Programma di accesso esteso Vorasidenib

Criterio di inclusione:

• Età ≥ 12 anni e peso di almeno 40 kg.
• Avere oligodendroglioma o astrocitoma di grado 2 o 3 secondo i criteri dell'OMS 2016 o 2021. I pazienti con astrocitomi di grado 4 possono essere considerati caso per caso.
• Hanno confermato la mutazione del gene IDH1 o IDH2 confermata dalla diagnosi basata sui tessuti
• Avere almeno 1 precedente intervento chirurgico per glioma (biopsia, resezione subtotale, resezione totale lorda)
• Ha ricevuto chemioterapia e/o radioterapia.
• Hanno recidiva o progressione della malattia. I pazienti con malattia residua stabile dopo la terapia standard di cura che, a parere dello sperimentatore, potrebbero trarre beneficio dal trattamento possono essere considerati caso per caso.
• Avere un'adeguata funzionalità del midollo osseo.
• Avere un'adeguata funzionalità epatica.
• Avere una funzionalità renale adeguata.
• Avere una funzione cardiaca adeguata.

Criteri di esclusione:

• Il paziente è idoneo per il programma di assistenza ai pazienti con ivosidenib.
• Il paziente è idoneo per una sperimentazione clinica con vorasidenib o ivosidenib.
• Trattamento precedente con inibitore dell'IDH, a meno che non vi sia un cambio di isoforma confermato dalla diagnosi basata sui tessuti.
• Avere un intervallo QT corretto in base alla frequenza cardiaca utilizzando la formula di Fridericia (QTcF) ≥450 msec o altri fattori che aumentano il rischio di prolungamento dell'intervallo QT o eventi aritmici (ad esempio, insufficienza cardiaca, ipokaliemia, storia familiare di sindrome dell'intervallo QT lungo). I soggetti con blocco di branca e QTcF prolungato possono essere idonei a discrezione di Servier Pharmaceuticals e dello sperimentatore.
• Sono incinta o allattano.