- ICH GCP
- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT05950867
원인불명의 다발신경병증 환자에서 야생형 TTR 심장 아밀로이드증의 유병률
원인 불명의 다발신경병증 환자에서 야생형 TTR 심장 아밀로이드증의 유병률: 전향적 단일심 연구(CAP-TTR)
만성 축삭 길이 의존성 다발신경병증(CAP) 및/또는 소섬유 신경병증(SFN)이 야생형 TTR 심장 아밀로이드증(wtTTR-CA)의 초기 비심장 증상의 일부인 정도를 조사합니다.
결과적으로 이것이 궁극적으로 야생형 TTR 심장 아밀로이드증(wtTTR-CA)의 더 빠른 진단 및 임상 결과로 이어질 수 있는지 조사하십시오.
연구 개요
상세 설명
잘 정의된 원인이 없는 만성 축삭 길이 의존성 다발신경병증(CAP) 및/또는 소섬유 신경병증(SFN) 환자는 NCS(신경 전도 연구) 검사, EMG 및 Sudoscan을 사용한 신경학적 표준 일상 정밀 검사 후 모집됩니다. ®, 이전에 정상적인 임상 환경에서 UZ-Brussel의 신경과에서 수행되었습니다. 모든 참가자는 다음 평가를 위해 하루에 한 번 신경과 및 심장과 부서를 방문하도록 초대됩니다.
다음 시험이 수행됩니다.
- 다발신경병증의 증상, 중증도 및 기간 평가 및 체감각 및 자율신경 증상 매핑을 위한 NTSS-6 및 COMPASS31 점수 사용
- 다음 척도를 사용한 객관적인 다발신경병증 징후 평가: mPND, NIS
- 캔자스시티 심근병증 설문지(KCCQ)
- 심전도(ECG)
- 심초음파
의료 파일의 다음 소급 데이터가 분석됩니다.
- 병력, 치료 및 인구통계학적 데이터 평가
- 의료 파일에서 추출하고 이전에 다발신경병증 정밀 검사와 관련하여 수행한 실험실 결과(및 해당하는 경우 다른 검사) 평가
- 참가자의 의료 파일에서 추출한 이전에 수행된 NCV/EMG 데이터 및 Sudoscan®의 평가.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Véronique Bissay, MD,Phd
- 전화번호: +32 2 477 68 01
- 이메일: veronique.bissay@uzbrussel.be
연구 장소
-
-
Belgium Capital City
-
Jette, Belgium Capital City, 벨기에, 1090
- 모병
- UZ Brussel
-
연락하다:
- Veronique Bissay, MD, PhD
- 전화번호: +32 2 477 68 01
- 이메일: veronique.bissay@uzbrussel.be
-
연락하다:
- Steven Droogmans, MD, PhD
- 전화번호: +32 2 477 60 09
- 이메일: steven.droogmans@uzbrussel.be
-
수석 연구원:
- Véronique Bissay, MD, Phd
-
부수사관:
- Steven Droogmans, MD, Phd
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 원인이 명확하지 않은 만성 축삭 길이 의존성 다발신경병증(CAP) 및/또는 소섬유 신경병증(SFN) 환자.
- 나이: >= 60세
- 남성과 여성의 성별
- 서면 동의서
제외 기준:
- 다발신경병증의 알려진 원인
- 만성 축삭 길이 의존성 다발신경병증(CAP) 및/또는 소섬유 신경병증(SFN) 이외의 다른 유형의 말초 신경병증.
- 60세 미만 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 상영
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: CAP 및/또는 SFN 환자를 포함한 팔 1개
만성 축삭 길이 의존성 다발신경병증 및/또는 소섬유 신경병증 환자를 포함한 1개 팔. 모든 참가자는 ECG 및 심초음파 검사를 받습니다. 모든 참가자는 다발신경병증 및 심장 증상에 대한 설문지를 작성해야 합니다. |
심전도 및 심초음파
다발신경병증 증상(NTSS -6, COMPASS31, NIS, mPND) 및 심장 증상(KCCQ-12)에 대한 설문지 응답.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1차 결과: 잘 알려진 원인이 없는 CAP 및/또는 SFN 집단에서 야생형 심장 아밀로이드증의 유병률 평가.
기간: 36개월
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심초음파를 실시하여 야생형 심장 아밀로이드증에 대한 심장 스크리닝을 수행하여 심장 아밀로이드증의 유병률. 심초음파 기준: LV 벽(>12mm), 좌심실 박출률(%), 정점 보존 패턴(y/n), 이완기 기능 장애(y/n), 좌심방 용적(ml/m2). 좌심방 용적(ml) 및 LA 용적(ml/m2), 여기서 m2는 체중과 키를 기준으로 한 체표면적입니다(Mosteller 공식). |
36개월
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1차 결과: 잘 알려진 원인이 없는 CAP 및/또는 SFN 모집단에서 야생형 심장 아밀로이드증의 유병률 평가
기간: 36개월
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ECG 수행과 함께 야생형 심장 아밀로이드증에 대한 심장 스크리닝을 수행하여 심장 아밀로이드증의 유병률. ECG 기준: 심방 세동(y/n), QRS 지속 시간, 저전압(y/n) |
36개월
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1차 결과: 잘 알려진 원인이 없는 CAP 및/또는 SFN 모집단에서 야생형 심장 아밀로이드증의 유병률 평가
기간: 36개월
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설문지(Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire)를 수행하여 야생형 심장 아밀로이드증에 대한 심장 스크리닝을 수행하여 심장 아밀로이드증의 유병률. KCCQ-12는 4개의 영역(신체 제한 점수, 증상 빈도 점수, 삶의 질 점수, 사회적 제한 점수)과 요약 점수 1개를 가지고 있습니다. 점수는 0-100으로 표시되며, 여기서 0은 보고 가능한 가장 낮은 건강 상태를 나타내고 100은 가장 높은 건강 상태를 나타냅니다. 이 설명 점수는 컷오프 없이 기능적 매개변수로 사용됩니다. |
36개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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2차 결과: 중증도 및 진화
기간: 36개월
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다소 작은 연구 집단과 wtTTR 아밀로이드증의 희귀성을 고려할 때 통계 분석은 결과를 과도하게 과대적합하지 않고는 사용할 수 없으며, 이는 재현할 수 없습니다.
결과적으로 연구자들은 wt-Ca가 있는 다발신경병증 환자 그룹과 wt-CA가 없는 환자 그룹을 비교하기 위해 기술 통계를 선택했습니다.
따라서 몇 가지 매개변수를 검사합니다.
따라서 사용되는 첫 번째 척도는 수정된 다발신경병증 장애 점수(mPND)입니다.
이 척도는 일상생활에서 나타나는 다발신경병증의 호소에 대한 몇 가지 질문이 포함된 설문지입니다.
O는 일상생활에서 다발신경병증의 호소가 없음을 의미하고, IV는 환자의 일상생활에 큰 영향을 미치는 것을 의미한다.
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36개월
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2차 결과: 중증도 및 진화
기간: 36개월
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다소 작은 연구 집단과 wtTTR 아밀로이드증의 희귀성을 고려할 때 통계 분석은 결과를 과도하게 과대적합하지 않고는 사용할 수 없으며, 이는 재현할 수 없습니다. 결과적으로 연구자들은 wt-Ca가 있는 다발신경병증 환자 그룹과 wt-CA가 없는 환자 그룹을 비교하기 위해 기술 통계를 선택했습니다. 따라서 몇 가지 매개변수를 검사합니다. 따라서 사용되는 두 번째 척도는 신경병증 손상 점수(NIS)입니다. 이 척도는 일상 생활에서 다발신경병증의 불만에 대한 몇 가지 질문이 포함된 설문지입니다. 점수는 0에서 244 사이입니다. O는 일상생활에서 불만이 적다는 의미이고, 244는 환자의 일상생활에 큰 영향을 미친다는 의미이다. |
36개월
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2차 결과: 중증도 및 진화
기간: 36개월
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다소 작은 연구 집단과 wtTTR 아밀로이드증의 희귀성을 고려할 때 통계 분석은 결과를 과도하게 과대적합하지 않고는 사용할 수 없으며, 이는 재현할 수 없습니다. 결과적으로 연구자들은 wt-Ca가 있는 다발신경병증 환자 그룹과 wt-CA가 없는 환자 그룹을 비교하기 위해 기술 통계를 선택했습니다. 따라서 몇 가지 매개변수를 검사합니다. 따라서 사용되는 세 번째 척도는 Neuropathy Total Symptom Score - 의료 전문 관리 버전(NTSS-6)입니다. 이 척도는 일상생활에서 다발신경병증의 증상(아픈 통증, 작열통, 따끔거림, 무감각, 찌르는 듯한 통증 및 이질통)에 대한 몇 가지 항목이 포함된 설문지입니다. 증상의 시간과 강도에 따라 점수가 표시됩니다. 각 증상에 대해 최대 3,66점을 기록할 수 있습니다. 따라서 이 척도의 총점은 환자가 일상생활에 큰 불만이 있는 경우 21,96점입니다. |
36개월
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2차 결과: 중증도 및 진화
기간: 36개월
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다소 작은 연구 집단과 wtTTR 아밀로이드증의 희귀성을 고려할 때 통계 분석은 결과를 과도하게 과대적합하지 않고는 사용할 수 없으며, 이는 재현할 수 없습니다. 결과적으로 연구자들은 wt-Ca가 있는 다발신경병증 환자 그룹과 wt-CA가 없는 환자 그룹을 비교하기 위해 기술 통계를 선택했습니다. 따라서 몇 가지 매개변수를 검사합니다. 따라서 사용되는 네 번째 척도는 Composite Autonomic Symptom 점수(COMPASS-31)입니다. 이 척도는 일상생활에서의 불만 및 자율신경계에 대한 불만/증상이 있는지에 대한 31문항으로 구성된 설문지입니다. 다양한 영역(기립성 과민증, 혈관 운동, 분비 운동, 위장관계, 방광, 동공 운동)에 대해 몇 가지 질문을 합니다. 총 점수는 최소 0점, 최대 75점입니다(가중치 100). 환자의 답변에. |
36개월
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2차 결과: 야생형 TTR-심장 아밀로이드증에 대한 신경과 전문의의 인식을 높일 수 있는 위험 신호
기간: 36개월
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야생형 TTR 심장 아밀로이드증의 적신호는 근전도 검사(EMG)를 수행하여 감지할 수 있는 수근관 증후군(CTS)입니다.
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36개월
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2차 결과: 야생형 TTR-심장 아밀로이드증에 대한 신경과 전문의의 인식을 높일 수 있는 위험 신호
기간: 36개월
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야생형 TTR 심장 아밀로이드증의 위험 신호는 척추관 협착증입니다.
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36개월
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2차 결과: 야생형 TTR-심장 아밀로이드증에 대한 신경과 전문의의 인식을 높일 수 있는 위험 신호
기간: 36개월
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야생형 TTR 심장 아밀로이드증에 대한 위험 신호는 무엇보다도 방아쇠 손가락입니다.
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36개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Veronique Bissay, MD, Phd, UZ Brussel - VUB
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
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- Maurer MS, Schwartz JH, Gundapaneni B, Elliott PM, Merlini G, Waddington-Cruz M, Kristen AV, Grogan M, Witteles R, Damy T, Drachman BM, Shah SJ, Hanna M, Judge DP, Barsdorf AI, Huber P, Patterson TA, Riley S, Schumacher J, Stewart M, Sultan MB, Rapezzi C; ATTR-ACT Study Investigators. Tafamidis Treatment for Patients with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2018 Sep 13;379(11):1007-1016. doi: 10.1056/NEJMoa1805689. Epub 2018 Aug 27.
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- Dispenzieri A, Coelho T, Conceicao I, Waddington-Cruz M, Wixner J, Kristen AV, Rapezzi C, Plante-Bordeneuve V, Gonzalez-Moreno J, Maurer MS, Grogan M, Chapman D, Amass L; THAOS investigators. Clinical and genetic profile of patients enrolled in the Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey (THAOS): 14-year update. Orphanet J Rare Dis. 2022 Jun 18;17(1):236. doi: 10.1186/s13023-022-02359-w.
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연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
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처음 게시됨 (실제)
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마지막 업데이트 게시됨 (실제)
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마지막으로 확인됨
추가 정보
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심전도 + 심초음파에 대한 임상 시험
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The Leeds Teaching Hospitals NHS TrustLeeds and York Partnership NHS Foundation Trust알려지지 않은
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Population Health Research InstituteHeart and Stroke Foundation of Canada; Canadian Cardiovascular Society완전한
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Karolinska University HospitalRoche Diagnostics모집하지 않고 적극적으로