넌센스 돌연변이 낭포성 섬유증 환자의 아탈루렌 확장 연구
2020년 4월 14일 업데이트: PTC Therapeutics
넌센스 돌연변이 낭포성 섬유증 환자에서 아탈루렌(PTC124)의 3상 연장 연구
이것은 만성 흡입형 아미노글리코시드를 투여받지 않은 난센스 돌연변이 낭포성 섬유증(nmCF) 참가자를 대상으로 아탈루렌에 대한 3상 위약 대조 연구를 완료한 참가자를 위한 공개 확장 연구입니다.
연구 개요
상태
상태
종료됨
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
이 3상 확장 연구의 주요 목적은 전체 안전성 데이터베이스를 보강하기 위한 장기 안전성 데이터를 확보하는 것입니다.
2차 목표는 이중 맹검 연구(PTC124-GD-021-CF; NCT02139306)에서 수집된 효능 데이터를 보강하는 것입니다.
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
246
단계
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Thessaloniki, 그리스, 541
- Ippokratio General Hospital of Thessaloniki
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Nijmegen, 네덜란드, 6525 GA
- Radboud University
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Zuid-Holland
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s-Gravenweg, Zuid-Holland, 네덜란드, 2545 CH
- Hagaziekenhuis
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Berlin, 독일, 10117
- Charite-Universitatsmedizin Berlin
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Bochum, 독일, 44791
- St. Josef Hospital GmbH
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Cologne, 독일, 50937
- University of Cologne Children's Hospital
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Frankfurt am Main, 독일, 60590
- Christiane Herzog CF-Zentrum
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Jena, 독일, 1
- Universitätsklinikum Jena
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Munchen, 독일, 80337
- Dr. von Haunersches Kinderspital
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Munich, 독일, 80539
- LMU Klinikum der Universitat Muchen
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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California
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Long Beach, California, 미국, 90806
- Miller Children's Hospital Long Beach
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Oakland, California, 미국, 94609
- Children's Hospital and Research Center at Oakland
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford University-Children's Hospital
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32207
- Nemours Children's Clinic
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Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami
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Miami, Florida, 미국, 33155
- Miami Children's Hospital
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Saint Petersburg, Florida, 미국, 33701
- All Children's Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Children's Hospital Boston
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University
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New Jersey
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Morristown, New Jersey, 미국, 07960
- Morristown Medical Center
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center
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New York, New York, 미국, 10016
- New York University Langone Medical Center
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New York, New York, 미국, 10011
- Beth Israel Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45221
- University of Cincinnati
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19129
- Drexel University College of Medicine
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77094
- Texas Children's Hospital
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Tyler, Texas, 미국, 75708
- University of Texas Health Science Center
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Childrens Hospital of Wisconsin
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Brussels, 벨기에, 1090
- University Hospital Brussels
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Brussels, 벨기에, 15
- Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
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Leuven, 벨기에, 3000
- University Hospital Leuven
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Plovdiv, 불가리아
- University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
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Sofia, 불가리아
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
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Porto Alegre, 브라질
- Hospital Sao Lucas da Pontificia Universidade Catolica do Rio Grande do Sul
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Barcelona, 스페인, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Barcelona, 스페인, 08035
- Hospital University
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Esplugues De Llobregat, 스페인, 08950
- Hospital San Juan
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Malaga, 스페인, 29001
- Hospital Regional Universitario de Málaga
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Sabadell, 스페인, 08208
- Hospital de Sabadell, Consorci Sanitari Parc Tauli
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Sevilla, 스페인, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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Buenos Aires, 아르헨티나
- Hospital Universitario Austral
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Buenos Aires, 아르헨티나, 1330
- Hospital de Niños Ricardo Gutierrez
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Leeds, 영국, LS9 7TF
- St James University Hospital
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London, 영국, SW3 6NP
- Royal Brompton Hospital
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Haifa, 이스라엘, 31096
- Meyer Children's Hospital
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Jerusalem, 이스라엘, 91240
- Hadassah University Hospital
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Ancona, 이탈리아, 71
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedall Riuniti di Acona-Umberto I G.M. Lancisi G. Salesi
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Firenze, 이탈리아, 50139
- Azienda Ospedaliera A Meyer
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Milan, 이탈리아, 20122
- Lombardia Cystic Fibrosis Center
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Rome, 이탈리아, 00161
- Azienda Policlinico Umberto I
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Rome, 이탈리아, 4
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Verona, 이탈리아
- Azienda Ospedaliera di Verona
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Montreal, 캐나다, H2W 1R7
- Clinical Research Institute of Montreal
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Toronto, 캐나다, M5G 1X8
- University of Toronto Hospital for Sick Children
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Vancouver, 캐나다, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
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Gdansk, 폴란드
- Szpital Dzieciecy Polanki im Macieja Plazynskiego w Gdansku
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Warsaw, 폴란드, 01-211
- Institute of Mother and Child
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Montpellier, 프랑스, 34295
- Hoptial Arnaud de Villeneuve
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Paris, 프랑스, 75015
- Hôpital Necker - Enfants Malades
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Roscoff, 프랑스, 29684
- Centre de Perharidy
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Saint-Pierre, 프랑스, 97448
- Centre Hospitalier Regional Sud Reunion
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Adelaide, 호주, 5000
- Royal Adelaide Hospital
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Chermside, 호주, 4032
- Prince Charles Hospital
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Perth, 호주, 6840
- Princess Margaret Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 이전 3상, 이중맹검 연구 프로토콜(Protocol PTC124-GD-021-CF)에서 연구 치료(위약 또는 활성) 완료
- 참가자(및/또는 참가자의 부모/법적 보호자)가 시험의 모든 관련 측면에 대해 통지를 받았음을 나타내는 서명 및 날짜가 기재된 사전 동의/승인 문서의 증거.
제외 기준:
- 연구 약물의 성분 또는 부형제에 대해 알려진 과민성.
- 기타 치료 임상 시험에 지속적으로 참여.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
1
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: 아탈루렌
참가자는 최대 96주 동안 아침에 10mg/kg, 정오에 10mg/kg, 저녁에 20mg/kg의 용량으로 아탈루렌을 경구 투여받게 됩니다.
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아탈루렌은 물이나 우유에 섞어 바닐라맛 분말로 제공될 예정이다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 응급 부작용(TEAE)이 있는 참여자 수
기간: 100주까지의 기준선
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TEAE: 조사자가 연구 약물과 관련된 것으로 간주하는지 여부에 관계없이 연구 약물 투여 후 시작되거나 악화되는 임의의 바람직하지 않은 의학적 사건 또는 바람직하지 않은 사건.
중대한 부작용(SAE): 다음과 같은 결과를 초래하거나 다른 이유로 중요하다고 간주되는 부작용(AE): 사망, 초기 또는 장기간의 입원, 생명을 위협하는 경험(즉각적인 사망 위험) 또는 지속적이거나 상당한 장애 /무능력.
낭포성 섬유증(CF) 폐 악화를 제외하고, 사건이 오로지 재발이거나 기준선 CF의 예상된 변화 또는 진행인 경우 사건은 SAE로 보고되지 않았습니다.
AE에는 SAE와 심각하지 않은 AE가 모두 포함되었습니다.
부작용에 대한 National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events 버전 3.0에 따라 분류되고 규제 활동을 위한 의학 사전을 사용하여 코딩된 AE.
SAE 및 모든 심각하지 않은 AE의 요약은 인과관계에 관계없이 보고된 이상 반응 섹션에 있습니다.
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100주까지의 기준선
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임상적으로 의미 있는 비정상적인 임상 검사실(혈청 생화학, 혈액학 및 요검사) 매개변수가 있는 참가자 수
기간: 100주까지의 기준선
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임상적으로 의미 있는 것으로 간주되는 임상 실험실 결과는 연구자에 의해 결정되었습니다.
혈청 생화학 매개변수: 나트륨, 칼륨, 염화물, 중탄산염, 혈액 요소 질소, 크레아티닌, 마그네슘, 칼슘, 인, 요산, 포도당, 총 단백질, 알부민, 글로불린, 빌리루빈, 크레아틴 키나제, 젖산 탈수소효소, 알라닌 아미노전이효소, 아스파르테이트 아미노전이효소, 감마 글루타밀 전이효소, 알칼리 포스파타제, 총 콜레스테롤, 고밀도 지단백, 저밀도 지단백, 트리글리세리드 및 시스타틴 C. 혈액학 매개변수: 백혈구 수, 헤모글로빈, 헤마토크릿, 평균 미립자 용적, 평균 미립자 헤모글로빈, 적혈구 수 형태 및 혈소판 수.
요검사 매개변수: pH, 비중, 포도당, 케톤, 혈액, 단백질, 크레아티닌, 유로빌리노겐, 빌리루빈, 아질산염 및 백혈구 에스테라아제.
모든 SAE/비심각한 AE의 요약은 인과관계에 관계없이 보고된 이상 반응 섹션에 있습니다.
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100주까지의 기준선
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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24주차에 폐활량 측정법으로 측정한 퍼센트 예측 1초 강제 호기량(FEV1)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 24주차
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백분율 예측 FEV1의 폐 기능은 폐활량계를 사용하여 측정되었습니다.
FEV1은 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
각 퍼센트 예측 FEV1은 동일한 연구 방문에서 얻은 성별, 연령 및 키 값을 기반으로 했습니다.
FEV1의 예측 백분율의 변화 백분율은 다음과 같이 계산되었습니다: (예측 백분율 FEV1 - 베이스라인 백분율 예측 FEV1/베이스라인 백분율 예측 FEV1)*100.
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기준선, 24주차
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24주차에 폐활량측정법으로 측정한 강제 폐활량(FVC) 예측 백분율의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 24주차
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FVC의 폐 기능은 폐활량계를 사용하여 측정되었습니다.
FVC는 강제로 불어낼 수 있는 공기의 양입니다.
각 백분율 예측 FVC는 동일한 연구 방문에서 얻은 성별, 연령 및 키 값을 기반으로 합니다.
FVC의 예측 백분율의 변화 백분율은 다음과 같이 계산되었습니다: (예측 백분율 FVC - 베이스라인 백분율 예측 FVC/베이스라인 백분율 예측 FVC)*100.
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기준선, 24주차
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24주에 폐활량계로 측정한 호기의 25%~75%(FEF25-75) 사이의 강제 호기 흐름의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 24주차
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FEF25-75의 폐기능은 폐활량계를 사용하여 측정하였다.
FEF25-75는 폐활량의 25%에서 75% 사이의 강제 호기 흐름입니다.
각 퍼센트 예측 FEF25-75는 동일한 연구 방문에서 얻은 성별, 연령 및 키 값을 기반으로 했습니다.
FEF25-75의 예측 백분율의 변화 백분율은 다음과 같이 계산되었습니다: (예측 백분율 FEF25-75 - 베이스라인 백분율 예측 FEF25-75/베이스라인 백분율 예측 FEF25-75)*100.
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기준선, 24주차
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48주 동안 수정된 Fuch의 기준에 의해 정의된 폐 악화율
기간: 48주까지의 기준선
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수정된 Fuchs 악화는 다음 12가지 증상 중 4가지에 대해 정맥 항생제 치료를 필요로 하는 사건으로 정의되었습니다: 가래의 변화; 신규 또는 증가된 객혈; 기침 증가; 호흡 곤란 증가; 피로; 온도 >38°C; 신경성 식욕 부진증; 부비동 통증; 부비동 분비물의 변화; 흉부 신체 검사의 변화; 이전에 기록된 값에서 10% 이상의 폐 기능 감소; 또는 폐 기능을 나타내는 방사선학적 변화.
48주 비율 = (총 사건 수/주별 치료 기간)*48.
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48주까지의 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
수사관
- 연구 책임자: Joseph McIntosh, MD, PTC Therapeutics
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2015년 8월 31일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2017년 6월 2일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2017년 6월 2일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2015년 5월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 5월 26일
처음 게시됨 (추정)
처음 게시됨
2015년 5월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2020년 4월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 4월 14일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2020년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- PTC124-GD-021e-CF
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .