Daratumumab per pazienti con amiloidosi da catene leggere
16 aprile 2024 aggiornato da: Zhi-Hong Liu, MD, Nanjing University School of Medicine
Daratumumab e desametasone in combinazione con pomalidomide (DPD) o ASCT nel trattamento dell'amiloidosi sistemica a catene leggere (amiloidosi AL) di nuova diagnosi: uno studio clinico prospettico condotto in un unico centro
Si tratta di uno studio clinico esplorativo prospettico, monocentrico, volto a esplorare l'efficacia e la sicurezza di daratumumab in pazienti affetti da amiloidosi AL. I pazienti sono stati divisi in tre gruppi: un gruppo ha ricevuto un trattamento a lungo termine con un regime a base di daratumumab e l'altro Il gruppo ha ricevuto un trapianto autologo di cellule staminali dopo due cicli di trattamento standard con un regime a base di daratumumab e il terzo gruppo è costituito da pazienti con amiloidosi AL di stadio IIIb di nuova diagnosi che pianificano di ricevere un trattamento DPD.
Lo scopo di questo studio è osservare l’efficacia e la sicurezza di Daratumumab, nel trattamento dell’amiloidosi AL sistemica di nuova diagnosi.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Descrizione dettagliata
Si tratta di uno studio clinico esplorativo prospettico, monocentrico, volto a esplorare l'efficacia e la sicurezza di daratumumab in pazienti con amiloidosi AL, i pazienti sono stati divisi in tre gruppi: un gruppo ha ricevuto un trattamento a lungo termine con un regime a base di daratumumab (gruppo A) e l'altro gruppo ha ricevuto il trapianto autologo di cellule staminali dopo due cicli di trattamento standard con un regime a base di daratumumab (gruppo B), mentre il terzo gruppo è costituito da pazienti con amiloidosi AL di stadio IIIb di nuova diagnosi che pianificano di ricevere un trattamento DPD (gruppo C).
I partecipanti con amiloidosi AL riceveranno il farmaco daratumumab mediante infusione endovenosa una volta alla settimana per due mesi, poi ogni 2 settimane per quattro mesi, quindi una volta al mese.
Il trattamento in studio potrà continuare fino alla progressione della malattia, a una tossicità inaccettabile o alla decisione di ritirarsi dallo studio.
Le valutazioni della malattia verranno eseguite ogni tre mesi fino alla progressione della malattia.
Al gruppo C sono stati somministrati daratumumab (16 mg/kg), desametasone (40 mg) e pomalidomide.
L'utilizzo di Daratumumab e desametasone è lo stesso dei gruppi A e B. I pazienti hanno ricevuto pomalidomide orale nei giorni 1-21 di un ciclo di 28 giorni dal ciclo 1 al 6.
La dose di pomalidomide viene aggiustata in base alla funzionalità renale del paziente e al punteggio ECOG.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
100
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Xianghua Huang, MD
- Numero di telefono: 02580862351
- Email: hxhszb@163.com
Luoghi di studio
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Jiangsu
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Nanjing, Jiangsu, Cina, 210016
- Reclutamento
- National Clinical Research Center for Kidney Diseases, Jinling Hospital
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Contatto:
- Xianghua Huang, MD
- Numero di telefono: 02580862351
- Email: hxhszb@163.com
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- I partecipanti devono avere un'età ≥ 18 e ≤ 75 anni;
- Amiloidosi AL di nuova diagnosi ((confermata da esame patologico con almeno un coinvolgimento di un organo importante (cuore, rene o fegato));
- Nei gruppi A e B, secondo il sistema di stadiazione Mayo 2004, la malattia è classificata come stadio Ⅰ-ⅢA; Nel gruppo C, secondo il sistema di stadiazione Mayo 2004, la malattia è classificata come stadio IIIB: NT⁃proBNP>8500ng/L e cTnT>0,035μg/L o cTnI>0,01 g/L;
- I partecipanti dovranno firmare personalmente un modulo di consenso informato approvato dal Comitato Etico prima dell'inizio dello studio;
- Sopravvivenza attesa ≥ 12 settimane;
- Stato di prestazione ECOG ≤ 2;
- Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono accettare di utilizzare una contraccezione efficace dal giorno della firma del consenso informato fino a 365 giorni dopo l'infusione. Per contraccezione efficace si intende l’astinenza o l’uso di un metodo contraccettivo con un tasso di fallimento <1% annuo.
Criteri di esclusione:
- eGFR < 30 ml/min/1,73 m2;
- Mieloma multiplo combinato;
- Infezione acuta o cronica che richiede trattamento entro 30 giorni prima del basale;
- Donne incinte o che allattano.
- Partecipanti noti per avere reazioni allergiche potenzialmente letali, ipersensibilità o intolleranza agli anticorpi monoclonali o agli immunomodulatori.
- Altre condizioni ritenute dal ricercatore non idonee all'arruolamento.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore attivo: gruppo di trattamento con daratumumab a lungo termine (gruppo A)
Il paziente riceverà il protocollo standard di daratumumab combinato con il trattamento con desametasone, una volta alla settimana per i primi due mesi, una volta ogni due settimane per quattro mesi e poi una volta al mese per 18 mesi.
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Daratumumab sarà somministrato alla dose approvata dalla FDA di 16 mg/kg come infusione endovenosa.
Altri nomi:
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Sperimentale: daratumumab in combinazione con il gruppo di trattamento ASCT (gruppo B)
Questo gruppo di pazienti riceverà prima due cicli di trattamento con il protocollo standard di daratumumab combinato con desametasone.
I pazienti successivi riceveranno il trattamento ASCT e i pazienti che raggiungono VGPR o CR dopo il trattamento di trapianto verranno seguiti per l'osservazione
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Daratumumab sarà somministrato alla dose approvata dalla FDA di 16 mg/kg come infusione endovenosa.
Altri nomi:
Il protocollo ASCT prevedeva la mobilizzazione con il solo fattore stimolante le colonie e il condizionamento con melfalan ad alte dosi 140-200 mg/m2 . |
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Sperimentale: Daratumumab e desametasone combinati con pomalidomide (DPD) (gruppo C)
I pazienti con amiloidosi AL di stadio IIIb di nuova diagnosi riceveranno Daratumumab (16 mg/kg), desametasone (40 mg) e pomalidomide.
L’utilizzo di Daratumumab e desametasone è lo stesso del gruppo A. I pazienti hanno ricevuto pomalidomide orale nei giorni 1-21 di un ciclo di 28 giorni dal ciclo 1 al 6.
La dose di pomalidomide viene aggiustata in base alla funzionalità renale del paziente e al punteggio ECOG.
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Daratumumab sarà somministrato alla dose approvata dalla FDA di 16 mg/kg come infusione endovenosa.
Altri nomi:
I pazienti hanno ricevuto pomalidomide orale nei giorni 1-21 di un ciclo di 28 giorni dal ciclo 1 al ciclo 6.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tasso di risposta ematologica completa
Lasso di tempo: 6 mesi
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il tasso di risposta ematologica completa complessiva a 6 mesi dopo il trattamento.
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6 mesi
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Tasso di risposta degli organi
Lasso di tempo: 1 anno
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il tasso di risposta d’organo a 1 anno dopo il trattamento
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1 anno
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tempo al trattamento successivo
Lasso di tempo: 3 anni
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Numero di mesi tra l'inizio del farmaco in studio e l'inizio di un altro trattamento
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3 anni
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Sopravvivenza libera da progressione
Lasso di tempo: 3 anni
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la sopravvivenza libera da progressione a 3 anni dopo il trattamento
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3 anni
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Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 5 anni
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la sopravvivenza globale a 5 anni dopo il trattamento
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5 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Xianghua Huang, MD, Jinling Hospital, China
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 gennaio 2023
Completamento primario (Stimato)
31 dicembre 2025
Completamento dello studio (Stimato)
31 dicembre 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
29 marzo 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
16 aprile 2024
Primo Inserito (Effettivo)
19 aprile 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
19 aprile 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
16 aprile 2024
Ultimo verificato
1 aprile 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2024-02
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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