Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt- og sikkerhetsstudie av narsoplimab hos pediatriske pasienter med høyrisiko hematopoetisk stamcelletransplantasjon TMA

24. mars 2025 oppdatert av: Omeros Corporation

En fase 2-studie som evaluerer effektiviteten, sikkerheten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til Narsoplimab hos pediatriske pasienter (28 dager til ≤ 18 år.) med høyrisiko hematopoetisk stamcelletransplantasjon Trombotisk mikroangiopati

Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten og effekten av narsoplimab hos pediatriske pasienter med trombotiske mikroangiopatier (TMA) etter hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Rekruttering

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 2, ukontrollert, enkeltdoseringsregime hos pediatriske pasienter fra 28 dager til under 18 år med høyrisiko HSCT-TMA. Det kreves minst 4 pasienter fra hver av 3 alderskohorter:

28 dager til <2 år, 2 år til <12 år og 12 år til <18 år.

Behandlingen vil vare i 8 uker og pasientene vil bli fulgt i inntil 52 uker.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
18

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Utvidet tilgang

Utvidet tilgang

En måte for pasienter med alvorlige sykdommer eller tilstander som ikke kan delta i en klinisk studie for å få tilgang til et medisinsk produkt som ikke er godkjent av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Også kalt medfølende bruk. Det finnes forskjellige utvidede tilgangstyper.
Tilgjengelig

Tilgjengelig

  • Tilgjengelig: Utvidet tilgang er for øyeblikket tilgjengelig for denne undersøkelsesbehandlingen, og pasienter som ikke er deltakere i den kliniske studien kan kanskje få tilgang til stoffet, biologisk eller medisinsk utstyr undersøkes.
  • Ikke lenger tilgjengelig: Utvidet tilgang var tilgjengelig for denne intervensjonen tidligere, men er ikke tilgjengelig for øyeblikket og vil ikke være tilgjengelig i fremtiden.
  • Midlertidig ikke tilgjengelig: Utvidet tilgang er for øyeblikket ikke tilgjengelig for denne intervensjonen, men forventes å være tilgjengelig i fremtiden.
  • Godkjent for markedsføring: Intervensjonen har blitt godkjent av U.S. Food and Drug Administration for bruk av publikum.
 utenfor den kliniske utprøvingen. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.
  • Navn: Omeros Clinical Trial Information
  • Telefonnummer: 206-676-5000
  • E-post: ctinfo@omeros.com

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92024
        • Rekruttering
        • Omeros Investigational Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Omeros Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Omeros Investigational Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63104
        • Rekruttering
        • Omeros Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Omeros Investigational Site
      • Valhalla, New York, Forente stater, 10595
        • Rekruttering
        • Omeros Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Omeros Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Omeros Investigational Site
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Omeros Investigational Site
      • Jerusalem, Israel
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Omeros Investigational Site
      • Ramat Gan, Israel
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Omeros Investigational Site
      • Tel Aviv, Israel
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Omeros Investigational Site
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Omeros Investigational Site
  • Spania
      • Pamplona, Spania
        • Rekruttering
        • Omeros Investigational Site
  • Tyskland
      • Halle, Tyskland
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Omeros Investigational Site
      • Hanover, Tyskland
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Omeros Investigational Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder minst 28 dager og mindre enn 18 år før informert samtykke (besøk 0).
  2. Ha informert samtykke fra minst én forelder eller verge som kreves av lokal lov og forskrift. Pasientinformert samtykke vil være nødvendig dersom pasienten har nådd den lokale myndighetsalder.
  3. Samtykke fra pasienter i henhold til lokal lov og forskrift.
  4. Har mottatt en allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon for behandling av godartet eller ondartet sykdom.

  5. Ha en diagnose av HSCT-TMA definert som oppfyller begge følgende kriterier:

    • Blodplateantall < 50 000/ml eller en reduksjon i blodplateantall > 50 % fra den høyeste verdien oppnådd etter transplantasjon.
    • Bevis på mikroangiopatisk hemolyse (tilstedeværelse av schistocytter, serumlaktatdehydrogenase [LDH] > øvre normalgrense ([ULN], eller haptoglobin < nedre normalgrense [LLN])

  6. Ha minst ett av følgende HSCT-TMA høyrisikokriterier:

    • HSCT-TMA persistens > 2 uker etter modifikasjon av kalsineurinhemmere eller sirolimus ELLER

    • Ha bevis for høyrisiko HSCT-TMA definert som minst ett av følgende:

      • Spotprotein/kreatinin-forhold > 2 mg/mg
      • Serumkreatinin > 1,5 x kreatininnivået før TMA-utvikling
      • Biopsi-påvist gastrointestinal TMA
      • TMA-relatert nevrologisk abnormitet
      • Perikardiell eller pleural effusjon uten alternativ forklaring
      • Pulmonal hypertensjon uten alternativ forklaring
      • Har grad III eller grad IV graft-versus-host sykdom (GVHD) eller, etter etterforskerens oppfatning, risiko for utvikling av grad III eller grad IV GVHD hvis immunsuppresjon skulle endres
      • Har forhøyet serum C5b-9 (> 244 ng/ml)
  7. Dersom seksuelt aktiv og i fertil alder (for kvinnelige pediatriske pasienter, definert som start ved menstruasjonsstart), må man godta å praktisere en svært effektiv prevensjonsmetode gjennom hele studiemedikamentbehandlingen og i minst 12 uker etter siste dose av studiemedikamentet , slik prevensjonsmetode definert som en som resulterer i en lav feilrate (dvs. mindre enn 1 % per år) når den brukes konsekvent og riktig, slik som implantater, injiserbare p-piller, kombinerte orale prevensjonsmidler, enkelte intrauterine enheter, seksuell avholdenhet (avholdenhet). er akseptabelt når det er i tråd med pasientens foretrukne og vanlige livsstil og er definert som fullstendig avholdenhet av samleie, ikke periodisk avholdenhet eller abstinenser), eller vasektomisert partner.
  8. Mannlige pasienter må være villige til å unngå å bli far til barn i minst 12 uker etter siste dose med studiemedisin.

Ekskluderingskriterier:

  1. Alle behandlinger for HSCT-TMA er tillatt unntatt eculizumab, ravulizumab og defibrotide innen 3 måneder før informert samtykke, med mindre behandlingssvikt kan dokumenteres.

    en. Pasienter kan ikke være på eculizumab, ravulizumab eller defibrotid for noen indikasjon ved screening.

  2. Har Shiga-toksinproduserende Escherichia coli hemolytisk uremisk syndrom (STEC-HUS). Testresultater oppnådd innen 28 dager før informert samtykke kan brukes.
  3. Har ADAMTS13-aktivitet < 10 %. Testresultater oppnådd innen 28 dager før informert samtykke kan brukes.
  4. Har en alvorlig, ukontrollert systemisk bakteriell eller soppinfeksjon som krever antimikrobiell behandling, eller en alvorlig ukontrollert virusinfeksjon (som bestemt av etterforskeren); profylaktisk antimikrobiell behandling gitt som standardbehandling er tillatt.
  5. Har ondartet hypertensjon (blodtrykk [BP] > 99. persentil pluss 5 mmHg med bilaterale blødninger eller "bomulls"-ekssudater ved fundoskopisk undersøkelse).
  6. På grunn av andre forhold enn HSCT-TMA, har en dårlig prognose med forventet levealder på mindre enn 3 måneder etter etterforskerens oppfatning.
  7. Hvis du er gravid eller ammer.
  8. Har mottatt behandling med et undersøkelseslegemiddel eller utstyr innen 4 uker etter påbegynt studie.
  9. Har unormale leverfunksjonstester definert som alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) > 5 ganger ULN innen 28 dager før informert samtykke.
  10. Ha en positiv test med antigen eller polymerasekjedereaksjon (PCR) for humant immunsviktvirus (HIV), hvis negativ innen 28 dager før informert samtykke, trenger testen ikke å gjentas.
  11. Pasienten eller en eller flere av pasientens foreldre eller foresatte er en ansatt eller et nærmeste familiemedlem i Omeros, Clinical Research Organization (CRO), en etterforsker eller en studieansatt.
  12. Har en kjent overfølsomhet overfor en hvilken som helst bestanddel av produktet.
  13. Tilstedeværelse av enhver tilstand som etterforskeren mener vil sette pasienten i fare.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Narsoplimab enarmsbehandling
Narsoplimab 4 mg/kg
Legemiddel: Biologisk: narsoplimab
Behandling med narsoplimab 4 mg/kg vil bli administrert
Andre navn:
  • Narsoplimab

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
100-dagers overlevelse etter høyrisiko HSCT-TMA-diagnose.
Tidsramme: 100 dager
Prosentandel av pasienter i live 100 dager etter diagnosen høyrisiko HSCT-TMA
100 dager

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsutløste bivirkninger vurdert av CTCAE v5.0
Tidsramme: 52 uker
Antall og prosentandel av pasienter med behandlingsutviklede bivirkninger vil bli oppsummert etter MedDRA systemorganklasse og foretrukket term
52 uker
Andel av pasienter som oppfyller protokollens definisjon av klinisk respons
Tidsramme: 52 uker
En responder er definert som en pasient med HSCT-TMA som viser forbedring i laboratorie-TMA-markører (blodplateantall og LDH) og klinisk fordel (enten forbedring i organfunksjon eller reduksjon i transfusjonsbyrde)
52 uker
52 ukers overlevelse etter høyrisiko HSCT-TMA-diagnose
Tidsramme: 52 uker
Prosentandel av pasienter i live ved 52 uker etter diagnosen høyrisiko HSCT-TMA
52 uker
Total overlevelse etter diagnosen høyrisiko HSCT-TMA
Tidsramme: 52 uker
Median total overlevelse (dager) etter diagnosen høyrisiko HSCT-TMA ved Kaplan-Meier-estimat
52 uker
Farmakokinetikk (PK) ved administrering av flere doser av OMS721
Tidsramme: 52 uker
PK-parametere inkludert maksimal konsentrasjon og minimum (bunn)konsentrasjon
52 uker
Tilstedeværelse av antistoff-antistoff (ADA)
Tidsramme: 52 uker
Antall og prosentandel av pasienter med minst én ADA-positiv prøve
52 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Omeros Corporation

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. mai 2023

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. desember 2025

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. desember 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
6. april 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
2. mai 2023

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
11. mai 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
24. mars 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mars 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • OMS721-HCT-002

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger