Studio di estensione di Ataluren nei partecipanti con fibrosi cistica mutazione senza senso
Studio di estensione di fase 3 su Ataluren (PTC124) in pazienti con fibrosi cistica con mutazione nonsenso
Panoramica dello studio
Stato
Stato
Condizioni
Condizioni
Intervento / Trattamento
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Tipo di studio
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Iscrizione
Fase
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
- Hospital Universitario Austral
-
Buenos Aires, Argentina, 1330
- Hospital de Niños Ricardo Gutierrez
-
-
-
-
-
Adelaide, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
Chermside, Australia, 4032
- Prince Charles Hospital
-
Perth, Australia, 6840
- Princess Margaret Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Belgio, 1090
- University Hospital Brussels
-
Brussels, Belgio, 15
- Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
-
Leuven, Belgio, 3000
- University Hospital Leuven
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Brasile
- Hospital Sao Lucas da Pontificia Universidade Catolica do Rio Grande do Sul
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulgaria
- University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
-
Sofia, Bulgaria
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
-
-
-
-
-
Montreal, Canada, H2W 1R7
- Clinical Research Institute of Montreal
-
Toronto, Canada, M5G 1X8
- University of Toronto Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Canada, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Montpellier, Francia, 34295
- Hoptial Arnaud de Villeneuve
-
Paris, Francia, 75015
- Hôpital Necker - Enfants Malades
-
Roscoff, Francia, 29684
- Centre de Perharidy
-
Saint-Pierre, Francia, 97448
- Centre Hospitalier Regional Sud Reunion
-
-
-
-
-
Berlin, Germania, 10117
- Charite-Universitatsmedizin Berlin
-
Bochum, Germania, 44791
- St. Josef Hospital GmbH
-
Cologne, Germania, 50937
- University of Cologne Children's Hospital
-
Frankfurt am Main, Germania, 60590
- Christiane Herzog CF-Zentrum
-
Jena, Germania, 1
- Universitätsklinikum Jena
-
Munchen, Germania, 80337
- Dr. von Haunersches Kinderspital
-
Munich, Germania, 80539
- LMU Klinikum der Universitat Muchen
-
-
-
-
-
Thessaloniki, Grecia, 541
- Ippokratio General Hospital of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Haifa, Israele, 31096
- Meyer Children's Hospital
-
Jerusalem, Israele, 91240
- Hadassah University Hospital
-
-
-
-
-
Ancona, Italia, 71
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedall Riuniti di Acona-Umberto I G.M. Lancisi G. Salesi
-
Firenze, Italia, 50139
- Azienda Ospedaliera A Meyer
-
Milan, Italia, 20122
- Lombardia Cystic Fibrosis Center
-
Rome, Italia, 00161
- Azienda Policlinico Umberto I
-
Rome, Italia, 4
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
Verona, Italia
- Azienda Ospedaliera di Verona
-
-
-
-
-
Nijmegen, Olanda, 6525 GA
- Radboud University
-
-
Zuid-Holland
-
s-Gravenweg, Zuid-Holland, Olanda, 2545 CH
- Hagaziekenhuis
-
-
-
-
-
Gdansk, Polonia
- Szpital Dzieciecy Polanki im Macieja Plazynskiego w Gdansku
-
Warsaw, Polonia, 01-211
- Institute of Mother and Child
-
-
-
-
-
Leeds, Regno Unito, LS9 7TF
- St James University Hospital
-
London, Regno Unito, SW3 6NP
- Royal Brompton Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spagna, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spagna, 08035
- Hospital University
-
Esplugues De Llobregat, Spagna, 08950
- Hospital San Juan
-
Malaga, Spagna, 29001
- Hospital Regional Universitario de Málaga
-
Sabadell, Spagna, 08208
- Hospital de Sabadell, Consorci Sanitari Parc Tauli
-
Sevilla, Spagna, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
- Miller Children's Hospital Long Beach
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Oakland, California, Stati Uniti, 94609
- Children's Hospital and Research Center at Oakland
-
Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
- Stanford University-Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
- Nemours Children's Clinic
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- University of Miami
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
- Miami Children's Hospital
-
Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
- All Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Indiana University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Children's Hospital Boston
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Washington University
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
- Morristown Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Stati Uniti, 10016
- New York University Langone Medical Center
-
New York, New York, Stati Uniti, 10011
- Beth Israel Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45221
- University of Cincinnati
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19129
- Drexel University College of Medicine
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77094
- Texas Children's Hospital
-
Tyler, Texas, Stati Uniti, 75708
- University of Texas Health Science Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
- Childrens Hospital of Wisconsin
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Completamento del trattamento in studio (placebo o attivo) nel precedente protocollo di studio in doppio cieco di fase 3 (protocollo PTC124-GD-021-CF)
- Prova del/dei documento/i di consenso/assenso informato firmato e datato indicante che il partecipante (e/o il genitore/tutore legale del partecipante) è stato informato di tutti gli aspetti pertinenti dello studio.
Criteri di esclusione:
- Ipersensibilità nota a uno qualsiasi degli ingredienti o eccipienti del farmaco in studio.
- Partecipazione continua a qualsiasi altra sperimentazione clinica terapeutica.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Numero di armi
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / ArmGruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / TrattamentoIntervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Ataluren
Ai partecipanti verrà somministrato ataluren per via orale alla dose di 10 milligrammi/grammi (mg/kg) al mattino, 10 mg/kg a mezzogiorno e 20 mg/kg la sera per un massimo di 96 settimane.
|
Ataluren verrà fornito sotto forma di polvere al gusto di vaniglia da miscelare con acqua o latte.
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 100
|
TEAE: qualsiasi evento medico sfavorevole o evento indesiderato che inizia o peggiora in seguito alla somministrazione del farmaco in studio, considerato o meno correlato al farmaco in studio dallo Sperimentatore.
Evento avverso grave (SAE): un evento avverso (AE) che determina uno dei seguenti esiti o ritenuto significativo per qualsiasi altro motivo: decesso, ricovero ospedaliero iniziale o prolungato, esperienza pericolosa per la vita (rischio immediato di morte) o disabilità persistente o significativa /incapacità.
Fatta eccezione per le riacutizzazioni polmonari della fibrosi cistica (CF), un evento non è stato segnalato come SAE, se l'evento era esclusivamente una ricaduta o un cambiamento o una progressione attesi della FC al basale.
Gli eventi avversi includevano sia SAE che eventi avversi non gravi.
Eventi avversi classificati secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events versione 3.0 del National Cancer Institute e codificati utilizzando il Medical Dictionary for Regulatory Activities.
Un riepilogo degli eventi avversi gravi e di tutti gli eventi avversi non gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nella sezione Eventi avversi segnalati.
|
Linea di base fino alla settimana 100
|
|
Numero di partecipanti con un parametro di laboratorio clinico anomalo clinicamente significativo (biochimica del siero, ematologia e analisi delle urine)
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 100
|
I risultati clinici di laboratorio considerati clinicamente significativi sono stati determinati dallo sperimentatore.
Parametri biochimici del siero: sodio, potassio, cloruro, bicarbonato, azoto ureico nel sangue, creatinina, magnesio, calcio, fosforo, acido urico, glucosio, proteine totali, albumina, globulina, bilirubina, creatina chinasi, lattato deidrogenasi, alanina aminotransferasi, aspartato aminotransferasi, gamma glutamil transferasi, fosfatasi alcalina, colesterolo totale, lipoproteine ad alta densità, lipoproteine a bassa densità, trigliceridi e cistatina C. Parametri ematologici: conta dei globuli bianchi, emoglobina, ematocrito, volume corpuscolare medio, emoglobina corpuscolare media, conta dei globuli rossi con morfologia e conta piastrinica.
Parametri dell'analisi delle urine: pH, peso specifico, glucosio, chetoni, sangue, proteine, creatinina, urobilinogeno, bilirubina, nitrito ed esterasi leucocitaria.
Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi/non gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nella sezione Eventi avversi segnalati.
|
Linea di base fino alla settimana 100
|
Misure di risultato secondarie
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Variazione rispetto al basale del volume espiratorio forzato previsto in percentuale in 1 secondo (FEV1) misurato mediante spirometria alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
|
La funzione polmonare del FEV1 percentuale previsto è stata misurata utilizzando uno spirometro.
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in 1 secondo.
Ciascun FEV1 percentuale previsto era basato su sesso, età e altezza ottenuti durante la stessa visita di studio.
La percentuale di variazione della percentuale prevista del FEV1 è stata calcolata come segue: (percentuale prevista del FEV1 - baseline percentuale-predetta FEV1/baseline percentuale-predetta FEV1)*100.
|
Basale, settimana 24
|
|
Variazione rispetto al basale nella percentuale prevista della capacità vitale forzata (FVC) misurata mediante spirometria alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
|
La funzione polmonare di FVC è stata misurata utilizzando uno spirometro.
FVC è il volume d'aria che può essere espulso con la forza.
Ogni FVC percentuale prevista era basata su sesso, età e altezza ottenuti durante la stessa visita di studio.
La percentuale di variazione della FVC percentuale prevista è stata calcolata come segue: (FVC percentuale prevista - FVC percentuale prevista al basale/FVC percentuale prevista al basale)*100.
|
Basale, settimana 24
|
|
Variazione rispetto al basale del flusso espiratorio forzato tra il 25% e il 75% dell'espirazione (FEF25-75) misurata mediante spirometria alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
|
La funzione polmonare di FEF25-75 è stata misurata utilizzando uno spirometro.
FEF25-75 è il flusso espiratorio forzato tra il 25% e il 75% della capacità vitale.
Ciascun valore percentuale di FEF25-75 previsto era basato su sesso, età e altezza ottenuti durante la stessa visita di studio.
La percentuale di variazione della percentuale prevista di FEF25-75 è stata calcolata come segue: (percentuale prevista di FEF25-75 - percentuale di base prevista da FEF25-75/percentuale di base prevista da FEF25-75)*100.
|
Basale, settimana 24
|
|
Tasso di esacerbazioni polmonari come definito dai criteri di Fuch modificati nell'arco di 48 settimane
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 48
|
Una riacutizzazione di Fuchs modificata è stata definita come un evento che richiede un trattamento con o senza antibiotici per via endovenosa per 4 dei seguenti 12 sintomi: alterazione dell'espettorato; emottisi nuova o aumentata; aumento della tosse; aumento della dispnea; fatica; temperatura >38°C; anoressia; dolore ai seni; cambiamento nella secrezione del seno; cambiamento nell'esame fisico del torace; diminuzione della funzione polmonare del 10% o più rispetto a un valore registrato in precedenza; o cambiamenti radiografici indicativi della funzione polmonare.
Il tasso di 48 settimane = (il numero totale di eventi/durata del trattamento per settimana)*48.
|
Basale fino alla settimana 48
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Sponsor
Investigatori
Investigatori
- Direttore dello studio: Joseph McIntosh, MD, PTC Therapeutics
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento primario
Completamento dello studio (Effettivo)
Completamento dello studio
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Primo Inserito
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento pubblicato
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- PTC124-GD-021e-CF
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Fibrosi cistica
Prove cliniche su Ataluren
-
NCT03179631CompletatoMalattie del sistema nervoso | Malattie genetiche, congenite | Malattie genetiche, legate all'X | Malattie muscolari | Malattie neuromuscolari | Distrofie muscolari | Disturbi muscolari, atrofico | Distrofia muscolare, Duchenne | Malattia muscoloscheletrica
-
NCT01140451CompletatoFibrosi cistica
-
NCT02090959TerminatoMalattie del sistema nervoso | Malattie genetiche, congenite | Malattie genetiche, legate all'X | Malattie muscoloscheletriche | Malattie muscolari | Malattie neuromuscolari | Distrofie muscolari | Disturbi muscolari, atrofico | Distrofia muscolare, Duchenne
-
NCT01141075TerminatoMetabolismo degli aminoacidi, errori congeniti
-
NCT04336826CompletatoDistrofia muscolare di Duchenne con mutazione nonsena
-
NCT03796637Completato
-
NCT00237380Completato
-
NCT00458341Completato
-
NCT04117880Ritirato