La sicurezza e l'efficacia del CD-801 nei pazienti con colangiocarcinoma intraepatico avanzato

Criteri di inclusione:

• Maschi o femmine, di età pari o superiore a 18 anni.
• Pazienti con colangiocarcinoma intraepatico confermato istologicamente o citologicamente.
• Pazienti con colangiocarcinoma intraepatico non idonei alla resezione chirurgica, al trapianto di fegato o alla terapia di ablazione o con recidiva post-chirurgica e/o metastasi.
• Pazienti non idonei al trattamento locale o sistemico o che hanno avuto progressione dopo almeno un regime chemioterapico contenente gemcitabina/fluoropirimidina/platino, ecc..
• Aspettativa di vita di 12 settimane o più.
• I soggetti devono avere un Performance Status (PS) dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) compreso tra 0 e 2.
• I maschi fertili e le femmine in età fertile sono disposti a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace per l'intero periodo di studio e per 6 mesi dopo l'interruzione del farmaco in studio. Le donne in età fertile, comprese le donne in premenopausa ed entro 2 anni dalla menopausa, devono avere un risultato negativo del test di gravidanza sul siero entro 7 giorni prima della prima dose del trattamento in studio.
• Soggetti che hanno accettato volontariamente di fornire il consenso informato scritto e la volontà e la capacità di rispettare tutti gli aspetti del protocollo.

Criteri di esclusione:

• I pazienti con uno qualsiasi dei seguenti criteri sono stati esclusi dalla partecipazione a questo studio:

  • Funzionalità epatica inadeguata: albumina (ALB) < 25 g/l o bilirubina totale > 5 volte il limite superiore della norma (ULN) o aspartato aminotransferasi (AST), fosfatasi alcalina (ALP) o alanina aminotransferasi (ALT) >10 ×ULN.
  • Funzione renale inadeguata definita come creatinina >1,5 × ULN o clearance calcolata della creatinina < 40 ml/min.
  • Conta assoluta dei neutrofili (ANC) < 1,0×109/L, o piastrine < 30×109/L, o emoglobina < 8,5 g/dL.
  • Rapporto internazionale normalizzato (INR) > 2,3.
  • Ipertensione scarsamente controllata, diabete o altre gravi malattie cardiache o polmonari o con gravi disfunzioni.
  • Pazienti che hanno ricevuto trattamenti antitumorali locali o sistemici come ablazione, chemioterapia ed embolizzazione arteriosa transepatica (TACE), radioterapia locale del fegato, immunoterapia, terapia mirata, ecc., entro 4 settimane, o chemioterapia, altri farmaci sperimentali, o radioterapia delle lesioni metastatiche entro 2 settimane, ad eccezione dei regimi di trattamento valutati come progressione della malattia secondo mRECIST o RECIST 1.1.
  • Pazienti con metastasi cerebrali incurabili.
  • Tutte le tossicità legate a precedenti trattamenti antitumorali locoregionali o sistemici sono ancora di grado 2 o superiore (ad eccezione della caduta dei capelli e di altri eventi giudicati tollerabili dai ricercatori).
  • Anamnesi di complicanze di cirrosi epatica o HCC come emorragia gastrointestinale, encefalopatia epatica palese o ascite refrattaria nelle 2 settimane precedenti la prima dose del trattamento in studio.
  • Infezione attiva incontrollata (ad esempio, infezioni polmonari o infezioni addominali).
  • Storia di tumori maligni diversi dall'HCC nei 5 anni precedenti lo screening, ad eccezione dei tumori maligni con un rischio trascurabile di metastasi o morte (ad es., tasso di sopravvivenza globale a 5 anni > 90%), come carcinoma gastrico precoce adeguatamente trattato, carcinoma in situ della cervice, carcinoma cutaneo non melanoma o cancro della prostata localizzato.
  • DNA del virus dell'epatite B superiore a 500 copie/ml o RNA del virus dell'epatite C superiore a 15 U/ml.
  • Positivo al virus dell’immunodeficienza umana (HIV).
  • Allergico ai mezzi di contrasto.
  • Donne in gravidanza/allattamento o donne con possibilità di gravidanza.
  • Qualsiasi condizione medica che, a giudizio dello sperimentatore, precluderebbe la partecipazione a questo studio clinico.