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Valutare la sicurezza a lungo termine della terapia aggiuntiva con Danicopan in partecipanti con emoglobinuria parossistica notturna: analisi dei dati del registro IPIG

10 febbraio 2026 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio per valutare la sicurezza a lungo termine della terapia addizionale con Danicopan in partecipanti con emoglobinuria parossistica notturna: analisi dei dati del registro del Gruppo di Interesse Internazionale per la PNH (IPIG)

Questo è uno studio di coorte basato su registro non interventistico che utilizza i dati raccolti sui pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH) trattati con danicopan attraverso il registro PNH dell'International PNH Interest Group (IPIG). Gli obiettivi primari mirano a caratterizzare il profilo di sicurezza a lungo termine del danicopan come terapia aggiuntiva a ravulizumab/eculizumab nei partecipanti con PNH.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
50

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02210
        • Clinical Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione dello studio sarà composta da 2 coorti di trattamento:

  • Partecipanti mai trattati con danicopan come terapia aggiuntiva a ravulizumab/eculizumab al momento o dopo l'arruolamento nel registro IPIG PNH.
  • Partecipanti che iniziano il trattamento con Ultomiris o Soliris al momento o dopo l'arruolamento nel registro IPIG o Alexion International PNH e senza alcuna esperienza di trattamento con danicopan durante il follow-up.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Partecipanti adulti di età ≥ 18 anni all'inizio del trattamento.
  • Trattamento iniziato con Ultomiris, Soliris e/o danicopan in data uguale o successiva all'arruolamento nel registro IPIG o Alexion International PNH.

Criteri di esclusione:

  • Partecipanti senza anno di nascita noto, sesso, data del consenso informato o stato del trattamento con danicopan e Ultomiris e/o Soliris.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Cohorte 1
Partecipanti mai trattati con danicopan come terapia aggiuntiva a ravulizumab/eculizumab durante o dopo l'arruolamento nel registro IPIG PNH.
Droga: Danicopan
Partecipanti trattati con danicopan come terapia aggiuntiva.
Cohorte 2
Partecipanti che iniziano il trattamento con Ultomiris o Soliris in corrispondenza o successivamente all'arruolamento nel registro IPIG o Alexion International PNH e senza alcuna esperienza di trattamento con danicopan durante il follow-up.
Droga: Soliris/Ultomiris
Partecipanti trattati con monoterapia Soliris/Ultomiris.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA) ed eventi avversi gravi (EAG)
Lasso di tempo: Dall'inizio di danicopan fino all'interruzione + 7 giorni, o alla fine del follow-up, fino a 5 anni
Dall'inizio di danicopan fino all'interruzione + 7 giorni, o alla fine del follow-up, fino a 5 anni
Tasso di Incidenza delle Infezioni Meningococciche
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento con danicopan fino alla sospensione + 7 giorni, o alla fine del follow-up, fino a 5 anni
Dall'inizio del trattamento con danicopan fino alla sospensione + 7 giorni, o alla fine del follow-up, fino a 5 anni
Tasso di Eventi di Infezioni Gravi
Lasso di tempo: Fino a circa 5 anni
Fino a circa 5 anni
Tasso di Eventi di Neoplasie Maligne e Anomalie Ematologiche
Lasso di tempo: Fino a circa 5 anni
Fino a circa 5 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con AE e SAE in partecipanti in gravidanza, partner in gravidanza dei partecipanti e partner che allattano
Lasso di tempo: Fino a circa 5 anni
Fino a circa 5 anni
Numero di anomalie della salute infantile nelle partecipanti in gravidanza, nelle partner in gravidanza dei partecipanti e nelle partner che allattano al seno
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
Fino a 12 mesi
Numero di partecipanti con sintomi di PNH alla diagnosi
Lasso di tempo: Baseline (Giorno 1)
Baseline (Giorno 1)
Numero di Partecipanti con una Storia di Trapianto di Midollo Osseo
Lasso di tempo: Baseline (Giorno 1)
Baseline (Giorno 1)
Numero di partecipanti con anamnesi di Eventi Vascolari Maggiori Avversi, inclusa la Trombosi
Lasso di tempo: Baseline (Giorno 1)
Baseline (Giorno 1)
Numero di partecipanti con compromissione epatica grave in corso come definito dalla Classe C di Child-Pugh al momento dell'arruolamento
Lasso di tempo: Baseline (Giorno 1)
Baseline (Giorno 1)
Numero di partecipanti che interrompono il trattamento con Danicopan
Lasso di tempo: Fino a circa 5 anni
Fino a circa 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
14 gennaio 2026

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
15 gennaio 2030

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
15 gennaio 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
10 febbraio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
17 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
17 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 febbraio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • D7332R00003
  • ALX-PNH-502 (Identificatore di registro: Alexion)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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