Montpellier PROspective Coorte nella sclerosi multipla recidivante remittente mediante imaging e sierologia (PROMISE)
Sono state costituite diverse coorti prospettiche monocentriche comprese tra 250 e 1000 pazienti per caratterizzare più precisamente l'evoluzione della malattia. Tuttavia, a causa di un primo reclutamento effettuato negli anni 2000-2010, non costituiscono una rappresentazione fedele dei pazienti seguiti nella routine clinica, in particolare in termini di distribuzione dei trattamenti. In effetti, l'introduzione, circa 10 anni fa, di trattamenti ad alta efficacia (HET) ha cambiato la gestione della malattia e una percentuale significativa di pazienti non controllati da trattamenti a media efficacia (MET) della malattia è ora stabile su HET. Tuttavia, se la loro efficacia a breve termine è stata chiaramente dimostrata, rimane importante poter confermare la superiorità di HET rispetto a MET con l'aiuto di coorti prospettiche (assicurando così una fidelizzazione dei pazienti > 90% a lungo termine) analizzando tutti biomarcatori clinici e di imaging, dati di imaging e biologici.
La misurazione dell'atrofia cerebrale e della sua progressione è probabilmente uno dei biomarcatori più interessanti e più facilmente utilizzabili che possono essere utilizzati clinicamente per valutare questa progressione silente in questi gruppi di pazienti.
La progressione dell'atrofia cerebrale dipende anche da molti altri fattori non modificabili ma anche modificabili al di fuori della SM che devono essere meglio valutati ed eventualmente gestiti.
Tuttavia, l'esistenza di varie comorbilità neurologiche (disturbi del sonno, cefalee) su questa atrofia non è stata finora analizzata in modo specifico. Le valutazioni funzionali utilizzate nel follow-up di routine sono spesso eseguite in una struttura di cura e presentano molte limitazioni: mancanza di riproducibilità, variabilità inter/intra operatore, scarsa correlazione con le scale funzionali e di qualità della vita, ecc.
È quindi estremamente importante essere in grado di identificare nuovi biomarcatori clinici della progressione della malattia valutando le capacità fisiche dei pazienti nel modo più preciso possibile.
Questo studio è uno studio di coorte prospettico a centro singolo su una popolazione di 400 pazienti con SM recidivante remittente (RRMS).
L'obiettivo principale di questo studio è confrontare, in base a criteri di imaging morfologico (volumetria T1), la progressione dell'atrofia cerebrale (biomarcatore della progressione della malattia) a 3 anni nei pazienti con SMRR in base alla linea di trattamento (MET vs HET).
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Sono state costituite diverse coorti prospettiche monocentriche comprese tra 250 e 1000 pazienti per caratterizzare più precisamente l'evoluzione della malattia. Tuttavia, a causa di un primo reclutamento effettuato negli anni 2000-2010, non costituiscono una rappresentazione fedele dei pazienti seguiti nella routine clinica, in particolare in termini di distribuzione dei trattamenti. Infatti, l'introduzione, circa 10 anni fa, di trattamenti ad alta efficacia (HET: Natalizumab, Fingolimod, Ocrelizumab, Rituximab, Ofatumumab, Cladribina) ha cambiato la gestione della malattia e una quota significativa di pazienti non controllati da trattamenti di media efficacia (MET : interferoni beta, glatiramer acetato, teriflunomide, dimetilfumarato, monometilfumarato) della malattia sono ora stabili su HET. Tuttavia, se la loro efficacia a breve termine è stata chiaramente dimostrata, rimane importante poter confermare la superiorità di HET rispetto a MET con l'aiuto di coorti prospettiche (assicurando così una fidelizzazione dei pazienti > 90% a lungo termine) analizzando tutti biomarcatori clinici e di imaging, dati di imaging e biologici.
La misurazione dell'atrofia cerebrale e della sua progressione è probabilmente uno dei biomarcatori più interessanti e più facilmente utilizzabili che possono essere utilizzati clinicamente per valutare questa progressione silente in questi gruppi di pazienti.
La progressione dell'atrofia cerebrale dipende anche da molti altri fattori non modificabili ma anche modificabili al di fuori della SM che devono essere meglio valutati ed eventualmente gestiti.
Tuttavia, l'esistenza di varie comorbilità neurologiche (disturbi del sonno, cefalee) su questa atrofia non è stata finora analizzata in modo specifico. Le valutazioni funzionali utilizzate nel follow-up di routine sono spesso eseguite in una struttura di cura e presentano molte limitazioni: mancanza di riproducibilità, variabilità inter/intra operatore, scarsa correlazione con le scale funzionali e di qualità della vita, ecc.
È quindi estremamente importante essere in grado di identificare nuovi biomarcatori clinici della progressione della malattia valutando le capacità fisiche dei pazienti nel modo più preciso possibile.
Questo studio è uno studio di coorte prospettico a centro singolo su una popolazione di 400 pazienti con SM recidivante remittente (RRMS).
L'obiettivo principale di questo studio è confrontare, in base a criteri di imaging morfologico (volumetria T1), la progressione dell'atrofia cerebrale (biomarcatore della progressione della malattia) a 3 anni nei pazienti con SMRR in base alla linea di trattamento (MET vs HET).
Saranno studiati e inclusi nello studio 3 gruppi di interesse:
- Gruppo 1: SMRR con trattamento di media efficacia (interferone beta, glatiramer acetato, teriflunomide, dimetilfumarato, monometilfumarato) della malattia (n=175 pazienti)
- Gruppo 2: SMRR con trattamento ad alta efficacia (Natalizumab, Ocrelizumab, Rituximab, Ofatumumab, Fingolimod, Cladribina: n=175 pazienti)
- Gruppo 3: SMRR non trattata (n=50 pazienti)
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Xavier Ayrignac, Medical Doctor
- Numero di telefono: 0467337202
- Email: x-ayrignac@chu-montpellier.fr
Luoghi di studio
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Montpellier, Francia
- Reclutamento
- Neurology Department, Hopital Gui de Chauliac
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Contatto:
- Xavier Ayrignac, Medical Doctor
- Numero di telefono: 0467337202
- Email: x-ayrignac@chu-montpellier.fr
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di età superiore a 18 anni e inferiore a 55 anni
- Pazienti con SM recidivante-remittente senza recidiva da almeno 6 mesi
- EDSS<6 al momento dell'inclusione
Criteri di esclusione:
- SM progressiva secondaria o SM progressiva primaria al momento dell'inclusione
- Evidenza di progressione della malattia (clinica o radiologica)
- Cambio di trattamento nell'anno precedente l'inserimento
- Soggetto con una controindicazione alla risonanza magnetica (claustrofobia, pacemaker, ecc.)
- Incapacità di seguire il follow-up previsto dallo studio
- Donne incinte o che allattano
- Paziente non iscritto al sistema previdenziale o non beneficiario di tale sistema
- Adulto protetto dalla legge o paziente sotto tutela o curatela
- Mancato ottenimento del consenso informato scritto dopo un periodo di riflessione
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Altro
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Sclerosi multipla recidivante-remittente che beneficia di un trattamento moderatamente efficace
Il trattamento moderatamente efficace include interferone beta, glatiramer acetato, teriflunomide, dimetilfumarato e monometilfumarato n= 175 pazienti
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Prelievo di sangue
Risonanza magnetica
Test neuropsicologici
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Sperimentale: Sclerosi multipla recidivante-remittente che beneficia di un trattamento altamente efficace
Il trattamento altamente efficace comprende Natalizumab, Ocrelizumab, Rituximab, Ofatumumab, Fingolimod e Cladribina n= 175 pazienti
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Prelievo di sangue
Risonanza magnetica
Test neuropsicologici
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Sperimentale: Sclerosi multipla recidivante-remittente non trattata
Pazienti non trattati per sclerosi multipla recidivante-remittente n= 50 pazienti
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Prelievo di sangue
Risonanza magnetica
Test neuropsicologici
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Atrofia cerebrale totale
Lasso di tempo: 3 anni dopo il primo giorno
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Atrofia cerebrale totale misurata con scansioni MRI T1
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3 anni dopo il primo giorno
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Analisi quantitativa: analisi del numero di ipersegnali FLAIR
Lasso di tempo: 3 anni dopo il primo giorno
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Analisi dei numeri di ipersegnali FLAIR (carico lesionale)
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3 anni dopo il primo giorno
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Analisi quantitativa: analisi del volume degli ipersegnali FLAIR
Lasso di tempo: 3 anni dopo il primo giorno
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Analisi del volume degli ipersegnali FLAIR
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3 anni dopo il primo giorno
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Analisi qualitativa: analisi delle lesioni venose centrali
Lasso di tempo: 3 anni dopo il primo giorno
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Identificazione e quantificazione delle lesioni della vena centrale su SWI
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3 anni dopo il primo giorno
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Analisi qualitativa: analisi della lesione del bordo periferico
Lasso di tempo: 3 anni dopo il primo giorno
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Identificazione e quantificazione delle lesioni del bordo periferico su SWI
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3 anni dopo il primo giorno
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Analisi quantitativa: misura della diffusività media
Lasso di tempo: 3 anni dopo il primo giorno
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misura della diffusività media mediante analisi del tensore di diffusione
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3 anni dopo il primo giorno
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Analisi quantitativa: misura della frazione di anisotropia
Lasso di tempo: 3 anni dopo il primo giorno
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misurazione della frazione di anisotropia utilizzando l'analisi del tensore di diffusione
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3 anni dopo il primo giorno
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Analisi quantitativa: misurazione del flusso sanguigno cerebrale (CBF)
Lasso di tempo: 3 anni dopo il primo giorno
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analisi del flusso sanguigno cerebrale su 3DPCASL
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3 anni dopo il primo giorno
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Cambiamenti nei valori del neurofilamento della catena leggera del siero
Lasso di tempo: 3 anni dopo il primo giorno
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Variazioni dei valori dei neurofilamenti delle catene leggere sieriche nei pazienti con SMRR in base alla linea di trattamento (trattamento ad alta efficacia rispetto a trattamento a media efficacia)
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3 anni dopo il primo giorno
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Scala di valutazione clinica: recidive
Lasso di tempo: 3 anni dopo il primo giorno
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Scale di valutazione clinica (variazioni assolute e raggiungimento dei valori soglia): Recidive
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3 anni dopo il primo giorno
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Scala di valutazione clinica: Expanded Disability Status Scale (EDSS)
Lasso di tempo: 3 anni dopo il primo giorno
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La scala EDSS va da 0 a 10 con incrementi di 0,5 unità che rappresentano livelli più elevati di disabilità.
Il punteggio si basa su un esame di un neurologo.
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3 anni dopo il primo giorno
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Scala di valutazione clinica: Computerized Speed Cognitive Test (CSCT)
Lasso di tempo: 3 anni dopo il primo giorno
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"Computerized Speed Cognitive Test" (CSCT) fornisce lo screening per il deterioramento cognitivo nei pazienti affetti da SM
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3 anni dopo il primo giorno
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Scala di valutazione clinica: Six-Minute Walk Test (6MWT)
Lasso di tempo: 3 anni dopo il primo giorno
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Test del cammino di sei minuti
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3 anni dopo il primo giorno
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Scala di valutazione clinica: 9-Hole Peg Test (9-HPT)
Lasso di tempo: 3 anni dopo il primo giorno
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Il 9-HPT è un breve test quantitativo standardizzato della funzione degli arti superiori.
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3 anni dopo il primo giorno
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Scala di valutazione clinica: Camminata temporizzata di 25 piedi (T25-FW)
Lasso di tempo: 3 anni dopo il primo giorno
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Il T25-FW è un test quantitativo delle prestazioni di mobilità e funzionalità delle gambe basato su 25 camminate a tempo.
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3 anni dopo il primo giorno
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Scala della qualità della vita: il questionario EQ-5D a 5 livelli (EQ5D-5L)
Lasso di tempo: 3 anni dopo il primo giorno
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EQ5D5L comprende cinque dimensioni: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione. Ogni dimensione ha 5 livelli: nessun problema, problemi lievi, problemi moderati, problemi gravi e problemi estremi. Un punteggio inferiore indica risultati migliori. Il questionario include anche una scala analogica visiva in cui il paziente quantifica la propria percezione della qualità della vita utilizzando un punteggio che va dal peggior stato di salute immaginabile (0) al miglior stato di salute immaginabile (100). |
3 anni dopo il primo giorno
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Scala della qualità della vita: il Brief Pain Inventory (BPI)
Lasso di tempo: 3 anni dopo il primo giorno
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Il Brief Pain Inventory (BPI) valuta la gravità del dolore e il suo impatto sul funzionamento.
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3 anni dopo il primo giorno
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Scala della qualità della vita: DN4
Lasso di tempo: 3 anni dopo il primo giorno
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Il questionario "Douleur Neuropathique 4 questions" è un questionario di 4 domande sulla valutazione del dolore neuropatico da 0 a 10; Se il punteggio del paziente è 4/10 o più, il test è positivo Quando il medico sospetta dolore neuropatico, il questionario DN4 è utile come strumento diagnostico.
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3 anni dopo il primo giorno
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Scala della fatica: scala della fatica di Chalder
Lasso di tempo: 3 anni dopo il primo giorno
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Chalder Fatigue Scale è un questionario autosomministrato per misurare l'entità e la gravità della fatica.
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3 anni dopo il primo giorno
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Scala della fatica: Modified Fatigue Impact Scale (MFIS)
Lasso di tempo: 3 anni dopo il primo giorno
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La Modified Fatigue Impact Scale (MFIS) fornisce una valutazione degli effetti della fatica in termini di funzionamento fisico, cognitivo e psicosociale.
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3 anni dopo il primo giorno
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Scala del sonno: Epworth Sleepiness Scale (ESS)
Lasso di tempo: 3 anni dopo il primo giorno
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La scala della sonnolenza di Epworth (ESS) viene utilizzata per valutare la sonnolenza diurna. L'ESS è un questionario autosomministrato con 8 domande.
Il punteggio ESS può variare da 0 a 24.
Un punteggio globale superiore a dieci è diagnostico di eccessiva sonnolenza diurna.
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3 anni dopo il primo giorno
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Scala della depressione: Beck Depression Inventory (BID)
Lasso di tempo: 3 anni dopo il primo giorno
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Il Beck Depression Inventory (BDI) contiene 21 item e identifica i sintomi e gli atteggiamenti associati alla depressione.
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3 anni dopo il primo giorno
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Scala dell'ansia: scala del disturbo d'ansia generalizzato a 7 elementi (GAD-7)
Lasso di tempo: 3 anni dopo il primo giorno
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La scala a 7 elementi del disturbo d'ansia generalizzato misura sette sintomi di ansia.
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3 anni dopo il primo giorno
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Scala del mal di testa: ef-ID Emicrania
Lasso di tempo: 3 anni dopo il primo giorno
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ef-ID Emicrania guida verso la diagnosi di emicrania
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3 anni dopo il primo giorno
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Criteri esplorativi: proteina acida fibrillare gliale sierica (GFAP)
Lasso di tempo: 3 anni dopo il primo giorno
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GFAP sierico
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3 anni dopo il primo giorno
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Criteri esplorativi: questionario Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI).
Lasso di tempo: 3 anni dopo il primo giorno
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Valutazione della qualità del sonno abituale attraverso un questionario validato.
19 elementi in cui ogni elemento è ponderato su una scala di intervallo 0-3.
Il punteggio PSQI globale viene quindi calcolato sommando i punteggi dei sette componenti, fornendo un punteggio complessivo compreso tra 0 e 21, dove i punteggi più bassi denotano una qualità del sonno più sana.
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3 anni dopo il primo giorno
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Criteri esplorativi: Idiopathic Hypersomnia Severity Hypersomnia Scale (IHSS)
Lasso di tempo: 3 anni dopo il primo giorno
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Questionario riportato dal paziente che valuta la gravità della sonnolenza eccessiva, la durata prolungata del sonno, il deterioramento cognitivo e l'inerzia del sonno.
Il punteggio totale varia da 0 a 50, con punteggi più alti che indicano sintomi più gravi.
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3 anni dopo il primo giorno
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Criteri esplorativi: punteggio RU SATED
Lasso di tempo: 3 anni dopo il primo giorno
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La scala Regolarità, Qualità del sonno, Vigilanza, Tempistica, Efficienza, Durata del sonno (RU SATED) va da 0 a 30, con punteggi più alti che indicano una migliore salute del sonno.
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3 anni dopo il primo giorno
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Criteri esplorativi: Insomnia Severity Index (ISI)
Lasso di tempo: 3 anni dopo il primo giorno
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L'Insomnia Severity Index è una scala di sette elementi segnati su una scala di cinque punti (da 0 a 4).
Il punteggio totale va da 0 a 28.
Punteggi più alti indicano più insonnia.
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3 anni dopo il primo giorno
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Criteri esplorativi: Headaches Impact Test (HIT-6)
Lasso di tempo: 3 anni dopo il primo giorno
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HIT-6 si rivolge a sei domini principali interessati dal mal di testa, tra cui dolore, funzionamento sociale, funzionamento di ruolo, funzionamento cognitivo, vitalità e stress psicologico. Impatto minimo o nullo: 49 o meno; qualche impatto: 50-55 ; impatto sostanziale: 56-59; impatto grave: 60-78 |
3 anni dopo il primo giorno
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Criteri esplorativi: Godin Leisure-Time Exercise Questionnaire (GLTEQ)
Lasso di tempo: 3 anni dopo il primo giorno
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Questionario sugli esercizi per il tempo libero di Godin (GLTEQ)
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3 anni dopo il primo giorno
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie autoimmuni
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie autoimmuni demielinizzanti, SNC
- Malattie autoimmuni del sistema nervoso
- Malattie demielinizzanti
- Sclerosi multipla
- Tecniche investigative
- Discipline e attività comportamentali
- Tecniche di chimica, analitiche
- Analisi dello spettro
- Test psicologici
- Spettroscopia di risonanza magnetica
- Test neuropsicologici
Altri numeri di identificazione dello studio
- RECHMPL20_0422
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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