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長鎖脂肪酸β酸化異常患者に対するトリヘプタノイン治療試験

2014年7月25日 更新者：Maria Luz Couce Pico

長鎖脂肪酸β酸化異常患者におけるトリヘプタノインによる食事療法の有効性を評価する研究

この研究の目的は、トリヘプタノインの投​​与が若年成人または成人の長鎖脂肪酸ベータ酸化の欠陥に対する有効な治療法であるかどうかを判断することです。 治療とフォローアップの期間は16ヶ月です。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
引きこもった

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

トリヘプタノイン治療は、長鎖脂肪酸ベータ酸化欠損症患者の生活の質を大幅に改善するだけでなく、生命を脅かす兆候を予防し、心筋症のような症状や重篤な合併症を軽減する可能性があります.様症候群のエピソードおよび横紋筋融解症。 この結果は、プロピオニル CoA プライマーのクレブス サイクルへの影響によって発生し、同時に糖新生効果をもたらすと考えられます。

この治療法は、ピルビン酸カルボキシラーゼ欠乏症、糖原病、およびエネルギーの問題を伴う他の疾患など、他の疾患に使用するための扉を開きます.

すべての患者は16か月まで追跡されます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • スペイン
      • Santiago de Compostela、スペイン
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • アダルト
  • OLDER_ADULT
  • 子供

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

次の条件のいずれかを持つすべての患者:

  • 長鎖 3-ヒドロキシアシル補酵素 A デヒドロゲナーゼ欠乏症 (LCHAD)。
  • 超長鎖アシル補酵素 A デヒドロゲナーゼ欠乏症 (VLCAD.)
  • ミトコンドリア三機能性タンパク質 (MTP)。
  • カルニチン パルミトイルトランスフェラーゼ I 欠損症 (CPT I)。
  • カルニチン パルミトイルトランスフェラーゼ II (CPT II)。
  • カルニチン-アシルカルニチン トランスロカーゼ欠損症 (CACT)。

陽性の皮膚生検：患者は、培養線維芽細胞でのin vitroでの個々の反応を評価した後、トリヘプタノインによる食事療法を開始したと見なされました. この応答は、対照群の線維芽細胞と比較した、奇数鎖脂肪酸とのインキュベーションであるプロピオニル-CoAの産生の測定に基づいています。

インフォームドコンセントは、未成年者の場合、患者または家族によって署名されなければなりません。

除外基準:

  • 患者/家族の協力や食事療法の適用はありません。
  • in vitro 試験での反応はありません。
  • 包含基準を満たしていません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：トリヘプタノイン
薬：トリヘプタノイン (SpezialölÒ 107®)
  • 無作為化: トリヘプタノインによる 6 か月間の治療
  • ウォッシュアウト期間：MCT（中鎖トリグリセリド）で2ヶ月治療
  • クロスオーバー：MCT（中鎖トリグリセリド）による治療を6か月間
ダイエットサプリメント：MCT（中鎖トリグリセリド）
  • 無作為化：MCT（中鎖トリグリセリド）による6か月間の治療
  • ウォッシュアウト期間：MCT（中鎖トリグリセリド）で2ヶ月治療
  • クロスオーバー: トリヘプタノインによる 6 か月間の治療
アクティブコンパレータ：MCT（中鎖トリグリセリド）
薬：トリヘプタノイン (SpezialölÒ 107®)
  • 無作為化: トリヘプタノインによる 6 か月間の治療
  • ウォッシュアウト期間：MCT（中鎖トリグリセリド）で2ヶ月治療
  • クロスオーバー：MCT（中鎖トリグリセリド）による治療を6か月間
ダイエットサプリメント：MCT（中鎖トリグリセリド）
  • 無作為化：MCT（中鎖トリグリセリド）による6か月間の治療
  • ウォッシュアウト期間：MCT（中鎖トリグリセリド）で2ヶ月治療
  • クロスオーバー: トリヘプタノインによる 6 か月間の治療

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
代償不全の数。
時間枠：16ヶ月まで
これは、トリヘパトノインによる治療開始後の低血糖、横紋筋融解症、心筋症、および肝不全のエピソードの数および/または重症度を含む複合エンドポイントです。
16ヶ月まで

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
時間枠
コントロールによるアシルカルニチンのプロファイルの違い。
時間枠：各腕の治療で6ヶ月と6ヶ月
各腕の治療で6ヶ月と6ヶ月
トランスアミナーゼとクレアチンキナーゼの平均値。
時間枠：各腕の治療で6ヶ月と6ヶ月
各腕の治療で6ヶ月と6ヶ月
血漿と赤血球の脂肪酸組成の違い。
時間枠：各腕の治療で6ヶ月と6ヶ月
各腕の治療で6ヶ月と6ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Maria Luz Couce Pico

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Fundación Ramón Domínguez

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディチェア：Mª Luz Couce Pico、Hospital Clínico Universitario de Santiago
  • 主任研究者：Jaume Campistol Plana、Hospital Sant Joan de Déu. Barcelona
  • 主任研究者：Mercedes Martínez-Pardo、Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • 主任研究者：Mónica Ruiz Pons、Hospital Clínico Universitario Ntra. Sra. de Candelaria. Tenerife
  • 主任研究者：Mª Teresa García Silva、Hospital 12 de Octubre. Madrid
  • 主任研究者：Pablo Sanjurjo、Hospital de Cruces de Baracaldo - Bilbao
  • 主任研究者：Koldo Aldamiz、Hospital de Cruces de Baracaldo - Bilbao
  • 主任研究者：Inmaculada García Jiménez、Hospital Universitario Miguel Servet, Zaragoza

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2009年11月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2010年3月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2011年10月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2013年3月22日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2014年7月25日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2014年7月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2014年7月28日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2014年7月25日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2014年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 2007/084
  • 2007-005578-29 (EudraCT番号)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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