pressione uretrale e la pressione intravescicale.

La misurazione del profilo della pressione uretrale è molto promettente come test diagnostico. È stato convalidato negli adulti per diagnosticare la debolezza dello sfintere e per diagnosticare disturbi dello sfintere non rilassanti con tono alto. Il test è facile da eseguire. Il suo uso è stato precedentemente descritto nei bambini; in questa prima descrizione si è scoperto che non era utile per diagnosticare l'ostruzione dello sbocco vescicale. Tuttavia, una delle condizioni per le quali l'UPP si mostra promettente è il tono elevato dello sfintere non rilassante, che non è stato descritto come entità clinica se non in un secondo momento. Tuttavia UPP non è stato convalidato nei bambini.

I ricercatori propongono uno studio per studiare l'uso di UPP nei bambini. L'ipotesi è che ci siano valori e caratteristiche dell'UPP che possono distinguere i pazienti di controllo da quelli con ipoattività sfinterica e iperattività sfinterica.

Gli investigatori misureranno la MUCP in tre gruppi di pazienti e confronteranno i valori. Questi tre gruppi saranno discussi in modo più dettagliato:

Controlli. Questi pazienti non avranno alcuna malattia nota della vescica. Questo verrà chiesto nei controlli pre-assunzione. I pazienti completeranno un questionario convalidato: il Dysfunctional Voiding Scoring System (DVSS). Un punteggio normale, cioè meno di meno di 6 nelle ragazze e meno di 9 nei ragazzi, indicherà che il bambino non ha sintomi urinari significativi.

La misurazione dell'UPP è invasiva e richiede il passaggio di un sottile catetere attraverso l'uretra; eseguirlo in un bambino altrimenti sano presenta delle difficoltà. Gli UPP saranno quindi misurati in anestesia generale nei bambini che richiedono anestesia generale per altre condizioni urologiche, ad esempio calcoli renali. Tale bambino avrà strumenti molto più grandi passati attraverso l'uretra come parte del loro intervento chirurgico di urologia in modo che l'esecuzione di un profilo di pressione uretrale non dovrebbe aumentare significativamente il loro disagio o rischio. L'anestesia generale sarà indotta con un agente anestetico per via inalatoria. Verrà quindi mantenuto un leggero livello di anestesia generale con lo stesso agente inalatorio. Ciò eviterà la somministrazione di agenti anestetici per via endovenosa che potrebbero alterare i valori UPP. Non è stato dimostrato che una leggera anestesia generale per inalazione influenzi le misurazioni UPP. Dopo che la misurazione dell'UPP è stata eseguita, che dovrebbe richiedere meno di cinque minuti, l'anestesia generale verrà quindi modificata a un livello sufficiente per la procedura urologica pianificata.

Sfintere iperattivo Questi pazienti si sono presentati al servizio vescicale con problemi a causa dell'anomalia dell'attività dello sfintere. Questi bambini dovrebbero avere sfinteri ad alto tono. Possono avere una varietà di diagnosi che includono tono alto dello sfintere non rilassante, sindrome di Fowler e svuotamento disfunzionale. Avranno comunemente sintomi di svuotamento come esitazione, tensione, scarso flusso o sensazione di svuotamento incompleto. C'è, forse, un'incidenza sorprendentemente alta di sintomi da accumulo come l'urgenza della frequenza e l'incontinenza.

Descrizione dettagliata: Razionale I problemi alla vescica nei bambini sono comuni e provocano incontinenza e disagio sociale.

La vescica svolge due funzioni: stoccaggio e svuotamento. Ha due componenti che agiscono in modo sincrono tra loro e gli consentono di raggiungere questo obiettivo: il detrusore e il complesso dello sfintere. Il detrusore è il muscolo della parete della vescica. Il complesso dello sfintere è un gruppo di muscoli che agiscono sull'uretra, che è lo sbocco della vescica. Durante la conservazione il muscolo detrusore è rilassato mentre il complesso sfinterico è chiuso. Durante lo svuotamento della vescica il muscolo detrusore si contrae mentre lo sfintere si rilassa. La funzione anormale di entrambi i componenti si tradurrà in una funzione anormale della vescica inclusi i sintomi del tratto urinario inferiore (tra cui urgenza di frequenza, incontinenza, difficoltà di svuotamento) e pericolo per i reni. In particolare, l'anomalia dello sfintere si tradurrà in incontinenza durante la conservazione o problemi ostruttivi durante lo svuotamento.

Stabilire una diagnosi della vescica nei bambini è aiutato eseguendo un test della funzionalità della vescica. Nella maggior parte dei bambini questo può essere fatto con valutazioni non invasive che includono diario della vescica, velocità di flusso, misurazioni del volume residuo dei modelli di flusso ed elettromiogramma (EMG) utilizzando elettrodi cutanei. Tuttavia, in alcuni bambini i test non invasivi non sono in grado di fornire informazioni sufficienti e quindi viene eseguita la videocistometria (VCMG) o l'urodinamica. Questi sono test più invasivi. I cateteri vengono inseriti nella vescica e nell'addome (di solito il retto) per misurare le pressioni generate dal detrusore. La portata viene misurata durante lo svuotamento. La combinazione di questo con la fluoroscopia a raggi X fornisce ulteriori informazioni anatomiche. VCMG fornisce informazioni dirette sul detrusore. La VCMG standard nei bambini attualmente non fornisce informazioni dirette sul tono dello sfintere. Le informazioni sulla funzione dello sfintere vengono fornite indirettamente misurando le pressioni durante le perdite o durante lo svuotamento dall'analisi del flusso, della pressione e dell'imaging a raggi X.

Gli investigatori ritengono che sia necessario sviluppare un test diagnostico diretto della funzione dello sfintere nei bambini. Gli investigatori hanno una pratica in cui i bambini sono visti sia con ipoattività che iperattività dello sfintere. L'ipoattività dello sfintere è più comunemente osservata nei bambini con funzione anormale della vescica a causa di una malattia neurologica (vescica neuropatica). L'incompetenza dello sfintere può essere difficile da trattare nei bambini. Un test diagnostico in grado di definire meglio la condizione può consentire trattamenti più mirati. L'iperattività dello sfintere si tradurrà in uno svuotamento insufficiente della vescica. Tuttavia uno scarso svuotamento della vescica può anche derivare da ipoattività del detrusore. Nei pazienti con svuotamento vescicale incompleto può essere difficile distinguere se la condizione è il risultato di un detrusore ipoattivo o di uno sfintere iperattivo (ad es. svuotamento disfunzionale o condizioni di tipo sfinterico non rilassante con tono alto). La distinzione è importante perché le due condizioni richiedono trattamenti molto diversi.

Ci sono test della funzione dello sfintere:

• Pressione del punto di perdita addominale (ALPP). Questo viene eseguito durante VCMG. È la pressione più bassa misurata nella vescica alla quale si verificano perdite durante una serie di manovre di Valsalva sempre più forti o colpi di tosse. Dipende dall'incontinenza che si verifica. È un test indiretto della funzione dello sfintere; la pressione nella vescica al momento preciso della fuoriuscita fornisce la misura del tono dello sfintere. A volte può essere difficile convincere i bambini a eseguire questo test.
• Pressione retrograda del punto di fuga (RLPP). Questo è un test di debolezza dello sfintere eseguito negli uomini. Viene inserito un catetere nell'uretra maschile e viene iniettato il mezzo di contrasto a raggi X. La RLPP è la pressione più bassa richiesta affinché il contrasto superi lo sfintere ed entri nella vescica. Il test richiede una lunghezza adeguata dell'uretra e quindi può essere praticamente utilizzato solo nei maschi.
• Elettromiogramma (EMG). Gli elettrodi possono essere utilizzati per misurare l'attività elettrica. Nei bambini vengono utilizzati elettrodi cutanei; questo rende difficile distinguere tra pavimento pelvico e attività dello sfintere. Gli elettrodi ad ago invasivi possono essere utilizzati per mirare specificamente allo sfintere, ma questo è ingombrante, invasivo e offerto in pochissime unità. L'EMG fornisce informazioni qualitative sull'eventuale presenza di iperattività dei muscoli registrati.
• Videocitometogramma (VCMG). Descritto in precedenza, questo può fornire una valutazione della presenza di sfintere iperattivo durante la minzione sulla base di una valutazione e di un'opinione dal flusso pressorio e dall'aspetto radiografico durante la minzione.
• Profilo di pressione uretrale (UPP). I cateteri per la registrazione della pressione vengono fatti passare attraverso lo sfintere per misurare direttamente la pressione applicata dallo sfintere. Questa tecnica può essere utilizzata per identificare sia l'attività sfinterica iperattiva che quella ipoattiva. La tecnica dell'UPP viene utilizzata per derivare la massima pressione di chiusura uretrale (MUCP). Questa è la massima differenza tra la pressione uretrale e la pressione intravescicale.

La misurazione del profilo della pressione uretrale è molto promettente come test diagnostico. È stato convalidato negli adulti per diagnosticare la debolezza dello sfintere e per diagnosticare disturbi dello sfintere non rilassanti con tono alto. Il test è facile da eseguire. Il suo uso è stato precedentemente descritto nei bambini; in questa prima descrizione si è scoperto che non era utile per diagnosticare l'ostruzione dello sbocco vescicale. Tuttavia, una delle condizioni per le quali l'UPP si mostra promettente è il tono elevato dello sfintere non rilassante, che non è stato descritto come entità clinica se non in un secondo momento. Tuttavia UPP non è stato convalidato nei bambini.

I ricercatori propongono uno studio per studiare l'uso di UPP nei bambini. L'ipotesi è che ci siano valori e caratteristiche dell'UPP che possono distinguere i pazienti di controllo da quelli con ipoattività sfinterica e iperattività sfinterica.

Gli investigatori misureranno la MUCP in tre gruppi di pazienti e confronteranno i valori. Questi tre gruppi saranno discussi in modo più dettagliato:

Controlli. Questi pazienti non avranno alcuna malattia nota della vescica. Questo verrà chiesto nei controlli pre-assunzione. I pazienti completeranno un questionario convalidato: il Dysfunctional Voiding Scoring System (DVSS). Un punteggio normale, cioè meno di meno di 6 nelle ragazze e meno di 9 nei ragazzi, indicherà che il bambino non ha sintomi urinari significativi.

La misurazione dell'UPP è invasiva e richiede il passaggio di un sottile catetere attraverso l'uretra; eseguirlo in un bambino altrimenti sano presenta delle difficoltà. Gli UPP saranno quindi misurati in anestesia generale nei bambini che richiedono anestesia generale per altre condizioni urologiche, ad esempio calcoli renali. Tale bambino avrà strumenti molto più grandi passati attraverso l'uretra come parte del loro intervento chirurgico di urologia in modo che l'esecuzione di un profilo di pressione uretrale non dovrebbe aumentare significativamente il loro disagio o rischio. L'anestesia generale sarà indotta con un agente anestetico per via inalatoria. Verrà quindi mantenuto un leggero livello di anestesia generale con lo stesso agente inalatorio. Ciò eviterà la somministrazione di agenti anestetici per via endovenosa che potrebbero alterare i valori UPP. Non è stato dimostrato che una leggera anestesia generale per inalazione influenzi le misurazioni UPP. Dopo che la misurazione dell'UPP è stata eseguita, che dovrebbe richiedere meno di cinque minuti, l'anestesia generale verrà quindi modificata a un livello sufficiente per la procedura urologica pianificata.

Sfintere iperattivo Questi pazienti si sono presentati al servizio vescicale con problemi a causa dell'anomalia dell'attività dello sfintere. Questi bambini dovrebbero avere sfinteri ad alto tono. Possono avere una varietà di diagnosi che includono tono alto dello sfintere non rilassante, sindrome di Fowler e svuotamento disfunzionale. Avranno comunemente sintomi di svuotamento come esitazione, tensione, scarso flusso o sensazione di svuotamento incompleto. C'è, forse, un'incidenza sorprendentemente alta di sintomi da accumulo come l'urgenza della frequenza e l'incontinenza.

Sarà stata fatta una diagnosi di svuotamento disfunzionale sulla base di EMG pelvici minzionali basati su almeno due vuoti rappresentativi.

I bambini da reclutare richiederanno l'urodinamica VCMG come parte della loro cura clinica. I pazienti che vengono reclutati in questo braccio dello studio avranno inoltre una misurazione del profilo della pressione uretrale eseguita lo stesso giorno del loro VCMG.

VCMG richiede l'inserimento di cateteri uretrali e rettali. Questa è una procedura invasiva. In un piccolo gruppo di bambini questo è semplice; questi bambini eseguono regolarmente il cateterismo intermittente per svuotare la vescica e quindi sono abituati a farsi passare il catetere. Tuttavia, nella maggior parte dei casi il passaggio di un catetere uretrale può essere doloroso e quindi nell'unità degli investitori l'inserimento del catetere per l'urodinamica viene eseguito in anestesia generale, per i bambini di età inferiore ai sette anni, o con sedazione inalatoria (Entonox) per quelli di età superiore ai sette anni anni.

I soggetti che partecipano a questo braccio dello studio saranno sottoposti a VCMG. La misurazione dell'UPP verrà eseguita immediatamente prima dell'inserimento del catetere vescicale. Se è necessaria la sedazione o l'anestesia per l'inserimento del catetere, questo sarà stato somministrato, il gel di lidocaina verrà applicato all'uretra (standard per l'inserimento del catetere prima del VCMG), verrà eseguita una misurazione UPP e quindi i cateteri inseriti per l'urodinamica.

Sfintere ipoattivo Lo sfintere ipoattivo determina il sintomo dell'incontinenza da sforzo. Nei bambini la causa più comune di debolezza dello sfintere uretrale è la malattia neurologica che causa la vescica neuropatica. Queste condizioni neurologiche includono bambini con spina bifida (ad es. mielomeningocele o disrafismo spinale chiuso). Nell'unità degli investigatori i bambini con vescica neuropatica sono spesso gestiti con cateterizzazione intermittente per svuotare la vescica e farmaci antimuscarinici per ridurre le pressioni di stoccaggio della vescica; sono sottoposti a sorveglianza annuale della loro vescica con videocistometria urodinamica. Hanno familiarità con cateteri e VCMG.

L'incontinenza da stress è un sintomo insolito nei bambini. Nell'unità degli investigatori questi bambini sono frequentemente indagati con VCMG.

I soggetti reclutati in questo braccio avranno sintomi di incontinenza da stress o una vescica neuropatica associata a sintomi di incontinenza urinaria.

I soggetti che partecipano a questo braccio dello studio saranno sottoposti a VCMG. La misurazione dell'UPP verrà eseguita immediatamente prima dell'inserimento del catetere vescicale. Se è necessaria la sedazione o l'anestesia per l'inserimento del catetere, questo sarà stato somministrato, il gel di lidocaina verrà applicato all'uretra (standard per l'inserimento del catetere prima del VCMG), verrà eseguita una misurazione UPP e quindi i cateteri inseriti per l'urodinamica.

Gli UPP di questi pazienti saranno inclusi per l'analisi se la loro successiva urodinamica dimostrerà incontinenza da stress o incontinenza continua in assenza di simultanea iperattività detrusoriale

Ipotesi:

I valori e le caratteristiche di MUCP durante la misurazione dell'UPP saranno confrontati tra i tre gruppi per identificare se i gruppi possono essere distinti sulla base di questi risultati. L'ipotesi è che esistano valori di cut-off per MUCP in grado di distinguere i controlli normali da quelli con sfintere iperattivo e anche da quelli con sfintere ipoattivo.