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ナンセンス変異嚢胞性線維症の参加者におけるアタルレンの延長研究

2020年4月14日 更新者：PTC Therapeutics

ナンセンス変異嚢胞性線維症患者におけるアタルレン (PTC124) の第 3 相継続試験

これは、長期吸入アミノグリコシドの投与を受けていないナンセンス変異嚢胞性線維症（nmCF）の参加者を対象としたアタルレンの第3相プラセボ対照試験を完了した参加者を対象とした非盲検延長試験である。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
終了しました

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

この第 3 相延長研究の主な目的は、長期的な安全性データを取得して全体的な安全性データベースを強化することです。 第 2 の目的は、二重盲検試験 (PTC124-GD-021-CF; NCT02139306) で収集された有効性データを増強することです。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
246

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Long Beach、California、アメリカ、90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • Stanford University-Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • University of Miami
      • Miami、Florida、アメリカ、33155
        • Miami Children's Hospital
      • Saint Petersburg、Florida、アメリカ、33701
        • All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University
    • New Jersey
      • Morristown、New Jersey、アメリカ、07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • New York University Langone Medical Center
      • New York、New York、アメリカ、10011
        • Beth Israel Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45221
        • University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19129
        • Drexel University College of Medicine
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77094
        • Texas Children's Hospital
      • Tyler、Texas、アメリカ、75708
        • University of Texas Health Science Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Childrens Hospital of Wisconsin
  • アルゼンチン
      • Buenos Aires、アルゼンチン
        • Hospital Universitario Austral
      • Buenos Aires、アルゼンチン、1330
        • Hospital de Niños Ricardo Gutierrez
  • イギリス
      • Leeds、イギリス、LS9 7TF
        • St James University Hospital
      • London、イギリス、SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
  • イスラエル
      • Haifa、イスラエル、31096
        • Meyer Children's Hospital
      • Jerusalem、イスラエル、91240
        • Hadassah University Hospital
  • イタリア
      • Ancona、イタリア、71
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedall Riuniti di Acona-Umberto I G.M. Lancisi G. Salesi
      • Firenze、イタリア、50139
        • Azienda Ospedaliera A Meyer
      • Milan、イタリア、20122
        • Lombardia Cystic Fibrosis Center
      • Rome、イタリア、00161
        • Azienda Policlinico Umberto I
      • Rome、イタリア、4
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Verona、イタリア
        • Azienda Ospedaliera di Verona
  • オランダ
      • Nijmegen、オランダ、6525 GA
        • Radboud University
    • Zuid-Holland
      • s-Gravenweg、Zuid-Holland、オランダ、2545 CH
        • Hagaziekenhuis
  • オーストラリア
      • Adelaide、オーストラリア、5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside、オーストラリア、4032
        • Prince Charles Hospital
      • Perth、オーストラリア、6840
        • Princess Margaret Hospital
  • カナダ
      • Montreal、カナダ、H2W 1R7
        • Clinical Research Institute of Montreal
      • Toronto、カナダ、M5G 1X8
        • University of Toronto Hospital for Sick Children
      • Vancouver、カナダ、V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
  • ギリシャ
      • Thessaloniki、ギリシャ、541
        • Ippokratio General Hospital of Thessaloniki
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona、スペイン、08035
        • Hospital University
      • Esplugues De Llobregat、スペイン、08950
        • Hospital San Juan
      • Malaga、スペイン、29001
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Sabadell、スペイン、08208
        • Hospital de Sabadell, Consorci Sanitari Parc Tauli
      • Sevilla、スペイン、41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、10117
        • Charite-Universitatsmedizin Berlin
      • Bochum、ドイツ、44791
        • St. Josef Hospital GmbH
      • Cologne、ドイツ、50937
        • University of Cologne Children's Hospital
      • Frankfurt am Main、ドイツ、60590
        • Christiane Herzog CF-Zentrum
      • Jena、ドイツ、1
        • Universitätsklinikum Jena
      • Munchen、ドイツ、80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
      • Munich、ドイツ、80539
        • LMU Klinikum der Universitat Muchen
  • フランス
      • Montpellier、フランス、34295
        • Hoptial Arnaud de Villeneuve
      • Paris、フランス、75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Roscoff、フランス、29684
        • Centre de Perharidy
      • Saint-Pierre、フランス、97448
        • Centre Hospitalier Regional Sud Reunion
  • ブラジル
      • Porto Alegre、ブラジル
        • Hospital Sao Lucas da Pontificia Universidade Catolica do Rio Grande do Sul
  • ブルガリア
      • Plovdiv、ブルガリア
        • University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
      • Sofia、ブルガリア
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • ベルギー
      • Brussels、ベルギー、1090
        • University Hospital Brussels
      • Brussels、ベルギー、15
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
      • Leuven、ベルギー、3000
        • University Hospital Leuven
  • ポーランド
      • Gdansk、ポーランド
        • Szpital Dzieciecy Polanki im Macieja Plazynskiego w Gdansku
      • Warsaw、ポーランド、01-211
        • Institute of Mother and Child

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

6年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 以前の第 3 相二重盲検試験プロトコル (プロトコル PTC124-GD-021-CF) における試験治療 (プラセボまたは実薬) の完了
  • 参加者（および/または参加者の親/法定後見人）が治験の関連するすべての側面について知らされていることを示す、署名と日付が記載されたインフォームドコンセント/同意文書の証拠。

除外基準:

  • -治験薬の成分または賦形剤のいずれかに対する既知の過敏症。
  • 他の治療臨床試験への継続的な参加。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：アタルレン
参加者には、朝に10ミリグラム/グラム（mg/kg）、正午に10mg/kg、夕方に20mg/kgの用量でアタルレンが最長96週間経口投与される。
薬：アタルレン
アタルレンは、水または牛乳と混ぜてバニラ風味の粉末として提供されます。
他の名前：
  • PTC124
  • トランスラルナ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療による緊急有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：100週目までのベースライン
TEAE：治験責任医師が治験薬に関連するとみなしたかどうかにかかわらず、治験薬の投与後に開始または悪化する好ましくない医学的出来事または望ましくない出来事。 重篤な有害事象 (SAE): 以下の結果のいずれかを引き起こす、またはその他の理由で重大であるとみなされる有害事象 (AE): 死亡、初回または長期の入院、生命を脅かす経験 (即時の死亡リスク)、または持続的または重大な障害/無能。 嚢胞性線維症（CF）肺増悪を除き、イベントがもっぱら再発またはベースラインCFの予想される変化または進行である場合、イベントはSAEとして報告されなかった。 AE には、SAE と非重篤な AE の両方が含まれます。 AE は National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events バージョン 3.0 に従って分類され、Medical Dictionary for Regulatory activity を使用してコード化されています。 因果関係に関係なく、SAE およびすべての非重篤な AE の概要は、「報告された有害事象」セクションにあります。
100週目までのベースライン
臨床的に意味のある異常な臨床検査（血清生化学、血液学、尿検査）パラメータを持つ参加者の数
時間枠：100週目までのベースライン
臨床的に意味があると考えられる臨床検査結果は、治験責任医師によって決定されました。 血清生化学パラメーター: ナトリウム、カリウム、塩化物、重炭酸塩、血中尿素窒素、クレアチニン、マグネシウム、カルシウム、リン、尿酸、グルコース、総タンパク質、アルブミン、グロブリン、ビリルビン、クレアチンキナーゼ、乳酸デヒドロゲナーゼ、アラニンアミノトランスフェラーゼ、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ、ガンマグルタミルトランスフェラーゼ、アルカリホスファターゼ、総コレステロール、高密度リポタンパク質、低密度リポタンパク質、トリグリセリド、シスタチンC。 血液学パラメーター: 白血球数、ヘモグロビン、ヘマトクリット、平均赤血球体積、平均赤血球ヘモグロビン、赤血球数形態、血小板数。 尿検査パラメータ: pH、比重、グルコース、ケトン、血液、タンパク質、クレアチニン、ウロビリノーゲン、ビリルビン、亜硝酸塩、および白血球エステラーゼ。 因果関係にかかわらず、すべての SAE/非重篤な AE の概要は、「報告された有害事象」セクションにあります。
100週目までのベースライン

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
24週目のスパイロメトリーで測定した1秒当たりの努力呼気量(FEV1)の予測パーセントのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24 週目
パーセント予測 FEV1 の肺機能は、肺活量計を使用して測定されました。 FEV1とは、1秒間に強制的に吹き出すことができる空気の量のことです。 各パーセント予測 FEV1 は、同じ調査訪問時に得られた性別、年齢、および身長の値に基づいていました。 FEV1 のパーセント予測における変化のパーセンテージは、次のように計算されました: (パーセント予測 FEV1 - ベースライン パーセント予測 FEV1 / ベースライン パーセント予測 FEV1) * 100。
ベースライン、24 週目
24週目の肺活量測定で測定した努力肺活量（FVC）の予測パーセントのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24 週目
FVC の肺機能は肺活量計を使用して測定されました。 FVCとは強制的に吹き出すことができる空気の量のことです。 各パーセント予測 FVC は、同じ調査訪問時に得られた性別、年齢、および身長の値に基づいていました。 ＦＶＣのパーセント予測における変化のパーセンテージは、次のように計算された：（パーセント予測ＦＶＣ－ベースラインパーセント予測ＦＶＣ／ベースラインパーセント予測ＦＶＣ）×１００。
ベースライン、24 週目
24週目にスパイロメトリーで測定した呼気の25%から75%の間の努力性呼気流量のベースラインからの変化(FEF25-75)
時間枠：ベースライン、24 週目
FEF25-75の肺機能を肺活量計を使用して測定した。 FEF25-75 は、肺活量の 25% ～ 75% の間の努力呼気流量です。 それぞれのパーセント予測 FEF25 ～ 75 は、同じ調査訪問時に得られた性別、年齢、および身長の値に基づいていました。 FEF25-75 のパーセント予測の変化率は次のように計算されました: (パーセント予測 FEF25-75 - ベースライン パーセント予測 FEF25-75/ベースライン パーセント予測 FEF25-75)*100。
ベースライン、24 週目
48週間にわたる修正フック基準により定義される肺悪化の割合
時間枠：48週目までのベースライン
修正フックス増悪は、以下の 12 の症状のうちのいずれか 4 つに対して抗生物質の静脈内投与の有無にかかわらず治療を必要とする事象として定義されました。新たな喀血または喀血の増加。咳の増加。呼吸困難の増加。倦怠感;温度 >38°C;拒食症。副鼻腔の痛み。副鼻腔炎の変化。胸部の身体検査の変化。以前に記録された値から10パーセント以上の肺機能の低下。または肺機能を示すX線写真の変化。 48 週率 = (イベントの総数 / 週ごとの治療期間)*48。
48週目までのベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
PTC Therapeutics

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Joseph McIntosh, MD、PTC Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2015年8月31日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2017年6月2日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2017年6月2日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2015年5月26日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2015年5月26日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2015年5月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2020年4月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2020年4月14日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2020年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • PTC124-GD-021e-CF

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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