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Efficacia, metabolismo e densità minerale ossea del TP a 3 mesi rispetto al TP a 1 mese nell'ICPP

26 giugno 2024 aggiornato da: Zhe Meng,MD, Sun Yat-Sen Memorial Hospital of Sun Yat-Sen University

Gli effetti della formulazione di triptorelina (TP) per 3 mesi rispetto alla formulazione per 1 mese sull'efficacia, sul metabolismo del glucosio e dei lipidi e sulla densità minerale ossea (BMD) nella pubertà precoce centrale idiopatica (ICPP)

L'obiettivo primario di questo studio è confrontare l'efficacia della formulazione di triptorelina per 3 mesi e della formulazione per 1 mese di triptorelina e valutare gli effetti a breve termine della formulazione di triptorelina per 3 mesi sul metabolismo del glucosio e dei lipidi, sulla composizione corporea e densità ossea nei pazienti cinesi con ICPP.

Panoramica dello studio

Descrizione dettagliata

La pubertà precoce centrale idiopatica (CPP) è un'importante malattia curabile che causa disturbi della crescita puberale. Gli analoghi dell'ormone di rilascio delle gonadotropine (GnRHa) sono i farmaci di prima linea per il trattamento della pubertà precoce centrale idiopatica (ICPP). Attualmente, la formulazione da 1 mese (3,75 mg) è quella più utilizzata in Cina. Lo sviluppo di formulazioni a lunga azione ridurrà il numero di iniezioni e i costi di trattamento per i bambini, oltre a ridurre il carico delle visite cliniche. La formulazione per 3 mesi di Triptorelin Pamoate (15 mg) è stata approvata per l'uso nella pubertà precoce centrale nel marzo 2023. Al momento, in Cina è disponibile un solo studio clinico a braccio singolo, su piccolo campione, reso pubblico e non esistono dati di studi clinici controllati simultanei, reali e su grande campione sull'efficacia e la sicurezza dello studio clinico a 3 e 1 mese. Formulazioni mensili di triptorelina nel trattamento della pubertà precoce centrale. Negli eventi di sicurezza attualmente riportati sia a livello nazionale che internazionale, non ci sono segnalazioni sugli effetti della formulazione di triptorelina per 3 mesi sul metabolismo del glucosio e dei lipidi, sulla composizione corporea e sulla densità ossea dei pazienti. Il nostro gruppo di ricerca ha precedentemente osservato in uno studio retrospettivo su piccolo campione di pazienti di sesso femminile con ICPP che dopo 1 anno di trattamento con la formulazione di 3 mesi di GnRHa (11,25 mg di leuprorelina), ha inibito efficacemente l'asse ipotalamo-ipofisi-gonadi e l'età ossea progressione, miglioramento dell’altezza prevista per gli adulti e non hanno avuto eventi gravi sulla sicurezza. Pertanto, sulla base del nostro lavoro precedente, prevediamo di condurre uno studio controllato simultaneo, reale e su ampio campione per valutare la soppressione dell'asse gonadico e i benefici previsti in termini di altezza nell'adulto della formulazione di triptorelina per 3 mesi rispetto alla formulazione per 1 mese. in pazienti con pubertà precoce centrale (CPP). Inoltre, valuteremo gli effetti a breve termine della formulazione di triptorelina per 3 mesi sul metabolismo del glucosio e dei lipidi, sulla composizione corporea e sulla densità ossea nei pazienti con ICPP. Si prevede che i risultati dello studio forniranno prove cliniche per l'applicazione della formulazione da 3 mesi nel trattamento della pubertà precoce centrale in Cina.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

134

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510020
        • Sun Yat-Sen Memorial Hospital of Sun Yat-Sen University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Zhe Meng
        • Investigatore principale:
          • Liyang Liang
        • Sub-investigatore:
          • Lina Zhang
        • Sub-investigatore:
          • Siqi Huang
        • Sub-investigatore:
          • Lele Hou
        • Sub-investigatore:
          • Zulin Lin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Comparsa precoce dei caratteri sessuali secondari, in particolare lo sviluppo del seno nelle ragazze prima degli 8 anni o il menarca prima dei 10 anni e l'ingrossamento dei testicoli nei ragazzi prima dei 9 anni.
  2. Ingrossamento delle gonadi: l'ecografia pelvica mostra che le ragazze hanno almeno un follicolo ovarico con un diametro > 4 mm e lo sviluppo del seno è almeno allo stadio di Tanner II; i ragazzi hanno un volume testicolare ≥ 4 ml (misurato con orchidometro Prader).
  3. Test di stimolazione del GnRH: valore di picco LH ≥ 5 UI/L (metodo chemiluminescenza), con un rapporto picco LH/picco FSH ≥ 0,6.
  4. L'età ossea (BA) supera l'età cronologica (CA) di 1 anno o più (in base alla valutazione dell'età ossea durante il periodo di screening presso questo centro).
  5. Crescita lineare accelerata, con un tasso di crescita annuale superiore a quello dei bambini sani della stessa età.
  6. Nessun trattamento precedente con agonisti dell'ormone di rilascio delle gonadotropine.
  7. Peso corporeo di almeno 20 kg.

Criteri di esclusione:

1. Malattie target:

  1. Pubertà precoce centrale secondaria: comprende anomalie del sistema nervoso centrale (tumori o lesioni occupanti spazio, lesioni acquisite, anomalie congenite dello sviluppo, ecc.) e altre malattie (iperplasia surrenale congenita, pubertà precoce familiare limitata agli uomini, sindrome di McCune-Albright, ecc. .).
  2. Pubertà precoce centrale a lenta progressione: alcuni bambini mostrano segni di sviluppo sessuale prima dell'età definita (7-8 anni), ma la progressione dello sviluppo sessuale e dell'età ossea è lenta e la crescita lineare rimane entro i percentili corrispondenti.

    2. Anamnesi del trattamento, anamnesi medica e condizioni mediche concomitanti:

  3. Ipersensibilità nota a qualsiasi sostanza sperimentale o composti correlati.
  4. Qualsiasi malattia cronica o trattamento ritenuto dallo sperimentatore potenzialmente in grado di interferire con la crescita o con altri endpoint dello studio [inclusi ma non limitati a: uso di glucocorticoidi a lungo termine (escluso l'uso topico a breve termine), insufficienza renale, diabete, scoliosi da moderata a grave].
  5. Ragazze con età ossea superiore a 12,5 anni o menarca ≥ 1 anno; ragazzi con età ossea superiore a 14 anni (sulla base della valutazione dell'età ossea durante il periodo di screening presso questo centro).
  6. Sindrome congenita del QT lungo/ECG a 12 derivazioni allo screening che mostra un QTc ≥ 500 ms corretto secondo la formula di Bazett, esclusi altri fattori che causano un prolungamento dell'intervallo QT all'ECG/ECG a 12 derivazioni allo screening che mostra un QTc compreso tra 480 e 499 ms accompagnato da sincope inspiegabile, con nessun altro fattore che causa un prolungamento dell'intervallo QT e nessuna mutazione patogenetica.
  7. BMI ≥ 95° percentile (stessa età e stesso sesso).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Triptorelina a 3 mesi
La triptorelina pamoato viene somministrata tramite iniezione intramuscolare una volta ogni tre mesi
La triptorelina pamoato 15 mg viene somministrata tramite iniezione intramuscolare una volta ogni tre mesi.
Comparatore attivo: Triptorelina per 1 mese
La triptorelina acetato 3,75 mg viene somministrata tramite iniezione intramuscolare una volta ogni quattro settimane.
La triptorelina acetato 3,75 mg viene somministrata tramite iniezione intramuscolare una volta ogni quattro settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La proporzione di LH è ≤ 3 UI/L
Lasso di tempo: 3 mesi dopo l'iniezione di TP a 3 mesi e TP a 1 mese
Nel test di stimolazione del GnRHa, la triptorelina viene somministrata per via endovenosa alla dose di 0,1 mg/m² (con una dose massima di 0,1 mg). I campioni di sangue vengono raccolti 60 minuti dopo la somministrazione per misurare i livelli dell'ormone luteinizzante (LH). I livelli sierici di LH sono stati misurati mediante test di elettroimmunochemiluminescenza.
3 mesi dopo l'iniezione di TP a 3 mesi e TP a 1 mese

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
LH basale (UI/L), FSH basale (UI/L), estradiolo (femmina) (pg/ml) e testosterone (maschile) (pg/ml)
Lasso di tempo: Mesi 0, 3, 6 e 12 dopo l'iniezione di triptorelina 3M e 1M
Cambiamenti nei livelli basali di ormone luteinizzante (LH), ormone follicolo-stimolante (FSH), estradiolo (E2) e testosterone (T) dopo il trattamento rispetto al basale. I livelli sierici di LH, FSH, estradiolo e testosterone sono stati misurati mediante test di elettroimmunochemiluminescenza.
Mesi 0, 3, 6 e 12 dopo l'iniezione di triptorelina 3M e 1M
Fase di concia
Lasso di tempo: Mesi 0, 3, 6 e 12 dopo l'iniezione di triptorelina 3M e 1M
Percentuale di bambini con regressione o nessuna progressione nella stadiazione di Tanner. Lo stadio puberale è stato determinato da un endocrinologo pediatrico esperto secondo il metodo proposto da Marshall e Tanner.
Mesi 0, 3, 6 e 12 dopo l'iniezione di triptorelina 3M e 1M
Lunghezza uterina (femmina)(ml) e volume testicolare (maschile)(ml)
Lasso di tempo: Mesi 0, 3, 6 e 12 dopo l'iniezione di triptorelina 3M e 1M
Cambiamenti nella lunghezza uterina e nel volume ovarico per le ragazze e nel volume testicolare per i ragazzi. L'ecografia pelvica verrà utilizzata per misurare la lunghezza uterina e le dimensioni ovariche (lunghezza, larghezza e spessore). Il volume ovarico verrà calcolato utilizzando la formula fornita. L'orchidometro Prader verrà utilizzato per misurare il volume testicolare prima e dopo il trattamento.
Mesi 0, 3, 6 e 12 dopo l'iniezione di triptorelina 3M e 1M
Velocità di crescita (cm/anno)
Lasso di tempo: Mesi 0, 3, 6 e 12 dopo l'iniezione di triptorelina 3M e 1M
Cambiamenti nella velocità di crescita (GV) dopo il trattamento rispetto al basale. La velocità di crescita (GV) viene generalmente misurata come tasso di crescita annuale, ovvero l'aumento di altezza in un anno.
Mesi 0, 3, 6 e 12 dopo l'iniezione di triptorelina 3M e 1M
BA/CA
Lasso di tempo: Mese 0, 6 e 12 dopo l'iniezione di triptorelina 3M e 1M
Cambiamenti nell’età ossea (BA) e rapporto tra età ossea ed età cronologica (BA/CA) rispetto al basale. La determinazione dell'età ossea verrà condotta utilizzando un dispositivo di imaging a raggi X per acquisire immagini a raggi X della mano e del polso. Il BA verrà interpretato utilizzando uno strumento standardizzato di valutazione dell'età ossea AI (sistema Yitu).
Mese 0, 6 e 12 dopo l'iniezione di triptorelina 3M e 1M
PAH(cm)
Lasso di tempo: Mese 0, 6 e 12 dopo l'iniezione di triptorelina 3M e 1M
L'altezza prevista per gli adulti (PAH) è stata calcolata utilizzando le tabelle medie del metodo Bayley-Pinneau
Mese 0, 6 e 12 dopo l'iniezione di triptorelina 3M e 1M
Composizione corporea
Lasso di tempo: Mese 0 e 12 dopo l'iniezione di triptorelina 3M e 1M
Confronto della percentuale di grasso corporeo dopo il trattamento rispetto al basale utilizzando l'assorbimetria a raggi X a doppia energia (DXA).
Mese 0 e 12 dopo l'iniezione di triptorelina 3M e 1M
Densità minerale ossea
Lasso di tempo: Mese 0 e 12 dopo l'iniezione di triptorelina 3M e 1M
Confronto del punteggio T più basso tra la colonna lombare (L1-L4), l'anca totale e il collo del femore dopo il trattamento rispetto al basale utilizzando l'assorbimetria a raggi X a doppia energia (DXA).
Mese 0 e 12 dopo l'iniezione di triptorelina 3M e 1M
BMIDS
Lasso di tempo: Mese 0, 6 e 12 dopo l'iniezione di triptorelina 3M e 1M
I punteggi di deviazione standard (SDS) dell'indice di massa corporea (BMI) sono stati calcolati utilizzando il grafico di crescita del 2005 per bambini e adolescenti cinesi di età compresa tra 0 e 18 anni. Cambiamenti nell'IMC SDS dopo il trattamento rispetto al basale
Mese 0, 6 e 12 dopo l'iniezione di triptorelina 3M e 1M
metabolismo del glucosio
Lasso di tempo: Mese 0, 6 e 12 dopo l'iniezione di triptorelina 3M e 1M
Variazioni della glicemia a digiuno (mmol/L), dell'insulina a digiuno (μU/mL) e dell'HOMA-IR dopo il trattamento rispetto al basale. L'HOMA-IR è stato calcolato come (insulina a digiuno (μU/mL)×glucosio a digiuno (mmol/l) )) meno 22,5.
Mese 0, 6 e 12 dopo l'iniezione di triptorelina 3M e 1M
metabolismo dei lipidi
Lasso di tempo: Mese 0, 6 e 12 dopo l'iniezione di triptorelina 3M e 1M
Cambiamenti nel colesterolo totale (TC) (mg/dL), lipoproteine ​​a bassa densità (LDL) (mg/dL), lipoproteine ​​ad alta densità (HDL) (mg/dL), trigliceridi (TG) (mg/dL) dopo il trattamento Rispetto al basale.
Mese 0, 6 e 12 dopo l'iniezione di triptorelina 3M e 1M

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Zhe Meng, master, Sun Yat-Sen Memorial Hospital of Sun Yat-Sen University
  • Investigatore principale: Liyang Liang, PhD, Sun Yat-Sen Memorial Hospital of Sun Yat-Sen University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 luglio 2024

Completamento primario (Stimato)

30 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

30 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 giugno 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 giugno 2024

Primo Inserito (Effettivo)

5 luglio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 luglio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 giugno 2024

Ultimo verificato

1 giugno 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

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Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

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Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

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prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

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