Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Posouzení dlouhodobé bezpečnosti doplňkové léčby přípravkem Danicopan u účastníků s paroxysmální noční hemoglobinurií: Analýza dat z registru IPIG

10. února 2026 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studie k posouzení dlouhodobé bezpečnosti doplňkové terapie Danicopanem u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií: Analýza dat registru Mezinárodní zájmové skupiny pro PNH (IPIG)

Toto je neintervenční kohortová studie založená na registru využívající data shromážděná o pacientech s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH) léčených danicopanem prostřednictvím registru PNH Mezinárodní zájmové skupiny pro PNH (IPIG). Primární cíle se snaží charakterizovat dlouhodobý bezpečnostní profil danicopanu jako doplňkové léčby k ravulizumabu/ekulizumabu u účastníků s PNH.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
50

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02210
        • Clinical Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Studijní populace bude sestávat ze 2 léčebných kohort:

  • Účastníci, kteří byli kdykoli léčeni danicopanem jako doplňkovou terapií k ravulizumabu/ekulizumabu při zápisu do registru IPIG PNH nebo po něm.
  • Účastníci, kteří zahájili léčbu přípravkem Ultomiris nebo Soliris při zápisu do registru IPIG nebo Alexion International PNH nebo po něm a bez jakýchkoli zkušeností s léčbou danicopanem během sledování.

Popis

Inkluzní kritéria:

  • Dospělí účastníci ve věku ≥ 18 let na začátku léčby.
  • Zahájení léčby přípravky Ultomiris, Soliris a/nebo danicopanem v den nebo po dni zařazení do registru IPIG nebo Alexion International PNH.

Exkluzní kritéria:

  • Účastníci bez známého roku narození, pohlaví, data informovaného souhlasu nebo stavu léčby danicopanem a přípravky Ultomiris a/nebo Soliris.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Kohorta 1
Účastníci, kteří byli kdykoli léčeni danicopanem jako doplňkovou terapií k ravulizumabu/ekulizumabu při nebo po zařazení do registru IPIG PNH.
Lék: Danicopan
Účastníci léčení danicopanem jako doplňkovou terapií.
Kohorta 2
Účastníci zahajující léčbu přípravkem Ultomiris nebo Soliris v den zápisu do registru IPIG nebo Alexion International PNH nebo po tomto datu a bez jakýchkoli zkušeností s léčbou danicopanem během sledování.
Lék: Soliris/Ultomiris
Účastníci léčeni monoterapií Soliris/Ultomiris.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AEs) a závažnými nežádoucími účinky (SAEs)
Časové okno: Od zahájení léčby danicopanem do ukončení léčby + 7 dní, nebo do konce sledování, až 5 let
Od zahájení léčby danicopanem do ukončení léčby + 7 dní, nebo do konce sledování, až 5 let
Míra výskytu meningokokových infekcí
Časové okno: Od zahájení podávání danicopanu do 7 dnů po jeho ukončení nebo do konce sledování, až po dobu 5 let
Od zahájení podávání danicopanu do 7 dnů po jeho ukončení nebo do konce sledování, až po dobu 5 let
Míra výskytu závažných infekcí
Časové okno: Až přibližně 5 let
Až přibližně 5 let
Míra výskytu malignit a hematologických abnormalit
Časové okno: Až přibližně 5 let
Až přibližně 5 let

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE) a závažnými nežádoucími účinky (SAE) mezi těhotnými účastnicemi, těhotnými partnery účastníků a partnery, kteří kojí
Časové okno: Až přibližně 5 let
Až přibližně 5 let
Počet zdravotních abnormalit u dětí těhotných účastnic, těhotných partnerů účastníků a partnerů, kteří kojí
Časové okno: Až 12 měsíců
Až 12 měsíců
Počet účastníků s příznaky PNH při diagnóze
Časové okno: Výchozí stav (Den 1)
Výchozí stav (Den 1)
Počet účastníků s anamnézou transplantace kostní dřeně
Časové okno: Výchozí hodnota (1. den)
Výchozí hodnota (1. den)
Počet účastníků s anamnézou závažných cévních příhod, včetně trombózy
Časové okno: Základní hodnota (Den 1)
Základní hodnota (Den 1)
Počet účastníků s přetrvávajícím závažným jaterním poškozením definovaným jako Child-Pugh třída C při zařazení do studie
Časové okno: Výchozí hodnota (1. den)
Výchozí hodnota (1. den)
Počet účastníků, kteří přeruší léčbu přípravkem Danicopan
Časové okno: Až přibližně 5 let
Až přibližně 5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
14. ledna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
15. ledna 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
15. ledna 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
10. února 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
17. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
17. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. února 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • D7332R00003
  • ALX-PNH-502 (Identifikátor registru: Alexion)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení