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高リスク造血幹細胞移植TMAの小児患者におけるナルソプリマブの有効性と安全性の研究

2025年3月24日 更新者：Omeros Corporation

高リスクの造血幹細胞移植血栓性微小血管症を患う小児患者（18歳以下までの28日）を対象としたナルソプリマブの有効性、安全性、薬物動態、および薬力学を評価する第2相試験

この研究の目的は、造血幹細胞移植（HSCT）後の血栓性微小血管症（TMA）の小児患者におけるナルソプリマブの安全性と有効性を評価することです。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

これは、高リスクHSCT-TMAを有する生後28日から18歳未満の小児患者を対象とした、第2相非対照単回投与レジメン研究である。 3 つの年齢コホートのそれぞれから少なくとも 4 人の患者が必要になります。

28日から2歳未満、2歳から12歳未満、12歳から18歳未満。

治療は8週間行われ、患者は最長52週間追跡される。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
18

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

アクセスの拡大

アクセスの拡大

臨床試験に参加できない深刻な病気や状態の患者が、米国食品医薬品局 (FDA) によって承認されていない医療製品にアクセスできるようにする方法。思いやりのある使用とも呼ばれます。さまざまな拡張アクセス タイプがあります。
利用可能

利用可能

  • 利用可能： 現在、この治験治療には拡張アクセスが利用可能であり、臨床研究の参加者ではない患者が医薬品、生物学的製剤、または医療機器にアクセスできる可能性があります
  • 利用不可： 以前はこの介入に対して拡張アクセスが利用できましたが、現在は利用できず、将来も利用できなくなります。
  • 一時的に利用不可： 現在、この介入では拡張アクセスを利用できませんが、将来利用できるようになる予定です。
  • マーケティング承認済み： 介入は、米国食品医薬品局によって一般使用が承認されています。
 臨床試験外。 拡張アクセス記録をご覧ください。

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。
  • 名前：Omeros Clinical Trial Information
  • 電話番号：206-676-5000
  • メール：ctinfo@omeros.com

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Diego、California、アメリカ、92024
        • 募集
        • Omeros Investigational Site
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32608
        • まだ募集していません
        • Omeros Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • まだ募集していません
        • Omeros Investigational Site
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63104
        • 募集
        • Omeros Investigational Site
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10065
        • まだ募集していません
        • Omeros Investigational Site
      • Valhalla、New York、アメリカ、10595
        • 募集
        • Omeros Investigational Site
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • まだ募集していません
        • Omeros Investigational Site
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • まだ募集していません
        • Omeros Investigational Site
  • イスラエル
      • Haifa、イスラエル
        • まだ募集していません
        • Omeros Investigational Site
      • Jerusalem、イスラエル
        • まだ募集していません
        • Omeros Investigational Site
      • Ramat Gan、イスラエル
        • まだ募集していません
        • Omeros Investigational Site
      • Tel Aviv、イスラエル
        • まだ募集していません
        • Omeros Investigational Site
  • オランダ
      • Utrecht、オランダ
        • まだ募集していません
        • Omeros Investigational Site
  • スペイン
      • Pamplona、スペイン
        • 募集
        • Omeros Investigational Site
  • ドイツ
      • Halle、ドイツ
        • まだ募集していません
        • Omeros Investigational Site
      • Hanover、ドイツ
        • まだ募集していません
        • Omeros Investigational Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. インフォームドコンセント前の年齢は少なくとも 28 日以上、18 年未満である (訪問 0)。
  2. 現地の法律および規制に従って、少なくとも 1 人の親または法定後見人からのインフォームドコンセントが必要です。 患者が現地の法定成人年齢に達している場合は、患者のインフォームドコンセントが必要となります。
  3. 現地の法律および規制で求められる患者の同意。
  4. 良性または悪性疾患の治療のために同種造血幹細胞移植を受けている。

  5. 以下の基準を両方とも満たすものとして HSCT-TMA と診断されます。

    • 血小板数が50,000/mL未満、または移植後に得られた最高値から血小板数が50％を超える減少。
    • 微小血管障害性溶血の証拠（分裂細胞、血清乳酸デヒドロゲナーゼ[LDH]＞正常上限（[ULN]、またはハプトグロビン＜正常下限[LLN]）の存在）

  6. 以下の HSCT-TMA 高リスク基準のうち少なくとも 1 つを満たしている。

    • カルシニューリン阻害剤またはシロリムスまたはシロリムスの変更後、HSCT-TMAの持続が2週間を超えている

    • 以下の少なくとも 1 つとして定義される高リスク HSCT-TMA の証拠がある:

      • スポットタンパク質/クレアチニン比 > 2 mg/mg
      • 血清クレアチニン > 1.5 x TMA開発前のクレアチニンレベル
      • 生検で証明された胃腸 TMA
      • TMA関連の神経学的異常
      • 他に説明のない心膜水または胸水
      • 代替説明のない肺高血圧症
      • -グレードIIIまたはグレードIVの移植片対宿主病（GVHD）を患っている、または治験責任医師の意見では、免疫抑制を変更した場合にグレードIIIまたはグレードIVのGVHDを発症するリスクがある
      • 血清C5b-9が上昇している（> 244 ng/mL）
  7. 性的に活動的で、妊娠の可能性がある場合（女性の小児患者の場合、月経開始時と定義）、治験薬治療中および治験薬の最後の投与後少なくとも12週間、非常に効果的な避妊方法を実践することに同意しなければならない、このような避妊方法は、インプラント、注射剤、複合経口避妊薬、一部の子宮内避妊具、性的禁欲（禁欲など）を一貫して正しく使用した場合に低い失敗率（つまり、年間 1% 未満）をもたらす方法として定義されます。患者の好みの通常のライフスタイルと一致しており、定期的な禁欲や性行為の禁止ではなく、性交の完全な禁欲として定義される場合は許容されます）、または精管切除されたパートナー。
  8. 男性患者は、治験薬の最後の投与後少なくとも12週間は子供の父親になることを喜んで避けなければなりません。

除外基準:

  1. HSCT-TMA のすべての治療は、治療の失敗が証明できない限り、インフォームドコンセント前の 3 か月以内であれば、エクリズマブ、ラブリズマブ、およびデフィブロチドを除いて許可されます。

    ａ．患者は、スクリーニング時に何らかの適応のためにエクリズマブ、ラブリズマブ、またはデフィブロチドを服用していなくてもよい。

  2. 志賀毒素産生大腸菌溶血性尿毒症症候群（STEC-HUS）を患っている。 インフォームドコンセント前 28 日以内に得られた検査結果を使用することができます。
  3. ADAMTS13 活性が 10% 未満である。 インフォームドコンセント前 28 日以内に得られた検査結果を使用することができます。
  4. -抗菌療法を必要とする重度の制御不能な全身性細菌感染症または真菌感染症、または制御不能な重度のウイルス感染症（研究者が判断）を患っている。標準治療として行われる予防的抗菌療法は許可されています。
  5. 悪性高血圧症（眼底検査で血圧[BP]＞99パーセンタイル＋5mmHgで両側出血または「綿毛」滲出液がある）がある。
  6. HSCT-TMA 以外の疾患により予後が不良であり、治験責任医師の見解では余命は 3 か月未満です。
  7. 妊娠中または授乳中の場合。
  8. -治験開始後4週間以内に治験薬または治験機器による治療を受けている。
  9. インフォームドコンセント前の28日以内に、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）がULNの5倍を超えると定義される異常な肝機能検査を受けている。
  10. 抗原検査またはポリメラーゼ連鎖反応 (PCR) によるヒト免疫不全ウイルス (HIV) 検査で陽性であり、インフォームドコンセント前の 28 日以内に陰性であれば、検査を再度行う必要はありません。
  11. 患者または 1 人以上の患者の両親または法的保護者は、Omeros、臨床研究機関 (CRO)、治験責任医師、または研究スタッフの従業員または近親者です。
  12. 製品のいずれかの成分に対して既知の過敏症がある。
  13. 治験責任医師が患者を危険にさらすと考える何らかの状態の存在。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：ナルソプリマブのシングルアーム治療
ナルソプリマブ 4 mg/kg
薬：生物学的: ナルソプリマブ
ナルソプリマブ 4 mg/kg による治療が行われます。
他の名前：
  • ナルソプリマブ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
高リスクHSCT-TMA診断後の100日生存率。
時間枠：100日
高リスクHSCT-TMAと診断されてから100日後に生存している患者の割合
100日

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
CTCAE v5.0によって評価された治療中に発生した有害事象のある参加者の数
時間枠：52週間
治療中に発生した有害事象が発生した患者の数と割合が、MedDRA システムの臓器クラスと優先用語ごとに要約されます。
52週間
臨床反応のプロトコール定義を満たす患者の割合
時間枠：52週間
レスポンダーとは、臨床検査用 TMA マーカー (血小板数および LDH) の改善と臨床上の利益 (臓器機能の改善または輸血負担の軽減のいずれか) を示す HSCT-TMA 患者と定義されます。
52週間
高リスクHSCT-TMA診断後の52週生存率
時間枠：52週間
高リスクHSCT-TMAの診断後52週時点で生存している患者の割合
52週間
高リスクHSCT-TMA診断後の全生存期間
時間枠：52週間
カプラン・マイヤー推定による高リスク HSCT-TMA 診断後の全生存期間中央値 (日)
52週間
OMS721 の複数回投与の薬物動態 (PK)
時間枠：52週間
最大濃度と最小（トラフ）濃度を含むPKパラメータ
52週間
抗薬物抗体 (ADA) の存在
時間枠：52週間
少なくとも 1 つの ADA 陽性サンプルを持つ患者の数と割合
52週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Omeros Corporation

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2023年5月1日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2025年12月1日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2025年12月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2023年4月6日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2023年5月2日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2023年5月11日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2025年3月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年3月24日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2025年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • OMS721-HCT-002

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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