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Avaliar a Segurança a Longo Prazo da Terapia Adjuvante com Danicopan em Participantes com Hemoglobinúria Paroxística Noturna: Análise de Dados do Registo IPIG

10 de fevereiro de 2026 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Um Estudo para Avaliar a Segurança a Longo Prazo da Terapia Adicional com Danicopan em Participantes com Hemoglobinúria Paroxística Noturna: Análise de Dados do Registo do International PNH Interest Group (IPIG)

Este é um estudo de coorte não interventivo baseado em registo que utiliza dados recolhidos sobre doentes com hemoglobinúria paroxística nocturna (HPN) tratados com danicopan através do registo HPN do International PNH Interest Group (IPIG). Os objetivos principais pretendem caracterizar o perfil de segurança a longo prazo do danicopan como terapia adicional ao ravulizumab/eculizumab em participantes com HPN.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Ativo, não recrutando

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
50

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02210
        • Clinical Research Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

A população do estudo será constituída por 2 coortes de tratamento:

  • Participantes que já foram tratados com danicopan como terapia adicional a ravulizumab/eculizumab durante ou após a inscrição no Registo IPIG de PNH.
  • Participantes que iniciam tratamento com Ultomiris ou Soliris durante ou após a inscrição no Registo IPIG ou Alexion International de PNH e sem qualquer experiência de tratamento com danicopan durante o acompanhamento.

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Participantes adultos com idade ≥ 18 anos no início do tratamento.
  • Iniciaram tratamento com Ultomiris, Soliris e/ou danicopan na data ou após a inscrição no IPIG ou Registo Internacional de PNH da Alexion.

Critérios de Exclusão:

  • Participantes sem ano de nascimento, sexo, data de consentimento informado ou estado de tratamento de danicopan e Ultomiris e/ou Soliris conhecidos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Cohorte 1
Participantes já tratados com danicopan como terapia adicional a ravulizumab/eculizumab durante ou após a inscrição no Registo IPIG de PNH.
Medicamento: Danicopan
Participantes tratados com danicopan como terapia complementar.
Cohorte 2
Participantes que iniciam tratamento com Ultomiris ou Soliris na data de inscrição no IPIG ou no Registo Internacional de PNH da Alexion ou após essa data e sem qualquer experiência de tratamento com danicopan durante o seguimento.
Medicamento: Soliris/Ultomiris
Participantes tratados com monoterapia de Soliris/Ultomiris.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Número de Participantes com Eventos Adversos (EA) e Eventos Adversos Graves (EAG)
Prazo: Desde o início do danicopan até à descontinuação + 7 dias, ou até ao final do acompanhamento, até 5 anos
Desde o início do danicopan até à descontinuação + 7 dias, ou até ao final do acompanhamento, até 5 anos
Taxa de Eventos de Infeções Meningocócicas
Prazo: Desde o início de danicopan até à descontinuação + 7 dias, ou ao fim do acompanhamento, até 5 anos
Desde o início de danicopan até à descontinuação + 7 dias, ou ao fim do acompanhamento, até 5 anos
Taxa de Eventos de Infecções Graves
Prazo: Até aproximadamente 5 anos
Até aproximadamente 5 anos
Taxa de Ocorrência de Neoplasias Malignas e Anomalias Hematológicas
Prazo: Até aproximadamente 5 anos
Até aproximadamente 5 anos

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Prazo
Número de Participantes com EAs e EAEs em Participantes Grávidas, Parceiras Grávidas de Participantes e Parceiras que Estão a Amamentar
Prazo: Até aproximadamente 5 anos
Até aproximadamente 5 anos
Número de Anomalias na Saúde do Bebé em Participantes Grávidas, Parceiras Grávidas de Participantes e Parceiras que Estão a Amamentar
Prazo: Até 12 meses
Até 12 meses
Número de Participantes com Sintomas de PNH no Momento do Diagnóstico
Prazo: Linha de Base (Dia 1)
Linha de Base (Dia 1)
Número de Participantes com Histórico de Transplante de Medula Óssea
Prazo: Baseline (Dia 1)
Baseline (Dia 1)
Número de Participantes com historial de Eventos Vasculares Adversos Maiores, incluindo Trombose
Prazo: Baseline (Dia 1)
Baseline (Dia 1)
Número de Participantes com Insuficiência Hepática Grave Contínua conforme Definido pela Classe C de Child-Pugh na Inscrição
Prazo: Baseline (Dia 1)
Baseline (Dia 1)
Número de Participantes Que Descontinuam o Tratamento com Danicopan
Prazo: Até aproximadamente 5 anos
Até aproximadamente 5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
14 de janeiro de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
15 de janeiro de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
15 de janeiro de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
10 de fevereiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
10 de fevereiro de 2026

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
17 de fevereiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
17 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
10 de fevereiro de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de janeiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • D7332R00003
  • ALX-PNH-502 (Identificador de registro: Alexion)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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