Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška léčby triheptanoinem pro pacienty s defekty beta-oxidace mastných kyselin s dlouhým řetězcem

25. července 2014 aktualizováno: Maria Luz Couce Pico

Studie k hodnocení účinnosti dietní léčby triheptanoinem u pacientů s defekty beta-oxidace mastných kyselin s dlouhým řetězcem

Účelem této studie je zjistit, zda je podávání triheptanoinu účinnou léčbou defektů beta-oxidace mastných kyselin s dlouhým řetězcem u mladých dospělých nebo dospělých. Doba léčby a sledování bude 16 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Léčba triheptanoinem u pacientů s defekty beta-oxidace mastných kyselin s dlouhým řetězcem by mohla způsobit nejen velké zlepšení kvality jejich života, ale také by mohla zabránit život ohrožujícím příznakům, snížit příznaky a závažné komplikace jejich onemocnění, jako je kardiomyopatie, Reye epizody podobného syndromu a rhabdomyolýza. Tento výsledek by nastal účinkem propionyl CoA primeru na Krebsův cyklus a současně by vyvolal glukoneogenní efekt.

Tato léčba otevírá dveře k použití u dalších onemocnění, jako je nedostatek pyruvátkarboxylázy, onemocnění z ukládání glykogenu a další onemocnění s energetickými problémy.

Všichni pacienti budou sledováni do 16 měsíců.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Španělsko
      • Santiago de Compostela, Španělsko
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • DOSPĚLÝ
  • OLDER_ADULT
  • DÍTĚ

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Všichni pacienti s některým z následujících stavů:

  • Nedostatek 3-hydroxyacyl-koenzymu A dehydrogenázy s dlouhým řetězcem (LCHAD).
  • Nedostatek acyl-koenzymu A dehydrogenázy s velmi dlouhým řetězcem (VLCAD.)
  • Mitochondriální trifunkční protein (MTP).
  • Deficit karnitin palmitoyltransferázy I (CPT I).
  • Karnitin palmitoyltransferáza II (CPT II).
  • Deficit karnitin-acylkarnitin translokázy (CACT).

Pozitivní kožní biopsie: u pacientů se mělo za to, že zahajují dietní léčbu triheptanoinem po vyhodnocení individuální odpovědi in vitro na kultivovaných fibroblastech. Tato odpověď je založena na měření produkce propionyl-CoA, inkubaci s mastnými kyselinami s lichým řetězcem, ve srovnání s fibroblasty kontrolní skupiny.

Informovaný souhlas musí podepsat pacient nebo jeho rodina, jde-li o nezletilé osoby.

Kritéria vyloučení:

  • Žádná spolupráce pacienta/rodiny nebo aplikace dietní léčby.
  • Žádná odpověď na test in vitro.
  • Nesplňují kritéria pro zařazení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: CROSSOVER
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Triheptanoin
Lék: Triheptanoin (SpezialölÒ 107®)
  • Randomizace: Léčba triheptanoinem po dobu 6 měsíců
  • Vymývací období: Léčba pomocí MCT (triglyceridy se středním řetězcem) po dobu 2 měsíců
  • Crossover: Léčba MCT (triglyceridy se středním řetězcem) po dobu 6 měsíců
Doplněk stravy: MCT (triglyceridy se středním řetězcem)
  • Randomizace: Léčba MCT (triglyceridy se středním řetězcem) po dobu 6 měsíců
  • Vymývací období: Léčba pomocí MCT (triglyceridy se středním řetězcem) po dobu 2 měsíců
  • Crossover: Léčba triheptanoinem po dobu 6 měsíců
Aktivní komparátor: MCT (triglyceridy se středním řetězcem)
Lék: Triheptanoin (SpezialölÒ 107®)
  • Randomizace: Léčba triheptanoinem po dobu 6 měsíců
  • Vymývací období: Léčba pomocí MCT (triglyceridy se středním řetězcem) po dobu 2 měsíců
  • Crossover: Léčba MCT (triglyceridy se středním řetězcem) po dobu 6 měsíců
Doplněk stravy: MCT (triglyceridy se středním řetězcem)
  • Randomizace: Léčba MCT (triglyceridy se středním řetězcem) po dobu 6 měsíců
  • Vymývací období: Léčba pomocí MCT (triglyceridy se středním řetězcem) po dobu 2 měsíců
  • Crossover: Léčba triheptanoinem po dobu 6 měsíců

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet metabolických dekompenzací.
Časové okno: až 16 měsíců
Jedná se o kombinovaný cílový ukazatel, včetně počtu a/nebo závažnosti epizod hypoglykémie, rhabdomyolýzy, kardiomyopatie a selhání jater po zahájení léčby trihepatnoinem.
až 16 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Rozdíly v profilech acylkarnitinů s kontrolou.
Časové okno: 6 měsíců a 6 měsíců v léčbě každé paže
6 měsíců a 6 měsíců v léčbě každé paže
Průměrné hodnoty transaminázy a kreatinkinázy.
Časové okno: 6 měsíců a 6 měsíců v léčbě každé paže
6 měsíců a 6 měsíců v léčbě každé paže
Rozdíly ve složení mastných kyselin plazmy a červených krvinek.
Časové okno: 6 měsíců a 6 měsíců v léčbě každé paže
6 měsíců a 6 měsíců v léčbě každé paže

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Maria Luz Couce Pico

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Fundación Ramón Domínguez

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Studijní židle: Mª Luz Couce Pico, Hospital Clinico Universitario de Santiago
  • Vrchní vyšetřovatel: Jaume Campistol Plana, Hospital Sant Joan de Déu. Barcelona
  • Vrchní vyšetřovatel: Mercedes Martínez-Pardo, Hospital Universitario Ramón y Cajal
  • Vrchní vyšetřovatel: Mónica Ruiz Pons, Hospital Clínico Universitario Ntra. Sra. de Candelaria. Tenerife
  • Vrchní vyšetřovatel: Mª Teresa García Silva, Hospital 12 de Octubre. Madrid
  • Vrchní vyšetřovatel: Pablo Sanjurjo, Hospital de Cruces de Baracaldo - Bilbao
  • Vrchní vyšetřovatel: Koldo Aldamiz, Hospital de Cruces de Baracaldo - Bilbao
  • Vrchní vyšetřovatel: Inmaculada García Jiménez, Hospital Universitario Miguel Servet, Zaragoza

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. listopadu 2009

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. března 2010

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. října 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
22. března 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. července 2014

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
28. července 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
28. července 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. července 2014

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 2007/084
  • 2007-005578-29 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Triheptanoin (SpezialölÒ 107®)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení