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소아 고위험 조혈모세포이식 TMA 환자에서 나소플리맙의 효능 및 안전성 연구

2025년 3월 24일 업데이트: Omeros Corporation

고위험 조혈모세포이식 혈전성 미세혈관병증이 있는 소아 환자(28일~18세 이하)에서 나소플리맙의 효능, 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하는 2상 연구

이 연구의 목적은 조혈모세포이식(HSCT) 후 혈전성 미세혈관병증(TMA)이 있는 소아 환자에서 나소플리맙의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
모병

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

이것은 고위험 HSCT-TMA가 있는 생후 28일에서 18세 미만의 소아 환자를 대상으로 하는 2상, 통제되지 않는 단일 투여 요법 연구입니다. 3개 연령 코호트 각각에서 최소 4명의 환자가 필요합니다.

28일 ~ 2세 미만, 2세 ~ 12세 미만, 12세 ~ 18세 미만.

치료는 8주 동안 진행되며 환자는 최대 52주 동안 추적 관찰됩니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (추정된)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
18

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 2 단계

확장된 액세스

확장된 액세스

미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받지 않은 의료 제품에 대한 접근 권한을 얻기 위해 임상 시험에 참여할 수 없는 심각한 질병 또는 상태를 가진 환자를 위한 방법입니다. 자비로운 사용이라고도 합니다. 다양한 확장 액세스 유형이 있습니다.
사용 가능

사용 가능

  • 사용 가능: 현재 이 연구 치료에 대해 확장된 액세스가 가능하며 임상 연구에 참여하지 않은 환자는 약물, 생물학적 제제 또는 의료 기기에 액세스할 수 있습니다. 연구 중입니다.
  • 더 이상 사용할 수 없음: 이전에는 이 개입에 대해 확장된 액세스를 사용할 수 있었지만 현재 사용할 수 없으며 앞으로도 사용할 수 없습니다.
  • 일시적으로 사용할 수 없음: 현재 이 개입에 대해 확장된 액세스를 사용할 수 없지만 향후 사용할 수 있을 것으로 예상됩니다.
  • 마케팅 승인: 개입 대중이 사용할 수 있도록 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다.
 임상시험 외. 확장 액세스 기록을 참조하세요.

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처

임상 연구를 위한 등록 질문에 답변할 수 있는 사람의 이름과 연락처 정보. 연구가 수행되는 각 위치에는 이러한 질문에 더 잘 대답할 수 있는 특정 연락처가 있을 수 있습니다.
  • 이름: Omeros Clinical Trial Information
  • 전화번호: 206-676-5000
  • 이메일: ctinfo@omeros.com

연구 장소

  • 네덜란드
      • Utrecht, 네덜란드
        • 아직 모집하지 않음
        • Omeros Investigational Site
  • 독일
      • Halle, 독일
        • 아직 모집하지 않음
        • Omeros Investigational Site
      • Hanover, 독일
        • 아직 모집하지 않음
        • Omeros Investigational Site
  • 미국
    • California
      • San Diego, California, 미국, 92024
        • 모병
        • Omeros Investigational Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32608
        • 아직 모집하지 않음
        • Omeros Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02215
        • 아직 모집하지 않음
        • Omeros Investigational Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63104
        • 모병
        • Omeros Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10065
        • 아직 모집하지 않음
        • Omeros Investigational Site
      • Valhalla, New York, 미국, 10595
        • 모병
        • Omeros Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • 아직 모집하지 않음
        • Omeros Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • 아직 모집하지 않음
        • Omeros Investigational Site
  • 스페인
      • Pamplona, 스페인
        • 모병
        • Omeros Investigational Site
  • 이스라엘
      • Haifa, 이스라엘
        • 아직 모집하지 않음
        • Omeros Investigational Site
      • Jerusalem, 이스라엘
        • 아직 모집하지 않음
        • Omeros Investigational Site
      • Ramat Gan, 이스라엘
        • 아직 모집하지 않음
        • Omeros Investigational Site
      • Tel Aviv, 이스라엘
        • 아직 모집하지 않음
        • Omeros Investigational Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 정보에 입각한 동의를 받기 전 최소 28일 이상 18세 미만의 연령(방문 0).
  2. 현지 법률 및 규정에서 요구하는 바에 따라 최소 한 명의 부모 또는 법적 보호자의 정보에 입각한 동의를 받아야 합니다. 환자가 현지 법적 성인 연령에 도달한 경우 환자 사전 동의가 필요합니다.
  3. 현지 법률 및 규정에 따라 환자의 동의.
  4. 양성 또는 악성 질환의 치료를 위해 동종 조혈 줄기 세포 이식을 받은 경우.

  5. 다음 기준을 모두 충족하는 것으로 정의된 HSCT-TMA 진단을 ​​받으십시오.

    • 혈소판 수 < 50,000/mL 또는 혈소판 수 감소 > 이식 후 얻은 최고 값에서 > 50%.
    • 미세혈관병성 용혈의 증거(혈액세포의 존재, 혈청 젖산 탈수소효소[LDH] > 정상 상한([ULN] 또는 합토글로빈 < 정상 하한[LLN])

  6. 다음 HSCT-TMA 고위험 기준 중 하나 이상이 있어야 합니다.

    • HSCT-TMA 지속성 > 칼시뉴린 억제제 또는 시롤리무스의 변형 후 2주 또는

    • 다음 중 적어도 하나로 정의된 고위험 HSCT-TMA의 증거가 있어야 합니다.

      • 스팟 단백질/크레아티닌 비율 > 2 mg/mg
      • 혈청 크레아티닌 > 1.5 x TMA 발생 전 크레아티닌 수준
      • 생검으로 입증된 위장관 TMA
      • TMA 관련 신경학적 이상
      • 다른 설명이 없는 심낭 또는 흉막 삼출액
      • 다른 설명이 없는 폐고혈압
      • 등급 III 또는 등급 IV 이식편대숙주병(GVHD)을 갖거나, 연구자의 의견에 따라 면역 억제가 수정되는 경우 등급 III 또는 등급 IV GVHD의 발병 위험이 있음
      • 혈청 C5b-9 상승(> 244ng/mL)
  7. 성생활이 왕성하고 가임 가능성이 있는 경우(월경 시작 시 시작으로 정의되는 여성 소아 환자의 경우), 연구 약물 치료 전반에 걸쳐 그리고 연구 약물의 마지막 투여 후 최소 12주 동안 매우 효과적인 피임 방법을 실행하는 데 동의해야 합니다. , 임플란트, 주사제, 복합 경구 피임약, 일부 자궁 내 장치, 성적 금욕(금욕 환자가 선호하고 일상적인 생활 방식과 일치하고 정기적인 금욕 또는 금단이 아닌 완전한 성교 금욕으로 정의되는 경우 허용됨) 또는 정관절제술을 받은 파트너.
  8. 남성 환자는 연구 약물의 마지막 투여 후 최소 12주 동안 아이를 낳는 것을 기꺼이 피해야 합니다.

제외 기준:

  1. HSCT-TMA에 대한 모든 치료는 에쿨리주맙, 라불리주맙 및 데피브로타이드를 제외하고 사전 동의 전 3개월 이내에 허용됩니다.

    ㅏ. 환자는 스크리닝 시 어떤 적응증에도 에쿨리주맙, 라불리주맙 또는 데피브로타이드를 사용하지 않을 수 있습니다.

  2. 시가 독소 생산 대장균 용혈성 요독 증후군(STEC-HUS)이 있습니다. 사전 동의 전 28일 이내에 얻은 테스트 결과를 사용할 수 있습니다.
  3. ADAMTS13 활동이 10% 미만입니다. 사전 동의 전 28일 이내에 얻은 테스트 결과를 사용할 수 있습니다.
  4. 항균 요법을 필요로 하는 중증의 조절되지 않는 전신 세균 또는 진균 감염 또는 조절되지 않는 중증 바이러스 감염(조사관이 결정함); 치료의 표준으로 시행되는 예방적 항균 요법이 허용됩니다.
  5. 악성 고혈압(혈압[BP] > 99번째 백분위수 + 양측 출혈 또는 안저경 검사에서 "솜털" 삼출물이 있는 5mmHg)이 있습니다.
  6. HSCT-TMA 이외의 상태로 인해 연구자의 의견으로 예상 수명이 3개월 미만인 나쁜 예후를 보입니다.
  7. 임신 또는 수유중인 경우.
  8. 연구 시작 4주 이내에 연구 약물 또는 장치로 치료를 받은 경우.
  9. 정보에 입각한 동의 전 28일 이내에 알라닌 아미노전이효소(ALT) 또는 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) > ULN의 5배로 정의된 비정상 간 기능 검사가 있습니다.
  10. 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 대한 항원 또는 중합효소 연쇄 반응(PCR) 검사에서 양성 검사를 받아야 합니다. 정보에 입각한 동의 전 28일 이내에 음성이면 검사를 반복할 필요가 없습니다.
  11. 환자 또는 환자의 부모 또는 법적 보호자 중 한 명 이상이 Omeros, 임상 연구 기관(CRO), 연구자 또는 연구 직원의 직원 또는 직계 가족입니다.
  12. 제품의 구성 성분에 대해 알려진 과민증이 있는 경우.
  13. 조사자가 환자를 위험에 빠뜨릴 것으로 믿는 모든 상태의 존재.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
실험적: 나소플리맙 단일 팔 치료
나소플리맙 4mg/kg
의약품: 생물학적: 나소플리맙
Narsoplimab 4 mg/kg을 사용한 치료가 투여될 것입니다.
다른 이름들:
  • 나소플리맙

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
고위험 HSCT-TMA 진단 후 100일 생존율.
기간: 100일
고위험 HSCT-TMA 진단 후 100일 동안 생존한 환자의 비율
100일

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
CTCAE v5.0에 의해 평가된 치료 관련 부작용이 있는 참가자 수
기간: 52주
치료 관련 부작용이 있는 환자의 수와 비율은 MedDRA 시스템 기관 분류 및 선호 용어로 요약됩니다.
52주
임상 반응의 프로토콜 정의를 충족하는 환자의 비율
기간: 52주
응답자는 실험실 TMA 마커(혈소판 수 및 LDH) 및 임상적 이점(장기 기능 개선 또는 수혈 부담 감소)의 개선을 입증하는 HSCT-TMA 환자로 정의됩니다.
52주
고위험 HSCT-TMA 진단 후 52주 생존율
기간: 52주
고위험 HSCT-TMA 진단 후 52주까지 생존한 환자의 비율
52주
고위험 HSCT-TMA 진단 후 전체 생존
기간: 52주
Kaplan-Meier 추정치에 의한 고위험 HSCT-TMA 진단 후 중앙값 전체 생존(일)
52주
OMS721의 다회 투여의 약동학(PK)
기간: 52주
최대 농도 및 최소(최저) 농도를 포함한 PK 매개변수
52주
항약물 항체(ADA)의 존재
기간: 52주
적어도 하나의 ADA 양성 샘플을 가진 환자의 수 및 백분율
52주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Omeros Corporation

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2023년 5월 1일

기본 완료 (추정된)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2025년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2025년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2023년 4월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2023년 5월 2일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2023년 5월 11일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2025년 3월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2025년 3월 24일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2025년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • OMS721-HCT-002

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

생물학적: 나소플리맙에 대한 임상 시험

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스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

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