口腔慢性移植片対宿主病を予防するデキサメタゾン

局所薬剤による経口慢性移植片対宿主病 (GVHD) の予防は、全身性免疫抑制に関連する悪影響を回避できる可能性があるため、魅力的な戦略です。 デキサメタゾン溶液の局所投与は、GVHD を含む口腔炎症状態の予防に一般的に使用される薬剤です。 ただし、局所投与されたデキサメタゾン溶液の有効性と全身効果は不明です。 したがって、幹細胞移植レシピエントにおける経口慢性GVHDの予防のための局所デキサメタゾン溶液の有効性と安全性を評価するために設計されたこの試験を提案します。

このパイロット第II相研究は、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群設計に従います。 NIH 臨床センターおよび周辺の移植クリニックで造血幹細胞移植を受けた同意のある被験者は、50/50 で無作為に割り付けられ、デキサメタゾン 0.01% 溶液またはプラセボを移植後 90 ～ 100 日から 3 か月間経口リンスとして受け取ります。 被験者は、介入の開始後、毎月評価されます。 診断および研究評価には、介入の開始前（-7日目）および口腔慢性GVHDの発症時、または臨床GVHDがない場合の介入の完了時に、完全な口腔検査、口腔粘膜生検が含まれます。 血清デキサメタゾンレベルを測定し、介入の3か月の終わりまたは臨床的に重要なGVHDの開始時に、短いコシントロピン（ACTH刺激）テストを実行します。

この研究の主な目的は、口腔慢性 GVHD の予防のための口腔リンスとして使用される局所デキサメタゾン 0.01% 溶液の安全性と有効性を評価することです。 私たちの主要なエンドポイントは、3 か月後に臨床的に重要な (重症度スコア 3 以上) 口腔慢性 GVHD を発症する被験者の割合です。

二次的な目的には、生活の質に対する経口慢性 GVHD の影響、口腔移植片対宿主病の発生に関連する組織および唾液バイオマーカーの変化の特徴付け、および視床下部 - 下垂体 - 副腎軸に対する局所デキサメタゾンの効果の測定が含まれます。 . 副次的アウトカムには、口腔健康影響プロファイル (OHIP)-14 アンケートで測定した口腔固有の生活の質、口腔の不快感レベル、一般的な生活の質スコアの改善、および部位固有の GVHD で測定した口腔慢性 GVHD の重症度が含まれます。採点システム。