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Estudio en pacientes con leucemia crónica, en los que fracasó la terapia anterior y que serán tratados con ponatinib como terapia de segunda línea (PONS)

12 de septiembre de 2023 actualizado por: GWT-TUD GmbH

Ensayo clínico de fase 2 con ponatinib como terapia de segunda línea para pacientes con leucemia mieloide crónica en fase crónica resistentes o intolerantes al tratamiento previo con inhibidores de la tirosina cinasa de primera línea

Este estudio incluirá a pacientes que padecen leucemia mieloide crónica (CP-LMC), que fueron tratados con un inhibidor de la tirosina quinasa (TKI, una sustancia que bloquea la acción de las enzimas) en una terapia anterior pero que no ha sido eficaz. Los pacientes serán tratados con Ponatinib 30 mg en este estudio. El objetivo del estudio es evaluar la seguridad y la eficacia de ponatinib como tratamiento de segunda línea en pacientes que fracasan o no toleran el tratamiento de primera línea con otros TKI aprobados. Se espera que ponatinib, debido a su eficacia, pueda ser más efectivo como terapia de segunda línea que otros TKI aprobados y conduzca a una mejor supervivencia general. El efecto estará determinado por la tasa de respuesta molecular (MMR) como objetivo principal después de 12 meses de tratamiento. La seguridad del medicamento se evaluará sobre la base de exámenes médicos y de laboratorio de rutina.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

A pesar del progreso significativo en el tratamiento de pacientes con LMC en fase crónica, aún es necesario optimizar aún más la terapia para alcanzar la meta de erradicación de la enfermedad para casi todos los pacientes. En caso de falla de imatinib, dasatinib y nilotinib son opciones de tratamiento efectivas después de una selección de tratamiento individualizada. Aunque las tasas de MMR de alrededor del 30 % después de 2 años de terapia son un logro significativo, aún son deseables opciones que puedan mejorar las tasas de respuesta en profundidad. Ponatinib es un TKI de tercera generación con una actividad anticlonal muy alta en todas las fases de la LMC. Además, también erradica la mayoría de las mutaciones conocidas y problemáticas y solo unas pocas mutaciones (compuestas) pueden inducir resistencia a ponatinib.

En base a su espectro objetivo favorable, se espera que ponatinib pueda ser más efectivo que dasatinib o nilotinib de segunda línea para lograr respuestas citogenéticas y moleculares tempranas (es decir, a los 6 meses) en pacientes después de una respuesta inapropiada a imatinib, y más efectivo como segunda línea. tratamiento después del fracaso del tratamiento inicial con dasatinib o nilotinib que un cruzamiento entre los TKI de segunda generación. La hipótesis básica que subyace a los programas terapéuticos en la leucemia mieloide crónica es poder lograr una supresión significativa y duradera del cromosoma Filadelfia y el gen de fusión de la región del grupo de punto de ruptura-abelson (BCR-ABL). Las respuestas citogenéticas completas se han asociado con una mejor supervivencia en CML, mientras que las principales respuestas moleculares se asocian con una mejor supervivencia sin eventos.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
18

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Aachen, Alemania, 52074
        • University Hospital RWTH Aachen,Clinic for Hematology, Oncology, Hemostaseology and Stem Cell Transplantation, Medical Department IV
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Charité University Medicine Berlin - Medical Clinic, Department of Hematology, Oncology and Tumor Immunology
      • Essen, Alemania, 45122
        • University Hospital Essen gGmbH, Westdeutsches Tumorzentrum; Internal Medicine (Tumor Research)
      • Greifswald, Alemania, 17475
        • University Medicine Greifswald, Clinic and Policlinic - Internal Medicine C - Hematology and Oncology
      • Hamburg, Alemania, 20099
        • Asklepios Clinic St. Georg - Department of Oncology, Section Hematology
      • Mannheim, Alemania, 68167
        • University Hospital Mannheim GmbH, III. Medical Clinic for Hematology and Oncology
      • Marburg, Alemania, 35043
        • Clinic for Hematologie
      • Minden, Alemania, 32429
        • UKRUB University Hospital of Ruhr-University Bochum, Clinic for Hematology and Oncology
      • Ulm, Alemania, 89081
        • University Hospital Ulm - Department for internal medicine III
    • Saxony-Anhalt
      • Halle (Saale), Saxony-Anhalt, Alemania, 06097
        • University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Pacientes masculinos o femeninos ≥18 años
  2. Diagnóstico de Ph-positivo (por citogenética) o BCR-ABL-positivo (por PCR) CP-CML

  3. Los pacientes deberían haber demostrado tener

    • un fracaso de un tratamiento previo con TKI de primera línea con imatinib, dasatinib o nilotinib. La falla se define según las recomendaciones de European LeukemiaNet (ELN):

      • Respuesta Hematológica Inferior a la Completa (CHR) y/o Ph+ > 95% a los 3 meses o más
      • Sin respuesta citogenética (Ph+>35 %) y/o homólogo 1 del oncogén viral de la leucemia murina Abelson (BCR-ABL1) >10 % a los 6 meses o más
      • BCR-ABL (a escala internacional) >1% y/o PH+ >0%
      • Menos de MMR a los 18 meses o más
      • Pérdida de respuesta o desarrollo de mutaciones u otras anomalías cromosómicas clonales en cualquier momento durante el tratamiento de primera línea con TKI
    • o intolerancia al tratamiento previo con TKI definido como toxicidad de grado 3 o 4, o toxicidad persistente de grado 2 a pesar del manejo óptimo, incluido el ajuste de dosis, o en un paciente en el que se considera que las reducciones de dosis no son lo mejor para el paciente para obtener una respuesta adecuada. Los pacientes intolerantes no deberían haber logrado o haber perdido una respuesta molecular importante en el momento de la inscripción
  4. Estado funcional del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) de 0, 1 o 2

Criterio de exclusión:

  1. Cualquier tratamiento anti-LMC de primera línea que no sea TKI (aparte de la terapia con hidroxiurea)
  2. Cualquier terapia de segunda línea con un inhibidor de la tirosina cinasa (>1 TKI aprobado por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para la LMC, o cualquier TKI en investigación no aprobado por la EMA)
  3. Participación simultánea en cualquier otro ensayo clínico que involucre otro fármaco en investigación dentro de las 4 semanas anteriores a la inscripción y durante la participación en el estudio PONS
  4. Enfermedad cardíaca clase 3-4 de la New York Heart Association (NYHA)
  5. Síntomas cardíacos en los últimos 12 meses antes del reclutamiento

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Ponatinib
Los pacientes en este brazo de tratamiento reciben Ponatinib: dosis inicial de 30 mg una vez al día. Las dosis pueden aumentarse en caso de respuesta inapropiada y reducirse para controlar los eventos adversos (EA) relacionados con el fármaco y pueden volver a aumentarse una vez que se resuelven los eventos.
Droga: Ponatinib
2 comprimidos recubiertos con película de 15 mg para administración oral diariamente
Otros nombres:
  • Iclusig

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta Molecular Mayor (MMR) del tratamiento
Periodo de tiempo: por 12 meses
Estimar la proporción de pacientes con LMC en fase crónica con resistencia o intolerancia a los inhibidores de la tirosina cinasa (TKI) al tratamiento de primera línea con TKI, que alcanzan la RMM a los 12 meses de tratamiento con el tratamiento de segunda línea con ponatinib.
por 12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo de toxicidad
Periodo de tiempo: hasta 24 meses
Para evaluar el perfil de toxicidad de ponatinib en pacientes con LMC en fase crónica tras el fracaso de un TKI, se realizará un seguimiento de las toxicidades en cada visita durante la fase de tratamiento y se evaluarán mediante CTCAE v.5.0. Se hará un seguimiento del tipo de toxicidad (hematológica o no hematológica) junto con la clasificación.
hasta 24 meses
Tiempo de respuesta
Periodo de tiempo: a los 3, 6, 9, 12, 18 y 24 meses
Estimar el tiempo hasta CCyR, MMR, MCyR y MR4 para pacientes tratados con ponatinib como terapia de segunda línea para CP-CML (leucemia mielógena crónica en fase crónica).
a los 3, 6, 9, 12, 18 y 24 meses
Duración de la respuesta
Periodo de tiempo: a los 3, 6, 9, 12, 18 y 24 meses
Evaluar la duración de la respuesta hematológica, citogenética y molecular a Ponatinib después del fracaso de un TKI.
a los 3, 6, 9, 12, 18 y 24 meses
Ocurrencia de mutaciones BCR-ABL
Periodo de tiempo: a los 3, 6, 9, 12, 18 y 24 meses
Evaluar la aparición de mutaciones BCR-ABL en pacientes con fracaso del tratamiento de segunda línea con ponatinib.
a los 3, 6, 9, 12, 18 y 24 meses
Tiempo de progresión
Periodo de tiempo: a los 3, 6, 9, 12, 18 y 24 meses
Definir el tiempo de progresión de los pacientes con LMC en fase crónica tratados con Ponatinib tras el fracaso de un TKI.
a los 3, 6, 9, 12, 18 y 24 meses
Tiempo hasta la supervivencia global
Periodo de tiempo: a los 3, 6, 9, 12, 18 y 24 meses
Definir el tiempo de supervivencia global de los pacientes con LMC en fase crónica tratados con ponatinib tras el fracaso de un TKI.
a los 3, 6, 9, 12, 18 y 24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
GWT-TUD GmbH

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
Incyte Biosciences International Sàrl

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Philipp le Coutre, Prof., Charité Berlin - Department of Hematology, Oncology and Tumor Immunology

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
11 de diciembre de 2018

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
28 de febrero de 2023

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
31 de agosto de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
7 de noviembre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
14 de enero de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
17 de enero de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
14 de septiembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
12 de septiembre de 2023

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de septiembre de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • PONS_11272

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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