Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Prevalentie van wildtype TTR-cardiale amyloïdose bij patiënten met polyneuropathie met onbekende oorzaak.

6 november 2023 bijgewerkt door: Veronique Bissay, Universitair Ziekenhuis Brussel

Prevalentie van wild-type TTR cardiale amyloïdose bij patiënten met polyneuropathie met onbekende oorzaak: een prospectieve monocentrische studie (CAP-TTR)

Onderzoeken in welke mate chronische axonale lengte-afhankelijke polyneuropathie (CAP) en/of dunnevezelneuropathie (SFN) deel uitmaakt van vroege niet-cardiale manifestaties van wild-type TTR cardiale amyloïdose (wtTTR-CA).

Onderzoek daarom of dit uiteindelijk zou kunnen leiden tot een snellere diagnose en klinische uitkomst van wild-type TTR cardiale amyloïdose (wtTTR-CA).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Patiënten met chronische axonale lengte-afhankelijke polyneuropathie (CAP) en/of dunnevezelneuropathie (SFN) zonder welomschreven oorzaak zullen worden geworven na een neurologische standaard routinewerk-up met NCS (zenuwgeleidingsonderzoek) test, EMG en Sudoscan ®, voorheen uitgevoerd op de afdeling neurologie van UZ-Brussel in een normale klinische setting. Alle deelnemers worden voor één bezoek op één dag uitgenodigd op de afdeling Neurologie en Cardiologie voor de volgende beoordelingen:

Volgende examens worden afgenomen:

  • beoordeling van symptomen, ernst en duur van de polyneuropathie en het gebruik van NTSS-6 en COMPASS31-score voor het in kaart brengen van somatosensorische en autonome symptomen
  • evaluatie van objectieve tekenen van polyneuropathie, gebruikmakend van de volgende schalen: mPND, NIS
  • Kansas City Cardiomyopathie Vragenlijst (KCCQ)
  • Elektrocardiogram (ECG)
  • Echocardiografie

De volgende gegevens achteraf uit het medisch dossier worden geanalyseerd:

  • beoordeling van de medische geschiedenis, medische behandeling en demografische gegevens
  • beoordeling van laboratoriumresultaten (en, indien van toepassing, andere onderzoeken) uit het medisch dossier gehaald en eerder uitgevoerd in het kader van polyneuropathie opwerking
  • beoordeling van eerder uitgevoerde NCV/EMG-gegevens en Sudoscan®, gehaald uit het medisch dossier van de deelnemers.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

150

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • België
    • Belgium Capital City
      • Jette, Belgium Capital City, België, 1090
        • Werving
        • UZ Brussel
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Véronique Bissay, MD, Phd
        • Onderonderzoeker:
          • Steven Droogmans, MD, Phd

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten met chronische axonale lengte-afhankelijke polyneuropathie (CAP) en/of dunnevezelneuropathie (SFN) zonder goed gedefinieerde etiologie.
  • Leeftijd: >= 60 jaar
  • Mannelijk en vrouwelijk geslacht
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende oorzaak van polyneuropathie
  • Andere vormen van perifere neuropathie dan chronische axonale lengte-afhankelijke polyneuropathie (CAP) en/of dunnevezelneuropathie (SFN).
  • Patiënten jonger dan 60 jaar

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Screening
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: 1 arm inclusief patiënten met CAP en/of SFN

1 arm inclusief patiënten met chronische axonale lengte-afhankelijke polyneuropathie en/of dunnevezelneuropathie.

Alle deelnemers worden gescreend met ECG en echocardiografie. Alle deelnemers wordt gevraagd vragenlijsten in te vullen over hun polyneuropathie en cardiologische symptomen.
Diagnostische toets: ECG + echocardiografie
Elektrocardiogram en echocardiografie
Ander: Beantwoorden van vragenlijsten
Beantwoorden van vragenlijsten over symptomen van polyneuropathie (NTSS -6, COMPASS31, NIS, mPND) en ook cardiologische symptomen (KCCQ-12).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Primaire uitkomst: Evaluatie van de prevalentie van cardiale amyloïdose van het wildtype in onze CAP- en/of SFN-populatie zonder bekende oorzaak.
Tijdsspanne: 36 maanden

Prevalentie van cardiale amyloïdose door middel van een cardiale screening op wild-type cardiale amyloïdose met het uitvoeren van een echocardiografie.

Criteria voor echocardiografie: LV-wand (>12 mm), linkerventrikelejectiefractie (%), apicaal sparend patroon (j/n), diastolische disfunctie (j/n), linker atriumvolume (ml/m2).

Linker atrium volume in ml en LA volume in ml/m2, waarbij m2 het lichaamsoppervlak is op basis van gewicht en lengte (formule van Mosteller).
36 maanden
Primaire uitkomst: Evaluatie van de prevalentie van wildtype cardiale amyloïdose in onze CAP- en/of SFN-populatie zonder bekende oorzaak
Tijdsspanne: 36 maanden

Prevalentie van cardiale amyloïdose door middel van een cardiale screening op wild-type cardiale amyloïdose met het maken van een ECG.

ECG-criteria: boezemfibrilleren (j/n), QRS-duur, lage spanning (j/n)
36 maanden
Primaire uitkomst: Evaluatie van de prevalentie van wildtype cardiale amyloïdose in onze CAP- en/of SFN-populatie zonder bekende oorzaak
Tijdsspanne: 36 maanden

Prevalentie van cardiale amyloïdose door een cardiale screening uit te voeren op wild-type cardiale amyloïdose met het uitvoeren van een vragenlijst (Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire).

KCCQ-12 heeft 4 domeinen (score voor fysieke beperking, score voor symptoomfrequentie, score voor kwaliteit van leven, score voor sociale beperking) en één samenvattingsscore. Scores worden geschaald van 0-100, waarbij 0 staat voor de laagste rapporteerbare gezondheidsstatus en 100 voor de hoogste.

Deze beschrijvende score wordt gebruikt als een functionele parameter zonder grens.
36 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Secundair resultaat: ernst en evolutie
Tijdsspanne: 36 maanden
Gezien de vrij kleine onderzoekspopulatie en de zeldzaamheid van wtTTR-amyloïdose, kunnen statistische analyses niet worden gebruikt zonder de resultaten massaal te overfitten, wat niet reproduceerbaar zal zijn. De onderzoekers kiezen daarom voor beschrijvende statistiek om de groep polyneuropathiepatiënten met wt-Ca en die zonder wt-CA te vergelijken. Daarom worden enkele parameters onderzocht. De eerste gebruikte schaal is daarom de gemodificeerde Polyneuropathy Disability Score (mPND). Deze schaal is een vragenlijst met enkele vragen over de klachten van de polyneuropathie in het dagelijks leven. O betekent geen klachten van de polyneuropathie in het dagelijks leven, IV betekent een grote impact op het dagelijks leven van de patiënt.
36 maanden
Secundair resultaat: ernst en evolutie
Tijdsspanne: 36 maanden

Gezien de vrij kleine onderzoekspopulatie en de zeldzaamheid van wtTTR-amyloïdose, kunnen statistische analyses niet worden gebruikt zonder de resultaten massaal te overfitten, wat niet reproduceerbaar zal zijn.

De onderzoekers kiezen daarom voor beschrijvende statistiek om de groep polyneuropathiepatiënten met wt-Ca en die zonder wt-CA te vergelijken. Daarom worden enkele parameters onderzocht. De tweede gebruikte schaal is daarom de Neuropathy Impairment Score (NIS). Deze schaal is een vragenlijst met enkele vragen over de klachten van de polyneuropathie in het dagelijks leven. De score ligt tussen 0 en 244. O betekent minder klachten in het dagelijks leven, 244 betekent grote impact in het dagelijks leven van de patiënt.
36 maanden
Secundair resultaat: ernst en evolutie
Tijdsspanne: 36 maanden

Gezien de vrij kleine onderzoekspopulatie en de zeldzaamheid van wtTTR-amyloïdose, kunnen statistische analyses niet worden gebruikt zonder de resultaten massaal te overfitten, wat niet reproduceerbaar zal zijn.

De onderzoekers kiezen daarom voor beschrijvende statistiek om de groep polyneuropathiepatiënten met wt-Ca en die zonder wt-CA te vergelijken. Daarom worden enkele parameters onderzocht. De derde schaal die daarom wordt gebruikt, is de Neuropathy Total Symptom Score - door zorgverleners toegediende versie (NTSS-6). Deze schaal is een vragenlijst met enkele items over de symptomen van de polyneuropathie in het dagelijks leven (zeurende pijn, brandende pijn, prikkelend gevoel, gevoelloosheid, stekende pijn en allodynie). Afhankelijk van de aanwezigheid van de symptomen in tijd en sterkte zal er een score verschijnen. Op elk symptoom kun je maximaal 3,66 scoren. De totaalscore voor deze schaal is dus 21,96 als de patiënt in het dagelijks leven grote klachten heeft.
36 maanden
Secundair resultaat: ernst en evolutie
Tijdsspanne: 36 maanden

Gezien de vrij kleine onderzoekspopulatie en de zeldzaamheid van wtTTR-amyloïdose, kunnen statistische analyses niet worden gebruikt zonder de resultaten massaal te overfitten, wat niet reproduceerbaar zal zijn.

De onderzoekers kiezen daarom voor beschrijvende statistiek om de groep polyneuropathiepatiënten met wt-Ca en die zonder wt-CA te vergelijken. Daarom worden enkele parameters onderzocht. De vierde gebruikte schaal is daarom de Composite Autonomic Symptom score (COMPASS-31). Deze schaal is een vragenlijst met 31 vragen over de klachten in het dagelijks leven en ook of er klachten/symptomen zijn op het autonome systeem. Er worden enkele vragen gesteld over verschillende domeinen (orthostatische intolerantie, vasomotor, secretomotor, gastro-intestinaal systeem, blaas, pupillomotor). De totale score is minimaal 0 en maximaal 75 onbewerkt geteld (100 gewogen). op de antwoorden van de patiënt.
36 maanden
Secundaire uitkomst: rode vlaggen die neurologen bewuster kunnen maken van wild-type TTR-cardiale amyloïdose
Tijdsspanne: 36 maanden
De rode vlaggen voor wild-type TTR cardiale amyloïdose zijn onder andere carpaal tunnel syndroom (CTS), wat kan worden opgespoord door het uitvoeren van een elektromyografie (EMG).
36 maanden
Secundaire uitkomst: rode vlaggen die neurologen bewuster kunnen maken van wild-type TTR-cardiale amyloïdose
Tijdsspanne: 36 maanden
De rode vlaggen voor wild-type TTR cardiale amyloïdose zijn onder andere wervelkanaalstenose.
36 maanden
Secundaire uitkomst: rode vlaggen die neurologen bewuster kunnen maken van wild-type TTR-cardiale amyloïdose
Tijdsspanne: 36 maanden
De rode vlaggen voor wild-type TTR cardiale amyloïdose zijn onder andere triggervinger.
36 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Universitair Ziekenhuis Brussel

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Veronique Bissay, MD, Phd, UZ Brussel - VUB

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 juli 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 april 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 juli 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 juli 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 november 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 november 2023

Laatst geverifieerd

1 november 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EC-2023-115

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op ECG + echocardiografie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bahrain

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren