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Bewertung der Langzeitsicherheit von Danicopan als Add-on-Therapie bei Teilnehmern mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie: Analyse von IPIG-Registerdaten

10. Februar 2026 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eine Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit der Danicopan-Add-on-Therapie bei Teilnehmern mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie: Analyse der Daten des International PNH Interest Group (IPIG)-Registers

Dies ist eine nicht-interventionelle, registerbasierte Kohortenstudie, die Daten verwendet, die über das Internationale PNH-Interessengruppen (IPIG) PNH-Register von mit Danicopan behandelten Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) gesammelt wurden. Die primären Ziele zielen darauf ab, das langfristige Sicherheitsprofil von Danicopan als Add-on-Therapie zu Ravulizumab/Eculizumab bei Teilnehmern mit PNH zu charakterisieren.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
50

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02210
        • Clinical Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Studienpopulation wird aus 2 Behandlungsgruppen bestehen:

  • Teilnehmer, die jemals mit Danicopan als Zusatztherapie zu Ravulizumab/Eculizumab am oder nach dem Einschluss in das IPIG-PNH-Register behandelt wurden.
  • Teilnehmer, die am oder nach dem Einschluss in das IPIG- oder Alexion International PNH-Register mit Ultomiris oder Soliris behandelt werden und während der Nachbeobachtungszeit keine Erfahrung mit einer Danicopan-Behandlung haben.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erwachsene Teilnehmer im Alter von ≥ 18 Jahren bei Behandlungsbeginn.
  • Beginn der Behandlung mit Ultomiris, Soliris und/oder Danicopan am oder nach der Aufnahme in das IPIG- oder Alexion International PNH-Register.

Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmer ohne bekanntes Geburtsjahr, Geschlecht, Datum der Einwilligungserklärung oder Behandlungsstatus von Danicopan und Ultomiris und/oder Soliris.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Kohorte 1
Teilnehmer, die jemals mit Danicopan als Zusatztherapie zu Ravulizumab/Eculizumab behandelt wurden, am oder nach dem Einschluss in das IPIG-PNH-Register.
Arzneimittel: Danicopan
Teilnehmer, die mit Danicopan als Add-on-Therapie behandelt wurden.
Kohorte 2
Teilnehmer, die die Behandlung mit Ultomiris oder Soliris bei oder nach der Einschreibung in das IPIG- oder Alexion International PNH-Register beginnen und während des Follow-ups keine Danicopan-Behandlungserfahrung haben.
Arzneimittel: Soliris/Ultomiris
Teilnehmer, die mit Soliris/Ultomiris-Monotherapie behandelt wurden.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Von der Einleitung von Danicopan bis zur Absetzung + 7 Tage oder bis zum Ende der Nachbeobachtung, bis zu 5 Jahre
Von der Einleitung von Danicopan bis zur Absetzung + 7 Tage oder bis zum Ende der Nachbeobachtung, bis zu 5 Jahre
Ereignisrate von Meningokokken-Infektionen
Zeitfenster: Von der Einleitung von Danicopan bis zum Abbruch + 7 Tage oder bis zum Ende der Nachbeobachtung, bis zu 5 Jahre
Von der Einleitung von Danicopan bis zum Abbruch + 7 Tage oder bis zum Ende der Nachbeobachtung, bis zu 5 Jahre
Ereignisrate schwerwiegender Infektionen
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 5 Jahren
Bis zu ungefähr 5 Jahren
Ereignisrate von Malignomen und hämatologischen Abnormalitäten
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 5 Jahren
Bis zu ungefähr 5 Jahren

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit AEs und SAEs bei schwangeren Teilnehmern, schwangeren Partnern von Teilnehmern und stillenden Partnern
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 5 Jahren
Bis zu ungefähr 5 Jahren
Anzahl von Gesundheitsanomalien bei Säuglingen von schwangeren Teilnehmerinnen, schwangeren Partnerinnen von Teilnehmern und stillenden Partnerinnen
Zeitfenster: Bis zu 12 Monaten
Bis zu 12 Monaten
Anzahl der Teilnehmer mit PNH-Symptomen bei der Diagnose
Zeitfenster: Baseline (Tag 1)
Baseline (Tag 1)
Anzahl der Teilnehmer mit einer Vorgeschichte von Knochenmarktransplantation
Zeitfenster: Baseline (Tag 1)
Baseline (Tag 1)
Anzahl der Teilnehmer mit einer Vorgeschichte schwerwiegender vaskulärer Ereignisse, einschließlich Thrombose
Zeitfenster: Baseline (Tag 1)
Baseline (Tag 1)
Anzahl der Teilnehmer mit fortbestehender schwerer Leberfunktionsstörung gemäß Child-Pugh-Klasse C bei Einschluss
Zeitfenster: Baseline (Tag 1)
Baseline (Tag 1)
Anzahl der Teilnehmer, die die Danicopan-Behandlung abbrechen
Zeitfenster: Bis zu etwa 5 Jahren
Bis zu etwa 5 Jahren

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
14. Januar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
15. Januar 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
15. Januar 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
10. Februar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
17. Februar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
17. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • D7332R00003
  • ALX-PNH-502 (Registrierungskennung: Alexion)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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