Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio su pazienti con leucemia cronica, in cui la terapia precedente ha fallito e che saranno trattati con Ponatinib come terapia di seconda linea (PONS)

12 settembre 2023 aggiornato da: GWT-TUD GmbH

Sperimentazione clinica di fase 2 con ponatinib come terapia di seconda linea per pazienti con leucemia mieloide cronica in fase cronica resistenti o intolleranti al precedente trattamento con inibitori della tirosin-chinasi di prima linea

Questo studio includerà pazienti affetti da leucemia mieloide cronica (CP-LMC), che sono stati trattati con un inibitore della tirosin-chinasi (TKI, una sostanza che blocca l'azione degli enzimi) in una precedente terapia ma che non è stata efficace. I pazienti saranno trattati con Ponatinib 30 mg in questo studio. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di Ponatinib come trattamento di seconda linea nei pazienti che falliscono o non tollerano la terapia di prima linea con qualsiasi altro TKI approvato. Si prevede che Ponatinib, grazie alla sua efficacia, possa essere più efficace come terapia di seconda linea rispetto ad altri TKI approvati e portare a una migliore sopravvivenza globale. L'effetto sarà determinato dal tasso di risposta molecolare (MMR) come obiettivo primario dopo 12 mesi di trattamento. La sicurezza del farmaco sarà valutata sulla base di esami medici e di laboratorio di routine.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Nonostante i significativi progressi nel trattamento dei pazienti con LMC in fase cronica, è ancora necessario ottimizzare ulteriormente la terapia per raggiungere l'obiettivo dell'eradicazione della malattia per quasi tutti i pazienti. In caso di fallimento di imatinib, dasatinib e nilotinib sono opzioni terapeutiche efficaci dopo una selezione terapeutica individualizzata. Sebbene i tassi di MMR di circa il 30% dopo 2 anni di terapia siano un risultato significativo, sono ancora auspicabili opzioni che possano migliorare i tassi di risposta in profondità. Ponatinib è un TKI di terza generazione con attività anticlonale molto elevata in tutte le fasi della LMC. Inoltre, eradica anche la maggior parte delle mutazioni note e problematiche e solo pochissime mutazioni (composte) possono indurre resistenza a ponatinib.

Sulla base del suo spettro target favorevole, si prevede che Ponatinib possa essere più efficace di dasatinib o nilotinib di 2a linea nel raggiungere risposte citogenetiche e molecolari precoci (cioè a 6 mesi) nei pazienti dopo una risposta inappropriata a imatinib, e più efficace come terapia di 2a linea trattamento dopo il fallimento del trattamento iniziale con dasatinib o nilotinib rispetto a un cross-over tra i TKI di 2a generazione. L'ipotesi di base alla base dei programmi terapeutici nella LMC è quella di poter ottenere una soppressione significativa e duratura del cromosoma Philadelphia e del breakpoint cluster region-abelson fusion gen (BCR-ABL). Le risposte citogenetiche complete sono state associate a una migliore sopravvivenza nella LMC, mentre le principali risposte molecolari sono associate a una migliore sopravvivenza libera da eventi.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
18

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Aachen, Germania, 52074
        • University Hospital RWTH Aachen,Clinic for Hematology, Oncology, Hemostaseology and Stem Cell Transplantation, Medical Department IV
      • Berlin, Germania, 13353
        • Charité University Medicine Berlin - Medical Clinic, Department of Hematology, Oncology and Tumor Immunology
      • Essen, Germania, 45122
        • University Hospital Essen gGmbH, Westdeutsches Tumorzentrum; Internal Medicine (Tumor Research)
      • Greifswald, Germania, 17475
        • University Medicine Greifswald, Clinic and Policlinic - Internal Medicine C - Hematology and Oncology
      • Hamburg, Germania, 20099
        • Asklepios Clinic St. Georg - Department of Oncology, Section Hematology
      • Mannheim, Germania, 68167
        • University Hospital Mannheim GmbH, III. Medical Clinic for Hematology and Oncology
      • Marburg, Germania, 35043
        • Clinic for Hematologie
      • Minden, Germania, 32429
        • UKRUB University Hospital of Ruhr-University Bochum, Clinic for Hematology and Oncology
      • Ulm, Germania, 89081
        • University Hospital Ulm - Department for internal medicine III
    • Saxony-Anhalt
      • Halle (Saale), Saxony-Anhalt, Germania, 06097
        • University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti di sesso maschile o femminile di età ≥18 anni
  2. Diagnosi di Ph-positivo (mediante citogenetica) o BCR-ABL-positivo (mediante PCR) CP-LMC

  3. I pazienti dovrebbero aver dimostrato di avere

    • fallimento di un precedente trattamento TKI di prima linea con imatinib, dasatinib o nilotinib. Il fallimento è definito secondo le raccomandazioni European LeukemiaNet (ELN):

      • Risposta ematologica inferiore a quella completa (CHR) e/o Ph+ > 95% a 3 mesi o oltre
      • Nessuna risposta citogenetica (Ph+>35%) e/o omologo 1 dell'oncogene virale della leucemia murina di Abelson (BCR-ABL1) >10% a 6 mesi o oltre
      • BCR-ABL (su scala internazionale) >1% e/o PH+ >0%
      • Inferiore a MMR a 18 mesi o oltre
      • Perdita di risposta o sviluppo di mutazioni o altre anomalie cromosomiche clonali in qualsiasi momento durante il trattamento TKI di prima linea
    • o intolleranza a un precedente trattamento con TKI definita come tossicità di grado 3 o 4, o tossicità persistente di grado 2 nonostante una gestione ottimale compreso l'aggiustamento della dose, o in un paziente in cui le riduzioni della dose sono considerate non nel migliore interesse del paziente per ottenere una risposta adeguata. I pazienti intolleranti non devono aver raggiunto o perso una risposta molecolare maggiore al momento dell'arruolamento
  4. Performance status ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) di 0, 1 o 2

Criteri di esclusione:

  1. Qualsiasi trattamento anti-LMC di prima linea diverso da TKI (a parte la terapia con idrossiurea)
  2. Qualsiasi terapia di seconda linea con un inibitore della tirosin-chinasi (>1 TKI approvato dall'Agenzia europea dei medicinali (EMA) per la LMC o qualsiasi TKI sperimentale non approvato dall'EMA)
  3. Partecipazione concomitante a qualsiasi altra sperimentazione clinica che coinvolga un altro farmaco sperimentale entro 4 settimane prima dell'arruolamento e durante la partecipazione allo studio PONS
  4. Malattia cardiaca di classe 3-4 della New York Heart Association (NYHA).
  5. Sintomi cardiaci negli ultimi 12 mesi prima del reclutamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Ponatinib
I pazienti in questo braccio di trattamento ricevono Ponatinib: dose iniziale 30 mg una volta al giorno. Le dosi possono essere aumentate in caso di risposta inappropriata e ridotte per gestire gli eventi avversi (AE) correlati al farmaco e possono essere nuovamente aumentate una volta che gli eventi si risolvono.
Droga: Ponatinib
2 compresse rivestite con film da 15 mg per somministrazione orale al giorno
Altri nomi:
  • Iclusig

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta molecolare maggiore (MMR) del trattamento
Lasso di tempo: entro 12 mesi
È stata stimata la percentuale di pazienti con LMC-FC con resistenza o intolleranza agli inibitori della tirosin-chinasi (TKI) alla terapia di prima linea con TKI, che hanno raggiunto MMR entro 12 mesi di trattamento con la terapia di seconda linea con Ponatinib.
entro 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo di tossicità
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
Per valutare il profilo di tossicità di ponatinib nei pazienti con LMC in fase cronica dopo il fallimento di un TKI, le tossicità saranno seguite ad ogni visita durante la fase di trattamento e saranno valutate utilizzando CTCAE v.5.0. Verrà seguito il tipo di tossicità (ematologica o non ematologica) insieme alla classificazione.
fino a 24 mesi
Tempo di risposta
Lasso di tempo: a 3, 6, 9, 12, 18 e 24 mesi
Per stimare il tempo di CCyR, MMR, MCyR e MR4 per i pazienti trattati con Ponatinib come terapia di seconda linea per CP-LMC (leucemia mieloide cronica in fase cronica).
a 3, 6, 9, 12, 18 e 24 mesi
Durata della risposta
Lasso di tempo: a 3, 6, 9, 12, 18 e 24 mesi
Valutare la durata della risposta ematologica, citogenetica e molecolare a Ponatinib dopo un fallimento di un TKI.
a 3, 6, 9, 12, 18 e 24 mesi
Occorrenza di mutazioni BCR-ABL
Lasso di tempo: a 3, 6, 9, 12, 18 e 24 mesi
Valutare l'occorrenza di mutazioni BCR-ABL in pazienti con fallimento della terapia di seconda linea con Ponatinib.
a 3, 6, 9, 12, 18 e 24 mesi
Tempo di progressione
Lasso di tempo: a 3, 6, 9, 12, 18 e 24 mesi
Definire il tempo alla progressione per i pazienti con LMC in fase cronica trattati con Ponatinib dopo un fallimento di un TKI.
a 3, 6, 9, 12, 18 e 24 mesi
Tempo per la sopravvivenza globale
Lasso di tempo: a 3, 6, 9, 12, 18 e 24 mesi
Definire il tempo alla sopravvivenza globale per i pazienti con LMC in fase cronica trattati con Ponatinib dopo un fallimento di un TKI.
a 3, 6, 9, 12, 18 e 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
GWT-TUD GmbH

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Incyte Biosciences International Sàrl

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Philipp le Coutre, Prof., Charité Berlin - Department of Hematology, Oncology and Tumor Immunology

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
11 dicembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
28 febbraio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 agosto 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
7 novembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 gennaio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
17 gennaio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
14 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 settembre 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • PONS_11272

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Ponatinib

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni