Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Triheptanoin-behandlingsforsøg for patienter med langkædede fedtsyre-beta-oxidationsdefekter

25. juli 2014 opdateret af: Maria Luz Couce Pico

Undersøgelse for at evaluere effektiviteten af ​​diætbehandling med triheptanoin hos patienter med langkædede fedtsyre-beta-oxidationsdefekter

Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om administration af Triheptanoin er en effektiv behandling for defekter af den langkædede fedtsyre beta-oxidation hos unge voksne eller voksne. Behandlings- og opfølgningsperiode vil være 16 måneder.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Triheptanoin-behandling hos patienter med langkædede fedtsyre-beta-oxidationsdefekter kan ikke kun forårsage en stor forbedring af deres livskvalitet, men kan også forhindre livstruende tegn, reducere symptomer og alvorlige komplikationer af deres sygdom, såsom kardiomyopati, Reye -lignende syndromepisoder og rabdomyolyse. Dette resultat ville forekomme ved virkningen af ​​propionyl CoA-primer på Krebs-cyklussen og ville samtidig frembringe en gluconeogen virkning.

Denne behandling åbner døren til brug ved andre sygdomme som pyruvatcarboxylase-mangel, glykogenoplagringssygdom og andre sygdomme med energiproblemer.

Alle patienter vil blive fulgt op til 16 måneder.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Spanien
      • Santiago de Compostela, Spanien
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • VOKSEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Alle patienter med en af ​​følgende tilstande:

  • Langkædet 3-hydroxyacyl-coenzym A-dehydrogenase-mangel (LCHAD).
  • Meget langkædet acyl-coenzym A-dehydrogenase-mangel (VLCAD.)
  • Mitokondrielt trifunktionelt protein (MTP).
  • Carnitin palmitoyltransferase I mangel (CPT I).
  • Carnitin Palmitoyltransferase II (CPT II).
  • Carnitin-acylcarnitin translokase-mangel (CACT).

Positiv hudbiopsi: patienter blev anset for at påbegynde diætbehandlingen med Triheptanoin efter evaluering af den individuelle respons in vitro i dyrkede fibroblaster. Denne respons er baseret på måling af produktionen af ​​propionyl-CoA, inkubation med fedtsyrer ulige kæde, sammenlignet med kontrolgruppe fibroblaster.

Det informerede samtykke skal underskrives af patienten eller familien, hvis der er tale om mindreårige.

Ekskluderingskriterier:

  • Intet patient-/familiesamarbejde eller anvendelse af diætbehandling.
  • Ingen in vitro testrespons.
  • Opfylder ikke inklusionskriterierne.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: OVERKRYDS
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Triheptanoin
Medicin: Triheptanoin (SpezialölÒ 107®)
  • Randomisering: Behandling med Triheptanoin i 6 måneder
  • Udvaskningsperiode: Behandling med MCT (Medium-Chain Triglycerides) i 2 måneder
  • Crossover: Behandling med MCT (Medium-Chain Triglycerides) i 6 måneder
Kosttilskud: MCT (Medium-Chain Triglycerides)
  • Randomisering: Behandling med MCT (Medium-Chain Triglycerides) i 6 måneder
  • Udvaskningsperiode: Behandling med MCT (Medium-Chain Triglycerides) i 2 måneder
  • Crossover: Behandling med Triheptanoin i 6 måneder
Aktiv komparator: MCT (Medium-Chain Triglycerides)
Medicin: Triheptanoin (SpezialölÒ 107®)
  • Randomisering: Behandling med Triheptanoin i 6 måneder
  • Udvaskningsperiode: Behandling med MCT (Medium-Chain Triglycerides) i 2 måneder
  • Crossover: Behandling med MCT (Medium-Chain Triglycerides) i 6 måneder
Kosttilskud: MCT (Medium-Chain Triglycerides)
  • Randomisering: Behandling med MCT (Medium-Chain Triglycerides) i 6 måneder
  • Udvaskningsperiode: Behandling med MCT (Medium-Chain Triglycerides) i 2 måneder
  • Crossover: Behandling med Triheptanoin i 6 måneder

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal metabolisk dekompensation.
Tidsramme: op til 16 måneder
Dette er et kombineret endepunkt, herunder antallet og/eller sværhedsgraden af ​​episoder med hypoglykæmi, rhabdomyolyse, kardiomyopati og leversvigt efter start af behandling med trihepatnoin.
op til 16 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Forskelle i profilerne af acylcarnitiner med kontrol.
Tidsramme: 6 måneder og 6 måneder i hver armbehandling
6 måneder og 6 måneder i hver armbehandling
Gennemsnitlige værdier af transaminase og kreatinkinase.
Tidsramme: 6 måneder og 6 måneder i hver armbehandling
6 måneder og 6 måneder i hver armbehandling
Forskelle i fedtsyresammensætningen af ​​plasma og røde blodlegemer.
Tidsramme: 6 måneder og 6 måneder i hver armbehandling
6 måneder og 6 måneder i hver armbehandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Maria Luz Couce Pico

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Fundación Ramón Domínguez

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: Mª Luz Couce Pico, Hospital Clínico Universitario de Santiago
  • Ledende efterforsker: Jaume Campistol Plana, Hospital Sant Joan de Déu. Barcelona
  • Ledende efterforsker: Mercedes Martínez-Pardo, Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Ledende efterforsker: Mónica Ruiz Pons, Hospital Clínico Universitario Ntra. Sra. de Candelaria. Tenerife
  • Ledende efterforsker: Mª Teresa García Silva, Hospital 12 de Octubre. Madrid
  • Ledende efterforsker: Pablo Sanjurjo, Hospital de Cruces de Baracaldo - Bilbao
  • Ledende efterforsker: Koldo Aldamiz, Hospital de Cruces de Baracaldo - Bilbao
  • Ledende efterforsker: Inmaculada García Jiménez, Hospital Universitario Miguel Servet, Zaragoza

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. november 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. marts 2010

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. oktober 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
22. marts 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. juli 2014

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
28. juli 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
28. juli 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. juli 2014

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 2007/084
  • 2007-005578-29 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger