Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Испытание лечения тригептаноином у пациентов с дефектами бета-окисления длинноцепочечных жирных кислот

25 июля 2014 г. обновлено: Maria Luz Couce Pico

Исследование по оценке эффективности диетотерапии тригептаноином у пациентов с дефектами бета-окисления длинноцепочечных жирных кислот

Цель этого исследования - определить, является ли введение тригептаноина эффективным средством лечения дефектов бета-окисления длинноцепочечных жирных кислот у молодых людей или взрослых. Период лечения и наблюдения составит 16 месяцев.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Отозван

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Лечение тригептаноином у пациентов с дефектами бета-окисления длинноцепочечных жирных кислот может вызвать не только значительное улучшение качества их жизни, но также может предотвратить опасные для жизни признаки, уменьшить симптомы и серьезные осложнения их заболевания, такие как кардиомиопатия, синдром Рейе. Эпизоды -подобного синдрома и рабдомиолиза. Этот результат мог бы возникнуть в результате воздействия праймера пропионил-КоА на цикл Кребса и, в то же время, вызвать глюконеогенный эффект.

Это лечение открывает двери для использования при других заболеваниях, таких как дефицит пируваткарбоксилазы, болезнь накопления гликогена и другие заболевания с энергетическими проблемами.

Все пациенты будут находиться под наблюдением до 16 месяцев.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Испания
      • Santiago de Compostela, Испания
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

  • ВЗРОСЛЫЙ
  • OLDER_ADULT
  • РЕБЕНОК

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

Все пациенты с любым из следующих состояний:

  • Дефицит длинноцепочечной 3-гидроксиацилкофермента А дегидрогеназы (LCHAD).
  • Дефицит ацилкоэнзима А дегидрогеназы с очень длинной цепью (VLCAD).
  • Митохондриальный трифункциональный белок (MTP).
  • Дефицит карнитинпальмитоилтрансферазы I (CPT I).
  • Карнитин пальмитоилтрансфераза II (CPT II).
  • Дефицит карнитин-ацилкарнитинтранслоказы (CACT).

Положительный результат биопсии кожи: считалось, что пациенты начали диетическое лечение тригептаноином после оценки индивидуального ответа in vitro в культивируемых фибробластах. Этот ответ основан на измерении продукции пропионил-КоА при инкубации с жирными кислотами с нечетной цепью по сравнению с фибробластами контрольной группы.

Информированное согласие должно быть подписано пациентом или семьей, в случае несовершеннолетних.

Критерий исключения:

  • Нет сотрудничества пациента/семьи или применения диетического лечения.
  • Нет ответа на тест in vitro.
  • Не соответствует критериям включения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: КРОССОВЕР
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Тригептаноин
Лекарство: Тригептаноин (SpezialölÒ 107®)
  • Рандомизация: лечение тригептаноином в течение 6 месяцев.
  • Период вымывания: лечение МСТ (триглицеридами средней цепи) в течение 2 месяцев.
  • Кроссовер: лечение МСТ (триглицеридами средней цепи) в течение 6 месяцев.
Диетическая добавка: MCT (среднецепочечные триглицериды)
  • Рандомизация: лечение МСТ (триглицеридами средней цепи) в течение 6 месяцев.
  • Период вымывания: лечение МСТ (триглицеридами средней цепи) в течение 2 месяцев.
  • Кроссовер: лечение тригептаноином в течение 6 месяцев
Активный компаратор: MCT (среднецепочечные триглицериды)
Лекарство: Тригептаноин (SpezialölÒ 107®)
  • Рандомизация: лечение тригептаноином в течение 6 месяцев.
  • Период вымывания: лечение МСТ (триглицеридами средней цепи) в течение 2 месяцев.
  • Кроссовер: лечение МСТ (триглицеридами средней цепи) в течение 6 месяцев.
Диетическая добавка: MCT (среднецепочечные триглицериды)
  • Рандомизация: лечение МСТ (триглицеридами средней цепи) в течение 6 месяцев.
  • Период вымывания: лечение МСТ (триглицеридами средней цепи) в течение 2 месяцев.
  • Кроссовер: лечение тригептаноином в течение 6 месяцев

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество метаболической декомпенсации.
Временное ограничение: до 16 месяцев
Это комбинированная конечная точка, включающая количество и/или тяжесть эпизодов гипогликемии, рабдомиолиза, кардиомиопатии и печеночной недостаточности после начала лечения тригепатноином.
до 16 месяцев

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Временное ограничение
Различия профилей ацилкарнитинов с контролем.
Временное ограничение: 6 месяцев и 6 месяцев лечения в каждой группе
6 месяцев и 6 месяцев лечения в каждой группе
Средние значения трансаминаз и креатинкиназ.
Временное ограничение: 6 месяцев и 6 месяцев лечения в каждой группе
6 месяцев и 6 месяцев лечения в каждой группе
Различия жирнокислотного состава плазмы и эритроцитов.
Временное ограничение: 6 месяцев и 6 месяцев лечения в каждой группе
6 месяцев и 6 месяцев лечения в каждой группе

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Maria Luz Couce Pico

Соавторы

Соавторы

Организация, не являющаяся спонсором, которая оказывает поддержку клиническому исследованию. Эта поддержка может включать деятельность, связанную с финансированием, проектированием, реализацией, анализом данных или отчетностью.
Fundación Ramón Domínguez

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Учебный стул: Mª Luz Couce Pico, Hospital Clínico Universitario de Santiago
  • Главный следователь: Jaume Campistol Plana, Hospital Sant Joan de Déu. Barcelona
  • Главный следователь: Mercedes Martínez-Pardo, Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Главный следователь: Mónica Ruiz Pons, Hospital Clínico Universitario Ntra. Sra. de Candelaria. Tenerife
  • Главный следователь: Mª Teresa García Silva, Hospital 12 de Octubre. Madrid
  • Главный следователь: Pablo Sanjurjo, Hospital de Cruces de Baracaldo - Bilbao
  • Главный следователь: Koldo Aldamiz, Hospital de Cruces de Baracaldo - Bilbao
  • Главный следователь: Inmaculada García Jiménez, Hospital Universitario Miguel Servet, Zaragoza

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 ноября 2009 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 марта 2010 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 октября 2011 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
22 марта 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
25 июля 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
28 июля 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
28 июля 2014 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
25 июля 2014 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 июля 2014 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • 2007/084
  • 2007-005578-29 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками