- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT06724731
Ruolo dell'elastografia ecografica combinata nella valutazione del grado di fibrosi epatica nei bambini con malattia epatica colesterica
I CLD pediatrici sono diversi e comprendono un ampio spettro di condizioni, dai disturbi congeniti e metabolici alle malattie autoimmuni e virali. Queste patologie epatiche croniche nei bambini spesso comportano il rischio di progredire in fibrosi e cirrosi. Inoltre, alcune malattie del fegato nei bambini presentano caratteristiche uniche, tra cui tassi variabili di progressione della fibrosi. Ad esempio, mentre nella maggior parte dei pazienti la fibrosi impiega in genere mesi per svilupparsi, progredisce molto più rapidamente nei neonati. Circa l’1%-2% degli adulti, ma una percentuale significativamente maggiore (17%-30% dei bambini), progrediscono verso una malattia epatica avanzata e necessitano di trapianto di fegato ogni anno.
lo scopo dello studio è valutare il valore diagnostico della tecnica Combi-Elasto nel rilevare il grado di fibrosi epatica nei bambini con malattia epatica colestatica
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
La prevalenza della malattia epatica cronica (CLD) tra i bambini è in aumento a livello globale, guidata da vari cambiamenti epidemiologici, come la crisi degli oppioidi che contribuisce alle infezioni da epatite C e l’epidemia di obesità che porta alla steatosi epatica non alcolica (NAFLD). la malattia del fegato colpisce 1 neonato su 2.500 e nel 2021 i bambini hanno rappresentato il 13% di tutti i trapianti di fegato negli Stati Uniti.
Attualmente non esistono trattamenti farmacologici efficaci per prevenire o rallentare la progressione della malattia epatica colestatica nei bambini. Di conseguenza, è fondamentale valutare l’entità della fibrosi epatica nei bambini con malattia epatica colestatica il più presto possibile. La valutazione precoce è vitale per ritardare la progressione della malattia, diminuire la necessità di trapianto di fegato e fornire informazioni essenziali per il processo decisionale clinico quando il trapianto diventa necessario.
La tecnica Combi-Elasto, che integra l'elastografia con altre modalità di imaging non invasive, è emersa come uno strumento promettente per la valutazione della fibrosi epatica. Questo approccio offre numerosi potenziali vantaggi, tra cui una maggiore accuratezza diagnostica, sicurezza e capacità di valutare la fibrosi senza la necessità di procedure invasive. Combi-elasto (CE) integra i vantaggi dell’elastografia a deformazione e dell’elastografia a onde di taglio. Utilizza l'indice di fibrosi (FI), l'indice di attività (AI) e il coefficiente di attenuazione (ATT) per fornire valutazioni precise dei livelli di fibrosi, dell'attività infiammatoria e della degenerazione grassa.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Rehab Mohamed Abdo Hussien, resident doctor
- Numero di telefono: +201014258087
- Email: rhbmhmdabdo57@gmail.com
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criteri di inclusione:
- I partecipanti devono avere un’età compresa tra 0 e 18 anni al momento dell’iscrizione.
I bambini devono avere una diagnosi confermata di malattia epatica colestatica, supportata da:
- Conferma istologica tramite biopsia epatica che mostra colestasi.
- Evidenza clinica di colestasi, come livelli elevati di fosfatasi alcalina o iperbilirubinemia coniugata.
- I partecipanti devono avere una storia documentata di malattia epatica colestatica per almeno tre mesi prima dell'arruolamento per garantire che la condizione sia cronica e consenta un'adeguata valutazione della progressione della fibrosi.
Criteri di esclusione:
- pazienti senza ascite preepatica
- pazienti con lesioni epatiche occupanti spazio.
- pazienti con altre malattie sistemiche gravi, come insufficienza cardiaca, insufficienza renale e malattie mentali
- pazienti dopo trapianto di fegato.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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pazienti bambini Malattia epatica colestatica
valutare il valore diagnostico della tecnica Combi-Elasto nella valutazione della fibrosi epatica nei bambini con malattia epatica colestatica
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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l'accuratezza della tecnica Combi-Elasto nel determinare il grado di fibrosi epatica nei bambini
Lasso di tempo: linea di base
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sensibilità e specificità della tecnica Combi-Elasto nel determinare il grado di fibrosi epatica nei bambini
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linea di base
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Lendahl U, Lui VCH, Chung PHY, Tam PKH. Biliary Atresia - emerging diagnostic and therapy opportunities. EBioMedicine. 2021 Dec;74:103689. doi: 10.1016/j.ebiom.2021.103689. Epub 2021 Nov 12.
- Zhao Y, Wu L, Qin H, Li Q, Shen C, He Y, Yang H. Preoperative combi-elastography for the prediction of early recurrence after curative resection of hepatocellular carcinoma. Clin Imaging. 2021 Nov;79:173-178. doi: 10.1016/j.clinimag.2021.05.020. Epub 2021 May 31.
- Zou YG, Wang H, Li WW, Dai DL. Challenges in pediatric inherited/metabolic liver disease: Focus on the disease spectrum, diagnosis and management of relatively common disorders. World J Gastroenterol. 2023 Apr 14;29(14):2114-2126. doi: 10.3748/wjg.v29.i14.2114.
- Feldman AG, Sokol RJ. Neonatal cholestasis: emerging molecular diagnostics and potential novel therapeutics. Nat Rev Gastroenterol Hepatol. 2019 Jun;16(6):346-360. doi: 10.1038/s41575-019-0132-z.
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Parole chiave
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Altri numeri di identificazione dello studio
- elastography cholesteric liver
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