Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Atalurenin laajennustutkimus osallistujilla, joilla on nonsense-mutaatio kystinen fibroosi

tiistai 14. huhtikuuta 2020 päivittänyt: PTC Therapeutics

Atalurenin (PTC124) vaiheen 3 laajennustutkimus potilailla, joilla on nonsense-mutaatio kystinen fibroosi

Tämä on avoin jatkotutkimus osallistujille, jotka suorittivat vaiheen 3, lumekontrolloidun atalureenin tutkimuksen osallistujilla, joilla oli nonsense-mutaatiokystinen fibroosi (nmCF) ja jotka eivät saaneet kroonisia inhaloitavia aminoglykosideja.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Lopetettu

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän vaiheen 3 laajennustutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on hankkia pitkän aikavälin turvallisuustietoja yleisen turvallisuustietokannan laajentamiseksi. Toissijaisena tavoitteena on lisätä kaksoissokkotutkimuksessa (PTC124-GD-021-CF; NCT02139306) kerättyjä tehokkuustietoja.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
246

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Nijmegen, Alankomaat, 6525 GA
        • Radboud University
    • Zuid-Holland
      • s-Gravenweg, Zuid-Holland, Alankomaat, 2545 CH
        • Hagaziekenhuis
  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina
        • Hospital Universitario Austral
      • Buenos Aires, Argentiina, 1330
        • Hospital de Niños Ricardo Gutierrez
  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australia, 4032
        • Prince Charles Hospital
      • Perth, Australia, 6840
        • Princess Margaret Hospital
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1090
        • University Hospital Brussels
      • Brussels, Belgia, 15
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
      • Leuven, Belgia, 3000
        • University Hospital Leuven
  • Brasilia
      • Porto Alegre, Brasilia
        • Hospital Sao Lucas da Pontificia Universidade Catolica do Rio Grande do Sul
  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria
        • University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
      • Sofia, Bulgaria
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Hospital University
      • Esplugues De Llobregat, Espanja, 08950
        • Hospital San Juan
      • Malaga, Espanja, 29001
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Sabadell, Espanja, 08208
        • Hospital de Sabadell, Consorci Sanitari Parc Tauli
      • Sevilla, Espanja, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Meyer Children's Hospital
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah University Hospital
  • Italia
      • Ancona, Italia, 71
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedall Riuniti di Acona-Umberto I G.M. Lancisi G. Salesi
      • Firenze, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliera A Meyer
      • Milan, Italia, 20122
        • Lombardia Cystic Fibrosis Center
      • Rome, Italia, 00161
        • Azienda Policlinico Umberto I
      • Rome, Italia, 4
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Verona, Italia
        • Azienda Ospedaliera di Verona
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H2W 1R7
        • Clinical Research Institute of Montreal
      • Toronto, Kanada, M5G 1X8
        • University of Toronto Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
  • Kreikka
      • Thessaloniki, Kreikka, 541
        • Ippokratio General Hospital of Thessaloniki
  • Puola
      • Gdansk, Puola
        • Szpital Dzieciecy Polanki im Macieja Plazynskiego w Gdansku
      • Warsaw, Puola, 01-211
        • Institute of Mother and Child
  • Ranska
      • Montpellier, Ranska, 34295
        • Hoptial Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Ranska, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Roscoff, Ranska, 29684
        • Centre de Perharidy
      • Saint-Pierre, Ranska, 97448
        • Centre Hospitalier Regional Sud Reunion
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 10117
        • Charite-Universitatsmedizin Berlin
      • Bochum, Saksa, 44791
        • St. Josef Hospital GmbH
      • Cologne, Saksa, 50937
        • University of Cologne Children's Hospital
      • Frankfurt am Main, Saksa, 60590
        • Christiane Herzog CF-Zentrum
      • Jena, Saksa, 1
        • Universitätsklinikum Jena
      • Munchen, Saksa, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
      • Munich, Saksa, 80539
        • LMU Klinikum der Universitat Muchen
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS9 7TF
        • St James University Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford University-Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
        • Miami Children's Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
        • All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • New York University Langone Medical Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10011
        • Beth Israel Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45221
        • University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19129
        • Drexel University College of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77094
        • Texas Children's Hospital
      • Tyler, Texas, Yhdysvallat, 75708
        • University of Texas Health Science Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Childrens Hospital of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tutkimushoidon (plasebo tai aktiivinen) loppuun saattaminen edellisessä vaiheessa 3, kaksoissokkotutkimusprotokolla (protokolla PTC124-GD-021-CF)
  • Todisteet allekirjoitetuista ja päivätyistä tietoon perustuvista suostumus-/suostumusasiakirjoista, jotka osoittavat, että osallistujalle (ja/tai osallistujan vanhemmalle/lailliselle huoltajalle) on tiedotettu kaikista asiaan liittyvistä kokeen näkökohdista.

Poissulkemiskriteerit:

  • Tunnettu yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen aineosalle tai apuaineelle.
  • Jatkuva osallistuminen muihin terapeuttisiin kliinisiin tutkimuksiin.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Ataluren
Osallistujille annetaan atalureenia suun kautta annoksena 10 milligrammaa/grammaa (mg/kg) aamulla, 10 mg/kg keskipäivällä ja 20 mg/kg illalla 96 viikon ajan.
Lääke: Ataluren
Ataluren toimitetaan vaniljanmakuisena jauheena, joka sekoitetaan veteen tai maitoon.
Muut nimet:
  • PTC124
  • Translarna

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä emergenttejä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 100 asti
TEAE: mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma tai ei-toivottu tapahtuma, joka alkaa tai pahenee tutkimuslääkkeen annon jälkeen, riippumatta siitä, pitääkö tutkija sen liittyvänä tutkimuslääkkeeseen vai ei. Vakava haittatapahtuma (SAE): haittatapahtuma (AE), joka johtaa johonkin seuraavista seurauksista tai jota pidetään merkittävänä jostain muusta syystä: kuolema, ensimmäinen tai pitkittynyt sairaalahoito, hengenvaarallinen kokemus (välitön kuoleman riski) tai jatkuva tai merkittävä vamma /työkyvyttömyys. Kystisen fibroosin (CF) keuhkojen pahenemisvaiheita lukuun ottamatta tapahtumaa ei raportoitu SAE:ksi, jos tapahtuma oli yksinomaan uusiutuminen tai odotettu muutos tai eteneminen lähtötilanteessa. AE sisälsi sekä SAE että ei-vakavat AE. AE-t on luokiteltu National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events -version 3.0 mukaisesti ja koodattu käyttämällä Medical Dictionary for Regulatory Activities -sanakirjaa. Raportoidut haittatapahtumat -osiossa on yhteenveto vakavista haittavaikutuksista ja kaikista ei-vakavista haittavaikutuksista syy-suhteesta riippumatta.
Perustaso viikkoon 100 asti
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkityksellinen epänormaali kliininen laboratorio (seerumin biokemia, hematologia ja virtsaanalyysi)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 100 asti
Tutkija määritti kliinisesti merkityksellisinä pidetyt kliiniset laboratoriotulokset. Seerumin biokemialliset parametrit: natrium, kalium, kloridi, bikarbonaatti, veren urea typpi, kreatiniini, magnesium, kalsium, fosfori, virtsahappo, glukoosi, kokonaisproteiini, albumiini, globuliini, bilirubiini, kreatiinikinaasi, laktaattidehydrogenaattitransferaasi, alaniiniaminotransferaasi gammaglutamyylitransferaasi, alkalinen fosfataasi, kokonaiskolesteroli, korkeatiheyksinen lipoproteiini, matalatiheyksinen lipoproteiini, triglyseridit ja kystatiini C. Hematologiset parametrit: valkosolujen määrä, hemoglobiini, hematokriitti, keskimääräinen verisolumäärä, keskimääräinen verisolujen hemoglobiini, punasolujen määrä morfologia ja verihiutaleiden määrä. Virtsan analyysiparametrit: pH, ominaispaino, glukoosi, ketonit, veri, proteiini, kreatiniini, urobilinogeeni, bilirubiini, nitriitti ja leukosyyttiesteraasi. Raportoidut haittatapahtumat -osiossa on yhteenveto kaikista vakavista haittavaikutuksista/ei-vakavista haittavaikutuksista syy-suhteesta riippumatta.
Perustaso viikkoon 100 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta prosentteina ennustetussa pakotetussa uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa (FEV1) spirometrialla viikolla 24 mitattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24
Prosentuaalisesti ennustetun FEV1:n keuhkojen toiminta mitattiin spirometrillä. FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos 1 sekunnissa. Jokainen prosentti-ennustettu FEV1 perustui sukupuoleen, ikään ja samalla tutkimuskäynnillä saatuun pituusarvoon. Prosenttimuutos prosentti-ennustetussa FEV1:ssä laskettiin seuraavasti: (prosentti-ennustettu FEV1 - Perustason prosentti-ennustettu FEV1/perustason prosentti-ennustettu FEV1)*100.
Lähtötilanne, viikko 24
Muutos lähtötasosta ennustetun pakotetun elinvoimakapasiteetin (FVC) prosentteina spirometrialla mitattuna viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24
FVC:n keuhkojen toiminta mitattiin spirometrillä. FVC on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos. Jokainen prosentti-ennustettu FVC perustui sukupuoleen, ikään ja samalla tutkimuskäynnillä saatuun pituusarvoon. FVC:n prosentuaalisen ennusteen muutoksen prosenttiosuus laskettiin seuraavasti: (prosentti-ennustettu FVC - lähtötilanteen prosentti-ennustettu FVC/perustason prosentti-ennustettu FVC)*100.
Lähtötilanne, viikko 24
Muutos lähtötasosta pakotetussa uloshengitysvirtauksessa 25 % ja 75 % välillä uloshengitystä (FEF25-75) mitattuna spirometrialla viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24
FEF25-75:n keuhkojen toiminta mitattiin käyttämällä spirometriä. FEF25-75 on pakotettu uloshengitysvirtaus välillä 25 % - 75 % vitaalikapasiteetista. Jokainen prosentti-ennustettu FEF25-75 perustui sukupuoleen, ikään ja samalla tutkimuskäynnillä saatuun pituuteen. FEF25-75:n prosentuaalisen ennusteen muutoksen prosenttiosuus laskettiin seuraavasti: (prosentti-ennustettu FEF25-75 - lähtötason prosentti-ennustettu FEF25-75/perustason prosentti-ennustettu FEF25-75)*100.
Lähtötilanne, viikko 24
Keuhkojen pahenemisaste Fuchin muokatuilla kriteereillä yli 48 viikon aikana
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 48 asti
Modifioitu Fuchsin paheneminen määriteltiin tapahtumaksi, joka vaati hoitoa suonensisäisillä antibiooteilla tai ilman niitä minkä tahansa neljän seuraavista 12 oireesta: ysköksen muutos; uusi tai lisääntynyt hemoptysis; lisääntynyt yskä; lisääntynyt hengenahdistus; väsymys; lämpötila > 38 °C; anoreksia; poskiontelokipu; muutos sinusvuodon määrässä; muutos rintakehän fyysisessä tarkastuksessa; keuhkojen toiminnan heikkeneminen 10 prosentilla tai enemmän aiemmin tallennetusta arvosta; tai radiografiset muutokset, jotka viittaavat keuhkojen toimintaan. 48 viikon määrä = (tapahtumien kokonaismäärä / hoidon kesto viikoittain)*48.
Perustaso viikkoon 48 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
PTC Therapeutics

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojohtaja: Joseph McIntosh, MD, PTC Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 31. elokuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Perjantai 2. kesäkuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Perjantai 2. kesäkuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Tiistai 26. toukokuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 26. toukokuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Torstai 28. toukokuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Maanantai 27. huhtikuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 14. huhtikuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • PTC124-GD-021e-CF

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia