Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba leczenia triheptanoiną u pacjentów z defektami beta-oksydacji długołańcuchowych kwasów tłuszczowych

25 lipca 2014 zaktualizowane przez: Maria Luz Couce Pico

Badanie oceniające skuteczność leczenia dietetycznego triheptanoiną u pacjentów z defektami beta-oksydacji długołańcuchowych kwasów tłuszczowych

Celem tego badania jest określenie, czy podawanie triheptanoiny jest skuteczną metodą leczenia defektów beta-oksydacji długołańcuchowych kwasów tłuszczowych u młodych dorosłych lub dorosłych. Okres leczenia i obserwacji wyniesie 16 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Wycofane

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Leczenie triheptanoiną u pacjentów z defektami beta-oksydacji długołańcuchowych kwasów tłuszczowych może spowodować nie tylko znaczną poprawę jakości ich życia, ale także może zapobiegać objawom zagrażającym życiu, zmniejszając objawy i poważne powikłania ich choroby, takie jak kardiomiopatia, Reye epizody zespołu podobnego do zespołu i rabdomioliza. Wynik ten wystąpiłby w wyniku działania startera propionylo-CoA na cykl Krebsa i jednocześnie wywołałby efekt glukoneogenny.

Zabieg ten otwiera drzwi do zastosowania w innych chorobach, takich jak niedobór karboksylazy pirogronianowej, choroba spichrzania glikogenu i inne choroby z problemami energetycznymi.

Wszyscy pacjenci będą obserwowani do 16 miesięcy.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Santiago de Compostela, Hiszpania
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • DOROSŁY
  • STARSZY_DOROŚLI
  • DZIECKO

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Wszyscy pacjenci z którymkolwiek z poniższych stanów:

  • Niedobór dehydrogenazy długołańcuchowego 3-hydroksyacylo-koenzymu A (LCHAD).
  • Niedobór dehydrogenazy acylo-koenzymu A o bardzo długim łańcuchu (VLCAD.)
  • Mitochondrialne białko trójfunkcyjne (MTP).
  • Niedobór palmitoilotransferazy karnityny I (CPT I).
  • Palmitoilotransferaza karnityny II (CPT II).
  • Niedobór translokazy karnityny-acylokarnityny (CACT).

Pozytywna biopsja skóry: pacjentów uznano za rozpoczynających leczenie dietetyczne triheptanoiną po ocenie indywidualnej odpowiedzi in vitro w hodowanych fibroblastach. Ta odpowiedź opiera się na pomiarze wytwarzania propionylo-CoA, inkubacji z nieparzystołańcuchowymi kwasami tłuszczowymi, w porównaniu z fibroblastami z grupy kontrolnej.

Świadoma zgoda musi być podpisana przez pacjenta lub jego rodzinę, w przypadku osób niepełnoletnich.

Kryteria wyłączenia:

  • Brak współpracy pacjenta/rodziny lub stosowania leczenia dietetycznego.
  • Brak odpowiedzi w teście in vitro.
  • Nie spełniają kryteriów włączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: KRZYŻOWANIE
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Triheptanoina
Lek: Triheptanoina (SpezialölÒ 107®)
  • Randomizacja: Leczenie triheptanoiną przez 6 miesięcy
  • Okres wypłukiwania: Leczenie MCT (trójglicerydy średniołańcuchowe) przez 2 miesiące
  • Crossover: leczenie MCT (średniołańcuchowe trójglicerydy) przez 6 miesięcy
Suplement diety: MCT (średniołańcuchowe trójglicerydy)
  • Randomizacja: Leczenie MCT (trójglicerydy średniołańcuchowe) przez 6 miesięcy
  • Okres wypłukiwania: Leczenie MCT (trójglicerydy średniołańcuchowe) przez 2 miesiące
  • Crossover: leczenie triheptanoiną przez 6 miesięcy
Aktywny komparator: MCT (średniołańcuchowe trójglicerydy)
Lek: Triheptanoina (SpezialölÒ 107®)
  • Randomizacja: Leczenie triheptanoiną przez 6 miesięcy
  • Okres wypłukiwania: Leczenie MCT (trójglicerydy średniołańcuchowe) przez 2 miesiące
  • Crossover: leczenie MCT (średniołańcuchowe trójglicerydy) przez 6 miesięcy
Suplement diety: MCT (średniołańcuchowe trójglicerydy)
  • Randomizacja: Leczenie MCT (trójglicerydy średniołańcuchowe) przez 6 miesięcy
  • Okres wypłukiwania: Leczenie MCT (trójglicerydy średniołańcuchowe) przez 2 miesiące
  • Crossover: leczenie triheptanoiną przez 6 miesięcy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba dekompensacji metabolicznych.
Ramy czasowe: do 16 miesięcy
Jest to złożony punkt końcowy, obejmujący liczbę i/lub nasilenie epizodów hipoglikemii, rabdomiolizy, kardiomiopatii i niewydolności wątroby po rozpoczęciu leczenia trihepatnoiną.
do 16 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Różnice w profilach acylokarnityn z kontrolą.
Ramy czasowe: 6 miesięcy i 6 miesięcy w leczeniu każdego ramienia
6 miesięcy i 6 miesięcy w leczeniu każdego ramienia
Średnie wartości transaminaz i kinazy kreatynowej.
Ramy czasowe: 6 miesięcy i 6 miesięcy w leczeniu każdego ramienia
6 miesięcy i 6 miesięcy w leczeniu każdego ramienia
Różnice w składzie kwasów tłuszczowych osocza i krwinek czerwonych.
Ramy czasowe: 6 miesięcy i 6 miesięcy w leczeniu każdego ramienia
6 miesięcy i 6 miesięcy w leczeniu każdego ramienia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Maria Luz Couce Pico

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Fundación Ramón Domínguez

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Krzesło do nauki: Mª Luz Couce Pico, Hospital Clínico Universitario de Santiago
  • Główny śledczy: Jaume Campistol Plana, Hospital Sant Joan de Déu. Barcelona
  • Główny śledczy: Mercedes Martínez-Pardo, Hospital Universitario Ramón y Cajal
  • Główny śledczy: Mónica Ruiz Pons, Hospital Clínico Universitario Ntra. Sra. de Candelaria. Tenerife
  • Główny śledczy: Mª Teresa García Silva, Hospital 12 de Octubre. Madrid
  • Główny śledczy: Pablo Sanjurjo, Hospital de Cruces de Baracaldo - Bilbao
  • Główny śledczy: Koldo Aldamiz, Hospital de Cruces de Baracaldo - Bilbao
  • Główny śledczy: Inmaculada García Jiménez, Hospital Universitario Miguel Servet, Zaragoza

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 listopada 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 marca 2010

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 października 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
22 marca 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
25 lipca 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
28 lipca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
28 lipca 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
25 lipca 2014

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 2007/084
  • 2007-005578-29 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami