- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT04968509
Effetto degli inibitori PCSK9 sulle malattie della valvola aortica calcifica (EPISODE)
Effetto degli inibitori PCSK9 sulla malattia della valvola aortica calcifica: uno studio prospettico randomizzato controllato
La stenosi aortica calcifica (CAS) può causare gravi eventi cardiaci avversi, ma attualmente non esiste un farmaco efficace che possa prevenire o ritardare la progressione della malattia, la sostituzione della valvola aortica è ancora l'unica terapia.
L'epidemiologia della CAS mostra che è correlata con il livello di Lp(a)、LDL-C e PCSK9. Diversi studi osservazionali indicano che l'uso di statine per diminuire il livello di LDL-C è associato alla ridotta incidenza di CAS, ma nessuno studio randomizzato di controllo (RCT) mostra che le statine hanno alcun beneficio sulla progressione o sull'esito clinico di CAS, quindi i ricercatori hanno ipotizzato che ciò possa essere correlato alla limitata riduzione di LDL-C dovuta alla terapia con statine. L'inibitore della proproteina convertasi subtilisina/kexina di tipo 9 (PCSK9) è emerso come un nuovo farmaco ipolipemizzante. Sulla base del trattamento con statine, può ridurre ulteriormente le concentrazioni di LDL-C e Lp(a) rispettivamente dal 50% al 60% e dal 20% al 30%. Alcuni studi riportano che livelli plasmatici elevati di PCSK9 sono correlati a CAS e la mutazione con perdita di funzione PCSK9 R46L è associata a tassi più bassi di CAS e altri studi osservazionali hanno rilevato che gli inibitori di PCSK9 possono ridurre l'incidenza di CAS.
La ricerca, sulla base della terapia con statine, intende studiare l'effetto degli inibitori del PCSK9 nel ritardare o prevenire i pazienti con CAS. Si prevede di selezionare un totale di 160 pazienti per la presenza di CAS confermati da ecocardiografia ma che attualmente non necessitano di sostituzione valvolare e con diagnosi di ipercolesterolemia. Tutti i pazienti sono stati seguiti a 4 settimane、24 settimane、48 settimane e 96 settimane per un minimo di 2 anni. L'endpoint primario è la variazione media annuale della velocità del getto aortico. Gli endpoint secondari includono la variazione media annuale del punteggio di calcificazione della valvola aortica misurata mediante tomografia computerizzata e gli eventi cardiovascolari avversi maggiori (morte cardiovascolare, ictus non fatale o infarto miocardico non fatale). I risultati dello studio forniranno nuove idee per il trattamento dei pazienti con CAS e forniranno anche un'importante base teorica per l'espansione delle indicazioni cliniche degli inibitori del PCSK9 e l'esplorazione dei loro effetti extra-ipolipemizzanti.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Lo studio è uno studio monocentrico, prospettico, randomizzato controllato. Si prevede di selezionare un totale di 160 pazienti per la presenza di CAS confermati da ecocardiografia ma che attualmente non necessitano di sostituzione valvolare e con diagnosi di ipercolesterolemia. Registrare le informazioni di base del paziente, compresi i fattori di rischio, i lipidi nel sangue e altri indici relativi alla sierologia. I pazienti idonei sono stati divisi in modo casuale in due gruppi, vale a dire il trattamento con inibitore PCSK9 e statina (gruppo sperimentale) e il trattamento con sole statine (gruppo di controllo). I pazienti nel gruppo sperimentale sono stati assegnati agli inibitori PCSK9 (140 mg con Evolocumab o 75 mg con Alirocumab per via sottocutanea ogni due settimane) e alla terapia ipolipemizzante intensiva convenzionale (Atorvastatina 40-80 mg o Rosuvastatina 20-40 mg o Atorvastatina 20 mg + Ezetimibe 10 mg o Rosuvastatina 10 mg + Ezetimibe 10 mg) . I pazienti nel gruppo di controllo sono stati trattati solo con terapia ipolipemizzante intensiva convenzionale.
Criteri di inclusione inclusi: (1) pazienti di età superiore ai 18 anni con diagnosi di stenosi aortica calcifica, velocità del getto aortico≥2m/s,<4m/s o gradiente medio della pressione della valvola aortica≥20mmHg,<40mmHg, o -velocità del getto ≥4 m/s o gradiente medio di pressione della valvola aortica ≥40 mmHg all'ecocardiografia, ma il paziente non presenta sintomi e/o segni correlati alla stenosi della valvola aortica e il test del tapis roulant è negativo. (2) I pazienti con rischio cardiovascolare da moderato a molto elevato richiedono l'uso a lungo termine di statine e dopo 2 settimane di terapia ipolipemizzante intensiva, il livello di LDL-C è ancora superiore a 1,8mmol/L e/o L(a) >50mg/dL. I criteri di esclusione previsti non possono mantenere l'uso di inibitori PCSK9 per circa 12 mesi, potenziale fertile senza contraccezione, malattia epatica attiva o cronica, una storia di abuso di alcol o droghe, grave stenosi della valvola mitrale (area della valvola mitrale <1 cm2 ), grave rigurgito mitralico o aortico, disfunzione ventricolare sinistra (frazione di eiezione <35%), sostituzione pianificata della valvola aortica, intolleranza alle statine o agli inibitori del PCSK9 e presenza di pacemaker permanente o cardiodefibrillatore.
L'endpoint primario è la variazione media annuale della velocità del getto aortico. Gli endpoint secondari includono la variazione media annuale del punteggio di calcificazione della valvola aortica misurata mediante tomografia computerizzata e gli eventi cardiovascolari avversi maggiori (morte cardiovascolare, ictus non fatale o infarto miocardico non fatale).
I pazienti eleggibili sono stati valutati al basale, 4 settimane、24 settimane、48 settimane e 96 settimane per un minimo di 2 anni. La valutazione clinica includeva la valutazione dello stato funzionale e degli eventi avversi e l'analisi biochimica del sangue. L'ecocardiografia e la TC sono state eseguite al basale, alla visita di 2 anni e prima del ritiro dallo studio.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Zhijian Wang
- Numero di telefono: +8615711057972
- Email: zjwang1975@hotmail.com
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Xiaoteng Ma
- Numero di telefono: +8618810616459
- Email: maxiaotengai@163.com
Luoghi di studio
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Beijing
-
Beijing, Beijing, Cina, 100000
- Reclutamento
- Beijing AnZhen Hospital, Capital Medical University
-
Contatto:
- Zhijian Wang
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di età superiore ai 18 anni con diagnosi di stenosi aortica calcifica, velocità del getto aortico≥2m/s,<4m/s o gradiente medio di pressione della valvola aortica≥20mmHg,<40mmHg o velocità del getto aortico≥4m/s o gradienti pressori medi della valvola aortica ≥40 mmHg all'ecocardiografia, e il paziente non presenta sintomi e/o segni correlati alla stenosi della valvola aortica e il test del tapis roulant è negativo.
- I pazienti con rischio cardiovascolare da moderato a molto elevato richiedono l'uso a lungo termine di statine e dopo 2 settimane di terapia ipolipemizzante intensiva convenzionale, il livello di LDL-C è ancora ≥1,8mmol/L e/o L(a)>50mg/dL.
Criteri di esclusione:
- Non è possibile mantenere l'uso di inibitori PCSK9 per circa 12 mesi
- Potenziale fertile senza contraccezione
- Malattia epatica attiva o cronica
- Storia di abuso di alcol o droghe
- Stenosi grave della valvola mitrale (area della valvola mitrale <1 cm2)
- Grave rigurgito mitralico o aortico
- Disfunzione ventricolare sinistra (frazione di eiezione <35%),
- Sostituzione pianificata della valvola aortica
- Intolleranza alle statine o agli inibitori del PCSK9
- La presenza di un pacemaker permanente o di un cardiodefibrillatore.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Separare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Trattamento con inibitori di PCSK9 e terapia ipolipemizzante convenzionale a base di statine
I pazienti del gruppo sperimentale vengono trattati con inibitori di PCSK9 (140 mg con Evolocumab o 75 mg con Alirocumab o 150 mg con Tafolecimab per via sottocutanea ogni due settimane) e terapia ipolipemizzante convenzionale a base di statine (atorvastatina 20-40 mg qd con o senza ezetimibe 10 mg qd, o rosuvastatina 10-20 mg una volta al giorno con o senza ezetimibe 10 mg una volta al giorno).
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I pazienti del gruppo sperimentale vengono trattati con inibitori di PCSK9 (140 mg con Evolocumab o 75 mg con Alirocumab o 150 mg con Tafolecimab per via sottocutanea ogni due settimane) e terapia ipolipemizzante convenzionale a base di statine (atorvastatina 20-40 mg qd con o senza ezetimibe 10 mg qd, o rosuvastatina 10-20 mg una volta al giorno con o senza ezetimibe 10 mg una volta al giorno).
Altri nomi:
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Altro: Trattamento con sola terapia ipolipemizzante convenzionale a base di statine
I pazienti del gruppo di controllo vengono trattati solo con terapia ipolipemizzante convenzionale a base di statine (atorvastatina 20-40 mg al giorno con o senza ezetimibe 10 mg al giorno, o rosuvastatina 10-20 mg al giorno con o senza ezetimibe 10 mg al giorno).
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I pazienti del gruppo di controllo vengono trattati solo con terapia ipolipemizzante convenzionale a base di statine (atorvastatina 20-40 mg al giorno con o senza ezetimibe 10 mg al giorno, o rosuvastatina 10-20 mg al giorno con o senza ezetimibe 10 mg al giorno).
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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La variazione media annuale della velocità di picco del getto aortico
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
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La velocità di picco del getto aortico viene misurata mediante ecocardiografia.
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Fino a 24 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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La variazione media annuale dell'area della valvola aortica
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
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L'area della valvola aortica viene misurata mediante ecocardiografia.
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Fino a 24 mesi
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La variazione media annuale del punteggio di calcificazione della valvola aortica
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
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Il punteggio di calcificazione della valvola aortica viene misurato mediante tomografia computerizzata cardiaca senza contrasto.
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Fino a 24 mesi
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Chirurgia della valvola cardiaca
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
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Impianto di valvola aortica transcatetere o sostituzione chirurgica della valvola aortica
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Fino a 24 mesi
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Cambiamento nei punteggi della qualità della vita
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
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Il cambiamento nei punteggi della qualità della vita viene valutato con l'uso della scala EQ-5D-3L
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Fino a 24 mesi
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Endpoint di sicurezza
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
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Morte per tutte le cause o eventi cardiovascolari
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Fino a 24 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Zhijian Wang, Beijing Anzhen Hospital
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Lindman BR, Clavel MA, Mathieu P, Iung B, Lancellotti P, Otto CM, Pibarot P. Calcific aortic stenosis. Nat Rev Dis Primers. 2016 Mar 3;2:16006. doi: 10.1038/nrdp.2016.6.
- Smith JG, Luk K, Schulz CA, Engert JC, Do R, Hindy G, Rukh G, Dufresne L, Almgren P, Owens DS, Harris TB, Peloso GM, Kerr KF, Wong Q, Smith AV, Budoff MJ, Rotter JI, Cupples LA, Rich S, Kathiresan S, Orho-Melander M, Gudnason V, O'Donnell CJ, Post WS, Thanassoulis G; Cohorts for Heart and Aging Research in Genetic Epidemiology (CHARGE) Extracoronary Calcium Working Group. Association of low-density lipoprotein cholesterol-related genetic variants with aortic valve calcium and incident aortic stenosis. JAMA. 2014 Nov 5;312(17):1764-71. doi: 10.1001/jama.2014.13959.
- Thanassoulis G, Campbell CY, Owens DS, Smith JG, Smith AV, Peloso GM, Kerr KF, Pechlivanis S, Budoff MJ, Harris TB, Malhotra R, O'Brien KD, Kamstrup PR, Nordestgaard BG, Tybjaerg-Hansen A, Allison MA, Aspelund T, Criqui MH, Heckbert SR, Hwang SJ, Liu Y, Sjogren M, van der Pals J, Kalsch H, Muhleisen TW, Nothen MM, Cupples LA, Caslake M, Di Angelantonio E, Danesh J, Rotter JI, Sigurdsson S, Wong Q, Erbel R, Kathiresan S, Melander O, Gudnason V, O'Donnell CJ, Post WS; CHARGE Extracoronary Calcium Working Group. Genetic associations with valvular calcification and aortic stenosis. N Engl J Med. 2013 Feb 7;368(6):503-12. doi: 10.1056/NEJMoa1109034.
- Cowell SJ, Newby DE, Prescott RJ, Bloomfield P, Reid J, Northridge DB, Boon NA; Scottish Aortic Stenosis and Lipid Lowering Trial, Impact on Regression (SALTIRE) Investigators. A randomized trial of intensive lipid-lowering therapy in calcific aortic stenosis. N Engl J Med. 2005 Jun 9;352(23):2389-97. doi: 10.1056/NEJMoa043876.
- Chan KL, Teo K, Dumesnil JG, Ni A, Tam J; ASTRONOMER Investigators. Effect of Lipid lowering with rosuvastatin on progression of aortic stenosis: results of the aortic stenosis progression observation: measuring effects of rosuvastatin (ASTRONOMER) trial. Circulation. 2010 Jan 19;121(2):306-14. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.109.900027. Epub 2010 Jan 4.
- Rossebo AB, Pedersen TR, Boman K, Brudi P, Chambers JB, Egstrup K, Gerdts E, Gohlke-Barwolf C, Holme I, Kesaniemi YA, Malbecq W, Nienaber CA, Ray S, Skjaerpe T, Wachtell K, Willenheimer R; SEAS Investigators. Intensive lipid lowering with simvastatin and ezetimibe in aortic stenosis. N Engl J Med. 2008 Sep 25;359(13):1343-56. doi: 10.1056/NEJMoa0804602. Epub 2008 Sep 2.
- Bergmark BA, O'Donoghue ML, Murphy SA, Kuder JF, Ezhov MV, Ceska R, Gouni-Berthold I, Jensen HK, Tokgozoglu SL, Mach F, Huber K, Gaciong Z, Lewis BS, Schiele F, Jukema JW, Pedersen TR, Giugliano RP, Sabatine MS. An Exploratory Analysis of Proprotein Convertase Subtilisin/Kexin Type 9 Inhibition and Aortic Stenosis in the FOURIER Trial. JAMA Cardiol. 2020 Jun 1;5(6):709-713. doi: 10.1001/jamacardio.2020.0728.
- Perrot N, Valerio V, Moschetta D, Boekholdt SM, Dina C, Chen HY, Abner E, Martinsson A, Manikpurage HD, Rigade S, Capoulade R, Mass E, Clavel MA, Le Tourneau T, Messika-Zeitoun D, Wareham NJ, Engert JC, Polvani G, Pibarot P, Esko T, Smith JG, Mathieu P, Thanassoulis G, Schott JJ, Bosse Y, Camera M, Theriault S, Poggio P, Arsenault BJ. Genetic and In Vitro Inhibition of PCSK9 and Calcific Aortic Valve Stenosis. JACC Basic Transl Sci. 2020 Jul 1;5(7):649-661. doi: 10.1016/j.jacbts.2020.05.004. eCollection 2020 Jul.
- Rajamannan NM, Evans FJ, Aikawa E, Grande-Allen KJ, Demer LL, Heistad DD, Simmons CA, Masters KS, Mathieu P, O'Brien KD, Schoen FJ, Towler DA, Yoganathan AP, Otto CM. Calcific aortic valve disease: not simply a degenerative process: A review and agenda for research from the National Heart and Lung and Blood Institute Aortic Stenosis Working Group. Executive summary: Calcific aortic valve disease-2011 update. Circulation. 2011 Oct 18;124(16):1783-91. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.110.006767. No abstract available.
- Rajamannan NM, Subramaniam M, Springett M, Sebo TC, Niekrasz M, McConnell JP, Singh RJ, Stone NJ, Bonow RO, Spelsberg TC. Atorvastatin inhibits hypercholesterolemia-induced cellular proliferation and bone matrix production in the rabbit aortic valve. Circulation. 2002 Jun 4;105(22):2660-5. doi: 10.1161/01.cir.0000017435.87463.72.
- Weiss RM, Ohashi M, Miller JD, Young SG, Heistad DD. Calcific aortic valve stenosis in old hypercholesterolemic mice. Circulation. 2006 Nov 7;114(19):2065-9. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.106.634139. Epub 2006 Oct 30.
- Capoulade R, Cariou B. Editorial commentary: Lp(a) and calcific aortic valve stenosis: Direct LPA targeting or PCSK9-Lowering therapy? Trends Cardiovasc Med. 2021 Jul;31(5):312-314. doi: 10.1016/j.tcm.2020.06.009. Epub 2020 Jul 2. No abstract available.
- Poggio P, Songia P, Cavallotti L, Barbieri SS, Zanotti I, Arsenault BJ, Valerio V, Ferri N, Capoulade R, Camera M. PCSK9 Involvement in Aortic Valve Calcification. J Am Coll Cardiol. 2018 Dec 18;72(24):3225-3227. doi: 10.1016/j.jacc.2018.09.063. No abstract available.
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Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie cardiache
- Malattia cardiovascolare
- Condizioni patologiche, anatomiche
- Malattia della valvola aortica
- Malattie delle valvole cardiache
- Ostruzione del deflusso ventricolare
- Stenosi della valvola aortica
- Costrizione, patologica
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Inibitori enzimatici
- Antimetaboliti
- Inibitori della proteasi
- Agenti anticolesteremici
- Agenti ipolipidemizzanti
- Agenti regolatori dei lipidi
- Inibitori della Serina Proteinasi
- Ezetimibe
- Inibitori dell'idrossimetilglutaril-CoA reduttasi
- Inibitori PCSK9
Altri numeri di identificazione dello studio
- EPISODE
- 2022-2-1052 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Capital's Funds for Health Improvement and Research)
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