Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Catturare i sintomi chiave della MG utilizzando le registrazioni dello smartphone. (CAPTURE - MG)

6 luglio 2026 aggiornato da: Martijn R. Tannemaat, MD PhD, Leiden University Medical Center

Acquisizione dei sintomi chiave utilizzando le registrazioni dello smartphone in pazienti affetti da miastenia grave (CAPTURE-MG)

Questo studio si avvarrà di un disegno trasversale di pazienti con MG e partecipanti non affetti da MG per valutare quantitativamente i principali sintomi della MG ed esplorare l’applicabilità degli algoritmi di apprendimento automatico alla loro misurazione.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

A causa della progettazione in sezione trasversale, i partecipanti dovranno visitare il Leiden University Medical Center (LUMC) una sola volta. Per i pazienti già trattati nel LUMC, cercheremo di allineare questa visita con un appuntamento clinico standard.

Dopo l'inclusione, verranno raccolti tutti i dati di base, costituiti da dati demografici, storia clinica e una serie di questionari (quattro per i partecipanti alla MG, tre per i partecipanti non MG). Le valutazioni sintomo-specifiche vengono eseguite in un ordine standard, con il compito più faticoso (ad es. valutazione statica della fatica prossimale del braccio) per ultimo. Stimiamo che la visita durerà complessivamente 60 minuti.

Questo studio è considerato a basso rischio. La sospensione della piridostigmina per un periodo limitato fa parte della cura standard della MG (prima di indagini o valutazioni cliniche) e non influisce sull'esito clinico a lungo termine. I partecipanti alla MG acconsentiranno a sospendere la piridostigmina per 12 ore prima della visita di studio se sono in trattamento e a riprenderlo dopo la visita. Poiché si tratta di uno studio non interventistico e osservazionale in cui vengono raccolti solo dati digitali basati su questionari e senza contatto, l’unica fonte di rischio marginale riguarda la protezione e la riservatezza dei dati, comprese le modalità per il trasferimento e l’archiviazione dei dati. Dato che non sarebbe possibile deidentificare i dati audio o video digitali mantenendo l'integrità richiesta per l'analisi dei dati, chiederemo il consenso esplicito per la condivisione di queste informazioni in questo formato identificabile.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

225

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Olanda
      • Leiden, Olanda
        • Reclutamento
        • Leiden University Medical Center
        • Contatto:
        • Contatto:
    • South Holland
      • Leiden, South Holland, Olanda, 2333 ZA
        • Non ancora reclutamento
        • Leiden University Medical Center
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Martijn R Tannemaat, MD PhD
        • Sub-investigatore:
          • Yvonne JM Campman, MD
        • Sub-investigatore:
          • Jan JGM Verschuuren, MD PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Sì

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Il nostro obiettivo è includere 150 pazienti affetti da Miastenia Gravis, reclutati dal registro nazionale della MG olandese-belga, dall'organizzazione dei pazienti "Spierziekten Nederland" o identificati dal team clinico del Leiden University Medical Center (LUMC).

I partecipanti non affetti da MG vengono campionati preferenzialmente da amici e familiari di pazienti con MG arruolati. La preferenza più alta sarà per i membri della stessa famiglia, la preferenza più bassa sarà per i membri non familiari. Ciò agisce sia come fonte naturale di partecipanti al controllo sia come controllo naturale per eventuali fattori confondenti ambientali. Inoltre, i partecipanti non MG verranno reclutati separatamente posizionando volantini nelle aree affollate del LUMC.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Età ≥ 18 anni
  2. Capacità di comprendere i requisiti dello studio e di fornire il consenso informato scritto.

Criteri di inclusione solo per i partecipanti MG:

  1. Una diagnosi clinica di miastenia grave (oculare o generalizzata) con la tipica debolezza muscolare fluttuante e almeno uno dei seguenti:

    • un test sierologico positivo per gli anticorpi AChR o MuSK;
    • un test elettrodiagnostico anomalo: stimolazione nervosa ripetitiva (RNS) o elettromiografia a fibra singola (SFEMG).
  2. Classificazione clinica MGFA della gravità della malattia I-IV.
  3. I soggetti presentano almeno uno dei sintomi di interesse (vale a dire disartria, disfonia, affaticamento prossimale del braccio e/o ptosi).

Criteri di inclusione solo per partecipanti non MG

  1. Ai soggetti non viene diagnosticata la MG e non hanno alcun sospetto clinico.
  2. I soggetti non hanno un'anamnesi medica di nessuno dei sintomi di interesse (vale a dire disartria, disfonia, affaticamento prossimale del braccio e/o ptosi).

Criteri di esclusione:

  1. Non sono disposto a ricevere registrazioni audio per le valutazioni dello studio.
  2. Non sono disposto a essere videoregistrato per le valutazioni dello studio.
  3. Soggetti che attualmente prendono parte a uno studio clinico di un prodotto medicinale sperimentale.
  4. Soggetti che hanno utilizzato un farmaco a base di piridostigmina a rilascio immediato nelle 12 ore precedenti la loro partecipazione e partecipanti in terapia con piridostigmina a rilascio prolungato.
  5. I soggetti hanno limitazioni cognitive o fisiche che, secondo l'opinione dello sperimentatore, limitano la capacità del soggetto di completare le procedure/

Criteri di esclusione solo per i partecipanti MG:

  1. Soggetti con amputazione dell'arto superiore o che non sono verbali.
  2. Soggetti con una malattia neurologica diagnosticata che comporta debolezza muscolare, diversa dalla MG.

Criteri di esclusione solo per i partecipanti non MG:

1. Limitazione della mobilità degli arti superiori o disturbi del linguaggio di qualsiasi causa.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Pazienti con MG
Pazienti con MG con almeno uno dei sintomi di interesse (es. disartria, disfonia, affaticamento prossimale del braccio e/o ptosi). Il nostro obiettivo è includere 150 pazienti affetti da Miastenia Gravis.
Partecipanti non MG
Partecipanti non MG che non hanno una storia medica di nessuno dei sintomi di interesse. Il nostro obiettivo è includere 75 controlli.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Differenziare tra pazienti con MG e partecipanti non con MG utilizzando le caratteristiche digitali di disartria, disfonia, affaticamento prossimale del braccio e ptosi.
Lasso di tempo: Valutato in un unico momento durante la visita ambulatoriale
Utilizzando algoritmi di machine learning.
Valutato in un unico momento durante la visita ambulatoriale

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Caratteristiche digitali correlate di disartria, disfonia, affaticamento prossimale del braccio e ptosi nei pazienti con MG con gravità della malattia misurata dal punteggio MGC.
Lasso di tempo: Valutato in un unico momento durante la visita ambulatoriale
La Miastenia Gravis Composite (MGC) viene valutata su una scala ordinale con quattro possibili categorie e ponderate ed è composta da 10 elementi con un punteggio totale di 0-50; un punteggio più alto indica una malattia più grave.
Valutato in un unico momento durante la visita ambulatoriale
Correlazione delle caratteristiche digitali di disartria, disfonia, affaticamento prossimale del braccio e ptosi nei pazienti con MG con l'impatto della MG sulle attività quotidiane misurate dall'MG-ADL.
Lasso di tempo: Valutato in un unico momento durante la visita ambulatoriale

MG Attività della vita quotidiana (MG-ADL) è composto da 8 item con un punteggio totale compreso tra 0 e 24; un punteggio più alto indica una malattia più grave.

.
Valutato in un unico momento durante la visita ambulatoriale
L'esecuzione dell'elaborazione automatizzata del segnale delle registrazioni vocali raccolte tramite il microfono dello smartphone per il rilevamento di disartria e disfonia rispetto alla valutazione clinica.
Lasso di tempo: Valutato in un unico momento durante la visita ambulatoriale
Valutazione clinica da parte di due logopedisti e logopedisti (SLP) indipendenti utilizzando la scala Therapy Outcome Measure (TOMS) per la disartria e la scala GRBAS (grado, rugosità, respiro, astenia e tensione) per la disfonia.
Valutato in un unico momento durante la visita ambulatoriale
L'esecuzione della misurazione automatizzata degli esercizi di affaticamento del braccio prossimale attraverso tecniche di visione artificiale applicate alle registrazioni della fotocamera dello smartphone per il rilevamento della debolezza e dell'affaticamento dei muscoli prossimali del braccio rispetto alla valutazione clinica.
Lasso di tempo: Valutato in un unico momento durante la visita ambulatoriale
Valutazione clinica da parte di medici accreditati.
Valutato in un unico momento durante la visita ambulatoriale
L'esecuzione della misurazione automatizzata di esercizi che provocano la ptosi attraverso tecniche di visione artificiale applicate alle registrazioni della fotocamera dello smartphone per il rilevamento della ptosi rispetto alla valutazione clinica.
Lasso di tempo: Valutato in un unico momento durante la visita ambulatoriale
Valutazione clinica da parte di medici accreditati.
Valutato in un unico momento durante la visita ambulatoriale
Correlazione delle caratteristiche digitali di disartria, disfonia, affaticamento prossimale del braccio e ptosi nei pazienti con MG con il loro livello di affaticamento misurato dalla sottoscala CIS-fatica.
Lasso di tempo: Valutato in un unico momento durante la visita ambulatoriale
La sottoscala della fatica Checklist Individual Strength (CIS-) consiste di 8 domande sulla fatica sperimentata durante le 2 settimane precedenti. Ad ogni domanda viene assegnato un punteggio su una scala Likert a 7 punti e un punteggio ≥ 35 indica un grave affaticamento. Un punteggio più alto significa un affaticamento più grave. Il punteggio totale della sottoscala della fatica varia da 8 a 56 (il punteggio totale del questionario CIS varia da 20 a 140).
Valutato in un unico momento durante la visita ambulatoriale

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Leiden University Medical Center

Collaboratori

Huma

Investigatori

  • Investigatore principale: Martijn R. Tannemaat, MD, PhD, Leiden University Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 marzo 2025

Completamento primario (Stimato)

28 agosto 2026

Completamento dello studio (Stimato)

30 settembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 dicembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 dicembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

20 dicembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 luglio 2026

Ultimo verificato

1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NL86693.058.24

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi