Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt- och säkerhetsstudie av narsoplimab hos pediatriska patienter med högriskhematopoetisk stamcellstransplantation TMA

24 mars 2025 uppdaterad av: Omeros Corporation

En fas 2-studie som utvärderar effektiviteten, säkerheten, farmakokinetiken och farmakodynamiken hos narsoplimab hos pediatriska patienter (28 dagar till ≤ 18 års ålder) med högriskhematopoetisk stamcellstransplantation Trombotisk mikroangiopati

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och effekten av narsoplimab hos pediatriska patienter med trombotiska mikroangiopati (TMA) efter hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT).

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Rekrytering

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Detta är en fas 2, okontrollerad, endosstudie på pediatriska patienter från 28 dagar till yngre än 18 år med högrisk HSCT-TMA. Minst 4 patienter kommer att krävas från var och en av 3 ålderskohorter:

28 dagar till <2 års ålder, 2 år till <12 år och 12 år till <18 år.

Behandlingen kommer att vara i 8 veckor och patienterna kommer att följas i upp till 52 veckor.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
18

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 2

Utökad åtkomst

Utökad åtkomst

Ett sätt för patienter med allvarliga sjukdomar eller tillstånd som inte kan delta i en klinisk prövning att få tillgång till en medicinsk produkt som inte har godkänts av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Kallas även compassionate use. Det finns olika typer av utökad åtkomst.
Tillgängligt

Tillgängligt

  • Tillgänglig: Utökad tillgång är för närvarande tillgänglig för denna prövningsbehandling, och patienter som inte deltar i den kliniska studien kan kanske få tillgång till läkemedlet, biologiskt eller medicinskt redskap studeras.
  • Inte längre tillgänglig: Utökad åtkomst var tillgänglig för denna intervention tidigare men är inte tillgänglig för närvarande och kommer inte att vara tillgänglig i framtiden.
  • Tillfälligt inte tillgängligt: Utökad åtkomst är för närvarande inte tillgänglig för denna intervention men förväntas vara tillgänglig i framtiden.
  • Godkänd för marknadsföring: Interventionen har godkänts av U.S. Food and Drug Administration för användning av allmänheten.
 utanför den kliniska prövningen. Se utökad åtkomstpost.

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studiekontakt

Namn och kontaktuppgifter för den person som kan svara på anmälningsfrågor för en klinisk studie. Varje plats där studien genomförs kan också ha en specifik kontakt, som kanske bättre kan svara på dessa frågor.
  • Namn: Omeros Clinical Trial Information
  • Telefonnummer: 206-676-5000
  • E-post: ctinfo@omeros.com

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92024
        • Rekrytering
        • Omeros Investigational Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32608
        • Har inte rekryterat ännu
        • Omeros Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Har inte rekryterat ännu
        • Omeros Investigational Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104
        • Rekrytering
        • Omeros Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • Har inte rekryterat ännu
        • Omeros Investigational Site
      • Valhalla, New York, Förenta staterna, 10595
        • Rekrytering
        • Omeros Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Har inte rekryterat ännu
        • Omeros Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Har inte rekryterat ännu
        • Omeros Investigational Site
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Har inte rekryterat ännu
        • Omeros Investigational Site
      • Jerusalem, Israel
        • Har inte rekryterat ännu
        • Omeros Investigational Site
      • Ramat Gan, Israel
        • Har inte rekryterat ännu
        • Omeros Investigational Site
      • Tel Aviv, Israel
        • Har inte rekryterat ännu
        • Omeros Investigational Site
  • Nederländerna
      • Utrecht, Nederländerna
        • Har inte rekryterat ännu
        • Omeros Investigational Site
  • Spanien
      • Pamplona, Spanien
        • Rekrytering
        • Omeros Investigational Site
  • Tyskland
      • Halle, Tyskland
        • Har inte rekryterat ännu
        • Omeros Investigational Site
      • Hanover, Tyskland
        • Har inte rekryterat ännu
        • Omeros Investigational Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder minst 28 dagar och mindre än 18 år före informerat samtycke (Besök 0).
  2. Ha informerat samtycke från minst en förälder eller vårdnadshavare enligt lokala lagar och förordningar. Patientinformerat samtycke kommer att krävas om patienten har uppnått den lokala myndiga åldern.
  3. Samtycke från patienter enligt lokala lagar och förordningar.
  4. Har fått en allogen hematopoetisk stamcellstransplantation för behandling av benign eller malign sjukdom.

  5. Har en diagnos av HSCT-TMA definierad som att de uppfyller båda följande kriterier:

    • Trombocytantal < 50 000/ml eller en minskning av trombocytantalet > 50 % från det högsta värdet som erhölls efter transplantation.
    • Bevis på mikroangiopatisk hemolys (närvaro av schistocyter, serumlaktatdehydrogenas [LDH] > övre normalgräns ([ULN], eller haptoglobin < nedre normalgräns [LLN])

  6. Ha minst ett av följande HSCT-TMA-högriskkriterier:

    • HSCT-TMA persistens > 2 veckor efter modifiering av kalcineurinhämmare eller sirolimus ELLER

    • Ha bevis för högrisk HSCT-TMA definierat som minst ett av följande:

      • Punktprotein/kreatininförhållande > 2 mg/mg
      • Serumkreatinin > 1,5 x kreatininnivån före TMA-utveckling
      • Biopsibeprövad gastrointestinal TMA
      • TMA-relaterad neurologisk abnormitet
      • Perikardiell eller pleural effusion utan alternativ förklaring
      • Pulmonell hypertoni utan alternativ förklaring
      • Har grad III eller grad IV graft-versus-host disease (GVHD) eller, enligt utredarens åsikt, risk för utveckling av grad III eller grad IV GVHD om immunsuppression skulle modifieras
      • Har förhöjt serum C5b-9 (> 244 ng/ml)
  7. Om de är sexuellt aktiva och i fertil ålder (för kvinnliga pediatriska patienter, definierat som att de börjar vid menstruationsstart), måste man gå med på att utöva en mycket effektiv metod för preventivmedel under hela studieläkemedlets behandling och i minst 12 veckor efter den sista dosen av studieläkemedlet , en sådan preventivmetod definierad som en som resulterar i en låg misslyckandefrekvens (dvs mindre än 1 % per år) när den används konsekvent och korrekt, såsom implantat, injicerbara läkemedel, kombinerade orala preventivmedel, vissa intrauterina anordningar, sexuell abstinens (abstinens) är acceptabelt när det är i linje med patientens föredragna och vanliga livsstil och definieras som fullständig avhållsamhet från samlag, inte periodisk avhållsamhet eller abstinens), eller vasektomerad partner.
  8. Manliga patienter måste vara villiga att undvika att bli far till barn i minst 12 veckor efter den sista dosen av studiemedicin.

Exklusions kriterier:

  1. Alla behandlingar för HSCT-TMA är tillåtna utom eculizumab, ravulizumab och defibrotide inom 3 månader före informerat samtycke, såvida inte behandlingssvikt kan dokumenteras.

    a. Patienter får inte vara på eculizumab, ravulizumab eller defibrotid för någon indikation vid screening.

  2. Har Shigatoxinproducerande Escherichia coli hemolytiskt uremiskt syndrom (STEC-HUS). Testresultat som erhållits inom 28 dagar före informerat samtycke kan användas.
  3. Har ADAMTS13-aktivitet < 10 %. Testresultat som erhållits inom 28 dagar före informerat samtycke kan användas.
  4. Har en allvarlig, okontrollerad systemisk bakteriell eller svampinfektion som kräver antimikrobiell behandling, eller en allvarlig okontrollerad virusinfektion (enligt utredarens bedömning); profylaktisk antimikrobiell behandling som ges som standardvård är tillåten.
  5. Har malign hypertoni (blodtryck [BP] > 99:e percentilen plus 5 mmHg med bilaterala blödningar eller "bomulls"-exsudat vid fundoskopisk undersökning).
  6. På grund av andra tillstånd än HSCT-TMA, har en dålig prognos med en förväntad livslängd på mindre än 3 månader enligt utredarens uppfattning.
  7. Om du är gravid eller ammar.
  8. Har fått behandling med ett prövningsläkemedel eller apparat inom 4 veckor efter inträde i studien.
  9. Har onormala leverfunktionstester definierade som alaninaminotransferas (ALAT) eller aspartataminotransferas (ASAT) > 5 gånger ULN inom 28 dagar före informerat samtycke.
  10. Har ett positivt test med antigen eller polymeraskedjereaktion (PCR) för humant immunbristvirus (HIV), om det är negativt inom 28 dagar före informerat samtycke behöver testet inte upprepas.
  11. Patienten eller en eller flera av patientens föräldrar eller vårdnadshavare är en anställd eller en närmaste familjemedlem till Omeros, Clinical Research Organization (CRO), en utredare eller en studiepersonal.
  12. Har en känd överkänslighet mot någon beståndsdel i produkten.
  13. Närvaro av något tillstånd som utredaren tror skulle utsätta patienten för risk.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: Narsoplimab enarmsbehandling
Narsoplimab 4 mg/kg
Läkemedel: Biologisk: narsoplimab
Behandling med narsoplimab 4 mg/kg kommer att ges
Andra namn:
  • Narsoplimab

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
100-dagars överlevnad efter högrisk HSCT-TMA diagnos.
Tidsram: 100 dagar
Andel patienter som lever 100 dagar efter diagnosen högrisk HSCT-TMA
100 dagar

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar utvärderade av CTCAE v5.0
Tidsram: 52 veckor
Antalet och procentandelen av patienter med behandlingsuppkomna biverkningar kommer att sammanfattas efter MedDRA-systemorganklass och föredragen term
52 veckor
Andel patienter som uppfyller protokolldefinitionen för kliniskt svar
Tidsram: 52 veckor
En responder definieras som en patient med HSCT-TMA som visar förbättring av laboratorie-TMA-markörer (trombocytantal och LDH) och klinisk nytta (antingen förbättring av organfunktion eller minskning av transfusionsbördan)
52 veckor
52 veckors överlevnadsfrekvens efter högrisk HSCT-TMA-diagnos
Tidsram: 52 veckor
Procent av patienter som lever 52 veckor efter diagnosen högrisk HSCT-TMA
52 veckor
Total överlevnad efter diagnosen högrisk HSCT-TMA
Tidsram: 52 veckor
Median total överlevnad (dagar) efter diagnosen högrisk HSCT-TMA enligt Kaplan-Meier uppskattning
52 veckor
Farmakokinetik (PK) för administrering av flera doser av OMS721
Tidsram: 52 veckor
PK-parametrar inklusive maximal koncentration och lägsta (dal) koncentration
52 veckor
Förekomst av anti-läkemedelsantikropp (ADA)
Tidsram: 52 veckor
Antal och procent av patienter med minst ett ADA-positivt prov
52 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Omeros Corporation

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
1 maj 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
1 december 2025

Avslutad studie (Beräknad)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
1 december 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
6 april 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
2 maj 2023

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
11 maj 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
25 mars 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
24 mars 2025

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 mars 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • OMS721-HCT-002

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar