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Studio della piridostigmina con ondansetron in soggetti con miastenia grave anti-AchR positiva

4 settembre 2025 aggiornato da: DAS-MG, Inc

Uno studio di fase II per valutare la sicurezza e la tollerabilità della piridostigmina quando somministrata con ondansetron a soggetti con miastenia grave anti-AchR positiva

Questo è uno studio di fase II, a centro singolo, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, in pazienti con diagnosi di miastenia grave positiva per anticorpi anti-AchR.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Metodologia: Questo è uno studio di fase II, a centro singolo, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, in pazienti con diagnosi di miastenia grave positiva per anticorpi anti-AchR.

Disegno dello studio: la sperimentazione clinica sarà condotta per un periodo di trattamento di 6 settimane.

  • Gruppo A: pazienti che attualmente assumono piridostigmina e che hanno manifestato eventi avversi gastrointestinali (GI) correlati alla piridostigmina negli ultimi 7 giorni
  • Gruppo B: i pazienti che attualmente non assumono piridostigmina a causa di eventi avversi gastrointestinali o a cui è stata ridotta la dose a causa di eventi avversi gastrointestinali correlati alla piridostigmina Il gruppo A sarà arruolato nello studio e randomizzato al gruppo di controllo (piridostigmina + placebo) o al gruppo di test (piridostigmina + ondansetron ) e trattato per 6 settimane. Dopo l'arruolamento, i pazienti possono (se necessario) titolare la loro dose di piridostigmina a discrezione dello sperimentatore ogni settimana alla dose più alta ritenuta appropriata, tollerabile e sicura dallo sperimentatore.

I pazienti del gruppo B che attualmente non assumono piridostigmina a causa di eventi avversi gastrointestinali avvieranno la piridostigmina a una dose determinata dallo sperimentatore in base alla storia del paziente e possono titolare come ritenuto tollerabile e sicuro dallo sperimentatore durante lo screening; i pazienti con una dose ridotta a causa di eventi avversi gastrointestinali correlati alla piridostigmina possono titolare la piridostigmina come ritenuto tollerabile e sicuro dallo sperimentatore durante lo screening. Se i pazienti del gruppo B manifestano eventi avversi gastrointestinali che soddisfano i criteri di arruolamento, insieme a tutti gli altri criteri di inclusione/esclusione, verranno arruolati nello studio a quella dose e randomizzati al gruppo di controllo (piridostigmina + placebo) o al gruppo di test (piridostigmina + ondansetron ) e trattato per 6 settimane. Dopo l'arruolamento, i pazienti possono (se necessario) titolare la loro dose di piridostigmina a discrezione dello sperimentatore ogni settimana alla dose più alta ritenuta appropriata, tollerabile e sicura dallo sperimentatore.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

2

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. con diagnosi di miastenia grave e che stanno attualmente assumendo piridostigmina e hanno manifestato effetti collaterali gastrointestinali correlati alla piridostigmina negli ultimi 7 giorni.
  2. Valutazione GSRS di almeno Moderato disagio alle domande 5, 11 e 12.
  3. I soggetti devono essere disposti e in grado di completare un diario dei sintomi gastrointestinali entro un lasso di tempo costante su base giornaliera.
  4. I soggetti devono essere in grado di tollerare una dose di piridostigmina di 30 mg TID.
  5. Deve essere clinicamente stabile nel giudizio sul trattamento dei neurologi negli ultimi 3 mesi.
  6. Deve avere MG positivo agli anticorpi AchR.
  7. I soggetti devono essere in grado di ingerire liquidi.
  8. I soggetti devono essere in buona salute come determinato dalla loro storia medica, esame fisico, segni vitali e test di laboratorio. Un soggetto con un'anomalia medica può essere incluso solo se lo sperimentatore o il designato ritiene che l'anomalia non introdurrà un rischio aggiuntivo significativo per la salute del soggetto o interferirà con gli obiettivi dello studio.
  9. I soggetti devono aver firmato un modulo di consenso informato indicando che comprendono lo scopo e le procedure richieste per lo studio e sono disposti a partecipare allo studio e rispettare le procedure e le restrizioni dello studio.

Criteri di esclusione:

Principali criteri di esclusione:

I criteri per l'esclusione di un soggetto dall'arruolamento nello studio sono i seguenti:

  1. Qualsiasi malattia acuta o cronica associata a disturbi gastrointestinali (come nausea, vomito o diarrea), che potrebbe interferire con la sicurezza dei soggetti durante lo studio, esporli a rischi indebiti o interferire con gli obiettivi dello studio.
  2. Anamnesi o presenza di malattia epatica o renale o altra condizione nota per interferire con l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione dei farmaci.
  3. Storia di abuso di sostanze, tossicodipendenza nota o test positivo per droghe d'abuso o alcol.
  4. Pazienti che attualmente usano marijuana per qualsiasi motivo (medico o ricreativo).
  5. Ipersensibilita' nota alla piridostigmina, o all'ondansetron o simili antagonisti del recettore 5-HT3 della serotonina.
  6. Alterazioni dell'ECG incluso il prolungamento dell'intervallo QT e la sindrome congenita del QT lungo. Anomalie elettrolitiche (ad es. ipokaliemia o ipomagnesiemia), insufficienza cardiaca congestizia, bradiaritmia o altri medicinali che portano al prolungamento dell'intervallo QT.
  7. Trattamento con farmaci che influenzano la trasmissione colinergica periferica entro 1 mese dall'ingresso nello studio (ad eccezione della piridostigmina).
  8. Soggetti che difficilmente collaboreranno durante lo studio e/o saranno discutibilmente conformi all'opinione dello sperimentatore.
  9. Pazienti attualmente in trattamento con stupefacenti.
  10. Pazienti in trattamento con antibiotici aminoglicosidici, che sono controindicati nella miastenia grave.
  11. Pazienti impossibilitati a essere contattati in caso di emergenza.
  12. Assunzione di un farmaco sperimentale entro 30 giorni dall'ingresso nello studio.
  13. Gravidanza e donne in età fertile non disposte a seguire i requisiti di controllo delle nascite come descritto nel consenso informato o allattamento.
  14. Storia o presenza di malattia polmonare ostruttiva o ostruzione urinaria (controindicazione per piridostigmina).
  15. Questo uso di inibitori selettivi della ricaptazione della serotonina (SSRI).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: trattamento
ondansetron + piridostigmina
ondansetron + piridostigmina
Comparatore placebo: Placebo
placebo + piridostigmina
ondansetron + piridostigmina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con modifica degli effetti collaterali gastrointestinali (GI).
Lasso di tempo: 6 settimane
differenza negli effetti collaterali gastrointestinali misurati dal GSRS-self (Gastrointestinal System Rating Scale - autosomministrato)
6 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con variazione degli effetti collaterali
Lasso di tempo: 6 settimane
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento valutati da CTCAE v4.0" . Incidenza e natura degli eventi avversi
6 settimane
Numero di partecipanti con cambiamento nell'esame fisico
Lasso di tempo: 6 settimane
alterazioni dell'esame fisico aspetto generale, testa, occhi, orecchie, naso e gola, sistema respiratorio, cardiovascolare, muscoloscheletrico, addome, neurologico, estremità, dermatologico, linfatico)
6 settimane
Numero di partecipanti con variazioni nelle valutazioni di laboratorio clinico
Lasso di tempo: 6 settimane
cambiamenti nelle valutazioni cliniche di laboratorio (creatinina, potassio (K+), sodio (Na+), cloruro (Cl-), magnesio (Mg++), calcio, fosfato inorganico, glucosio, urea, bilirubina (totale), bilirubina (diretta), AST, ALT, GGT, fosfatasi alcalina, proteine ​​totali, albumina, ematocrito Emoglobina Conta piastrinica Conta globuli rossi (RBC) Conta leucocitaria Differenziale leucocitaria Volume cellulare medio (MCV) Emoglobina cellulare media (MCH) Concentrazione MCH (MCHC)
6 settimane
Numero di partecipanti con modifica dell'elettrocardiografia (ECG)
Lasso di tempo: 6 settimane
ECG (standard digitale a 12 derivazioni in singolo)
6 settimane
Concentrazioni plasmatiche di piridostigmina
Lasso di tempo: 6 settimane
Cmax
6 settimane
Concentrazioni plasmatiche di ondansetron
Lasso di tempo: 6 settimane
Cmax
6 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 novembre 2023

Completamento primario (Effettivo)

30 aprile 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

30 aprile 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 gennaio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 gennaio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

13 gennaio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

11 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 settembre 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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