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発作性夜間血色素尿症患者におけるダニコパン追加療法の長期安全性評価：IPIGレジストリデータの解析

2026年2月10日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.

発作性夜間ヘモグロビン尿症患者におけるダニコパン追加療法の長期安全性を評価する研究：国際PNH関心グループ（IPIG）-レジストリデータの解析

これは、国際PNH関心グループ（IPIG）PNHレジストリを通じて収集されたダニコパン治療を受けた発作性夜間血色素尿症（PNH）患者のデータを利用した、非介入性レジストリベースのコホート研究です。 主な目的は、PNH患者におけるラブリズマブ／エクリズマブへの追加療法としてのダニコパンの長期的安全性プロファイルを特徴づけることです。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
積極的、募集していない

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
観察的

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
50

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02210
        • Clinical Research Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

研究対象集団は、以下の2つの治療コホートで構成されます：

  • IPIG PNHレジストリ登録時または登録後に、ラブリズマブ/エクリズマブへの追加療法としてダニコパンによる治療歴のある参加者。
  • IPIGまたはアレキシオン・インターナショナルPNHレジストリ登録時または登録後にウルトミリスまたはソリリスの治療を開始し、追跡期間中にダニコパン治療歴のない参加者。

説明

選定基準：

  • 治療開始時に年齢が18歳以上の成人参加者。
  • IPIGまたはAlexion International PNHレジストリ登録後に、Ultomiris、Soliris、および/またはdanicopanによる治療を開始した参加者。

除外基準：

  • 生年月日、性別、インフォームドコンセント日、またはdanicopanおよびUltomirisおよび/またはSolirisの治療状況が不明な参加者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート

グループ/コホート

生物医学的または健康上の結果について評価される観察研究の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
コホート1
IPIG PNHレジストリ登録時または登録後にラブリズマブ／エクリズマブへの追加療法としてダニコパンによる治療歴のある参加者。
薬：ダニコパン
ダニコパンを追加療法として投与された参加者。
コホート 2
IPIGまたはAlexion International PNHレジストリへの登録時または登録後にUltomirisまたはSolirisによる治療を開始し、追跡期間中にdanicopan治療経験のない参加者。
薬：Soliris/Ultomiris
ソリリス／ウルトミリス単剤療法を受けた参加者。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
時間枠
有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）を発現した参加者数
時間枠：ダニコパン投与開始から投与中止＋7日間、または追跡調査終了まで、最長5年間
ダニコパン投与開始から投与中止＋7日間、または追跡調査終了まで、最長5年間
髄膜炎菌感染症のイベント率
時間枠：ダニコパンの開始から中止後7日間、または追跡調査終了まで、最長5年間
ダニコパンの開始から中止後7日間、または追跡調査終了まで、最長5年間
重篤な感染症の発生率
時間枠：最大約5年間
最大約5年間
悪性腫瘍および血液学的異常の発生率
時間枠：約5年間
約5年間

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
時間枠
妊娠中の参加者、参加者の妊娠中のパートナー、および授乳中のパートナーにおける有害事象（AEs）および重篤な有害事象（SAEs）の参加者数
時間枠：最大約5年間
最大約5年間
妊娠中の参加者、参加者の妊娠中のパートナー、および授乳中のパートナーの乳児の健康異常の数
時間枠：最長12か月
最長12か月
診断時のPNH症状を有する参加者数
時間枠：ベースライン（1日目）
ベースライン（1日目）
骨髄移植歴のある参加者数
時間枠：ベースライン（第1日目）
ベースライン（第1日目）
主要な血管イベント（血栓症を含む）の既往歴を有する参加者数
時間枠：ベースライン（第1日目）
ベースライン（第1日目）
登録時点でChild-Pugh分類Cと定義される重度肝機能障害が持続している参加者数
時間枠：ベースライン（1日目）
ベースライン（1日目）
ダニコパン治療を中止した参加者の数
時間枠：最大約5年間
最大約5年間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2026年1月14日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2030年1月15日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2030年1月15日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2026年2月10日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年2月10日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2026年2月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年2月17日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年2月10日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • D7332R00003
  • ALX-PNH-502 (レジストリ識別子：Alexion)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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