- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT04981691
Cellule CAR-T anti-mesotelina con tumori solidi refrattari avanzati (Amaretto)
Uno studio clinico aperto, a centro singolo, esplorativo per valutare la sicurezza e l'efficacia delle cellule T mRNA CAR-mesotelina in pazienti con tumori solidi refrattari avanzati
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio di fase I è stato condotto per stabilire la sicurezza, la farmacocinetica e l'efficacia preliminare della somministrazione endovenosa (IV) di mRNA elettroporato completamente umanizzato anti-MESO reindirizzato a cellule T autologhe in pazienti con tumori solidi metastatici refrattari alla chemioterapia.
Lo studio adotterà il progetto di escalation della dose "3+3" esplorando due dosi di 1×109 e 3×109. La somministrazione è prevista per infondere 3 volte a settimana per 2 settimane consecutive.
• I soggetti riceveranno una dose totale di 1x109 cellule CAR-T anti-MESO trasdotte dall'RNA nella prima settimana, dopo chemioterapia linfodepletiva con ciclofosfamide 300 mg/m2/die e fludarabina 30 mg/m2/die somministrate per 3 giorni mediante infusione endovenosa . Se non vi è alcuna evidente tossicità dose-limitante (DLT) dopo la prima settimana di infusione, nella seconda settimana sono previste tre infusioni consecutive di 1x109 cellule CAR-T anti-MESO ogni volta. Ogni soggetto deve essere osservato per almeno 2 settimane (14 giorni) dopo aver completato l'ultima infusione. La chemioterapia linfodepletiva non verrà ripetuta prima di ulteriori infusioni di cellule CAR-T anti-MESO.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Jun Zhang, MD, PhD
- Numero di telefono: 0086-13818332497
- Email: junzhang10977@sjtu.edu.cn
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Yan Shi, MD, PhD
- Numero di telefono: 0086-13810561979
- Email: sy_rjh@aliyun.com
Luoghi di studio
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Shanghai, Cina, 200025
- Reclutamento
- Department of Oncology, Ruijin Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Capacità di comprensione e disponibilità a fornire il consenso informato scritto.
- Cancro pancreatico avanzato, cancro ovarico, mesotelioma maligno, cancro gastrico, cancro intestinale, ecc., diagnosticati mediante esame istopatologico o citologico, ma non limitato a soggetti con vari tumori solidi avanzati.
- Il test IHC ha mostrato un'espressione positiva della mesotelina almeno 1+ nel tessuto tumorale
- Età non inferiore a 18 anni.
- Aspettativa di vita superiore a 3 mesi.
- Secondo lo standard RECIST (Response Evaluation Criteria in Solid Tumors), devono esserci lesioni misurabili.
- Evidenza di malattia metastatica e fallimento di almeno 1 precedente chemioterapia per malattia metastatica. Durante l'ultimo trattamento o dopo il trattamento, la malattia è progredita ed è stata confermata (lo sperimentatore ha giudicato secondo lo standard RECIST 1.1).
- Performance status ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) di 0 o 1 durante il periodo di screening e prima dell'aferesi.
- Adeguata funzionalità epatica/del midollo osseo.
- I soggetti di sesso femminile devono soddisfare le seguenti condizioni: infertilità o fertilità e utilizzare misure contraccettive ad alta efficacia.
- I soggetti di sesso maschile accettano di utilizzare metodi contraccettivi approvati (ad es. pillola anticoncezionale, dispositivo di barriera, dispositivo intrauterino, astinenza) durante lo studio e per 3 mesi dopo l'ultima dose dell'infusione di cellule in studio. Inoltre, a tutti gli uomini è assolutamente vietato donare lo sperma entro 1 anno dopo aver ricevuto l'ultima infusione del trattamento in studio.
Criteri di esclusione:
- Partecipazione a qualsiasi altra sperimentazione in cui la ricezione di un farmaco in studio sperimentale è avvenuta entro 28 giorni prima dell'ingresso nello studio.
- - Ricevuto qualsiasi farmaco antitumorale nelle 2 settimane prima di ricevere la prima dose del trattamento in studio, inclusi ma non limitati a chirurgia, chemioterapia sistemica, radioterapia, intervento, ecc.
- Disfunzione tiroidea non controllata (determinazione dell'ormone tiroideo sierico TT4, TT3, FT3, FT4 e ormone stimolante la tiroide sierico TSH) non sono idonei per l'arruolamento nello studio;
- Donne incinte o che allattano o non disposte a prendere misure contraccettive durante lo studio.
- Qualsiasi infezione attiva incontrollabile, inclusa ma non limitata alla tubercolosi attiva; Infezione da HBV (incluse HBsAg positive, o HBcAb positive e HBV DNA positive); HIV, sifilide, epatite C positivi o affetti da altri virus mortali, malattie batteriche
- Somministrato con steroidi (5 mg/die o più desametasone o farmaci ormonali equivalenti) nelle ultime due settimane;
- Altre malattie non controllate possono causare la morte anomala del paziente;
- Malattia autoimmune attiva (incluse ma non limitate a: lupus eritematoso sistemico, sindrome di Sjogren, artrite reumatoide, psoriasi, sclerosi multipla, malattia infiammatoria intestinale, ecc.) che richiedono una terapia immunosoppressiva nelle ultime 4 settimane.
- Precedentemente allergico all'immunoterapia, al tocilizumab, alla ciclofosfamide, alla fludarabina e ad altri farmaci correlati, precedente storia di allergie gravi, alla ricerca di eccipienti di prodotti (come albumina sierica umana, DMSO e destrano 40 ); persone che hanno una storia di allergia alla penicillina e hanno un test cutaneo positivo al momento dello screening.
- Insufficienza cardiaca congestizia, aritmia cardiaca incontrollata, ecc.
- Ascite massiccia incontrollabile, che non può essere drenata con metodi standard;
- Ostruzione intestinale o TC che suggeriscono una metastasi peritoneale simile a una torta omentale o un'ostruzione intestinale incompleta incontrollabile ripetuta.
- Hanno ricevuto qualsiasi terapia con cellule T modificate dall'ingegneria genetica (incluse CAR T, cellule T TCR).
- Metastasi cerebrali incontrollate o malattia mentale.
- Soffriva di altri tumori maligni non curati negli ultimi 3 anni o contemporaneamente.
- La saturazione di ossigeno nel sangue ≤95% al momento dello screening e prima dell'aferesi.
- Non può essere seguito o obbedire al protocollo.
- L'investigatore ritiene che non sia opportuno partecipare al processo.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: cellule CAR-T anti-MESO
I soggetti in questo braccio riceveranno ciclofosfamide 300 mg/m2/die e fludarabina 30 mg/m2/die dal giorno 4 al giorno 2. I soggetti saranno trattati con sei somministrazioni di cellule CAR-T anti-MESO tre volte alla settimana (lunedì-mercoledì-venerdì) per due settimane. Nella prima settimana verrà infuso un totale di 1×109 o 3×109, la seconda settimana prevede di pianificare tre infusioni consecutive di 1×109 o 3×109 cellule CAR-T anti-MESO ogni volta. I soggetti saranno arruolati in serie. Per la sicurezza del soggetto, il soggetto precedente deve aver completato la terapia ed essere a 28 giorni dall'ultima infusione prima che il soggetto successivo possa essere trattato. Interventi:
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Cellule autologhe geneticamente modificate anti-MESO CAR T
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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TEAE
Lasso di tempo: 4 settimane dopo l'ultima infusione
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Incidenza dell'evento avverso emergente dal trattamento
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4 settimane dopo l'ultima infusione
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TRAE
Lasso di tempo: 4 settimane dopo l'ultima infusione
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Incidenza di eventi avversi correlati al trattamento
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4 settimane dopo l'ultima infusione
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SIAE e SAE
Lasso di tempo: 4 settimane dopo l'ultima infusione
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Incidenza di eventi avversi di interesse speciale e di eventi avversi gravi
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4 settimane dopo l'ultima infusione
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DLT
Lasso di tempo: 4 settimane dopo l'ultima infusione
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Incidenza di tossicità dose-limitanti
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4 settimane dopo l'ultima infusione
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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TEAE, TRAE, SIAE e SAE
Lasso di tempo: 12 settimane dopo l'ultima infusione
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Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento, eventi avversi correlati al trattamento, eventi avversi di particolare interesse ed eventi avversi gravi
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12 settimane dopo l'ultima infusione
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ORR per IR
Lasso di tempo: 12 settimane dopo l'ultima infusione
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Tasso di risposta obiettiva basato sulla valutazione dello sperimentatore
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12 settimane dopo l'ultima infusione
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ORR da IRC
Lasso di tempo: 12 settimane dopo l'ultima infusione
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ORR basato sulla valutazione del comitato di revisione indipendente
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12 settimane dopo l'ultima infusione
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DCR tramite IR
Lasso di tempo: 12 settimane dopo l'ultima infusione
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Tasso di controllo della malattia basato sulla valutazione dello sperimentatore
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12 settimane dopo l'ultima infusione
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DCR di IRC
Lasso di tempo: 12 settimane dopo l'ultima infusione
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DCR basato sulla valutazione IRC
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12 settimane dopo l'ultima infusione
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DOR per IR
Lasso di tempo: 12 settimane dopo l'ultima infusione
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Durata della remissione basata sulla valutazione dello sperimentatore
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12 settimane dopo l'ultima infusione
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TTR tramite IR
Lasso di tempo: 12 settimane dopo l'ultima infusione
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Tempo di remissione basato sulla valutazione dello sperimentatore
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12 settimane dopo l'ultima infusione
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PFS tramite IR
Lasso di tempo: 24 settimane dopo l'ultima infusione
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Sopravvivenza libera da progressione (PFS) basata sulla valutazione dello sperimentatore
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24 settimane dopo l'ultima infusione
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PFS di IRC
Lasso di tempo: 24 settimane dopo l'ultima infusione
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PFS basato sulla valutazione IRC
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24 settimane dopo l'ultima infusione
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Sistema operativo
Lasso di tempo: 52 settimane dopo l'ultima infusione
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Sopravvivenza globale
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52 settimane dopo l'ultima infusione
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QOL
Lasso di tempo: 12 settimane dopo l'ultima infusione
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Secondo l'Organizzazione Europea per la Ricerca e la Cura del Cancro, Eortc, Quality of Life QuestionNare-Core 3, QOQ-C30), ERTC QLQ-C30, ha valutato la qualità della vita del soggetto.
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12 settimane dopo l'ultima infusione
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Cmax
Lasso di tempo: 4 settimane dopo l'ultima infusione
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la più alta concentrazione (Cmax) di cellule MESO T anti-umane nel sangue periferico dopo l'infusione di cellule CAR T
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4 settimane dopo l'ultima infusione
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AUC
Lasso di tempo: 4 settimane dopo l'ultima infusione
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l'area sotto la curva di 28 giorni di cellule MESO T anti-umane nel sangue periferico dopo l'infusione di cellule CAR T
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4 settimane dopo l'ultima infusione
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HACA
Lasso di tempo: 4 settimane dopo l'ultima infusione
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Tasso positivo di anticorpi anti-CAR umani dopo l'infusione di cellule CAR T
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4 settimane dopo l'ultima infusione
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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espressione ed efficacia della mesotelina
Lasso di tempo: 12 settimane dopo l'ultima infusione
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Metodo immunoistochimico per rilevare l'espressione della mesotelina, TC o immagine di risonanza magnetica (MRI) valutazione dell'efficacia, metodo statistico (SPSS 24.0) per valutare la correlazione tra il livello di espressione della mesotelina e l'efficacia
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12 settimane dopo l'ultima infusione
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Jun Zhang, MD, PhD, Ruijin Hospital
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Anticipato)
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Altri numeri di identificazione dello studio
- Amaretto
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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