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以前の治療が失敗し、二次治療としてポナチニブで治療される慢性白血病患者における研究 (PONS)

2023年9月12日 更新者：GWT-TUD GmbH

チロシンキナーゼ阻害薬による一次治療に抵抗性または不耐性の慢性期の慢性骨髄性白血病患者に対する二次治療としてのポナチニブによる第2相臨床試験

この研究には、以前の治療でチロシンキナーゼ阻害剤（TKI、酵素の作用を遮断する物質）で治療されたが効果がなかった慢性骨髄性白血病（CP-CML）に苦しむ患者が含まれます。 この研究では、患者はポナチニブ30 mgで治療されます。 この研究の目的は、他の承認されたTKIによる一次治療に失敗した、または耐えられない患者の二次治療としてのポナチニブの安全性と有効性を評価することです。 ポナチニブは、その有効性により、他の承認された TKI よりも二次治療としてより効果的であり、全生存期間の改善につながることが期待されます。 効果は、12 か月の治療後の主な目的である分子反応率 (MMR) によって決定されます。 薬物の安全性は、定期的な健康診断および臨床検査に基づいて評価されます。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
終了しました

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

慢性期 CML 患者の治療は大幅に進歩していますが、ほぼすべての患者の疾患根絶という目標を達成するには、治療をさらに最適化する必要があります。 イマチニブが失敗した場合、個別化された治療法を選択した後、ダサチニブとニロチニブが効果的な治療選択肢となります。 2 年間の治療後の MMR 率が約 30% であることは大きな成果ですが、奏効率をさらに改善する可能性のあるオプションは依然として望ましいものです。 ポナチニブは、すべての CML 段階で非常に高い抗クローン活性を持つ第 3 世代の TKI です。 さらに、既知の問題のある変異のほとんどを根絶し、ポナチニブ耐性を誘発する可能性のある（複合）変異はごくわずかです。

その良好な標的スペクトルに基づいて、ポナチニブは、イマチニブに対する不適切な反応後の患者の細胞遺伝学的および分子的反応を早期 (すなわち 6 か月) に達成することにおいて、二次選択のダサチニブまたはニロチニブよりも効果的である可能性があり、二次選択としてより効果的である可能性があると予想されます。第 2 世代 TKI 間のクロスオーバーよりも、ダサチニブまたはニロチニブによる初期治療の失敗後の治療。 CML の治療プログラムの根底にある基本的な仮説は、フィラデルフィア染色体とブレークポイント クラスター領域 - アベルソン融合遺伝子 (BCR-ABL) の意味のある長期的な抑制を達成できるというものです。 完全な細胞遺伝学的応答は CML の生存率の改善と関連しており、主要な分子応答はイベントフリー生存率の改善と関連しています。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
18

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • ドイツ
      • Aachen、ドイツ、52074
        • University Hospital RWTH Aachen,Clinic for Hematology, Oncology, Hemostaseology and Stem Cell Transplantation, Medical Department IV
      • Berlin、ドイツ、13353
        • Charité University Medicine Berlin - Medical Clinic, Department of Hematology, Oncology and Tumor Immunology
      • Essen、ドイツ、45122
        • University Hospital Essen gGmbH, Westdeutsches Tumorzentrum; Internal Medicine (Tumor Research)
      • Greifswald、ドイツ、17475
        • University Medicine Greifswald, Clinic and Policlinic - Internal Medicine C - Hematology and Oncology
      • Hamburg、ドイツ、20099
        • Asklepios Clinic St. Georg - Department of Oncology, Section Hematology
      • Mannheim、ドイツ、68167
        • University Hospital Mannheim GmbH, III. Medical Clinic for Hematology and Oncology
      • Marburg、ドイツ、35043
        • Clinic for Hematologie
      • Minden、ドイツ、32429
        • UKRUB University Hospital of Ruhr-University Bochum, Clinic for Hematology and Oncology
      • Ulm、ドイツ、89081
        • University Hospital Ulm - Department for internal medicine III
    • Saxony-Anhalt
      • Halle (Saale)、Saxony-Anhalt、ドイツ、06097
        • University Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -18歳以上の男性または女性の患者
  2. Ph陽性（細胞遺伝学による）またはBCR-ABL陽性（PCRによる）CP-CMLの診断

  3. 患者は持っていることを証明すべきだった

    • -イマチニブ、ダサチニブ、またはニロチニブのいずれかによる以前の第一選択TKI治療の失敗。 失敗は、European LeukemiaNet (ELN) の推奨に従って定義されます。

      • -3か月以上で完全な血液学的反応（CHR）未満および/またはPh + > 95％
      • -細胞遺伝学的反応なし（Ph +> 35％）および/またはAbelsonマウス白血病ウイルス癌遺伝子ホモログ1（BCR-ABL1）> 6か月以上で10％
      • BCR-ABL (国際規模で) >1% および/または PH+ >0%
      • 18か月以上でMMR未満
      • 一次治療のTKI治療中の任意の時点での応答の喪失または突然変異または他のクローン性染色体異常の発生
    • またはグレード3または4の毒性として定義される以前のTKI治療に対する不耐性、または用量調整を含む最適な管理にもかかわらずグレード2の毒性が持続する、または適切な反応を得るために用量を減らすことが患者の最善の利益にならないと考えられる患者。 -不寛容な患者は、登録時に主要な分子反応を達成または失ってはなりません
  4. -Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG）のパフォーマンスステータスが0、1、または2

除外基準:

  1. -TKI以外の第一選択抗CML治療（ヒドロキシ尿素による治​​療を除く）
  2. -チロシンキナーゼ阻害剤による二次治療（1つ以上の欧州医薬品庁（EMA）がCMLに対して承認したTKI、またはEMAが承認していない治験中のTKI）
  3. -登録前4週間以内の別の治験薬を含む他の臨床試験への同時参加およびPONS-スタディへの参加中
  4. ニューヨーク心臓協会 (NYHA) 心臓クラス 3 ～ 4 の心臓病
  5. -募集前の過去12か月以内の心臓症状

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：ポナチニブ
この治療群の患者は、ポナチニブの投与を受けます。開始用量 30 mg を 1 日 1 回投与します。 反応が不適切な場合は用量を増やし、薬物関連の有害事象 (AE) を管理するために用量を減らし、事象が解決したら再エスカレーションすることがあります。
薬：ポナチニブ
フィルムコーティング錠 1 日 15mg 2 錠
他の名前：
  • イクルシグ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療の主要分子反応（MMR）
時間枠：12ヶ月まで
チロシンキナーゼ阻害剤 (TKI) 耐性または TKI による一次治療に対する不耐性を持ち、ポナチニブ二次治療による 12 か月の治療までに MMR を達成する CP-CML 患者の割合を推定すること。
12ヶ月まで

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
毒性までの時間
時間枠：24ヶ月まで
慢性期のCML患者におけるポナチニブの毒性プロファイルを評価するために、1回のTKI失敗後に毒性が治療期の各訪問で追跡され、CTCAE v.5.0を使用して評価されます。 毒性のタイプ（血液または非血液）は、等級付けとともにフォローアップされます。
24ヶ月まで
応答時間
時間枠：3、6、9、12、18、24 か月
CP-CML (慢性期慢性骨髄性白血病) の二次治療としてポナチニブで治療された患者の CCyR、MMR、MCyR、および MR4 までの時間を推定すること。
3、6、9、12、18、24 か月
応答の期間
時間枠：3、6、9、12、18、24 ヶ月
1回のTKI失敗後のポナチニブに対する血液学的、細胞遺伝学的および分子学的反応の持続時間を評価すること。
3、6、9、12、18、24 ヶ月
BCR-ABL変異の発生
時間枠：3、6、9、12、18、24 か月
ポナチニブの二次治療が失敗した患者における BCR-ABL 変異の発生を評価すること。
3、6、9、12、18、24 か月
進行までの時間
時間枠：3、6、9、12、18、24 か月
1回のTKI失敗後にポナチニブで治療された慢性期のCML患者の進行までの時間を定義すること。
3、6、9、12、18、24 か月
全生存までの時間
時間枠：3、6、9、12、18、24 ヶ月
1回のTKI失敗後にポナチニブで治療された慢性期のCML患者の全生存期間を定義すること。
3、6、9、12、18、24 ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
GWT-TUD GmbH

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Incyte Biosciences International Sàrl

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Philipp le Coutre, Prof.、Charité Berlin - Department of Hematology, Oncology and Tumor Immunology

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2018年12月11日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2023年2月28日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2023年8月31日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2018年11月7日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2019年1月14日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2019年1月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2023年9月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2023年9月12日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2022年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • PONS_11272

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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