Częstość występowania amyloidozy serca TTR typu dzikiego u pacjentów z polineuropatią o nieznanej przyczynie.

1 ramię obejmujące pacjentów z przewlekłą polineuropatią zależną od długości aksonów i/lub neuropatią drobnowłóknistych.

Wszyscy uczestnicy zostaną przebadani EKG i echokardiografią. Wszyscy uczestnicy zostaną poproszeni o wypełnienie kwestionariuszy dotyczących polineuropatii i objawów kardiologicznych.

Częstość występowania amyloidozy serca poprzez wykonanie badań przesiewowych serca w kierunku amyloidozy serca typu dzikiego z wykonaniem echokardiografii.

Kryteria echokardiograficzne: ściana LV (>12mm), frakcja wyrzutowa lewej komory (%), wzór oszczędzania wierzchołka (t/n), dysfunkcja rozkurczowa (t/n), objętość lewego przedsionka (ml/m2).

Objętość lewego przedsionka w ml i objętość LA w ml/m2, gdzie m2 to powierzchnia ciała obliczona na podstawie masy i wzrostu (wzór Mostellera).

Częstość występowania amyloidozy serca poprzez wykonanie badań przesiewowych serca w kierunku amyloidozy serca typu dzikiego z wykonaniem EKG.

Kryteria EKG: migotanie przedsionków (t/n), czas trwania QRS, niskie napięcie (t/n)

Częstość występowania amyloidozy serca poprzez wykonanie badań przesiewowych serca w kierunku amyloidozy serca typu dzikiego z wykonaniem kwestionariusza (Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire).

KCCQ-12 ma 4 domeny (wynik ograniczeń fizycznych, wynik częstości objawów, wynik jakości życia, wynik ograniczeń społecznych) i jeden wynik podsumowujący. Wyniki są skalowane od 0 do 100, gdzie 0 oznacza najniższy możliwy do zgłoszenia stan zdrowia, a 100 najwyższy.

Ten opisowy wynik zostanie użyty jako parametr funkcjonalny bez odcięcia.

Biorąc pod uwagę raczej małą populację badaną i rzadkość amyloidozy wtTTR, analizy statystyczne nie mogą być stosowane bez znacznego przeuczenia wyników, które nie będą powtarzalne.

W konsekwencji badacze wybierają statystyki opisowe, aby porównać grupę pacjentów z polineuropatią z wt-Ca i tych bez wt-CA. Dlatego sprawdzanych jest kilka parametrów. Drugą stosowaną skalą jest zatem Skala Upośledzenia Neuropatii (NIS). Skala ta jest kwestionariuszem zawierającym kilka pytań dotyczących dolegliwości polineuropatii w życiu codziennym. Wynik wynosi od 0 do 244. O oznacza mniej dolegliwości w codziennym życiu, 244 oznacza duży wpływ na codzienne życie pacjenta.

Biorąc pod uwagę raczej małą populację badaną i rzadkość amyloidozy wtTTR, analizy statystyczne nie mogą być stosowane bez znacznego przeuczenia wyników, które nie będą powtarzalne.

W konsekwencji badacze wybierają statystyki opisowe, aby porównać grupę pacjentów z polineuropatią z wt-Ca i tych bez wt-CA. Dlatego sprawdzanych jest kilka parametrów. Trzecią stosowaną skalą jest zatem ogólna ocena objawów neuropatii — wersja podawana przez pracowników służby zdrowia (NTSS-6). Skala ta jest kwestionariuszem zawierającym kilka pozycji dotyczących objawów polineuropatii w życiu codziennym (ból bólowy, ból piekący, uczucie kłucia, drętwienie, ból przeszywający i allodynia). W zależności od obecności objawów w czasie i sile, pojawi się wynik. Za każdy objaw można uzyskać maksymalnie 3,66 punktów. Tak więc łączny wynik dla tej skali wynosi 21,96, jeśli pacjent ma poważne dolegliwości w życiu codziennym.

Biorąc pod uwagę raczej małą populację badaną i rzadkość amyloidozy wtTTR, analizy statystyczne nie mogą być stosowane bez znacznego przeuczenia wyników, które nie będą powtarzalne.

W konsekwencji badacze wybierają statystyki opisowe, aby porównać grupę pacjentów z polineuropatią z wt-Ca i tych bez wt-CA. Dlatego sprawdzanych jest kilka parametrów. Dlatego czwartą stosowaną skalą jest złożona skala objawów autonomicznych (COMPASS-31). Skala ta jest kwestionariuszem zawierającym 31 pytań dotyczących dolegliwości w życiu codziennym, a także dolegliwości/objawów dotyczących układu autonomicznego. Zadano kilka pytań dotyczących różnych domen (nietolerancja ortostatyczna, naczynioruchowy, sekretomotoryczny, układ żołądkowo-jelitowy, pęcherz, źrenica). Całkowity wynik to minimalnie 0, a maksymalnie 75 zliczonych surowo (100 ważonych). Każda domena miała współczynnik ważenia, który należy policzyć w zależności od na odpowiedziach pacjenta.