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Sicurezza ed efficacia del rituximab intratecale in 16 bambini con linfoma non Hodgkin allo stadio Ⅲ、Ⅳ

Obiettivo: questo studio ha dimostrato l'efficacia e la sicurezza del rituximab intratecale (IT) nel trattamento del linfoma non Hodgkin (NHL) allo stadio Ⅲ e Ⅳ nei bambini.

Metodi: Abbiamo riportato che 16 bambini sono stati diagnosticati istologicamente come NHL di stadio Ⅲ e Ⅳ da settembre 2015 a dicembre 2020 che hanno ricevuto rituximab IT presso l'oncologia pediatrica del Sun Yat-Sen Memorial Hospital e sono stati analizzati in modo retrospettivo. Sono state analizzate le manifestazioni cliniche, il coinvolgimento del sistema nervoso centrale, il piano di trattamento e la prognosi dei pazienti....

TUTTI i pazienti risultati patologicamente positivi per CD20 hanno ricevuto il NHL-BFM 95 modificato, mentre il giorno prima della chemioterapia è stato predisposto rituximab IT, che è stato utilizzato contemporaneamente all'infusione endovenosa di rituximab. Il tempo mediano delle dosi ricevute da ciascun paziente è stato di 5 volte, ogni tre settimane, con la dose IT di 10 mg, 15 mg e 20 mg con incrementi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il linfoma maligno è uno dei tumori maligni più comuni nei bambini, con circa il 60% dei casi di linfoma non Hodgkin (NHL) a cellule B. Il NHL nei bambini progredisce rapidamente, è soggetto al coinvolgimento del midollo osseo e del sistema nervoso centrale (SNC), il NHL infestato dal SNC ha una prognosi sfavorevole indipendentemente dalla chemioterapia primaria o secondaria, dalla chemioterapia ad alta intensità, dal rituximab per via endovenosa (RTX), dalla radioterapia e dalle cellule staminali emopoietiche trapianto, HSCT) ha un’efficacia limitata nel trattamento di questi bambini perché solo una piccola percentuale di farmaci/anticorpi può penetrare la barriera emato-encefalica. È stato identificato solo un numero limitato di agenti intratecali, principalmente metotrexato, steroidi e citarabina, che hanno dimostrato sicurezza nell'uso di NHL violato dal sistema nervoso centrale, ma non hanno migliorato la sopravvivenza a lungo termine in questi bambini. Pertanto, se sia possibile trovare farmaci intratecali sicuri ed efficaci è il focus del trattamento e della prevenzione del NHL infuso nel sistema nervoso centrale.

La maggior parte dei tumori NHL a cellule B esprimono l'antigene CD20 nei tessuti tumorali, RTX è un anticorpo monoclonale chimerico specifico per l'antigene CD20 a cellule B e un gran numero di studi hanno confermato che l'infusione endovenosa di RTX ha un buon effetto sui tumori B-adulti e pediatrici. cellula NHL. Tuttavia, le concentrazioni di RTX per via endovenosa nel liquido cerebrospinale sono basse, comprese tra lo 0,1 e il 4,4% della concentrazione nel sangue, e l'uso endovenoso ripetuto non aumenta la concentrazione del farmaco nel liquido cerebrospinale. Recenti piccoli studi clinici hanno dimostrato che l’iniezione intratecale di RTX è sicura nei pazienti adulti con linfoma, ma non ci sono casi nazionali di utilizzo di RTX intratecale nel linfoma infantile. In questo articolo, 16 casi clinici di iniezione intratecale di RTX di stadio III e IV. Sono stati analizzati NHL a cellule B per esplorare la sicurezza e l'efficacia della terapia intratecale con RTX.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

16

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Tutti i bambini sono stati diagnosticati secondo i criteri di tipizzazione del linfoma dell'OMS mediante classificazione patomorfologica e immunofenotipizzazione dei tessuti o del midollo osseo

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi clinica del NHL dei linfociti B
  2. Età ≤ 18 anni
  3. Funzione cardiaca e renale normale

Criteri di esclusione:

  1. Malattie del cuore, del fegato e dei reni
  2. Allergico al rituximab

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Gruppo sperimentale

Da maggio 2015 a dicembre 2020, 16 bambini affetti da NHL diagnosticati presso il Dipartimento di Oncologia Pediatrica del Sun Yat-sen Memorial Hospital dell'Università di Sun Yat-sen hanno accettato di ricevere la terapia intratecale con RTX e hanno firmato un modulo di consenso informato. Tra loro c'erano 13 maschi e 3 femmine, con un rapporto maschi-femmine di 4,33:1,00, un'età di 5,1-13,1 anni e un'età media di esordio di 8,5 anni.

1.2 Diagnosi A tutti i bambini viene diagnosticata la diagnosi secondo i criteri di tipizzazione del linfoma dell'OMS mediante classificazione patomorfologica e immunotipizzazione del tessuto o del midollo osseo.

Criteri di esclusione Pazienti con gravi malattie organiche come cuore, fegato e reni, allergici al rituximab.

Tutti i bambini sono stati trattati con un regime NHL-BFM95 modificato per bambini NHL con l'aggiunta di rituximab, sia per via endovenosa che intratecale, e l'infusione intratecale di rituximab è programmata per essere utilizzata contemporaneamente alla flebo endovenosa di rituximab. Le dosi intratecali di rituximab sono 10 mg, 15 mg e 20 mg con incrementi ogni 3 settimane. l’iniezione intratecale di rituximab non utilizza la chemioterapia intratecalina con metotrexato e/o citarabina.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sopravvivenza libera da malattia a 3 anni
Lasso di tempo: 36 mesi
La DFS è il tempo che intercorre tra il raggruppamento e l'evidenza di recidiva della malattia
36 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Cattedra di studio: Yang Li, Sun Yat-Sen Memorial Hospital of Sun Yat-Sen University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 settembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

30 dicembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

30 agosto 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 giugno 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 dicembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

5 gennaio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 dicembre 2023

Ultimo verificato

1 dicembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Questi dati possono essere richiesti inviando una email all'autore.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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