Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Vurdere langsiktig sikkerhet av Danicopan tilleggsterapi hos deltakere med paroksysmal nattlig hemoglobinuri: Analyse av IPIG-Registerdata

10. februar 2026 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En studie for å vurdere langsiktig sikkerhet av Danicopan-tilleggsterapi hos deltakere med paroksysmal nattlig hemoglobinuri: Analyse av International PNH Interest Group (IPIG)-registerdata

Dette er en ikke-intervensjonell registerbasert kohortstudie som bruker data innsamlet om danicopan-behandlede pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) gjennom International PNH Interest Group (IPIG) PNH-registeret. Hovedmålene er å karakterisere danicopans langsiktige sikkerhetsprofil som tilleggsterapi til ravulizumab/ekulizumab hos deltakere med PNH.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
50

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02210
        • Clinical Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studiepopulasjonen vil bestå av 2 behandlingskohorter:

  • Deltakere som noen gang har blitt behandlet med danicopan som tilleggsterapi til ravulizumab/ekulizumab på eller etter innmelding i IPIG PNH-registeret.
  • Deltakere som starter behandling med Ultomiris eller Soliris på eller etter innmelding i IPIG eller Alexion International PNH-registeret og uten noen danicopan-behandlingserfaring under oppfølgingen.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Voksne deltakere i alderen ≥ 18 år ved behandlingsstart.
  • Startet behandling med Ultomiris, Soliris og/eller danicopan på eller etter IPIG eller Alexion International PNH-registreringsdato.

Eksklusjonskriterier:

  • Deltakere uten kjent fødselsår, kjønn, samtykkedato eller behandlingsstatus for danicopan og Ultomiris og/eller Soliris.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort

Gruppe / Kohort

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en observasjonsstudie som vurderes for biomedisinske eller helsemessige utfall.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Kohort 1
Deltakere som noen gang har blitt behandlet med danicopan som tilleggsterapi til ravulizumab/eculizumab på eller etter registrering i IPIG PNH-registeret.
Legemiddel: Danicopan
Deltakere behandlet med danicopan som en tilleggsterapi.
Kohort 2
Deltakere som starter behandling med Ultomiris eller Soliris på eller etter IPIG eller Alexion International PNH-registrering, og uten noen danicopan-behandlingserfaring i oppfølgingen.
Legemiddel: Soliris/Ultomiris
Deltakere behandlet med Soliris/Ultomiris monoterapi.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Fra initiering av danicopan til avbrudd + 7 dager, eller slutten av oppfølgingen, opptil 5 år
Fra initiering av danicopan til avbrudd + 7 dager, eller slutten av oppfølgingen, opptil 5 år
Hendelsesrate for meningokokkinfeksjoner
Tidsramme: Fra start av danicopan til avbrudd + 7 dager, eller slutten av oppfølgingen, opp til 5 år
Fra start av danicopan til avbrudd + 7 dager, eller slutten av oppfølgingen, opp til 5 år
Hendelsesrate for alvorlige infeksjoner
Tidsramme: Opptil omtrent 5 år
Opptil omtrent 5 år
Hendelsesrate for maligne svulster og hematologiske abnormaliteter
Tidsramme: Opptil omtrent 5 år
Opptil omtrent 5 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med bivirkninger og alvorlige bivirkninger hos gravide deltakere, gravide partnere av deltakere og partnere som ammer
Tidsramme: Opptil omtrent 5 år
Opptil omtrent 5 år
Antall helseavvik hos spedbarn hos gravide deltakere, gravide partnere til deltakere og partnere som ammer
Tidsramme: Opptil 12 måneder
Opptil 12 måneder
Antall deltakere med PNH-symptomer ved diagnose
Tidsramme: Utgangspunkt (dag 1)
Utgangspunkt (dag 1)
Antall deltakere med en historie av beinmargstransplantasjon
Tidsramme: Utgangspunkt (dag 1)
Utgangspunkt (dag 1)
Antall deltakere med en historikk for store uønskede vaskulære hendelser, inkludert trombose
Tidsramme: Utgangspunkt (dag 1)
Utgangspunkt (dag 1)
Antall deltakere med pågående alvorlig leversvikt som definert av Child-Pugh klasse C ved opptak
Tidsramme: Baseline (Dag 1)
Baseline (Dag 1)
Antall deltakere som avslutter Danicopan-behandling
Tidsramme: Opptil omtrent 5 år
Opptil omtrent 5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
14. januar 2026

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
15. januar 2030

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
15. januar 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
10. februar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
10. februar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
17. februar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
17. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
10. februar 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. januar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • D7332R00003
  • ALX-PNH-502 (Registeridentifikator: Alexion)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger