Uno studio di fase 1 su FD-001 nella LMA/NHL/MM/MDS ricorrente/refrattaria (R/R)

Criteri di inclusione:

1. Disposto a partecipare volontariamente a questo studio clinico; possedere una comprensione completa, fornire il consenso e firmare il modulo di consenso informato scritto (ICF) per questo studio; dimostrare la volontà di aderire e completare tutte le procedure dello studio.
2. Gamma di età dai 18 agli 80 anni (inclusi), senza restrizioni di genere.
3. Performance status ECOG ≤2 (fare riferimento all'Appendice 1).
4. Periodo minimo di sopravvivenza previsto di almeno 3 mesi.
5. Pazienti con diagnosi di neoplasie ematologiche confermate mediante esami patologici e/o citologici, che hanno fallito o non hanno ricevuto cure standard a causa di mancanza di efficacia o intolleranza. Ciò include pazienti con condizioni ricorrenti/refrattarie.

6. Presenza di almeno una lesione misurabile:

   • Per LMA: midollo osseo contenente più del 5% di cellule primitive/immature (esclusa la rigenerazione dopo chemioterapia di consolidamento).
   • Per le MDS: esame patologico aspirato o biopsia del midollo osseo che rivela meno del 20% di cellule primitive.

   • Per MM: soddisfare uno dei seguenti criteri:

     1. Proteina monoclonale rilevata nel sangue ≥ 1 g/dL (10 g/L) mediante elettroforesi delle proteine ​​sieriche.
     2. Proteina monoclonale urinaria ≥ 200 mg nell'arco di 24 ore.
     3. Se la proteina monoclonale non è rilevabile nel sangue o nelle urine, il rapporto di FLC sieriche interessate/non interessate deve essere ≥ 100 (con un livello di FLC sieriche interessate ≥ 100 mg/l).
   • Per NHL: presenza di lesioni misurabili identificate mediante scansioni TC, PET-CT o PET-MRI come lesioni linfonodali con asse maggiore > 1,5 cm o lesioni extranodali con asse maggiore > 1,0 cm); CLL/SLL: linfociti monoclonali del sangue periferico ≥5,0×10^9/L; WM: IgM >2×ULN.
7. Gli effetti avversi derivanti dalla precedente terapia antitumorale dovrebbero essere regrediti al grado ≤1 (esclusa la perdita continua di capelli insieme ai test di laboratorio specificati nel criterio 8).

8. Con un sufficiente supporto della funzione organica, durante gli esami di laboratorio nel periodo di screening devono essere soddisfatti tutti i seguenti criteri:

   • La conta dei globuli bianchi (WBC) deve essere inferiore o uguale a 30×10^9/L prima del primo utilizzo del farmaco sperimentale; (Questo criterio è applicabile solo alla leucemia mieloide acuta e alle sindromi mielodisplastiche ed è consentito l'uso di idrossiurea per abbassare la conta dei globuli bianchi.) La conta assoluta dei neutrofili (ANC) deve essere maggiore o uguale a 1,0×10^9/L prima del primo utilizzo del farmaco sperimentale e può essere ridotta a 0,75×10^9/L in caso di infiltrazione del midollo osseo ; la conta piastrinica (PLT) deve essere maggiore o uguale a 70×10^9/L prima del primo utilizzo del farmaco sperimentale e può essere ridotta a 50×10^9/L in caso di infiltrazione del midollo osseo; il livello di emoglobina (HB) deve essere maggiore o uguale a 70 g/L prima del primo utilizzo del farmaco sperimentale e può essere abbassato a 60 g/L in caso di infiltrazione del midollo osseo (questo criterio è applicabile solo a MM e NHL È necessario che questo test non sia stato condotto entro 7 giorni prima del prelievo di sangue dopo la somministrazione di G-CSF (o GM-CSF), eritropoietina, trattamento con trombopoietina o componenti del sangue; trasfusione)

Criteri di esclusione:

1. Entro 4 settimane prima della prima dose del farmaco in studio o entro 5 emivite (a seconda di quale sia la più breve), il soggetto ha ricevuto una terapia antitumorale, inclusa chemioterapia, immunoterapia, terapia mirata (esclusa la terapia con idrossiurea e iniezione intratecale profilattica di chemioterapia droghe); ricevuto radioterapia entro 2 settimane; hanno ricevuto una terapia antitumorale con fitoterapia cinese entro 2 settimane;
2. Leucemia mieloide cronica (LMC) con positività BCR/ABL;
3. Il soggetto presenta infiltrazione tumorale maligna del sistema nervoso centrale;
4. Il soggetto ha un altro tumore maligno contemporaneamente (escluso il cancro cervicale allo stadio IB o allo stadio inferiore che è stato curato, il cancro cutaneo basocellulare o squamoso non invasivo e altri tumori maligni che hanno raggiunto la remissione completa (CR)> 10 anni e >5 anni rispettivamente);
5. Nelle 4 settimane precedenti la prima dose del farmaco in studio, il soggetto ha ricevuto un vaccino vivo attivo o attenuato;
6. Il soggetto ha una storia di evidente abuso di alcol e droghe; una storia di gravi allergie in passato o è allergico a qualsiasi componente del farmaco in studio.