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Estudo em pacientes com leucemia crônica, em que a terapia anterior falhou e que serão tratados com ponatinibe como terapia de segunda linha (PONS)

12 de setembro de 2023 atualizado por: GWT-TUD GmbH

Ensaio clínico de fase 2 com ponatinibe como terapia de segunda linha para pacientes com leucemia mielóide crônica em fase crônica resistente ou intolerante ao tratamento anterior com inibidor de tirosina quinase de primeira linha

Este estudo incluirá pacientes com leucemia mielóide crônica (CP-CML), que foram tratados com inibidor de tirosina quinase (TKI, uma substância que bloqueia a ação de enzimas) em uma terapia anterior, mas que não foi eficaz. Os pacientes serão tratados com Ponatinib 30 mg neste estudo. O objetivo do estudo é avaliar a segurança e a eficácia de Ponatinib como tratamento de segunda linha em pacientes que falharam ou não toleraram a terapia de primeira linha com quaisquer outros TKIs aprovados. Espera-se que o Ponatinibe, devido à sua eficácia, possa ser mais eficaz como terapia de segunda linha do que outros TKIs aprovados e leve a uma melhor sobrevida global. O efeito será determinado pela taxa de resposta molecular (MMR) como objetivo primário após 12 meses de tratamento. A segurança do medicamento será avaliada com base em exames médicos e laboratoriais de rotina.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Apesar do progresso significativo no tratamento de pacientes com LMC em fase crônica, ainda há necessidade de otimizar ainda mais a terapia para atingir a meta de erradicação da doença para quase todos os pacientes. Em caso de falha do imatinibe, dasatinibe e nilotinibe são opções de tratamento eficazes após uma seleção de tratamento individualizada. Embora as taxas de MMR de cerca de 30% após 2 anos de terapia sejam uma conquista significativa, ainda são desejáveis ​​opções que possam melhorar as taxas de resposta em profundidade. O ponatinibe é um TKI de terceira geração com atividade anticlonal muito alta em todas as fases da LMC. Além disso, também erradica a maioria das mutações conhecidas e problemáticas e apenas muito poucas mutações (compostas) podem induzir resistência ao ponatinib.

Com base em seu espectro de alvos favorável, espera-se que o ponatinibe possa ser mais eficaz do que o dasatinibe ou nilotinibe de 2ª linha na obtenção de respostas citogenéticas e moleculares precoces (isto é, aos 6 meses) em pacientes após resposta inadequada ao imatinibe e mais eficaz como 2ª linha tratamento após falha do tratamento inicial com dasatinib ou nilotinib do que um cruzamento entre os TKIs de 2ª geração. A hipótese básica subjacente aos programas terapêuticos na LMC é ser capaz de alcançar uma supressão significativa e duradoura do cromossomo Filadélfia e do gene de fusão Abelson-região de cluster de ponto de interrupção (BCR-ABL). As respostas citogenéticas completas foram associadas a uma melhor sobrevida na LMC, enquanto as principais respostas moleculares estão associadas a uma melhor sobrevida livre de eventos.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
18

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Aachen, Alemanha, 52074
        • University Hospital RWTH Aachen,Clinic for Hematology, Oncology, Hemostaseology and Stem Cell Transplantation, Medical Department IV
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Charité University Medicine Berlin - Medical Clinic, Department of Hematology, Oncology and Tumor Immunology
      • Essen, Alemanha, 45122
        • University Hospital Essen gGmbH, Westdeutsches Tumorzentrum; Internal Medicine (Tumor Research)
      • Greifswald, Alemanha, 17475
        • University Medicine Greifswald, Clinic and Policlinic - Internal Medicine C - Hematology and Oncology
      • Hamburg, Alemanha, 20099
        • Asklepios Clinic St. Georg - Department of Oncology, Section Hematology
      • Mannheim, Alemanha, 68167
        • University Hospital Mannheim GmbH, III. Medical Clinic for Hematology and Oncology
      • Marburg, Alemanha, 35043
        • Clinic for Hematologie
      • Minden, Alemanha, 32429
        • UKRUB University Hospital of Ruhr-University Bochum, Clinic for Hematology and Oncology
      • Ulm, Alemanha, 89081
        • University Hospital Ulm - Department for internal medicine III
    • Saxony-Anhalt
      • Halle (Saale), Saxony-Anhalt, Alemanha, 06097
        • University Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Pacientes do sexo masculino ou feminino ≥18 anos
  2. Diagnóstico de Ph-positivo (por citogenética) ou BCR-ABL-positivo (por PCR) CP-CML

  3. Os pacientes devem ter demonstrado ter

    • uma falha de um tratamento anterior com TKI de 1ª linha com imatinib, dasatinib ou nilotinib. A falha é definida de acordo com as recomendações da European LeukemiaNet (ELN):

      • Menos que a resposta hematológica completa (CHR) e/ou Ph+ > 95% em ou além de 3 meses
      • Sem resposta citogenética (Ph+>35%) e/ou homólogo do oncogene viral da leucemia murina Abelson 1 (BCR-ABL1) >10% em ou além de 6 meses
      • BCR-ABL (em escala internacional) >1% e/ou PH+ >0%
      • Menos de MMR em ou além de 18 meses
      • Perda de resposta ou desenvolvimento de mutações ou outras anormalidades cromossômicas clonais a qualquer momento durante o tratamento de primeira linha com TKI
    • ou intolerância ao tratamento anterior com TKI definida como toxicidade de grau 3 ou 4, ou toxicidade persistente de grau 2, apesar do manejo ideal, incluindo ajuste de dose, ou em um paciente em que as reduções de dose são consideradas não sendo do melhor interesse do paciente para obter uma resposta adequada. Os pacientes intolerantes não devem ter alcançado ou perdido a resposta molecular principal no momento da inscrição
  4. Status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 ou 2

Critério de exclusão:

  1. Qualquer tratamento anti-LMC de 1ª linha que não seja TKI (além da terapia com hidroxiureia)
  2. Qualquer terapia de 2ª linha com um inibidor de tirosina quinase (>1 TKI aprovado pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para LMC ou qualquer TKI experimental não aprovado pela EMA)
  3. Participação concomitante em qualquer outro ensaio clínico envolvendo outro medicamento experimental dentro de 4 semanas antes da inscrição e durante a participação no PONS-Study
  4. Doença cardíaca classe 3-4 da New York Heart Association (NYHA)
  5. Sintomas cardíacos nos últimos 12 meses antes do recrutamento

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Ponatinibe
Os pacientes neste braço de tratamento recebem Ponatinibe: dose inicial de 30 mg uma vez ao dia. As doses podem ser aumentadas em caso de resposta inadequada e reduzidas para gerenciar eventos adversos (EAs) relacionados ao medicamento e podem ser reescalonadas assim que os eventos forem resolvidos.
Medicamento: Ponatinibe
2 comprimidos revestidos por película à 15mg para administração oral diariamente
Outros nomes:
  • Iclusig

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resposta Molecular Principal (MMR) do tratamento
Prazo: por 12 meses
Estimar a proporção de pacientes com CP-CML com resistência ou intolerância ao inibidor de tirosina quinase (TKI) à terapia de primeira linha com TKI, atingindo MMR em 12 meses de tratamento com terapia de segunda linha com Ponatinib.
por 12 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo para toxicidade
Prazo: até 24 meses
Para avaliar o perfil de toxicidade do ponatinib em pacientes com LMC em fase crônica após uma falha de TKI, as toxicidades serão acompanhadas a cada visita durante a fase de tratamento e serão avaliadas usando CTCAE v.5.0. O tipo de toxicidade (hematológica ou não hematológica) juntamente com a classificação serão acompanhados.
até 24 meses
Tempo de resposta
Prazo: aos 3, 6, 9, 12, 18 e 24 meses
Estimar o tempo para CCyR, MMR, MCyR e MR4 para pacientes tratados com Ponatinib como terapia de segunda linha para CP-CML (leucemia mielóide crônica de fase crônica).
aos 3, 6, 9, 12, 18 e 24 meses
Durações da resposta
Prazo: aos 3, 6, 9, 12, 18 e 24 meses
Avaliar a duração da resposta hematológica, citogenética e molecular ao Ponatinib após uma falha de TKI.
aos 3, 6, 9, 12, 18 e 24 meses
Ocorrência de mutações BCR-ABL
Prazo: aos 3, 6, 9, 12, 18 e 24 meses
Avaliar a ocorrência de mutações BCR-ABL em pacientes com falha da terapia de 2ª linha com Ponatinibe.
aos 3, 6, 9, 12, 18 e 24 meses
Tempo para progressão
Prazo: aos 3, 6, 9, 12, 18 e 24 meses
Definir o tempo de progressão para pacientes com LMC em fase crônica tratados com Ponatinibe após uma falha de TKI.
aos 3, 6, 9, 12, 18 e 24 meses
Tempo para a sobrevivência geral
Prazo: aos 3, 6, 9, 12, 18 e 24 meses
Definir o tempo de sobrevida global para pacientes com LMC em fase crônica tratados com Ponatinib após uma falha de TKI.
aos 3, 6, 9, 12, 18 e 24 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
GWT-TUD GmbH

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Incyte Biosciences International Sàrl

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Philipp le Coutre, Prof., Charité Berlin - Department of Hematology, Oncology and Tumor Immunology

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
11 de dezembro de 2018

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
28 de fevereiro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
31 de agosto de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
7 de novembro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
14 de janeiro de 2019

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
17 de janeiro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
14 de setembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
12 de setembro de 2023

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de setembro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • PONS_11272

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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