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Evaluación de la Seguridad a Largo Plazo de la Terapia Adicional con Danicopan en Pacientes con Hemoglobinuria Paroxística Nocturna: Análisis de Datos del Registro IPIG

10 de febrero de 2026 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio para evaluar la seguridad a largo plazo de la terapia complementaria con Danicopan en participantes con hemoglobinuria paroxística nocturna: Análisis de datos del registro del Grupo de Interés Internacional de HPN (IPIG)

Este es un estudio de cohortes no intervencional basado en un registro que utiliza datos recopilados sobre pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) tratados con danicopan a través del registro PNH del Grupo de Interés Internacional de PNH (IPIG). Los objetivos principales buscan caracterizar el perfil de seguridad a largo plazo de danicopan como terapia complementaria a ravulizumab/eculizumab en participantes con HPN.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Activo, no reclutando

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
De observación

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
50

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02210
        • Clinical Research Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

La población de estudio consistirá en 2 cohortes de tratamiento:

  • Participantes que alguna vez fueron tratados con danicopan como terapia complementaria a ravulizumab/eculizumab en o después de la inscripción en el Registro IPIG PNH.
  • Participantes que inician tratamiento con Ultomiris o Soliris en o después de la inscripción en el Registro PNH de IPIG o Alexion International y sin experiencia previa de tratamiento con danicopan durante el seguimiento.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participantes adultos de edad ≥ 18 años al inicio del tratamiento.
  • Tratamiento iniciado con Ultomiris, Soliris y/o danicopan en o después de la inscripción en el registro IPIG o Alexion International PNH.

Criterios de exclusión:

  • Participantes sin año de nacimiento, sexo, fecha de consentimiento informado o estado de tratamiento de danicopan y Ultomiris y/o Soliris conocidos.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte

Grupo / Cohorte

Un grupo o subgrupo de participantes en un estudio observacional en el que se evalúan los resultados biomédicos o de salud.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Cohorte 1
Participantes tratados alguna vez con danicopan como terapia adicional a ravulizumab/eculizumab durante o después de la inscripción en el Registro IPIG de HPN.
Droga: Danicopan
Participantes tratados con danicopan como terapia complementaria.
Cohorte 2
Participantes que inician tratamiento con Ultomiris o Soliris en o después de la inscripción en IPIG o Alexion International PNH Registry y sin ninguna experiencia de tratamiento con danicopan durante el seguimiento.
Droga: Soliris/Ultomiris
Participantes tratados con monoterapia Soliris/Ultomiris.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de Participantes con Eventos Adversos (EA) y Eventos Adversos Graves (EAG)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de danicopan hasta la interrupción + 7 días, o el final del seguimiento, hasta 5 años
Desde el inicio de danicopan hasta la interrupción + 7 días, o el final del seguimiento, hasta 5 años
Tasa de Incidencia de Infecciones Meningocócicas
Periodo de tiempo: Desde el inicio de danicopan hasta la interrupción + 7 días, o el final del seguimiento, hasta 5 años
Desde el inicio de danicopan hasta la interrupción + 7 días, o el final del seguimiento, hasta 5 años
Tasa de Eventos de Infecciones Graves
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 5 años
Hasta aproximadamente 5 años
Tasa de Eventos de Neoplasias Malignas y Anomalías Hematológicas
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 5 años
Hasta aproximadamente 5 años

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes con EA y EAG en participantes embarazadas, parejas embarazadas de participantes y parejas que están amamantando
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 5 años
Hasta aproximadamente 5 años
Número de anomalías de salud infantil en participantes embarazadas, parejas embarazadas de participantes y parejas que están amamantando
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses
Hasta 12 meses
Número de participantes con síntomas de HPN en el momento del diagnóstico
Periodo de tiempo: Baseline (Día 1)
Baseline (Día 1)
Número de participantes con antecedentes de trasplante de médula ósea
Periodo de tiempo: Baseline (Día 1)
Baseline (Día 1)
Número de participantes con antecedentes de eventos vasculares adversos mayores, incluida la trombosis
Periodo de tiempo: Baseline (Día 1)
Baseline (Día 1)
Número de participantes con insuficiencia hepática grave en curso definida por clase C de Child-Pugh en el momento de la inscripción
Periodo de tiempo: Baseline (Day 1)
Baseline (Day 1)
Número de participantes que interrumpen el tratamiento con danicopan
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 5 años
Hasta aproximadamente 5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
14 de enero de 2026

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
15 de enero de 2030

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
15 de enero de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
10 de febrero de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
10 de febrero de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
17 de febrero de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
17 de febrero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
10 de febrero de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de enero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • D7332R00003
  • ALX-PNH-502 (Identificador de registro: Alexion)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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