Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Triheptanoin behandlingsforsøk for pasienter med langkjedede fettsyrer beta-oksidasjonsdefekter

25. juli 2014 oppdatert av: Maria Luz Couce Pico

Studie for å evaluere effektiviteten av kostholdsbehandling med triheptanoin hos pasienter med langkjedede fettsyrebetaoksidasjonsdefekter

Hensikten med denne studien er å finne ut om administrering av Triheptanoin er en effektiv behandling for defekter av langkjedet fettsyre beta-oksidasjon hos unge voksne eller voksne. Behandlings- og oppfølgingsperiode vil være 16 måneder.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Tilbaketrukket

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Triheptanoinbehandling, hos pasienter med langkjedede fettsyrebetaoksidasjonsdefekter, kan ikke bare forårsake en stor forbedring av livskvaliteten deres, men kan også forhindre livstruende tegn, redusere symptomer og alvorlige komplikasjoner av sykdommen, som kardiomyopati, Reye -lignende syndromepisoder og rabdomyolyse. Dette resultatet vil oppstå ved effekten av propionyl CoA-primer på Krebs-syklusen og vil samtidig gi en glukoneogen effekt.

Denne behandlingen åpner for bruk ved andre sykdommer som pyruvatkarboksylase-mangel, glykogenlagringssykdom og andre sykdommer med energiproblemer.

Alle pasienter vil bli fulgt opp til 16 måneder.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Spania
      • Santiago de Compostela, Spania
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • VOKSEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Alle pasienter med noen av følgende tilstander:

  • Langkjedet 3-hydroksyacyl-koenzym A-dehydrogenase-mangel (LCHAD).
  • Svært langkjedet acyl-koenzym A-dehydrogenase-mangel (VLCAD.)
  • Mitokondrielt trifunksjonelt protein (MTP).
  • Karnitinpalmitoyltransferase I-mangel (CPT I).
  • Carnitine Palmitoyltransferase II (CPT II).
  • Karnitin-acylkarnitin translokasemangel (CACT).

Positiv hudbiopsi: pasienter ble ansett for å starte diettbehandlingen med Triheptanoin etter å ha evaluert den individuelle responsen in vitro i dyrkede fibroblaster. Denne responsen er basert på måling av produksjonen av propionyl-CoA, inkubasjonen med fettsyrer med ulik kjede, sammenlignet med kontrollgruppefibroblaster.

Det informerte samtykket må underskrives av pasienten eller familien, når det gjelder mindreårige.

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen pasient/familiesamarbeid eller anvendelse av kostholdsbehandling.
  • Ingen in vitro testrespons.
  • Oppfyller ikke inkluderingskriteriene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: CROSSOVER
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Triheptanoin
Legemiddel: Triheptanoin (SpezialölÒ 107®)
  • Randomisering: Behandling med Triheptanoin i 6 måneder
  • Utvaskingsperiode: Behandling med MCT (Medium-Chain Triglycerides) i 2 måneder
  • Crossover: Behandling med MCT (Medium-Chain Triglycerides) i 6 måneder
Kosttilskudd: MCT (Medium-Chain Triglycerides)
  • Randomisering: Behandling med MCT (Medium-Chain Triglycerides) i 6 måneder
  • Utvaskingsperiode: Behandling med MCT (Medium-Chain Triglycerides) i 2 måneder
  • Crossover: Behandling med Triheptanoin i 6 måneder
Aktiv komparator: MCT (Medium-Chain Triglycerides)
Legemiddel: Triheptanoin (SpezialölÒ 107®)
  • Randomisering: Behandling med Triheptanoin i 6 måneder
  • Utvaskingsperiode: Behandling med MCT (Medium-Chain Triglycerides) i 2 måneder
  • Crossover: Behandling med MCT (Medium-Chain Triglycerides) i 6 måneder
Kosttilskudd: MCT (Medium-Chain Triglycerides)
  • Randomisering: Behandling med MCT (Medium-Chain Triglycerides) i 6 måneder
  • Utvaskingsperiode: Behandling med MCT (Medium-Chain Triglycerides) i 2 måneder
  • Crossover: Behandling med Triheptanoin i 6 måneder

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall metabolske dekompensasjoner.
Tidsramme: opptil 16 måneder
Dette er et kombinert endepunkt, inkludert antall og/eller alvorlighetsgrad av episoder med hypoglykemi, rabdomyolyse, kardiomyopati og leversvikt etter oppstart av behandling med trihepatnoin.
opptil 16 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tidsramme
Forskjeller i profilene til acylkarnitiner med kontroll.
Tidsramme: 6 måneder og 6 måneder i hver armbehandling
6 måneder og 6 måneder i hver armbehandling
Gjennomsnittsverdier av transaminase og kreatinkinase.
Tidsramme: 6 måneder og 6 måneder i hver armbehandling
6 måneder og 6 måneder i hver armbehandling
Forskjeller i fettsyresammensetningen til plasma og røde blodceller.
Tidsramme: 6 måneder og 6 måneder i hver armbehandling
6 måneder og 6 måneder i hver armbehandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Maria Luz Couce Pico

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Fundación Ramón Domínguez

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studiestol: Mª Luz Couce Pico, Hospital Clínico Universitario de Santiago
  • Hovedetterforsker: Jaume Campistol Plana, Hospital Sant Joan de Déu. Barcelona
  • Hovedetterforsker: Mercedes Martínez-Pardo, Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Hovedetterforsker: Mónica Ruiz Pons, Hospital Clínico Universitario Ntra. Sra. de Candelaria. Tenerife
  • Hovedetterforsker: Mª Teresa García Silva, Hospital 12 de Octubre. Madrid
  • Hovedetterforsker: Pablo Sanjurjo, Hospital de Cruces de Baracaldo - Bilbao
  • Hovedetterforsker: Koldo Aldamiz, Hospital de Cruces de Baracaldo - Bilbao
  • Hovedetterforsker: Inmaculada García Jiménez, Hospital Universitario Miguel Servet, Zaragoza

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. november 2009

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. mars 2010

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. oktober 2011

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
22. mars 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
25. juli 2014

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
28. juli 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
28. juli 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
25. juli 2014

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juli 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 2007/084
  • 2007-005578-29 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger