高リスク造血幹細胞移植TMAの小児患者におけるナルソプリマブの有効性と安全性の研究
2025年3月24日 更新者：Omeros Corporation
高リスクの造血幹細胞移植血栓性微小血管症を患う小児患者（18歳以下までの28日）を対象としたナルソプリマブの有効性、安全性、薬物動態、および薬力学を評価する第2相試験
この研究の目的は、造血幹細胞移植（HSCT）後の血栓性微小血管症（TMA）の小児患者におけるナルソプリマブの安全性と有効性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、高リスクHSCT-TMAを有する生後28日から18歳未満の小児患者を対象とした、第2相非対照単回投与レジメン研究である。 3 つの年齢コホートのそれぞれから少なくとも 4 人の患者が必要になります。
28日から2歳未満、2歳から12歳未満、12歳から18歳未満。
治療は8週間行われ、患者は最長52週間追跡される。
研究の種類
介入
入学 (推定)
18
段階
- フェーズ2
アクセスの拡大
利用可能 臨床試験外。
拡張アクセス記録をご覧ください。
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Omeros Clinical Trial Information
- 電話番号：206-676-5000
- メール：ctinfo@omeros.com
研究場所
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California
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San Diego、California、アメリカ、92024
- 募集
- Omeros Investigational Site
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32608
- まだ募集していません
- Omeros Investigational Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- まだ募集していません
- Omeros Investigational Site
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63104
- 募集
- Omeros Investigational Site
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New York
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New York、New York、アメリカ、10065
- まだ募集していません
- Omeros Investigational Site
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Valhalla、New York、アメリカ、10595
- 募集
- Omeros Investigational Site
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- まだ募集していません
- Omeros Investigational Site
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- まだ募集していません
- Omeros Investigational Site
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Haifa、イスラエル
- まだ募集していません
- Omeros Investigational Site
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Jerusalem、イスラエル
- まだ募集していません
- Omeros Investigational Site
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Ramat Gan、イスラエル
- まだ募集していません
- Omeros Investigational Site
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Tel Aviv、イスラエル
- まだ募集していません
- Omeros Investigational Site
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Utrecht、オランダ
- まだ募集していません
- Omeros Investigational Site
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Pamplona、スペイン
- 募集
- Omeros Investigational Site
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Halle、ドイツ
- まだ募集していません
- Omeros Investigational Site
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Hanover、ドイツ
- まだ募集していません
- Omeros Investigational Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- インフォームドコンセント前の年齢は少なくとも 28 日以上、18 年未満である (訪問 0)。
- 現地の法律および規制に従って、少なくとも 1 人の親または法定後見人からのインフォームドコンセントが必要です。 患者が現地の法定成人年齢に達している場合は、患者のインフォームドコンセントが必要となります。
- 現地の法律および規制で求められる患者の同意。
- 良性または悪性疾患の治療のために同種造血幹細胞移植を受けている。
以下の基準を両方とも満たすものとして HSCT-TMA と診断されます。
- 血小板数が50,000/mL未満、または移植後に得られた最高値から血小板数が50％を超える減少。
- 微小血管障害性溶血の証拠（分裂細胞、血清乳酸デヒドロゲナーゼ[LDH]＞正常上限（[ULN]、またはハプトグロビン＜正常下限[LLN]）の存在）
以下の HSCT-TMA 高リスク基準のうち少なくとも 1 つを満たしている。
- カルシニューリン阻害剤またはシロリムスまたはシロリムスの変更後、HSCT-TMAの持続が2週間を超えている
以下の少なくとも 1 つとして定義される高リスク HSCT-TMA の証拠がある:
- スポットタンパク質/クレアチニン比 > 2 mg/mg
- 血清クレアチニン > 1.5 x TMA開発前のクレアチニンレベル
- 生検で証明された胃腸 TMA
- TMA関連の神経学的異常
- 他に説明のない心膜水または胸水
- 代替説明のない肺高血圧症
- -グレードIIIまたはグレードIVの移植片対宿主病（GVHD）を患っている、または治験責任医師の意見では、免疫抑制を変更した場合にグレードIIIまたはグレードIVのGVHDを発症するリスクがある
- 血清C5b-9が上昇している（> 244 ng/mL）
- 性的に活動的で、妊娠の可能性がある場合（女性の小児患者の場合、月経開始時と定義）、治験薬治療中および治験薬の最後の投与後少なくとも12週間、非常に効果的な避妊方法を実践することに同意しなければならない、このような避妊方法は、インプラント、注射剤、複合経口避妊薬、一部の子宮内避妊具、性的禁欲（禁欲など）を一貫して正しく使用した場合に低い失敗率（つまり、年間 1% 未満）をもたらす方法として定義されます。患者の好みの通常のライフスタイルと一致しており、定期的な禁欲や性行為の禁止ではなく、性交の完全な禁欲として定義される場合は許容されます）、または精管切除されたパートナー。
- 男性患者は、治験薬の最後の投与後少なくとも12週間は子供の父親になることを喜んで避けなければなりません。
除外基準:
HSCT-TMA のすべての治療は、治療の失敗が証明できない限り、インフォームドコンセント前の 3 か月以内であれば、エクリズマブ、ラブリズマブ、およびデフィブロチドを除いて許可されます。
ａ．患者は、スクリーニング時に何らかの適応のためにエクリズマブ、ラブリズマブ、またはデフィブロチドを服用していなくてもよい。
- 志賀毒素産生大腸菌溶血性尿毒症症候群（STEC-HUS）を患っている。 インフォームドコンセント前 28 日以内に得られた検査結果を使用することができます。
- ADAMTS13 活性が 10% 未満である。 インフォームドコンセント前 28 日以内に得られた検査結果を使用することができます。
- -抗菌療法を必要とする重度の制御不能な全身性細菌感染症または真菌感染症、または制御不能な重度のウイルス感染症（研究者が判断）を患っている。標準治療として行われる予防的抗菌療法は許可されています。
- 悪性高血圧症（眼底検査で血圧[BP]＞99パーセンタイル＋5mmHgで両側出血または「綿毛」滲出液がある）がある。
- HSCT-TMA 以外の疾患により予後が不良であり、治験責任医師の見解では余命は 3 か月未満です。
- 妊娠中または授乳中の場合。
- -治験開始後4週間以内に治験薬または治験機器による治療を受けている。
- インフォームドコンセント前の28日以内に、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）がULNの5倍を超えると定義される異常な肝機能検査を受けている。
- 抗原検査またはポリメラーゼ連鎖反応 (PCR) によるヒト免疫不全ウイルス (HIV) 検査で陽性であり、インフォームドコンセント前の 28 日以内に陰性であれば、検査を再度行う必要はありません。
- 患者または 1 人以上の患者の両親または法的保護者は、Omeros、臨床研究機関 (CRO)、治験責任医師、または研究スタッフの従業員または近親者です。
- 製品のいずれかの成分に対して既知の過敏症がある。
- 治験責任医師が患者を危険にさらすと考える何らかの状態の存在。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：ナルソプリマブのシングルアーム治療
ナルソプリマブ 4 mg/kg
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ナルソプリマブ 4 mg/kg による治療が行われます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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高リスクHSCT-TMA診断後の100日生存率。
時間枠：100日
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高リスクHSCT-TMAと診断されてから100日後に生存している患者の割合
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100日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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CTCAE v5.0によって評価された治療中に発生した有害事象のある参加者の数
時間枠：52週間
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治療中に発生した有害事象が発生した患者の数と割合が、MedDRA システムの臓器クラスと優先用語ごとに要約されます。
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52週間
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臨床反応のプロトコール定義を満たす患者の割合
時間枠：52週間
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レスポンダーとは、臨床検査用 TMA マーカー (血小板数および LDH) の改善と臨床上の利益 (臓器機能の改善または輸血負担の軽減のいずれか) を示す HSCT-TMA 患者と定義されます。
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52週間
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高リスクHSCT-TMA診断後の52週生存率
時間枠：52週間
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高リスクHSCT-TMAの診断後52週時点で生存している患者の割合
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52週間
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高リスクHSCT-TMA診断後の全生存期間
時間枠：52週間
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カプラン・マイヤー推定による高リスク HSCT-TMA 診断後の全生存期間中央値 (日)
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52週間
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OMS721 の複数回投与の薬物動態 (PK)
時間枠：52週間
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最大濃度と最小（トラフ）濃度を含むPKパラメータ
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52週間
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抗薬物抗体 (ADA) の存在
時間枠：52週間
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少なくとも 1 つの ADA 陽性サンプルを持つ患者の数と割合
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52週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年5月1日
一次修了 (推定)
2025年12月1日
研究の完了 (推定)
2025年12月1日
試験登録日
最初に提出
2023年4月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年5月2日
最初の投稿 (実際)
2023年5月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年3月24日
最終確認日
2025年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
生物学的: ナルソプリマブの臨床試験
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