Prevalenza dell'amiloidosi cardiaca TTR wild-type in pazienti con polineuropatia di causa sconosciuta.

1 braccio comprendente pazienti con polineuropatia assonale cronica dipendente dalla lunghezza e/o neuropatia delle piccole fibre.

Tutti i partecipanti saranno sottoposti a screening con ECG ed ecocardiografia. A tutti i partecipanti verrà chiesto di compilare questionari sulla polineuropatia e sui sintomi cardiologici.

Prevalenza dell'amiloidosi cardiaca eseguendo uno screening cardiaco per l'amiloidosi cardiaca wild-type con l'esecuzione di un'ecocardiografia.

Criteri ecocardiografici: parete ventricolare sinistra (>12 mm), frazione di eiezione ventricolare sinistra (%), pattern di risparmio apicale (sì/no), disfunzione diastolica (sì/no), volume atriale sinistro (ml/m2).

Volume atriale sinistro in ml e volume LA in ml/m2, dove m2 è la superficie corporea basata su peso e altezza (formula di Mosteller).

Prevalenza dell'amiloidosi cardiaca eseguendo uno screening cardiaco per l'amiloidosi cardiaca wild-type con l'esecuzione di un ECG.

Criteri ECG: fibrillazione atriale (s/n), durata QRS, bassa tensione (s/n)

Prevalenza dell'amiloidosi cardiaca eseguendo uno screening cardiaco per l'amiloidosi cardiaca wild-type con l'esecuzione di un questionario (Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire).

KCCQ-12 ha 4 domini (punteggio di limitazione fisica, punteggio di frequenza dei sintomi, punteggio di qualità della vita, punteggio di limitazione sociale) e un punteggio di riepilogo. I punteggi sono scalati da 0 a 100, dove 0 indica lo stato di salute segnalabile più basso e 100 il più alto.

Questo punteggio descrittivo sarà utilizzato come parametro funzionale senza cut-off.

Considerando la popolazione di studio piuttosto piccola e la rarità dell'amiloidosi wtTTR, le analisi statistiche non possono essere utilizzate senza un overfitting massiccio dei risultati, che non saranno riproducibili.

Di conseguenza, i ricercatori optano per statistiche descrittive per confrontare il gruppo di pazienti con polineuropatia con wt-Ca e quelli senza wt-CA. Pertanto vengono esaminati alcuni parametri. La seconda scala utilizzata quindi è il Neuropathy Impairment Score (NIS). Questa scala è un questionario con alcune domande sui disturbi della polineuropatia nella vita quotidiana. Il punteggio è compreso tra 0 e 244. O significa meno disturbi nella vita quotidiana, 244 significa maggiore impatto nella vita quotidiana del paziente.

Considerando la popolazione di studio piuttosto piccola e la rarità dell'amiloidosi wtTTR, le analisi statistiche non possono essere utilizzate senza un overfitting massiccio dei risultati, che non saranno riproducibili.

Di conseguenza, i ricercatori optano per statistiche descrittive per confrontare il gruppo di pazienti con polineuropatia con wt-Ca e quelli senza wt-CA. Pertanto vengono esaminati alcuni parametri. La terza scala utilizzata è quindi il Neuropathy Total Symptom Score - Versione somministrata da operatori sanitari (NTSS-6). Questa scala è un questionario con pochi elementi sui sintomi della polineuropatia nella vita quotidiana (dolore doloroso, dolore bruciante, sensazione di formicolio, intorpidimento, dolore lancinante e allodinia). A seconda della presenza dei sintomi nel tempo e nella forza, verrà visualizzato un punteggio. Su ogni sintomo puoi totalizzare un punteggio massimo di 3,66. Quindi il punteggio totale per questa scala è 21,96 se i pazienti hanno disturbi importanti nella vita quotidiana.

Considerando la popolazione di studio piuttosto piccola e la rarità dell'amiloidosi wtTTR, le analisi statistiche non possono essere utilizzate senza un overfitting massiccio dei risultati, che non saranno riproducibili.

Di conseguenza, i ricercatori optano per statistiche descrittive per confrontare il gruppo di pazienti con polineuropatia con wt-Ca e quelli senza wt-CA. Pertanto vengono esaminati alcuni parametri. La quarta scala utilizzata quindi è il punteggio Composite Autonomic Symptom (COMPASS-31). Questa scala è un questionario con 31 domande sui disturbi nella vita quotidiana e anche se ci sono disturbi/sintomi sul sistema autonomo. Vengono poste alcune domande sui diversi domini (intolleranza ortostatica, vasomotoria, secretomotoria, sistema gastrointestinale, vescica, pupillomotoria). Il punteggio totale è minimo 0 e massimo 75 contato grezzo (100 ponderato). Ogni dominio aveva un fattore di ponderazione da contare a seconda sulle risposte del paziente.