Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena długoterminowego bezpieczeństwa terapii dodatkowej danicopanem u uczestników z napadową nocną hemoglobinurią: analiza danych z rejestru IPIG

10 lutego 2026 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Badanie oceniające długoterminowe bezpieczeństwo terapii dodatkowej danicopanem u uczestników z napadową nocną hemoglobinurią: analiza danych z rejestru Międzynarodowej Grupy Zainteresowań PNH (IPIG)

To jest nieinterwencyjne badanie kohortowe oparte na rejestrze, wykorzystujące dane zebrane na temat pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH) leczonych danicopanem poprzez rejestr PNH Międzynarodowej Grupy Zainteresowania PNH (IPIG). Główne cele obejmują scharakteryzowanie długoterminowego profilu bezpieczeństwa danicopanu jako terapii dodatkowej do ravulizumabu/ekulizumabu u uczestników z PNH.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
50

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02210
        • Clinical Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Populacja badana będzie składać się z 2 kohort terapeutycznych:

  • Uczestnicy, którzy kiedykolwiek byli leczeni danicopanem jako terapią dodatkową do ravulizumabu/ekulizumabu w dniu lub po rejestracji w rejestrze IPIG PNH.
  • Uczestnicy rozpoczynający leczenie preparatami Ultomiris lub Soliris w dniu lub po rejestracji w rejestrze IPIG lub Alexion International PNH i bez żadnego doświadczenia w leczeniu danicopanem podczas obserwacji.

Opis

Kryteria włączenia:

  • Dorośli uczestnicy w wieku ≥ 18 lat w momencie rozpoczęcia leczenia.
  • Rozpoczęcie leczenia lekami Ultomiris, Soliris i/lub danicopanem w dniu lub po dniu rejestracji w rejestrze IPIG lub Alexion International PNH.

Kryteria wykluczenia:

  • Uczestnicy bez znanego roku urodzenia, płci, daty wyrażenia świadomej zgody lub statusu leczenia danicopanem oraz lekami Ultomiris i/lub Soliris.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Kohorta 1
Uczestnicy kiedykolwiek leczeni danicopanem jako lekiem dodatkowym do ravulizumabu/ekulizumabu w dniu lub po włączeniu do rejestru IPIG PNH.
Lek: Danicopan
Uczestnicy leczeni danicopanem jako terapią dodatkową.
Kohorta 2
Uczestnicy rozpoczynający leczenie preparatem Ultomiris lub Soliris w dniu rejestracji w rejestrze IPIG lub Alexion International PNH lub później, którzy nie mieli doświadczenia w leczeniu danicopanem w trakcie obserwacji.
Lek: Soliris/Ultomiris
Uczestnicy leczeni monoterapią Soliris/Ultomiris.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników z działaniami niepożądanymi (AE) i poważnymi działaniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania danicopanu do przerwania leczenia + 7 dni lub do zakończenia obserwacji, do 5 lat
Od rozpoczęcia podawania danicopanu do przerwania leczenia + 7 dni lub do zakończenia obserwacji, do 5 lat
Wskaźnik występowania zakażeń meningokokowych
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia stosowania danikopanu do zaprzestania + 7 dni, lub do końca obserwacji, do 5 lat
Od rozpoczęcia stosowania danikopanu do zaprzestania + 7 dni, lub do końca obserwacji, do 5 lat
Częstość występowania poważnych infekcji
Ramy czasowe: Do około 5 lat
Do około 5 lat
Wskaźnik występowania nowotworów i nieprawidłowości hematologicznych
Ramy czasowe: Do około 5 lat
Do około 5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników z NOP i PNOP wśród uczestniczek w ciąży, ciężarnych partnerek uczestników oraz partnerek karmiących piersią
Ramy czasowe: Do około 5 lat
Do około 5 lat
Liczba nieprawidłowości zdrowotnych u niemowląt u uczestniczek w ciąży, ciężarnych partnerek uczestników oraz partnerek karmiących piersią
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Do 12 miesięcy
Liczba uczestników z objawami PNH w momencie diagnozy
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1)
Linia bazowa (dzień 1)
Liczba uczestników z przeszczepem szpiku kostnego w wywiadzie
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (dzień 1)
Linia wyjściowa (dzień 1)
Liczba uczestników z historią poważnych niepożądanych zdarzeń naczyniowych, w tym zakrzepicy
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1)
Linia bazowa (Dzień 1)
Liczba uczestników z utrzymującą się ciężką niewydolnością wątroby zgodnie z definicją klasy C według Child-Pugh przy włączeniu do badania
Ramy czasowe: Początkowe (Dzień 1)
Początkowe (Dzień 1)
Liczba uczestników, którzy przerwali leczenie danicopanem
Ramy czasowe: Do około 5 lat
Do około 5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
14 stycznia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
15 stycznia 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
15 stycznia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
10 lutego 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
17 lutego 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
17 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • D7332R00003
  • ALX-PNH-502 (Identyfikator rejestru: Alexion)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami