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Essai de traitement à la triheptanoïne pour les patients présentant des défauts de bêta-oxydation des acides gras à longue chaîne

25 juillet 2014 mis à jour par: Maria Luz Couce Pico

Étude pour évaluer l'efficacité du traitement diététique avec la triheptanoïne chez les patients présentant des défauts de bêta-oxydation des acides gras à longue chaîne

Le but de cette étude est de déterminer si l'administration de triheptanoïne est un traitement efficace des défauts de la bêta-oxydation des acides gras à longue chaîne chez les jeunes adultes ou les adultes. La période de traitement et de suivi sera de 16 mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Retiré

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Le traitement à la triheptanoïne, chez les patients présentant des défauts de bêta-oxydation des acides gras à longue chaîne, pourrait non seulement entraîner une grande amélioration de leur qualité de vie, mais aussi prévenir les signes potentiellement mortels, réduire les symptômes et les complications graves de leur maladie, comme la cardiomyopathie, Reye des épisodes de syndrome pseudo-analytique et de rhabdomyolyse. Ce résultat se produirait par l'effet de l'amorce propionyl CoA sur le cycle de Krebs et, en même temps, produirait un effet gluconéogénique.

Ce traitement ouvre la porte à être utilisé dans d'autres maladies telles que le déficit en pyruvate carboxylase, la maladie du stockage du glycogène et d'autres maladies avec des problèmes énergétiques.

Tous les patients seront suivis jusqu'à 16 mois.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Espagne
      • Santiago de Compostela, Espagne
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

  • ADULTE
  • OLDER_ADULT
  • ENFANT

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

Tous les patients atteints de l'une des conditions suivantes :

  • Déficit en 3-hydroxyacyl-coenzyme A déshydrogénase à longue chaîne (LCHAD).
  • Déficit en acyl-coenzyme A déshydrogénase à très longue chaîne (VLCAD.)
  • Protéine trifonctionnelle mitochondriale (MTP).
  • Déficit en carnitine palmitoyltransférase I (CPT I).
  • Carnitine Palmitoyltransférase II (CPT II).
  • Déficit en carnitine-acylcarnitine translocase (CACT).

Biopsie cutanée positive : les patients ont été réputés commencer le traitement diététique par triheptanoïne après avoir évalué la réponse individuelle in vitro dans des fibroblastes en culture. Cette réponse est basée sur la mesure de la production de propionyl-CoA, l'incubation avec des acides gras à chaîne impaire, par rapport aux fibroblastes du groupe contrôle.

Le consentement éclairé doit être signé par le patient ou sa famille, dans le cas de mineurs.

Critère d'exclusion:

  • Pas de collaboration patient/famille ni d'application de traitement diététique.
  • Pas de réponse au test in vitro.
  • Ne répond pas aux critères d'inclusion.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: CROSSOVER
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Triheptanoïne
Médicament: Triheptanoïne (SpezialölÒ 107®)
  • Randomisation : traitement par triheptanoïne pendant 6 mois
  • Période de sevrage : traitement avec MCT (triglycérides à chaîne moyenne) pendant 2 mois
  • Croisement : traitement avec MCT (triglycérides à chaîne moyenne) pendant 6 mois
Complément alimentaire: MCT (triglycérides à chaîne moyenne)
  • Randomisation : traitement par MCT (triglycérides à chaîne moyenne) pendant 6 mois
  • Période de sevrage : traitement avec MCT (triglycérides à chaîne moyenne) pendant 2 mois
  • Crossover : Traitement avec Triheptanoin pendant 6 mois
Comparateur actif: MCT (triglycérides à chaîne moyenne)
Médicament: Triheptanoïne (SpezialölÒ 107®)
  • Randomisation : traitement par triheptanoïne pendant 6 mois
  • Période de sevrage : traitement avec MCT (triglycérides à chaîne moyenne) pendant 2 mois
  • Croisement : traitement avec MCT (triglycérides à chaîne moyenne) pendant 6 mois
Complément alimentaire: MCT (triglycérides à chaîne moyenne)
  • Randomisation : traitement par MCT (triglycérides à chaîne moyenne) pendant 6 mois
  • Période de sevrage : traitement avec MCT (triglycérides à chaîne moyenne) pendant 2 mois
  • Crossover : Traitement avec Triheptanoin pendant 6 mois

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de décompensations métaboliques.
Délai: jusqu'à 16 mois
Il s'agit d'un critère combiné incluant le nombre et/ou la sévérité des épisodes d'hypoglycémie, de rhabdomyolyse, de cardiomyopathie et d'insuffisance hépatique après le début du traitement par la trihépatnoïne.
jusqu'à 16 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Délai
Différences dans les profils des acylcarnitines avec contrôle.
Délai: 6 mois et 6 mois dans chaque traitement de bras
6 mois et 6 mois dans chaque traitement de bras
Valeurs moyennes de la transaminase et de la créatine kinase.
Délai: 6 mois et 6 mois dans chaque traitement de bras
6 mois et 6 mois dans chaque traitement de bras
Différences dans la composition en acides gras du plasma et des globules rouges.
Délai: 6 mois et 6 mois dans chaque traitement de bras
6 mois et 6 mois dans chaque traitement de bras

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Maria Luz Couce Pico

Collaborateurs

Collaborateurs

Une organisation autre que le promoteur qui apporte son soutien à une étude clinique. Ce soutien peut inclure des activités liées au financement, à la conception, à la mise en œuvre, à l'analyse des données ou à la production de rapports.
Fundación Ramón Domínguez

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chaise d'étude: Mª Luz Couce Pico, Hospital Clínico Universitario de Santiago
  • Chercheur principal: Jaume Campistol Plana, Hospital Sant Joan de Déu. Barcelona
  • Chercheur principal: Mercedes Martínez-Pardo, Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Chercheur principal: Mónica Ruiz Pons, Hospital Clínico Universitario Ntra. Sra. de Candelaria. Tenerife
  • Chercheur principal: Mª Teresa García Silva, Hospital 12 de Octubre. Madrid
  • Chercheur principal: Pablo Sanjurjo, Hospital de Cruces de Baracaldo - Bilbao
  • Chercheur principal: Koldo Aldamiz, Hospital de Cruces de Baracaldo - Bilbao
  • Chercheur principal: Inmaculada García Jiménez, Hospital Universitario Miguel Servet, Zaragoza

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
1 novembre 2009

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
1 mars 2010

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
1 octobre 2011

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
22 mars 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
25 juillet 2014

Première publication (Estimation)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
28 juillet 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
28 juillet 2014

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
25 juillet 2014

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 juillet 2014

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • 2007/084
  • 2007-005578-29 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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