Uno studio clinico incrociato di fase II che valuta l'efficacia e la sicurezza di KVD900 nel trattamento su richiesta degli attacchi di angioedema in soggetti adulti con angioedema ereditario di tipo I o II
25 aprile 2025 aggiornato da: KalVista Pharmaceuticals, Ltd.
Uno studio clinico cross-over randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase II, che valuta l'efficacia e la sicurezza di KVD900, un inibitore orale della callicreina plasmatica, nel trattamento su richiesta degli attacchi di angioedema in soggetti adulti con angioedema ereditario di tipo I o II
Questo studio è uno studio clinico cross-over randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase II, che valuta l'efficacia e la sicurezza di KVD900, nel trattamento degli attacchi di angioedema ereditario in soggetti adulti.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
84
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Wien, Austria
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Brno, Cechia
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Hradec Králové, Cechia
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Pilsen, Cechia
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Berlin, Germania
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Frankfurt, Germania
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Morfelden-Walldorf, Germania
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Milano, Italia, 1
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Milano-2, Italia
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Padova, Italia
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Skopje, Macedonia del Nord
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Amsterdam, Olanda
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Kraków, Polonia
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Warsaw, Polonia
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Camberley, Regno Unito
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Cambridge, Regno Unito
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London, Regno Unito
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Newcastle, Regno Unito
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85251
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Colorado
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Centennial, Colorado, Stati Uniti, 80112
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, Stati Uniti, 20815
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45231
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
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Washington
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Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
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Budapest, Ungheria
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soggetti adulti di sesso maschile o femminile di età pari o superiore a 18 anni.
- Diagnosi confermata di HAE di tipo I o II in qualsiasi momento dell'anamnesi
- Almeno 3 attacchi di HAE documentati negli ultimi 93 giorni, come supportato dall'anamnesi.
- Accesso e capacità di utilizzare il trattamento di attacco convenzionale per gli attacchi di HAE
- Adeguate funzioni degli organi
- Le donne in età fertile devono accettare di utilizzare un controllo delle nascite altamente efficace dalla visita di screening fino alla fine delle procedure di follow-up dello studio.
- Le donne in età non fertile, definite chirurgicamente sterili (stato post isterectomia, ovariectomia bilaterale o legatura delle tube bilaterale) o in post-menopausa da almeno 12 mesi, non necessitano di contraccezione durante lo studio
- I maschi con partner femminili in età fertile devono accettare di essere astinenti oppure utilizzare un metodo di controllo delle nascite altamente efficace come definito nell'inclusione 6 dalla visita di screening fino alla fine delle procedure di follow-up dello studio
- Fornire il consenso informato firmato e sono disposti e in grado di rispettare i requisiti e le procedure dello studio
Criteri di esclusione:
- Qualsiasi diagnosi concomitante di un'altra forma di angioedema cronico, come deficit acquisito di C1 inibitore (C1-INH), HAE con C1-INH normale (noto anche come HAE di tipo III), angioedema idiopatico o angioedema associato a orticaria
- Uso attuale di C1INH, androgeni o acido tranexamico per la profilassi dell'HAE
- Uso di inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACE) o qualsiasi farmaco contenente estrogeni con assorbimento sistemico (come contraccettivi orali o terapia ormonale sostitutiva) entro 93 giorni prima del trattamento iniziale in studio.
- Uso di androgeni (ad es. stanozololo, danazolo, oxandrolone, metiltestosterone, testosterone) o antifibrinolitici entro 30 giorni prima del trattamento iniziale in studio.
- Uso di lanadelumab entro 10 settimane prima del trattamento iniziale in studio.
- Uso di potenti inibitori e induttori del CYP3A4/CYP2C9 durante la partecipazione allo studio
- ECG anomalo clinicamente significativo alla Visita 1 e pre-dose alla Visita 2. Ciò include, ma non è limitato a, un intervallo QT secondo Fredericia, QTcF > 470 msec (per le donne) o > 450 msec (per gli uomini), un PR > 220 msec o contrazioni premature ventricolari e/o atriali che sono più frequenti di quelle occasionali e/o si verificano come distici o più in alto nel raggruppamento
- Qualsiasi storia clinicamente significativa di angina, infarto del miocardio, sincope, aritmie cardiache clinicamente significative, ipertrofia ventricolare sinistra, cardiomiopatia o qualsiasi altra anomalia cardiovascolare
- Qualsiasi altra disfunzione sistemica (ad es. gastrointestinale, renale, respiratoria, cardiovascolare) o malattia o disturbo significativo che, a parere dello sperimentatore, metterebbe a repentaglio la sicurezza del soggetto prendendo parte allo studio
- Storia di abuso di sostanze o dipendenza che interferirebbe con il completamento dello studio, come determinato dall'investigatore
- Allergia o intolleranza al lattosio nota
- Ipersensibilità nota a KVD900 o placebo o ad uno qualsiasi degli eccipienti
- Partecipazione a uno studio clinico sperimentale interventistico entro 93 giorni o entro 5 emivite dall'ultima somministrazione del farmaco sperimentale (qualunque sia il più lungo) prima del trattamento iniziale dello studio
- Qualsiasi soggetto in stato di gravidanza o allattamento
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Parte 1
I soggetti hanno ricevuto una singola dose di 600 mg di KVD900.
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Compressa KVD900 600 mg
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Sperimentale: Parte 2 - Sequenza 1: 600 mg KVD900, quindi placebo
I soggetti hanno ricevuto una singola dose di 600 mg di KVD900 per trattare il primo attacco HAE ammissibile.
Dopo la risoluzione di questo attacco, i soggetti hanno ricevuto una seconda dose singola di placebo per trattare il secondo attacco HAE ammissibile.
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Compressa KVD900 600 mg
Tablet Placebo abbinato a KVD900
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Sperimentale: Parte 2 - Sequenza 2: placebo, quindi 600 mg KVD900
I soggetti hanno ricevuto una singola dose di placebo per curare il primo attacco HAE ammissibile.
Dopo la risoluzione di questo attacco, i soggetti hanno ricevuto una seconda dose singola di 600 mg di KVD900 per trattare il secondo attacco HAE ammissibile.
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Compressa KVD900 600 mg
Tablet Placebo abbinato a KVD900
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tempo per l'uso del trattamento convenzionale dell'attacco entro 12 ore dal farmaco in studio (set di analisi completo)
Lasso di tempo: 12 ore
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La variabile primaria per il confronto statistico tra i trattamenti nella Parte 2 dello studio era il tempo di utilizzo del trattamento di attacco convenzionale (pdC1INH o rhC1INH per via endovenosa [iv] o icatibant) entro 12 ore dall'assunzione del farmaco in studio. La censura si verifica quando un soggetto non ha utilizzato il trattamento di attacco convenzionale entro 12 ore dalla somministrazione del farmaco in studio. Quando un risultato dell'endpoint non era calcolabile (NC) entro 12 ore, se l'evento si è verificato, l'evento deve essersi verificato >12 ore dopo il farmaco oggetto dello studio. |
12 ore
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Proporzione di attacchi di HAE che peggiorano in gravità di un livello o più rispetto al PGI-S o che richiedono un trattamento convenzionale dell'attacco entro 12 ore dall'assunzione del farmaco in studio (set di analisi completo)
Lasso di tempo: 12 ore
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La proporzione di attacchi di HAE dei partecipanti che peggiorano la gravità dell'attacco sul PGI-S di un livello o più o l'uso del trattamento convenzionale dell'attacco (pdC1INH o rhC1INH endovenoso [iv] o icatibant) sono elencate con le osservazioni censurate contrassegnate.
Vengono presentate le frequenze (n, %) di soggetti che hanno sperimentato un peggioramento del PGI-S di un livello o più o che utilizzano un trattamento di attacco convenzionale e il numero censurato.
La riga "Y" indica "i partecipanti che hanno subito un peggioramento della gravità e la riga "N" indica i partecipanti che non l'hanno fatto.
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12 ore
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Tempo per il peggioramento della gravità dell'attacco di HAE di un livello o più sul PGI-S o per l'uso del trattamento convenzionale dell'attacco entro 12 ore dal farmaco in studio (set di analisi completo)
Lasso di tempo: 12 ore
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Gravità dell'attacco di HAE valutata utilizzando la scala Patient Global Impression of Severity (PGI-S). La censura si verifica quando un soggetto non è peggiorato in gravità o non ha utilizzato un trattamento di attacco convenzionale (pdC1INH o rhC1INH per via endovenosa [iv] o icatibant) entro 12 ore dopo la somministrazione del farmaco in studio. Quando un risultato dell'endpoint non era calcolabile (NC) entro 12 ore, se l'evento si è verificato, l'evento deve essersi verificato >12 ore dopo il farmaco oggetto dello studio. |
12 ore
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Tempo per il sollievo dai sintomi definito come attacco di HAE classificato come "un po' migliore" o superiore sul PGI-C per due punti temporali consecutivi entro 12 ore dal farmaco in studio (set completo di analisi)
Lasso di tempo: 12 ore
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Variazione della gravità dell'attacco di HAE valutata utilizzando la domanda di transizione a 7 punti dell'impressione globale del paziente (PGI-C). La censura si verifica quando non si verifica un punteggio di attacco di "leggermente migliore" o superiore per due punti temporali consecutivi o quando viene utilizzato un trattamento di attacco convenzionale entro 12 ore dalla somministrazione del farmaco post-studio. Quando un risultato dell'endpoint non era calcolabile (NC) entro 12 ore, se l'evento si è verificato, l'evento deve essersi verificato >12 ore dopo il farmaco oggetto dello studio. |
12 ore
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Tempo al sollievo dai sintomi definito come riduzione del 50% del punteggio VAS composito per tre punti temporali consecutivi entro 12 ore dall'assunzione del farmaco in studio (set completo di analisi)
Lasso di tempo: 12 ore
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I sintomi dell'attacco di HAE sono stati valutati su una scala analogica visiva (VAS) di 100 mm che va da 0 (nessuno) a 100 (molto grave). Il punteggio VAS composito è definito come il punteggio medio di tutti i sintomi. La censura si verifica quando non si verifica una riduzione ≥50% del punteggio VAS composito per tre punti temporali consecutivi o quando viene utilizzato un trattamento di attacco convenzionale entro 12 ore dalla somministrazione del farmaco post-studio. Quando un risultato dell'endpoint non era calcolabile (NC) entro 12 ore, se l'evento si è verificato, l'evento deve essersi verificato >12 ore dopo il farmaco oggetto dello studio. |
12 ore
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Study Director, KalVista Pharmaceuticals, Ltd.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
2 luglio 2019
Completamento primario (Effettivo)
8 dicembre 2020
Completamento dello studio (Effettivo)
8 dicembre 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
20 dicembre 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
20 dicembre 2019
Primo Inserito (Effettivo)
23 dicembre 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
2 maggio 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
25 aprile 2025
Ultimo verificato
1 aprile 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie ereditarie da carenza di complemento
- Malattie da immunodeficienza primaria
- Malattie vascolari
- Malattia cardiovascolare
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie del sistema immunitario
- Ipersensibilità, immediata
- Ipersensibilità
- Sindromi da deficit immunologico
- Malattie della pelle
- Orticaria
- Malattie della pelle, vascolari
- Angioedema
- Angioedema, ereditario
- Angioedema ereditario di tipo I e II
Altri numeri di identificazione dello studio
- KVD900-201
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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