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Trattamento conservativo oculare per il retinoblastoma: efficacia delle nuove strategie di gestione e risultato visivo (RETINO 2018)

21 novembre 2025 aggiornato da: Institut Curie

Trattamento conservativo oculare per il retinoblastoma: efficacia delle nuove strategie di gestione e risultati visivi - RETINO 2018

Questo protocollo include 2 studi indipendenti. Entrambi gli studi sono studi multicentrici, che valutano diversi approcci terapeutici in due diverse popolazioni di pazienti:

  • Studio 1, uno studio randomizzato di fase II che valuta l'efficacia della chemioterapia intraarteriosa (IAC) con melfalan e topotecan rispetto al solo melfalan, entrambi in associazione a trattamenti oftalmologici.
  • Studio 2, uno studio interventistico minimamente invasivo che valuta i risultati sulla funzione visiva dopo il trattamento di riferimento con chemioterapia endovenosa (IV) in associazione a trattamento oftalmologico o oftalmologico locale senza chemioterapia EV.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Obiettivo primario degli studi:

  • Studio 1: valutare l'efficacia di IAC in termini di controllo locale della malattia in pazienti eleggibili per IAC (studio randomizzato di fase II);
  • Studio 2: valutare la funzione visiva, sulla base dei criteri dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS), in pazienti idonei per altri trattamenti conservativi (chemioterapia endovenosa in associazione con trattamento oftalmologico locale o trattamento oftalmologico locale senza chemioterapia endovenosa; si tratta di uno studio interventistico minimamente invasivo ).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

225

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Amiens, Francia, 80054
        • Reclutamento
        • Amiens Chu
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Camille KHANFARD, MD
      • Angers, Francia, 49033
        • Reclutamento
        • Angers Chu
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Isabelle PELLIER, MD
      • Besançon, Francia, 25030
        • Reclutamento
        • BESANCON CHU Hopital Jean Minjoz
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sébastien KLEIN, MD
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • Reclutamento
        • Bordeaux CHU
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Céline DE BOUYN ICHER, MD
      • Brest, Francia, 29609
        • Reclutamento
        • BREST CHRU Hopital Morvan
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Liana-Stéphania CARAUSU, MD
      • Caen, Francia, 14033
        • Reclutamento
        • Caen CHU
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Damien BODET, MD
      • Clermont-Ferrand, Francia, 63003
        • Reclutamento
        • CHU ESTAING Centre Régional de Cancérologie et Therapie Cellulaire Pediatrique (CRCTCP)
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Justyna KANOLD, MD
      • Dijon, Francia, 21079
        • Reclutamento
        • DIJON CHU Hopital François Mitterand
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Claire BRIANDET, MD
      • Grenoble, Francia, 38045
        • Reclutamento
        • Grenoble Chu
        • Investigatore principale:
          • Anne PAGNIER, MD
        • Contatto:
      • Lille, Francia, 59037
        • Reclutamento
        • LILLE Centre Oscar Lambret
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Hélène SUDOUR BONNANGE, MD
      • Limoges, Francia, 87042
        • Reclutamento
        • Limoges CHU
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Christophe Christophe PIGUET, MD
      • Lyon, Francia, 69373
        • Reclutamento
        • LYON Centre Léon Bérard
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Numero di telefono: +33 (0)4 69 16 65 74
        • Investigatore principale:
          • Benoit DUMONT, MD
      • Marseille, Francia, 13385
        • Reclutamento
        • Marseille Chu
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Carole COZE, MD
      • Montpellier, Francia, 34295
        • Reclutamento
        • MONTPELLIER CHU Hopital Arnaud De Villeneuve
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Nicolas SIRVENT, MD
      • Nantes, Francia, 44093
        • Reclutamento
        • NANTES CHU Hopital Mere-Enfant
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • LECULEE THEBAUD Estelle, MD
      • Nice, Francia, 06202
        • Reclutamento
        • NICE CHU Hopital Archet 2
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Gwenaëlle DUHIL DE BENAZE, MD
      • Paris, Francia, 75005
        • Reclutamento
        • Institut Curie
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • LIvia LUMBROSO LE ROUIC, MD
      • Paris, Francia, 75019
        • Reclutamento
        • PARIS Fondation Ophtalmologique Adolphe de Rothschild
        • Investigatore principale:
          • Raphaël Blanc, MD
        • Contatto:
          • Raphaël BLANC, MD
          • Numero di telefono: +33(0)148036828
          • Email: rblanc@for.paris
      • Poitiers, Francia, 86021
        • Reclutamento
        • Poitiers CHU
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Frédéric MILLOT, MD
      • Reims, Francia, 51092
        • Reclutamento
        • Reims Chu
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Claire PLUCHART, MD
      • Rennes, Francia, 35056
        • Reclutamento
        • Rennes Chu
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Chloé PUISEUX, MD
      • Rouen, Francia, 76000
        • Reclutamento
        • Rouen Chu
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Cécile DUMESNIL DE MARICOURT, MD
      • Saint-Etienne, Francia, 42055
        • Reclutamento
        • Saint Etienne Chu
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jean-Louis STEPHAN, MD
      • Strasbourg, Francia, 67098
        • Reclutamento
        • Strasbourg Chu
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Natacha ENTZ WERLE, MD
      • Toulouse, Francia, 31026
        • Reclutamento
        • Toulouse Chu
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Anne-Isabelle BERTOZZI-SALAMON, MD
      • Tours, Francia, 37044
        • Reclutamento
        • TOURS CHU Hopital Clocheville
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Pascale BLOUIN, MD
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francia, 54500
        • Reclutamento
        • Nancy Chu
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ludovic MANSUY, MD
    • La Réunion
      • Saint-Denis, La Réunion, Francia, 97405
        • Reclutamento
        • La Reunion - Chr Felix Guyon
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Yves REGUERRE, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 mesi a 6 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Criteri generali di inclusione nello studio:

  1. Retinoblastoma (RB) di nuova diagnosi.
  2. Retinoblastoma con almeno un occhio idoneo alla gestione conservativa.
  3. Pazienti che potrebbero essere conformi ai requisiti e alle visite dello studio, incluso il follow-up tardivo.
  4. Pazienti non precedentemente trattati con chemioterapia o radioterapia per questo o qualsiasi altro tumore.
  5. Pazienti senza alcuna controindicazione ai trattamenti proposti.
  6. Consenso informato firmato dai genitori o dal rappresentante legale.
  7. Copertura del sistema di previdenza sociale francese.

Criteri di inclusione dello studio 1:

8.1. Bambini di età compresa tra 6 mesi e 6 anni. 9. Retinoblastoma in almeno un occhio, ritenuto gestibile con IAC in un lato e senza chemioterapia EV:

  1. Retinoblastoma unilaterale classificato come gruppo B, C (se semi vitrei < 3 mm), D o E senza invasione del segmento anteriore e senza tumore massiccio di più di 2/3 dell'occhio, ammissibile per la gestione conservativa, o
  2. Retinoblastoma bilaterale ma con lesioni molto squilibrate tra i due occhi: un occhio di gruppo D o E senza invasione del segmento anteriore o tumore massiccio di più di 2/3 dell'occhio, idoneo per IAC, e l'altro occhio idoneo solo per trattamento locale (senza IAC).

Criteri di inclusione dello studio 2:

8.2. Retinoblastoma idoneo alla gestione conservativa sebbene non gestibile con IAC:

  1. Retinoblastoma unilaterale in bambini di età inferiore a 6 mesi, classificato come gruppo A, B, C o D, con o senza semina vitreale, compatibile con la gestione conservativa, o
  2. Retinoblastoma bilaterale classificato come gruppo A, B, CD o E senza invasione del segmento anteriore e/o tumori massicci di più di 2/3 dell'occhio e idonei per la gestione conservativa.

Criteri di esclusione:

Criteri generali di non inclusione dello studio:

  1. RB non ammissibili alla gestione conservativa:

    1. Estensione extraoculare della malattia, o
    2. Occhi di gruppo E con invasione del segmento anteriore e/o tumori massicci di più di 2/3 dell'occhio.
  2. Paziente di età superiore ai 6 anni.
  3. Pazienti con un'altra malattia associata contro l'indicazione della chemioterapia sistemica.
  4. Retinoblastoma precedentemente trattato con chemioterapia.
  5. Pazienti già curati per un'altra malattia maligna.
  6. - Paziente con qualsiasi condizione psicologica, familiare, sociologica o geografica che possa potenzialmente ostacolare il rispetto del protocollo di studio e del programma di follow-up.
  7. Pazienti i cui genitori non hanno accettato il regime di trattamento dopo averne spiegato il motivo.
  8. Controindicazione al farmaco in studio menzionata nell'RCP (Riepilogo delle caratteristiche dei prodotti) dei farmaci in studio.

  9. Inclusione in un'altra terapia farmacologica antitumorale sperimentale.

    Criteri di non inclusione dello studio 1:

  10. Qualsiasi controindicazione o malattia concomitante che precluderebbe la procedura di trattamento dello Studio 1 e potrebbe ritardare il trattamento.

Questi pazienti dovrebbero essere idonei per lo Studio 2.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Studio 1: Melfalan o Melfalan + Topotecan
Studio randomizzato di fase II che valuta l'efficacia della chemioterapia intraarteriosa (IAC) con melfalan e topotecan rispetto al solo melfalan, entrambi in associazione a trattamenti oftalmologici.
Droga: Melfalan o Melfalan + Topotecan
IAC: 2-6 cicli ogni 1 mese (numero basato sull'evoluzione locale del tumore), eseguiti mediante cateterizzazione radioguidata e rilascio all'ostio dell'arteria oftalmica, in sala operatoria di neuroradiologia e in anestesia generale (AG). L'IAC sarà somministrato presso la Fondation Rothschild Hospital in collaborazione con il team di neuroradiologia interventistica.
Altri nomi:
  • Alkeran, accordo di Topotecan; Chemioterapia con Topotecan Hospira
Dispositivo: Termoterapia (trattamento locale)
Termoterapia dopo carboplatino somministrato il giorno 1
Altri nomi:
  • Termoterapia dopo carboplatino somministrato il giorno 1
Dispositivo: Crioterapia (trattamento locale)
Crioterapia (trattamento locale)
Dispositivo: Placche di iodio-125 (trattamento locale)
Placche di iodio-125 (trattamento locale)
Droga: Iniezioni intravitreali di chemioterapia con Melfalan (trattamento locale)
Iniezioni intravitreali di chemioterapia con Melfalan (trattamento locale)
Altro: Studio 2: Etoposide, carboplatino e vincristina
La chemioterapia neoadiuvante prevede da 2 a 6 cicli di combinazione di etoposide, carboplatino e vincristina in associazione a trattamenti oftalmologici.
Dispositivo: Termoterapia (trattamento locale)
Termoterapia dopo carboplatino somministrato il giorno 1
Altri nomi:
  • Termoterapia dopo carboplatino somministrato il giorno 1
Dispositivo: Crioterapia (trattamento locale)
Crioterapia (trattamento locale)
Dispositivo: Placche di iodio-125 (trattamento locale)
Placche di iodio-125 (trattamento locale)
Droga: Iniezioni intravitreali di chemioterapia con Melfalan (trattamento locale)
Iniezioni intravitreali di chemioterapia con Melfalan (trattamento locale)
Droga: etoposide, carboplatino e vincristina o trattamento oftalmologico locale senza chemioterapia EV
Da 2 a 6 cicli di trattamento combinato con etoposide, carboplatino e vincristina o trattamento oftalmologico locale senza chemioterapia EV: termoterapia e/o crioterapia e/o placche di iodio-125 e/o iniezioni chemioterapiche intravitreali
Altri nomi:
  • chemioterapia con etoposide, carboplatino e vincristina
Droga: Carboplatino somministrato il giorno 1
Chemioterapia: iniezione endovenosa di carboplatino
Altri nomi:
  • chemioterapia a base di platino

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Studio 1: Tasso di conservazione dell'occhio
Lasso di tempo: 24 mesi dopo la randomizzazione
Tasso di conservazione dell'occhio nei bracci dei 2 trattamenti
24 mesi dopo la randomizzazione
Funzione visiva
Lasso di tempo: quando il paziente ha 6 anni e almeno 24 mesi di follow-up dopo l'inclusione nello studio
Percentuale di pazienti con compromissione della funzione visiva maggiore, lieve o assente secondo i criteri dell'OMS, ovvero acuità visiva bilaterale normale (≥ 6/10) o compromissione visiva bilaterale lieve (da 3/10 a 5/10) in base alla sede e all'estensione del tumore
quando il paziente ha 6 anni e almeno 24 mesi di follow-up dopo l'inclusione nello studio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tossicità oculare
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'inclusione nello studio
Percentuale di pazienti con almeno una tossicità di grado 3 o -4 (CTCAE v. 5.0)
Fino a 24 mesi dopo l'inclusione nello studio
Tossicità sistemica
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'inclusione nello studio
Tasso di tossicità specifica di grado 3-4 (CTCAE v. 5.0)
Fino a 24 mesi dopo l'inclusione nello studio
Ricaduta
Lasso di tempo: entro 24 mesi dall'inclusione
Percentuale di pazienti con recidiva entro 24 mesi dall'inclusione, suddivisa in: recidiva locale, recidiva extraoculare
entro 24 mesi dall'inclusione
Secondo tumore maligno
Lasso di tempo: 24 mesi dopo l'inclusione nello studio
Percentuale di pazienti con secondo tumore maligno entro 24 mesi dall'inclusione nello studio
24 mesi dopo l'inclusione nello studio
Valutazione aggiuntiva della funzione visiva
Lasso di tempo: Nell'anno i pazienti compiono 6 anni di età e almeno 24 mesi di trattamento
Valutazione aggiuntiva della funzione visiva al follow-up: percentuale di pazienti a ciascuno dei quattro livelli di acuità visiva secondo i criteri dell'OMS
Nell'anno i pazienti compiono 6 anni di età e almeno 24 mesi di trattamento
Valutazione retinica
Lasso di tempo: Nell'anno i pazienti compiono 6 anni di età e almeno 24 mesi di trattamento
Misure di Tomografia a Coerenza Ottica (OCT) e Tomografia-Angiografia a Coerenza Ottica (OCT-A) sulla retina
Nell'anno i pazienti compiono 6 anni di età e almeno 24 mesi di trattamento
L'integrazione a scuola
Lasso di tempo: Nell'anno i pazienti compiono 6 anni di età e almeno 24 mesi di trattamento
Tasso di bambini in grado di frequentare la scuola primaria comune: senza un aiuto specifico o con l'aiuto di una persona dedicata e/o con caratteristiche specifiche per facilitare la lettura e la scrittura
Nell'anno i pazienti compiono 6 anni di età e almeno 24 mesi di trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Institut Curie

Collaboratori

Fondation Rothschild Paris

Investigatori

  • Investigatore principale: Livia LUMBROSO LE ROUIC, MD, Institut Curie

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 marzo 2021

Completamento primario (Stimato)

20 gennaio 2035

Completamento dello studio (Stimato)

20 gennaio 2036

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 dicembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 dicembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

23 dicembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 novembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IC 2019-05

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Lo sponsor condividerà set di dati non identificati. I documenti generati nell'ambito del progetto saranno diffusi in conformità con le politiche dell'Institut Curie.

Periodo di condivisione IPD

Le richieste di dati possono essere inviate a partire da 9 mesi dalla pubblicazione dell'ultimo articolo e saranno rese accessibili per un massimo di 12 mesi.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

L'accesso ai dati dei singoli partecipanti allo studio può essere richiesto da ricercatori qualificati impegnati in ricerche scientifiche indipendenti e sarà fornito dopo la revisione e l'approvazione di una proposta di ricerca e di un piano di analisi statistica (SAP) e l'esecuzione di un accordo di condivisione dei dati (DSA).

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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